Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Sekvenční fáze 2/3 Studie APL2 u pacientů s fokální segmentovou glomerulosclerózou

17. června 2026 aktualizováno: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Sekvenční fáze 2/3, jednoramenná studie s otevřenou značkou u dospělých následovanou randomizovanou, placebem kontrolovanou, dvojitě slepá, multicentrická studie pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti APL2 u dospělých a dospívajících s fokální segmentovou glomerulosklerózou

Jedná se o sekvenční studii fáze 2/3 pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti dvakrát týdně subkutánních (SC) infuzí APL2 u pacientů s diagnostikovanou FSG. Počáteční část fáze 2 je jednoramenná, otevřená studie u dospělých diagnostikovaných s FSG. Fáze 2 bude zahájena před randomizací pro fázi 3. Část studie fáze 3 je randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená multicentrická studie u dospělých a adolescentů diagnostikovaných s FSG.

Přehled studie

Postavení

Pozastaveno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

270

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60643
        • Investigator Site 1
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Investigator Site 2

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Stáří

    • Fáze 2: Dospělí ve věku ≥ 18 let
    • Fáze 3: Dospělí ve věku ≥ 18 let; Pokud a kde jsou schváleny, adolescenti (ve věku 12–17 let) v době podepsání informovaného souhlasu a souhlasu souhlasu
  • Hmotnost ≥ 30 kg a ≤ 100 kg při screeningu

  • Diagnóza FSGS

    • Fáze 2: Primární, genetické nebo neurčené FSG diagnostikované biopsií ledvin
    • Fáze 3: Primární, genetické nebo neurčené FSG diagnostikované biopsií ledvin nebo rozpoznávanou genetickou mutací podocytů
  • Nejméně 1,5 g/den proteinurie při screeningu 24hodinové sběr moči a UPCR nejméně 1,5 g/g v nejméně 2 vzorcích FMU odebraných během screeningu
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (EGFR) ≥ 25 ml/min/1,73 M2
  • Stabilní režim pro léčbu FSGS po dobu nejméně 12 týdnů před randomizací, bez plánovaných nebo očekávaných úprav nebo změn dávky ve stabilním léčebném režimu

Kritéria pro vyloučení:

  • Předchozí expozice APL2
  • Důkaz zlepšení onemocnění ledvin v 8 týdnech před screeningem nebo během screeningového období podle dostupných údajů
  • FSG sekundární k jinému stavu (např. Infekční, diabetická, drogová indukovaná, obezita, předčasnost, srpkovitá buňka, vesicoureterální reflux, vrozené anomálie ledvin a močový trakt)
  • Typ 1 nebo nekontrolovaný (HbA1c ≥ 8%) Diabetes typu 2 mellitus
  • Historie transplantace ledvin
  • Současná nebo předchozí diagnóza HIV, hepatitidy B nebo infekce hepatitidy C nebo pozitivní sérologie nebo virové zátěže během screeningu, která svědčí o aktivní infekci některým z těchto virů
  • Přecitlivělost na APL2 nebo na jakýkoli z pomocných látek
  • Významné další onemocnění ledvin, které by podle názoru vyšetřovatele zmást interpretaci výsledků studie
  • Použití rituximabu, belimumabu nebo jakékoli schválené nebo vyšetřovací antikomplementové terapie do 5 poločasů od tohoto produktu před období screeningu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fáze 2 - APL2
Sub-cutánní infuze APL2 (1080 mg / 20 ml) dvakrát týdně
Lék: APL2
Inhibitor doplňku (C3)
Experimentální: Fáze 3 - APL2

Dospělí: Sub-cutánní infuze APL2 (1080 mg / 20 ml) dvakrát týdně

Adolescenti:

≥ 50 kg: sub-vazebné infuze APL2 (1080 mg / 20 ml) dvakrát týdně 35 až <50 kg: První sub-vaječná infuze 648 mg (12 ml) následuje 810 mg (15 ml) každou infuzi poté (tj. Dvakrát týdně) 30 až <35 kg: První a druhá sub-vaječná infúze 540 mg (10 ml) následovaná 648 mg (12 ml), poté poté při každé infuzi (dvakrát týdně)
Lék: APL2
Inhibitor doplňku (C3)
Komparátor placeba: Fáze 3 - placebo
Subkutánní infuze sterilního roztoku, dvakrát týdně a ekvivalentní objem aktivního ramene na základě věku a hmotnosti účastníka
Jiný: Placebo
Sterilní roztok stejného objemu jako aktivní paže

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 2: Vyhodnoťte účinnost APL2 z hlediska změny z výchozí hodnoty v poměru proteinu moči-transformovaného log-transformovaného moči na kreatinin (UPCR)
Časové okno: Základy do 12. týdne
Změna z výchozí hodnoty v log-transformované UPCR bude založena na trojnásobné ranní moči (FMU)
Základy do 12. týdne
Fáze 3: Změna ze základní linie v log-transformovaném proteinu moči na kreatinin (UPCR)
Časové okno: Základy do 52. týdne
Změna z výchozí hodnoty v log-transformované UPCR bude založena na trojnásobné ranní moči (FMU)
Základy do 52. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 2: Vyhodnoťte účinnost APL2 z hlediska změny od základní linie v log-transformovaném poměru albuminu moči k kreatininu (UACR)
Časové okno: Základy do 12. týdne
Změna ze základní linie v log-transformované UACR bude založena na první ranní moči (FMU)
Základy do 12. týdne
Fáze 3: Změna ze základní linie v log-transformovaném proteinu moči na kreatinin (UPCR)
Časové okno: Základní linie do 104 týdnů
Změna z výchozí hodnoty v log-transformované UPCR bude založena na trojnásobné ranní moči (FMU)
Základní linie do 104 týdnů
Fáze 3: Podíl účastníků, kteří dosáhnou úplné remise
Časové okno: Týden 104
Úplná remise je definována jako účastníci, kteří dosáhli UPCR <0,3 g/g
Týden 104
Fáze 3: Sklon odhadované rychlosti glomerulární filtrace (EGFR)
Časové okno: Základní linie do 104 týdnů
Anualizovaný svah EGFR
Základní linie do 104 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. září 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. října 2025

První zveřejněno (Aktuální)

9. října 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

  • APL2-FSG-319

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na FSGS

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Myanmar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit