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APL2 在局灶节段性肾小球硬化患者中的序贯 2/3 期研究

2026年6月17日 更新者：Apellis Pharmaceuticals, Inc.

一项针对成人的序贯 2/3 期、单臂、开放标签研究，随后进行一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究，以评估 APL2 在患有局灶节段性肾小球硬化症的成人和青少年中的疗效和安全性

这是一项序贯 2/3 期研究，旨在评估每周两次皮下 (SC) 输注 APL2 对诊断为 FSGS 的患者的有效性和安全性。 最初的 2 期部分是一项单臂、开放标签研究，对象是诊断为 FSGS 的成人。 第 2 阶段将在第 3 阶段随机化之前开始。该研究的第 3 阶段部分是一项针对诊断为 FSGS 的成人和青少年的随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究。

研究概览

地位

暂停

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

270

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60643
        • Investigator Site 1
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Investigator Site 2

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 年龄

    • 第二阶段：18岁以上的成年人
    • 第三阶段：年龄≥18岁的成年人；如果获得批准，签署知情同意书和同意书时的青少年（12--17岁）
  • 筛查时体重≥30公斤且≤100公斤

  • FSGS诊断

    • 第 2 阶段：通过肾活检诊断出原发性、遗传性或未确定的 FSGS
    • 第 3 阶段：通过肾活检或公认的足细胞基因突变诊断的原发性、遗传性或未确定的 FSGS
  • 筛查 24 小时尿液采集中蛋白尿至少为 1.5 克/天，筛查期间收集的至少 2 个 FMU 样本中 uPCR 至少为 1.5 克/克
  • 估计肾小球滤过率 (eGFR) ≥25 mL/min/1.73 平方米
  • 随机化前至少 12 周的 FSGS 治疗稳定方案，对稳定治疗方案没有计划或预期的调整或剂量变化

排除标准：

  • 之前接触过 APL2
  • 根据现有数据，在筛选前 8 周或筛选期间改善肾脏疾病的证据
  • 继发于另一种疾病（例如感染、糖尿病、药物引起的、肥胖、早产、镰状细胞病、膀胱输尿管反流、肾脏和泌尿道先天性异常）的 FSGS
  • 1 型或未控制的 (HbA1C ≥8%) 2 型糖尿病
  • 肾移植史
  • 当前或之前诊断出 HIV、乙型肝炎或丙型肝炎感染，或者筛查期间血清学或病毒载量呈阳性，表明患有任何这些病毒​​的活动性感染
  • 对 APL2 或任何赋形剂过敏
  • 研究者认为，其他严重的肾脏疾病会混淆研究结果的解释
  • 在筛选期之前的 5 个半衰期内使用利妥昔单抗、贝利尤单抗或任何已批准或研究中的抗补体疗法

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：第 2 阶段 - APL2
APL2 (1080 mg / 20mL) 皮下输注，每周两次
药品：APL2
补体 (C3) 抑制剂
实验性的：第 3 阶段 - APL2

成人：每周两次皮下输注 APL2（1080 mg/20mL）

青少年：

≥50公斤：每周两次皮下输注APL2（1080毫克/20毫升）35至<50公斤：第一次皮下输注648毫克（12毫升），随后每次输注810毫克（15毫升）（即 每周两次）30至<35公斤：第一次和第二次皮下输注540毫克（10毫升），随后每次输注648毫克（12毫升）（每周两次）
药品：APL2
补体 (C3) 抑制剂
安慰剂比较：第三阶段 - 安慰剂
根据参与者的年龄和体重，皮下注射无菌溶液，每周两次，体积与活动臂相同
其他：安慰剂
主动臂等体积无菌溶液

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 2 阶段：根据对数转换尿蛋白与肌酐比率 (uPCR) 相对于基线的变化来评估 APL2 的功效
大体时间：第 12 周的基线
对数转换 uPCR 中基线的变化将基于三次晨尿 (FMU)
第 12 周的基线
第 3 阶段：对数转换尿蛋白与肌酐比率 (uPCR) 相对于基线的变化
大体时间：第 52 周的基线
对数转换 uPCR 中相对于基线的变化将基于三次晨尿 (FMU)
第 52 周的基线

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 2 阶段：根据对数转换尿白蛋白与肌酐比率 (uACR) 相对于基线的变化来评估 APL2 的功效
大体时间：第 12 周的基线
对数转换 uACR 相对于基线的变化将基于晨尿 (FMU)
第 12 周的基线
第 3 阶段：对数转换尿蛋白与肌酐比率 (uPCR) 相对于基线的变化
大体时间：第 104 周的基线
对数转换 uPCR 中相对于基线的变化将基于三次晨尿 (FMU)
第 104 周的基线
第 3 阶段：达到完全缓解的参与者比例
大体时间：第 104 周
完全缓解定义为达到 uPCR <0.3 g/g 的参与者
第 104 周
第 3 阶段：估计肾小球滤过率 (eGFR) 的斜率
大体时间：第 104 周的基线
年化 eGFR 斜率
第 104 周的基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2026年12月1日

初级完成 (估计的)

2029年10月1日

研究完成 (估计的)

2029年12月1日

研究注册日期

首次提交

2025年9月15日

首先提交符合 QC 标准的

2025年10月2日

首次发布 (实际的)

2025年10月9日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月17日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他研究编号

  • APL2-FSG-319

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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