Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En sekventiell fas 2/3 -studie av APL2 hos patienter med fokal segmental glomeruloskleros

17 juni 2026 uppdaterad av: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

En sekventiell fas 2/3, enarm, öppen etikettstudie hos vuxna följt av en randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind, multicenterstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten för APL2 hos vuxna och ungdomar med fokal segmental glomeruloskleros

Detta är en sekventiell fas 2/3-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten för två gånger i veckan subkutana (SC) infusioner av APL2 hos patienter som diagnostiserats med FSG: er. Den inledande fas 2-delen är en enkelarm, öppen etikettstudie hos vuxna som diagnostiserats med FSG. Fas 2 kommer att påbörjas före randomisering för fas 3. Fas 3-delen av studien är en randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblindad, multicenterstudie hos vuxna och ungdomar som diagnostiserats med FSG.

Studieöversikt

Status

Upphängd

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

270

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60643
        • Investigator Site 1
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Investigator Site 2

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

  • Åldras

    • Fas 2: Vuxna i åldern ≥18 år
    • Fas 3: Vuxna i åldern ≥18 år; om och var godkänd, ungdomar (12-17 år) vid undertecknandet av det informerade samtycke och samtycke formulär
  • Vikt ≥30 kg och ≤ 100 kg vid screening

  • FSGS -diagnos

    • Fas 2: Primär, genetisk eller obestämd FSG som diagnostiserats av njurbiopsi
    • Fas 3: Primär, genetisk eller obestämd FSG som diagnostiserats genom njurbiopsi eller genom erkänd podocytgenetisk mutation
  • Minst 1,5 g/dag proteinuri på en screening 24-timmars urinsamling och en UPCR på minst 1,5 g/g i minst 2 FMU-prover som samlats in under screening
  • Uppskattad glomerulär filtreringshastighet (EGFR) ≥25 ml/min/1,73 m2
  • Stabil behandling för FSGS -behandling i minst 12 veckor före randomisering, utan planerade eller förväntade justeringar eller dosförändringar av den stabila behandlingsregimen

Uteslutningskriterier:

  • Tidigare exponering för APL2
  • Bevis på att förbättra njursjukdomen under de 8 veckorna före screening eller under screeningperioden enligt tillgängliga data
  • FSG: s sekundära till ett annat tillstånd (t.ex. infektiös, diabetiker, läkemedelsinducerad, fetma, prematuritet, seglcell, vesikoureteral återflöde, medfödda avvikelser i njurarna och urinvägarna)
  • Typ 1 eller okontrollerad (HbA1c ≥8%) typ 2 -diabetes mellitus
  • Historia om njurtransplantation
  • Aktuell eller tidigare diagnos av HIV, hepatit B eller hepatit C -infektion eller positiv serologi eller viral belastning under screening som indikerar aktiv infektion med något av dessa virus
  • Överkänslighet mot APL2 eller någon av hjälpämnena
  • Betydande annan njursjukdom som enligt utredarens åsikt skulle förvirra tolkning av studieresultaten
  • Användning av rituximab, belimumab eller någon godkänd eller undersökande anticomplementterapi inom 5 halveringstid från den produkten före screeningperioden

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Fas 2 - Apl2
Sub-kutana infusioner av APL2 (1080 mg / 20 ml) två gånger i veckan
Läkemedel: Apl2
Komplement (C3) hämmare
Experimentell: Fas 3 - Apl2

Vuxna: Sub-kutana infusioner av APL2 (1080 mg / 20 ml) två gånger i veckan

Ungdomar:

≥50 kg: subkutana infusioner av APL2 (1080 mg / 20 ml) två gånger i veckan 35 till <50 kg: Första subkutan infusion av 648 mg (12 ml) följt av 810 mg (15 ml) Varje infusion därefter (dvs. två gånger i veckan) 30 till <35 kg: Första och andra subkutan infusion av 540 mg (10 ml) följt av 648 mg (12 ml) varje infusion därefter (två gånger i veckan)
Läkemedel: Apl2
Komplement (C3) hämmare
Placebo-jämförare: Fas 3 - placebo
Subkutana infusioner av en steril lösning, två gånger i veckan, och motsvarande volym till den aktiva armen baserad på deltagarens ålder och vikt
Övrig: Placebo
Steril lösning med samma volym som aktiv arm

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Fas 2: Utvärdera effekten av APL2 när det gäller förändring från baslinjen i logtransformerat urinprotein till kreatininförhållande (UPCR)
Tidsram: Baslinje till vecka 12
Ändring från baslinjen i log-transformerad UPCR kommer att baseras på tre exemplar första morgon urin (FMU)
Baslinje till vecka 12
Fas 3: Förändring från baslinjen i log-transformerat urinprotein till kreatininförhållande (UPCR)
Tidsram: Baslinje till vecka 52
Ändring från baslinjen i log-transformerad UPCR kommer att baseras på tre exemplar första morgon urin (FMU)
Baslinje till vecka 52

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Fas 2: Utvärdera effekten av APL2 när det gäller förändring från baslinjen i logtransformerat urinalbumin till kreatininförhållande (UACR)
Tidsram: Baslinje till vecka 12
Ändra från baslinjen i log-transformerad UACR kommer att baseras på första morgon urin (FMU)
Baslinje till vecka 12
Fas 3: Förändring från baslinjen i log-transformerat urinprotein till kreatininförhållande (UPCR)
Tidsram: Baslinje till vecka 104
Ändring från baslinjen i log-transformerad UPCR kommer att baseras på tre exemplar första morgon urin (FMU)
Baslinje till vecka 104
Fas 3: Andel deltagare som uppnår fullständig remission
Tidsram: Vecka 104
Fullständig remission definieras som deltagare som har uppnått UPCR <0,3 g/g
Vecka 104
Fas 3: Lutning av uppskattad glomerulär filtreringshastighet (EGFR)
Tidsram: Baslinje till vecka 104
Den årliga EGFR -sluttningen
Baslinje till vecka 104

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 december 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 oktober 2029

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 september 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 oktober 2025

Första postat (Faktisk)

9 oktober 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Andra studie-ID-nummer

  • APL2-FSG-319

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på FSGS

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera