Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En sekventiel fase 2/3 undersøgelse af APL2 hos patienter med fokal segmental glomerulosklerose

17. juni 2026 opdateret af: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

En sekventiel fase 2/3, enkeltarms, open-label-undersøgelse hos voksne efterfulgt af en randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblind, multicenterundersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​APL2 hos voksne og unge med fokal segmental glomerulosclerosis

Dette er en sekventiel fase 2/3-undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden ved to gange ugentligt subkutane (SC) infusioner af APL2 hos patienter, der er diagnosticeret med FSG'er. Den indledende fase 2-del er en enkelt arm, open-label-undersøgelse hos voksne, der er diagnosticeret med FSG'er. Fase 2 vil begynde inden randomisering til fase 3. Fase 3-delen af ​​undersøgelsen er en randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindet, multicenterundersøgelse hos voksne og unge diagnosticeret med FSG'er.

Studieoversigt

Status

Suspenderet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

270

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60643
        • Investigator Site 1
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Investigator Site 2

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Alder

    • Fase 2: Voksne i alderen ≥18 år
    • Fase 3: Voksne i alderen ≥18 år; Hvis og hvor godkendte, unge (12-17 år) på tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykke og samtykkeformular
  • Vægt ≥30 kg og ≤100 kg ved screening

  • FSGS -diagnose

    • Fase 2: Primær, genetisk eller ubestemt FSG'er, der er diagnosticeret ved nyrebiopsi
    • Fase 3: Primær, genetisk eller ubestemte FSG'er, der er diagnosticeret ved nyrebiopsi eller ved genkendt podocytgenetisk mutation
  • Mindst 1,5 g/dag proteinuri på en screening 24-timers urinopsamling og en UPCR på mindst 1,5 g/g i mindst 2 FMU-prøver opsamlet under screening
  • Estimeret glomerulær filtreringshastighed (EGFR) ≥25 ml/min/1,73 M2
  • Stabil regime til FSGS -behandling i mindst 12 uger før randomisering uden planlagte eller forventede justeringer eller dosisændringer til det stabile behandlingsregime

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere eksponering for APL2
  • Bevis for forbedring af nyresygdomme i de 8 uger før screening eller i screeningsperioden i henhold til tilgængelige data
  • FSGS sekundær til en anden tilstand (f.eks. Infektiøs, diabetiker, medikamentinduceret, fedme, prematuritet, seglcelle, vesicoureteral reflux, medfødte anomalier i nyrerne og urinvej)
  • Type 1 eller ukontrolleret (HBA1C ≥8%) Type 2 Diabetes mellitus
  • Historie om nyretransplantation
  • Nuværende eller forudgående diagnose af HIV, hepatitis B eller hepatitis C -infektion eller positiv serologi eller viral belastning under screening, der er tegn på aktiv infektion med nogen af ​​disse vira
  • Overfølsomhed over for APL2 eller over for nogen af ​​excipienserne
  • Betydelig anden nyresygdom, der efter efterforskerens mening ville forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater
  • Brug af rituximab, belimumab eller enhver godkendt eller efterforskning af antikompetencebehandling inden for 5 halveringstider fra dette produkt inden screeningsperioden

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fase 2 - APL2
Underkutane infusioner af APL2 (1080 mg / 20 ml) to gange ugentligt
Medicin: Apl2
Komplement (C3) -inhibitor
Eksperimentel: Fase 3 - APL2

Voksne: Underkutane infusioner af APL2 (1080 mg / 20 ml) to gange ugentligt

Unge:

≥50 kg: Underkutane infusioner af APL2 (1080 mg / 20 ml) to gange ugentligt 35 til <50 kg: første underkutan infusion af 648 mg (12 ml) efterfulgt af 810 mg (15 ml) hver infusion derefter (dvs. to gange ugentligt) 30 til <35 kg: første og anden underkutan infusion af 540 mg (10 ml) efterfulgt af 648 mg (12 ml) hver infusion derefter (to gange ugentligt)
Medicin: Apl2
Komplement (C3) -inhibitor
Placebo komparator: Fase 3 - Placebo
Subkutane infusioner af en steril opløsning, to gange ugentligt og ækvivalent i volumen til den aktive arm baseret på deltagerens alder og vægt
Andet: Placebo
Steril opløsning med samme volumen som den aktive arm

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 2: Evaluer effektiviteten af ​​APL2 med hensyn til ændring fra baseline i log-transformeret urinprotein til kreatininforhold (UPCR)
Tidsramme: Baseline til uge 12
Ændring fra baseline i log-transformeret UPCR vil være baseret på tre eksemplarer første morgen urin (FMU)
Baseline til uge 12
Fase 3: Skift fra baseline i log-transformeret urinprotein til kreatininforhold (UPCR)
Tidsramme: Baseline til uge 52
Ændring fra baseline i log-transformeret UPCR vil være baseret på tre eksemplarer første morgen urin (FMU)
Baseline til uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 2: Evaluer effektiviteten af ​​APL2 med hensyn til ændring fra baseline i log-transformeret urinalbumin til kreatininforhold (UACR)
Tidsramme: Baseline til uge 12
Ændring fra baseline i log-transformeret UACR vil være baseret på første morgen urin (FMU)
Baseline til uge 12
Fase 3: Skift fra baseline i log-transformeret urinprotein og kreatininforhold (UPCR)
Tidsramme: Baseline til uge 104
Ændring fra baseline i log-transformeret UPCR vil være baseret på tre eksemplarer første morgen urin (FMU)
Baseline til uge 104
Fase 3: Andel af deltagere, der opnår fuldstændig remission
Tidsramme: Uge 104
Komplet remission defineres som deltagere, der har opnået UPCR <0,3 g/g
Uge 104
Fase 3: Hældning af estimeret glomerulær filtreringshastighed (EGFR)
Tidsramme: Baseline til uge 104
Den årlige EGFR -hældning
Baseline til uge 104

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. december 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. september 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. oktober 2025

Først opslået (Faktiske)

9. oktober 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

  • APL2-FSG-319

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med FSGS

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Greece

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner