Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En sekvensiell fase 2/3 studie av APL2 hos pasienter med fokal segmental glomerulosklerose

17. juni 2026 oppdatert av: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

En sekvensiell fase 2/3, en-arm, åpen merkestudie hos voksne etterfulgt av en randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind, multisenterstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til APL2 hos voksne og unge med fokal segmental glomerulosklerose

Dette er en sekvensiell fase 2/3-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til tocutan (SC) infusjoner av APL2 hos pasienter som har diagnosen FSG-er. Den innledende fase 2-delen er en en-arm, åpen etikettstudie hos voksne diagnostisert med FSG-er. Fase 2 vil begynne før randomisering for fase 3. Fase 3-delen av studien er en randomisert, placebokontrollert, dobbeltblindet, multisenterstudie hos voksne og ungdommer som er diagnostisert med FSG-er.

Studieoversikt

Status

Suspendert

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

270

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60643
        • Investigator Site 1
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Investigator Site 2

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Alder

    • Fase 2: voksne i alderen ≥ 18 år
    • Fase 3: voksne i alderen ≥ 18 år; hvis og hvor godkjent, ungdom (12--17 år) på tidspunktet for å signere det informerte samtykke og samtykke skjema
  • Vekt ≥30 kg og ≤100 kg ved screening

  • FSGS -diagnose

    • Fase 2: Primær, genetisk eller ubestemt FSG -er diagnostisert ved nyrebiopsi
    • Fase 3: Primær, genetisk eller ubestemt FSG -er diagnostisert ved nyrebiopsi eller ved anerkjent podocyttgenetisk mutasjon
  • Minst 1,5 g/dag med proteinuria på en screening 24-timers urininnsamling og en UPCR på minst 1,5 g/g i minst 2 FMU-prøver samlet under screening
  • Estimert glomerulær filtreringshastighet (EGFR) ≥25 ml/min/1,73 M2
  • Stabil regime for FSGS -behandling i minst 12 uker før randomisering, uten planlagte eller forventede justeringer eller doseendringer i det stabile behandlingsregimet

Eksklusjonskriterier:

  • Tidligere eksponering for APL2
  • Bevis for å forbedre nyresykdom i de 8 ukene før screening eller i løpet av screeningsperioden i henhold til tilgjengelige data
  • FSGs sekundært til en annen tilstand (f.eks
  • Type 1 eller ukontrollert (HBA1c ≥8%) Type 2 Diabetes Mellitus
  • Historie om nyretransplantasjon
  • Nåværende eller tidligere diagnose av HIV, hepatitt B eller hepatitt C -infeksjon eller positiv serologi eller viral belastning under screening som indikerer aktiv infeksjon med noen av disse virusene
  • Overfølsomhet for APL2 eller for noen av de hjelpestoffer
  • Betydelig annen nyresykdom som, etter etterforskerens mening, forvirrer tolkning av studieresultater
  • Bruk av rituximab, belimumab eller godkjent eller undersøkende vikomplementterapi innen 5 halveringstid fra dette produktet før screeningsperioden

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Fase 2 - APL2
Underkutane infusjoner av APL2 (1080 mg / 20 ml) to ganger ukentlig
Legemiddel: APL2
Komplement (C3) hemmer
Eksperimentell: Fase 3 - APL2

Voksne: Underkutane infusjoner av APL2 (1080 mg / 20 ml) to ganger ukentlig

Ungdommer:

≥50 kg: Underkuttan infusjoner av APL2 (1080 mg / 20 ml) to ganger ukentlig 35 til <50 kg: Første underkuttan infusjon på 648 mg (12 ml) etterfulgt av 810 mg (15 ml) hver infusjon deretter (dvs. To ganger ukentlig) 30 til <35 kg: første og andre underkuttan infusjon av 540 mg (10 ml) etterfulgt av 648 mg (12 ml) hver infusjon deretter (to ganger ukentlig)
Legemiddel: APL2
Komplement (C3) hemmer
Placebo komparator: Fase 3 - Placebo
Subkutane infusjoner av en steril løsning, to ganger i uken og tilsvarende volum til den aktive armen basert på deltakerens alder og vekt
Annen: Placebo
Steril løsning med likt volum som aktiv arm

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fase 2: Evaluer effekten av APL2 når det gjelder endring fra baseline i log-transformert urinprotein til kreatinin-forhold (UPCR)
Tidsramme: Baseline til uke 12
Endring fra baseline i log-transformert UPCR vil være basert på triplikat første morgen urin (FMU)
Baseline til uke 12
Fase 3: Endre fra baseline i log-transformert urinprotein til kreatininforhold (UPCR)
Tidsramme: Baseline til uke 52
Endring fra baseline i log-transformert UPCR vil være basert på triplikat første morgen urin (FMU)
Baseline til uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fase 2: Evaluer effekten av APL2 når det gjelder endring fra baseline i log-transformert urinalbumin til kreatininforhold (UACR)
Tidsramme: Baseline til uke 12
Endring fra baseline i log-transformert UACR vil være basert på urin fra første morgen (FMU)
Baseline til uke 12
Fase 3: Endre fra baseline i log-transformert urinprotein til kreatininforhold (UPCR)
Tidsramme: Baseline til uke 104
Endring fra baseline i log-transformert UPCR vil være basert på triplikat første morgen urin (FMU)
Baseline til uke 104
Fase 3: Andel deltakere som oppnår fullstendig remisjon
Tidsramme: Uke 104
Komplett remisjon er definert som deltakere som har oppnådd UPCR <0,3 g/g
Uke 104
Fase 3: Helling av estimert glomerulær filtreringshastighet (EGFR)
Tidsramme: Baseline til uke 104
Den årlige EGFR -skråningen
Baseline til uke 104

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. desember 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. september 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. oktober 2025

Først lagt ut (Faktiske)

9. oktober 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Andre studie-ID-numre

  • APL2-FSG-319

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på FSGS

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Paraguay

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere