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Uno studio sequenziale di fase 2/3 sull'APL2 in pazienti con glomerulosclerosi focale segmentale

17 giugno 2026 aggiornato da: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio sequenziale di fase 2/3, a braccio singolo, in aperto negli adulti seguito da uno studio multicentrico randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco per valutare l’efficacia e la sicurezza di APL2 negli adulti e negli adolescenti con glomerulosclerosi focale segmentale

Si tratta di uno studio sequenziale di fase 2/3 per valutare l'efficacia e la sicurezza delle infusioni sottocutanee (SC) due volte settimanali di APL2 in pazienti con diagnosi di FSGS. La parte iniziale di fase 2 è uno studio a braccio singolo, in aperto, condotto su adulti con diagnosi di FSGS. La fase 2 inizierà prima della randomizzazione per la fase 3. La parte di fase 3 dello studio è uno studio multicentrico randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, condotto su adulti e adolescenti con diagnosi di FSGS.

Panoramica dello studio

Stato

Sospeso

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

270

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60643
        • Investigator Site 1
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Investigator Site 2

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Età

    • Fase 2: adulti di età ≥18 anni
    • Fase 3: adulti di età ≥18 anni; se e dove approvato, adolescenti (di età compresa tra 12 e 17 anni) al momento della firma del modulo di consenso informato e assenso
  • Peso ≥30 kg e ≤100 kg allo screening

  • Diagnosi di FSGS

    • Fase 2: FSGS primaria, genetica o indeterminata diagnosticata mediante biopsia renale
    • Fase 3: FSGS primaria, genetica o indeterminata diagnosticata mediante biopsia renale o mutazione genetica riconosciuta nei podociti
  • Almeno 1,5 g/giorno di proteinuria su una raccolta di urine delle 24 ore per lo screening e un uPCR di almeno 1,5 g/g in almeno 2 campioni di FMU raccolti durante lo screening
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) ≥25 ml/min/1,73 m2
  • Regime stabile per il trattamento della FSGS per almeno 12 settimane prima della randomizzazione, senza aggiustamenti pianificati o anticipati o modifiche della dose al regime di trattamento stabile

Criteri di esclusione:

  • Esposizione precedente ad APL2
  • Evidenza di miglioramento della malattia renale nelle 8 settimane precedenti lo screening o durante il periodo di screening secondo i dati disponibili
  • FSGS secondaria a un'altra condizione (p. es., infettiva, diabetica, indotta da farmaci, obesità, prematurità, drepanocitosi, reflusso vescico-ureterale, anomalie congenite del rene e del tratto urinario)
  • Diabete mellito di tipo 2 di tipo 1 o non controllato (HbA1C ≥ 8%).
  • Storia del trapianto di rene
  • Diagnosi attuale o precedente di infezione da HIV, epatite B o epatite C o sierologia positiva o carica virale durante lo screening indicativa di infezione attiva con uno qualsiasi di questi virus
  • Ipersensibilità all'APL2 o ad uno qualsiasi degli eccipienti
  • Altra malattia renale significativa che, a giudizio dello sperimentatore, confonderebbe l'interpretazione dei risultati dello studio
  • Uso di rituximab, belimumab o qualsiasi terapia anticomplemento approvata o sperimentale entro 5 emivite di quel prodotto prima del periodo di screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fase 2 - APL2
Infusioni sottocutanee di APL2 (1080 mg/20 ml) due volte a settimana
Droga: APL2
Inibitore del complemento (C3).
Sperimentale: Fase 3 – APL2

Adulti: infusioni sottocutanee di APL2 (1080 mg/20 ml) due volte a settimana

Adolescenti:

≥50 Kg: infusioni sottocutanee di APL2 (1.080 mg/20 ml) due volte alla settimana da 35 a <50 kg: prima infusione sottocutanea di 648 mg (12 ml) seguita da 810 mg (15 ml) per ogni infusione successiva (ovvero due volte a settimana) da 30 a <35 kg: prima e seconda infusione sottocutanea di 540 mg (10 ml) seguite da 648 mg (12 ml) per ogni infusione successiva (due volte a settimana)
Droga: APL2
Inibitore del complemento (C3).
Comparatore placebo: Fase 3 – Placebo
Infusioni sottocutanee di una soluzione sterile, due volte a settimana, ed equivalenti in volume al braccio attivo in base all'età e al peso del partecipante
Altro: Placebo
Soluzione sterile di volume uguale al braccio attivo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase 2: valutare l'efficacia di APL2 in termini di variazione rispetto al basale del rapporto tra proteine ​​urinarie trasformate logaritmiche e creatinina (uPCR)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 12
La variazione rispetto al basale nell'uPCR trasformata in log sarà basata sulla prima urina del mattino (FMU) in triplicato
Riferimento alla settimana 12
Fase 3: variazione dal basale del rapporto tra proteine ​​urinarie trasformate logaritmica e creatinina (uPCR)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 52
La variazione rispetto al basale dell'uPCR trasformata in log sarà basata sulla prima urina del mattino (FMU) in triplicato
Riferimento alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase 2: valutare l'efficacia di APL2 in termini di variazione rispetto al basale del rapporto tra albumina urinaria trasformata logaritmica e creatinina (uACR)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 12
La variazione rispetto al basale dell'uACR trasformata in log sarà basata sulla prima urina del mattino (FMU)
Riferimento alla settimana 12
Fase 3: variazione rispetto al basale del rapporto tra proteine ​​urinarie log-trasformate e creatinina (uPCR)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 104
La variazione rispetto al basale dell'uPCR trasformata in log sarà basata sulla prima urina del mattino (FMU) in triplicato
Riferimento alla settimana 104
Fase 3: percentuale di partecipanti che raggiungono la remissione completa
Lasso di tempo: Settimana 104
La remissione completa è definita come i partecipanti che hanno raggiunto uPCR <0,3 g/g
Settimana 104
Fase 3: pendenza della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 104
La pendenza dell’eGFR annualizzata
Riferimento alla settimana 104

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 settembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 ottobre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

9 ottobre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Altri numeri di identificazione dello studio

  • APL2-FSG-319

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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