Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Donor Stem Cell Transplant With or Without Chemotherapy in Treating Children With Primary Myelodysplastic Syndrome

2013. szeptember 16. frissítette: European Working Group of MDS in Childhood

Prospective Study of the Diagnosis and Treatment of Myelodysplastic Syndromes (MDS) in Childhood

RATIONALE: Giving chemotherapy before a donor stem cell transplant helps stop the patient's immune system from rejecting the donor's stem cells. When the healthy stem cells from a donor are infused into the patient they may help the patient's bone marrow make stem cells, red blood cells, white blood cells, and platelets. It is not yet known whether donor stem cell transplant is more effective with or without chemotherapy in treating primary myelodysplastic syndrome.

PURPOSE: This phase III trial is studying how well donor stem cell transplant given with chemotherapy works and compares it with donor stem cell transplant without chemotherapy in treating children with primary myelodysplastic syndrome.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

OBJECTIVES:

  • Determine, by a standard approach, the frequency of different FAB subtypes in children with primary myelodysplastic syndromes.
  • Determine the frequency of cytogenetic and molecular abnormalities in these patients.
  • Determine the survival of patients treated with allogeneic stem cell transplantation with or without induction chemotherapy.
  • Determine the rate of complete remission in patients treated with these regimens.
  • Determine the event-free survival of patients treated with these regimens.
  • Determine the relapse rate, morbidity, and mortality of patients treated with these regimens.
  • Determine different subsets of patients who benefit from these regimens.

OUTLINE: This is a multicenter study. Patients are stratified according to FAB subtype (refractory anemia (RA) or RA with ringed sideroblasts (RARS) vs RA with excess blasts (RAEB) vs RAEB in transformation (RAEB-t) vs juvenile myelomonocytic leukemia (JMML)).

Patients undergo complete medical and physical examination. Patients are screened for the following aberrations: -7, +8, +21, t(8;21), t(15;17), and inv(16). Smears of peripheral blood and bone marrow, as well as bone marrow biopsies and all cytogenetic and molecular studies performed on blood or bone marrow, are evaluated by a panel of international experts.

Patients with progressive RA or RARS undergo allogeneic stem cell transplantation (ASCT) according to EWOG-MDS SCT studies. Patients with stable RA or RARS wait for an optimal donor before undergoing ASCT. Patients with RAEB with fewer than 15% bone marrow blasts undergo ASCT. Patients with RAEB with at least 15% bone marrow blasts and patients with RAEB-t with fewer than 30% bone marrow blasts receive standard acute myeloid leukemia (AML) induction therapy and then undergo ASCT. Patients with RAEB-t with at least 30% bone marrow blasts are considered for standard AML induction therapy.

Patients with advanced JMML undergo evaluation for splenectomy and receive chemotherapy with mercaptopurine and cytarabine every 3-4 weeks (for 1-4 doses). Patients then undergo ASCT.

Patients are followed every 6 months.

PROJECTED ACCRUAL: Not specified

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Németország
      • Freiburg, Németország, D-79106
        • Universitaetskinderklinik - Universitaetsklinikum Freiburg

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 18 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

DISEASE CHARACTERISTICS:

  • Morphologically confirmed primary myelodysplastic syndromes (MDS)

    • Diagnosed between July 1, 1998 and June 30, 2002
  • No prior aplastic anemia

  • No prior congenital bone marrow failure syndrome, such as:

    • Fanconi's anemia
    • Kostmann syndrome
    • Shwachman syndrome
    • Dyskeratosis congenital
    • Amegakaryocytic thrombocytopenia
    • Diamond-Blackfan anemia
  • No Down syndrome

  • None of the following cytogenetic or molecular abnormalities:

    • t(8;21)(q22;q22)
    • t(15;17)(q22;q12)
    • inv(16)(p13;q22)
  • No typical clinical and cytogenetic features of acute myeloid leukemia FAB M7 (i.e., acute megakaryocytic leukemia) with fewer than 30% blasts in bone marrow or peripheral blood

PATIENT CHARACTERISTICS:

Age

  • Under 19

Performance status

  • Not specified

Life expectancy

  • Not specified

Hematopoietic

  • See Disease Characteristics

Hepatic

  • Not specified

Renal

  • Not specified

Other

  • No other concurrent illness that would preclude study

PRIOR CONCURRENT THERAPY:

Biologic therapy

  • Not specified

Chemotherapy

  • No prior chemotherapy for MDS

Endocrine therapy

  • Not specified

Radiotherapy

  • No prior radiotherapy for MDS

Surgery

  • Not specified

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Diagnosztikai
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Patient numbers in the different FAB subtypes

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Eseménymentes túlélés
Túlélés

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

European Working Group of MDS in Childhood

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Charlotte Niemeyer, MD, Universitaetskinderklinik - Universitaetsklinikum Freiburg

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

1998. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2002. október 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2003. január 26.

Első közzététel (Becslés)

2003. január 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2013. szeptember 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. szeptember 16.

Utolsó ellenőrzés

2007. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CDR0000257581
  • EWOG-MDS-98
  • EU-20218

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a laboratóriumi biomarker elemzés

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Iran

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel