Halofuginon-hidrobromid HIV-fertőzéssel összefüggő Kaposi-szarkómában szenvedő betegek kezelésében

Bevételi kritériumok:

• Biopsziával igazolt Kaposi-szarkóma legalább 14 bőrelváltozással, amelyek közül 12 két dimenzióban mérhető, és marker lézióként szolgálhat; a 14 lézió mindegyikének legalább 0,5 cm átmérőjűnek kell lennie, hogy a 4 mm-es ütési biopszia teljes egészében Kaposi-szarkómából álljon
• A HIV-fertőzés szerológiai dokumentálása a Food and Drug Administration (FDA) által jóváhagyott bármely teszttel
• Karnofsky teljesítmény állapota >= 60%
• Hemoglobin >= 8 g/dl
• Abszolút neutrofilszám >= 750 sejt/mm^3
• Thrombocytaszám >= 75 000/mm^3
• Kreatinin a normál felső határának 1,5-szerese vagy a kreatinin-clearance >= 60 ml/perc
• Az összbilirubin értékének a normálérték felső határának (ULN) < 1,5-szerese kell legyen; Ha azonban az emelkedett bilirubinszintet másodlagosnak érzi az indinavir-terápia, a betegeket akkor írhatják be a protokollba, ha az összbilirubin értéke < 3,5 mg/dl, feltéve, hogy a direkt bilirubin normális.
• Aszpartát-aminotranszferáz (AST) (szérum glutamin-oxálecetsav transzamináz [SGOT]) és alanin-aminotranszferáz (ALT) (szérum glutamát-piruvát transzamináz [SGPT]) = a normálérték felső határának 3-szorosa
• Várható élettartam >= 3 hónap
• Képesség és hajlandóság a tájékozott beleegyezés megadására; a 18 évnél fiatalabb betegeknek szülő vagy gondviselő beleegyezése szükséges.
• Minden fogamzóképes nőnek negatív szérum B humán koriongonadotropin (HCG) értékkel kell rendelkeznie a vizsgálatba való belépés előtt 72 órán belül, és megfelelő fogamzásgátlást kell gyakorolnia a terhesség megelőzése érdekében a kezelés alatt és a kezelés abbahagyása után három hónapig.
• A betegeknek a vizsgáló véleménye szerint képesnek kell lenniük a protokoll betartására
• Az antiretrovirális terápiában részesülő betegeknek a vizsgálatba való belépés előtt legalább 12 hétig stabil kezelést kell alkalmazniuk anélkül, hogy a Kaposi-szarkóma (KS) folyamatos regresszióját mutatnák (azaz a KS-léziók méretének, számának vagy göbösségének kevesebb, mint 25%-os csökkenése a vizsgáló véleménye); a betegek bármilyen, az FDA által jóváhagyott antiretrovirális terápiát vagy az IND kezelésen keresztül elérhető szereket kaphatnak; a DHHS irányelveinek (http://www.aids-ed.org/pdfs/adult_2-4-02.pdf) megfelelően erősen ösztönözni kell a nagyon aktív antiretrovirális terápiával történő egyidejű kezelést, de ez nem szükséges a részvételhez

Kizárási kritériumok:

• Egyidejű, akut, aktív, kezeletlen opportunista fertőzés, a szájpenész és a genitális herpesz kivételével a felvételt követő 14 napon belül
• Ismert aktív visceralis Kaposi-szarkóma vagy tünetekkel járó Kaposi-szarkómával összefüggő ödéma, amely zavarja a funkciót vagy citotoxikus terápiát igényel
• Egyidejű neoplázia, amely citotoxikus terápiát igényel
• Fertőzés (a szájpenész vagy genitális herpesz kivételével) vagy más súlyos egészségügyi betegség akut kezelése a vizsgálatba való belépéstől számított 14 napon belül
• Kaposi-szarkóma daganatellenes kezelése (beleértve a kemoterápiát, a sugárterápiát, a helyi terápiát, a biológiai terápiát vagy a vizsgálati terápiát) a vizsgálatba való belépéstől számított négy héten belül
• Bármely KS-indikátor elváltozás korábbi helyi kezelése 60 napon belül, kivéve, ha a lézió egyértelműen előrehaladt a kezelés óta
• Kortikoszteroid kezelés, a helyettesítő adagokon kívül
• Kibővített hozzáférési vagy kíméletes felhasználási protokollok alapján elérhető antiretrovirális gyógyszerektől eltérő vizsgálati szerek használata
• Terhes vagy szoptató nőstények nem vehetnek részt ebben a vizsgálatban, mivel a halofuginon magzatra vagy kisgyermekre gyakorolt ​​hatása ismeretlen, és potenciálisan mérgező lehet.