Génterápia a cukorbetegek sebgyógyulásának javítására

A krónikus sebek, mint például a diabéteszes fekélyek, nyomási fekélyek és vénás pangásos fekélyek, évente több millió betegnél okoznak jelentős morbiditást az Egyesült Államokban. A régóta fennálló cukorbetegségben szenvedőknél perifériás érbetegség és perifériás neuropátia is kialakul. Előfordulhat, hogy ezek a betegek nem éreznek nyomást cipők vagy tárgyak által, amelyek károsíthatják a bőrüket. A seb kialakulása után a cukorbetegség szövődményei miatt nagyon lassan vagy egyáltalán nem gyógyulhat be.

A vérlemezkékből származó növekedési faktor-B (PDGF-B) diabetikus fekélyek kezelésére engedélyezett. Mindazonáltal a gyógyszernek a seb helyén történő megfelelő mennyiségben történő bejuttatása és megfelelő ideig tartó karbantartása nagy akadálya a széles körű használatnak.

A génaktivált mátrix (GAM) technológia lehetőséget kínál arra, hogy a strukturális mátrixban lévő terápiás gént sebhelyre helyezzük. Ez a tanulmány értékeli a GAM501 helyi alkalmazásának biztonságosságát és potenciális klinikai alkalmazhatóságát, amely egy E1-deletált adenovírus vektorban található PDGF-B gén, és egy szarvasmarha I-es típusú kollagén gélben van formulázva. Ez a készítmény lehetővé teszi a sebjavító sejtek migrációját a szerkezeti mátrixba, ahol találkoznak a vírusvektorral, és ezt követően a terápiás fehérjét termelik a helyi sebkörnyezetben.

A vizsgálat résztvevői legfeljebb négy kezelést kapnak GAM501-gyel. A résztvevőket több megfigyelés követi 6-7 hónapon keresztül.