Gentherapie zur Verbesserung der Wundheilung bei Patienten mit Diabetes

Chronische Wunden, wie diabetische Geschwüre, Druckgeschwüre und venöse Stauungsgeschwüre, verursachen jedes Jahr in den Vereinigten Staaten eine signifikante Morbidität bei Millionen von Patienten. Personen mit langjährigem Diabetes entwickeln sowohl eine periphere Gefäßerkrankung als auch eine periphere Neuropathie. Diese Patienten spüren möglicherweise keinen Druck durch Schuhe oder Gegenstände, die ihre Haut beschädigen können. Sobald sich eine Wunde gebildet hat, kann sie aufgrund diabetischer Komplikationen sehr langsam oder gar nicht heilen.

Der aus Blutplättchen stammende Wachstumsfaktor B (PDGF-B) wurde für die Verwendung bei diabetischen Geschwüren zugelassen. Jedoch ist die Abgabe und Aufrechterhaltung des Medikaments an der Wundstelle in ausreichenden Mengen über einen ausreichenden Zeitraum eine große Hürde für eine weit verbreitete Verwendung.

Die Technologie der genaktivierten Matrix (GAM) bietet die Möglichkeit, ein therapeutisches Gen, das in einer strukturellen Matrix enthalten ist, an einer Wundstelle zu platzieren. Diese Studie wird die Sicherheit und den potenziellen klinischen Nutzen topischer Anwendungen von GAM501 bewerten, einem Gen für PDGF-B, das in einem E1-deletierten adenoviralen Vektor enthalten und in einem Rinder-Typ-I-Kollagengel formuliert ist. Diese Formulierung ermöglicht die Migration von Wundreparaturzellen in die strukturelle Matrix, wo sie auf den viralen Vektor treffen und anschließend das therapeutische Protein in der lokalen Wundumgebung produzieren.

Die Teilnehmer dieser Studie erhalten bis zu vier Behandlungen mit GAM501. Die Teilnehmer werden von mehreren Beobachtungen über einen Zeitraum von 6 bis 7 Monaten begleitet.