Terapia gênica para melhorar a cicatrização de feridas em pacientes com diabetes

Feridas crônicas, como úlceras diabéticas, úlceras de pressão e úlceras de estase venosa, causam morbidade significativa em milhões de pacientes a cada ano nos Estados Unidos. Indivíduos com diabetes de longa duração desenvolvem doença vascular periférica e neuropatia periférica. Esses pacientes podem não sentir a pressão de sapatos ou objetos que podem danificar sua pele. Uma vez que uma ferida é formada, ela pode cicatrizar muito lentamente ou não cicatrizar devido a complicações diabéticas.

O fator de crescimento derivado de plaquetas B (PDGF-B) foi aprovado para uso em úlceras diabéticas. No entanto, a entrega e manutenção do fármaco no local da ferida em quantidades suficientes por um período de tempo suficiente é um grande obstáculo para o uso generalizado.

A tecnologia de matriz ativada por gene (GAM) oferece a oportunidade de colocar um gene terapêutico contido em uma matriz estrutural em um local de ferida. Este estudo avaliará a segurança e potencial utilidade clínica de aplicações tópicas de GAM501, um gene para PDGF-B contido em um vetor adenoviral com deleção de E1 e formulado em um gel de colágeno tipo I bovino. Esta formulação permite a migração de células de reparação de feridas para a matriz estrutural, onde encontram o vetor viral e subsequentemente produzem a proteína terapêutica no ambiente local da ferida.

Os participantes deste estudo receberão até quatro tratamentos com GAM501. Os participantes serão seguidos por múltiplas observações durante um período de 6 a 7 meses.