Teduglutid biztonságossági és hatékonysági vizsgálata rövid bélszindrómás alanyokon
2021. május 24. frissítette: Shire
A Teduglutid hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata parenterális táplálkozástól függő rövidbél szindrómában szenvedő betegeknél
Ennek a vizsgálatnak a célja a teduglutid hatékonyságának, biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának (PK) értékelése a placebóval összehasonlítva parenterális táplálástól (PN) függő rövid bélszindrómában (SBS) szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A teduglutid a glukagonszerű peptid 2 (GLP-2) analógja, egy természetben előforduló hormon, amely szabályozza a gyomor-bél traktusban lévő sejtek növekedését, szaporodását és fenntartását. Állatkísérletek és korábbi humán klinikai vizsgálatok kimutatták, hogy a teduglutid növeli e sejtek méretét és számát, ezáltal növeli a belek abszorpciós felületét.
A multicentrikus, kettős-vak, III. fázisú nemzetközi vizsgálatban körülbelül 80 beteget véletlenszerűen osztanak ki testtömeg-kilogrammonként 0,05 milligramm vagy 0,10 milligramm teduglutid napi szubkután injekcióban, vagy placebóban. Az adagolás hat hónapig folytatódik. A vizsgálat elsődleges végpontja az intravénás táplálás alkalmazásának csökkentése, amely gyakran szükséges az SBS-ben szenvedő betegek életének fenntartásához.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
84
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Brussels, Belgium, 1070
- l'Hôpital Erasme
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánia, 2100
- Rigshospitalet, University of Copenhagen
-
-
-
-
-
Harrow, Egyesült Királyság, HA13UJ
- St. Mark's Hospital
-
-
Greater Manchester
-
Salford, Greater Manchester, Egyesült Királyság, M68HD
- Hope Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85259
- Mayo Clinic Scottsdale
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
- Georgetown University
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Emory University Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Northwestern Center for Clinical Research
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
Albany, New York, Egyesült Államok, 12208
- Albany Medical Center
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
-
Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- University of Pennsylvania - Penn Nursing
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Egyesült Államok, 02903
- Rhode Island Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
-
-
-
Lille, Franciaország, 59037
- Hôpital Claude-Huriez
-
Lyon, Franciaország, 69437
- Hôpital Edouard Herriot
-
Lyon, Franciaország, 69317
- Hopital de la Croix-Rousse
-
Paris, Franciaország, 92110
- Hôpital Beaujon
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia, 1100 DD
- Academic Medical Center
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T5H4B9
- Royal Alexandra Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z1Y6
- St. Paul'S Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B1W8
- St. Michael's Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G2N2
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Olsztyn, Lengyelország, 10-651
- Pracownia Żywienia Klinicznego
-
Warsaw, Lengyelország, 00-416
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny-Im.prof W.Orłowskiego CMKP
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 10117
- Charité University Hospital
-
Berlin, Németország, 13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin
-
Frankfurt, Németország, 60590
- Universitätsklinikum Frankfurt
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfiak és nők, akik betöltötték a 18. életévüket a tájékozott beleegyező nyilatkozat (ICF) aláírásakor
- SBS legalább 12 hónapos intravénás táplálást eredményező nagy bélreszekció eredményeként
- A testtömegnek 90 kg-nál kisebbnek kell lennie
- Kiinduláskor az alanyoknak hetente legalább háromszor PN-kezelést kell igényelniük, hogy kielégítsék kalória- vagy elektrolitszükségletüket a folyamatos felszívódási zavar miatt, és stabil PN-kezelést kell alkalmazniuk 4 hétig az adagolás előtt.
- Testtömegindex (BMI) 18-27 kg/m2
- Megfelelő máj- és vesefunkció
Kizárási kritériumok:
- Rák vagy klinikailag jelentős limfoproliferatív betegség anamnézisében, 5 évnél rövidebb dokumentált betegségmentes állapottal
- Alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés története (előző éven belül)
- Részvétel klinikai vizsgálatban az ICF aláírását megelőző 30 napon belül, vagy egyidejű részvétel bármely klinikai vizsgálatban
- Klinikailag jelentős laboratóriumi eltérések a randomizálás idején
- A teduglutid (ALX-0600) korábbi használata
- A natív GLP-2 előzetes használata a szűrővizsgálatot követő 3 hónapon belül
- Kórházi felvétel a szűrővizsgálatot megelőző 1 hónapon belül
- Terhes vagy szoptató nők
- Minden olyan körülmény vagy körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint indokolatlan kockázatnak tenné ki az alanyt, megakadályozná a vizsgálat befejezését, vagy megzavarná a vizsgálati eredmények elemzését.
- Kizárt betegség jelenléte: Sugárbélgyulladás, Szkleroderma, Cöliákia, Refrakter/Trópusi Srue, Pseudo-elzáródás, Aktív gyulladásos bélbetegség (IBD), Pre-malignus/rosszindulatú változás a kolonoszkópiás biopsziában vagy polipectomiában, A műtéti időn belül tervezett műtét vizsgálat, Humán immunhiány vírus (HIV) pozitív teszt, Immunológiai rendellenességek, Lehetséges allergia teduglutiddal vagy összetevőivel szemben, Jelentős, aktív, kontrollálatlan, kezeletlen szisztémás betegségek
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: placebo
Placebo injekció naponta, szubkután a combba vagy a hasba
|
placebo injekcióval naponta, szubkután a combba vagy a hasba
|
|
Kísérleti: 2
teduglutid 0,05 mg/kg/nap
|
Teduglutid 0,05 mg/ttkg/nap, szubkután injekcióban a combba vagy a hasba
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 3
teduglutid 0,1 mg/kg/nap
|
Teduglutid 0,1 /g/ttkg/nap napi injekció, szubkután a combba vagy a hasba
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Osztályos válaszpontszám a parenterális táplálkozás (PN) csökkentésében
Időkeret: 6 hónap
|
A válasz intenzitása a heti parenterális táplálás (PN) mennyiségének kiindulási értékhez képesti csökkentésén alapult (minimális 20%-os és maximum 100%-os csökkenés).
A válasz időtartama magában foglalta a 16–20. hét (hét) és a 20–24. hét közötti válaszokat.
Nulla (0 – legalacsonyabb) akkor van hozzárendelve, ha <20%-os csökkenés a 20-24. hétnél és a 16-20. hét alatti csökkenés < 20%, 20-39% vagy >=40%.
Egy (1) akkor van hozzárendelve, ha a csökkenés 20-39%-os a 20-24. hétnél, de <20% a 16-20. hétnél.
Kettő(2) akkor van hozzárendelve, ha 40-99%-os csökkenés a 20-24. hetben ÉS <20% a 16-20. hetben VAGY 20-39% a 20-24. hétben ÉS 20-39% a 16-20. hétben.
Három (3) akkor van hozzárendelve, ha 100%-os csökkenés a 20-24. hetben ÉS <20% a 16-20. hetben VAGY 40-99% a 20-24. hétben ÉS 20-39% a 16-20. hétben VAGY 20-39% a 20-24. hétben ÉS >=40% a 16-20. hétnél.
Négy (4) akkor van hozzárendelve, ha 100%-os csökkenés a 20-24. hetben ÉS 20-39%-os a 16-20. hetben VAGY 40-99%-os a 20-24. hétben ÉS >=40% a 16-20. hetben.
|
6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon alanyok száma, akik a 20. héten bináris választ kaptak, a 24. héten megtartották
Időkeret: 6 hónapos kezelés
|
Hatékonyságra reagálónak azt tekintették, aki legalább 20%-kal csökkentette a kiindulási értékről a 20. hétre, és a 24. héten megmaradt a heti tényleges PN infúzió mennyiségében.
|
6 hónapos kezelés
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Jeppesen PB, Gilroy R, Pertkiewicz M, Allard JP, Messing B, O'Keefe SJ. Randomised placebo-controlled trial of teduglutide in reducing parenteral nutrition and/or intravenous fluid requirements in patients with short bowel syndrome. Gut. 2011 Jul;60(7):902-14. doi: 10.1136/gut.2010.218271. Epub 2011 Feb 11.
- Fujioka K, Jeejeebhoy K, Pape UF, Li B, Youssef NN, Schneider SM. Patients With Short Bowel on Narcotics During 2 Randomized Trials Have Abdominal Complaints Independent of Teduglutide. JPEN J Parenter Enteral Nutr. 2017 Nov;41(8):1419-1422. doi: 10.1177/0148607116663481. Epub 2016 Aug 9.
- Dudrick SJ, Latifi R, Fosnocht DE. Management of the short-bowel syndrome. Surg Clin North Am. 1991 Jun;71(3):625-43. doi: 10.1016/s0039-6109(16)45438-1.
- Rombeau JL, Rolandelli RH. Enteral and parenteral nutrition in patients with enteric fistulas and short bowel syndrome. Surg Clin North Am. 1987 Jun;67(3):551-71. doi: 10.1016/s0039-6109(16)44232-5.
- Shanbhogue LK, Molenaar JC. Short bowel syndrome: metabolic and surgical management. Br J Surg. 1994 Apr;81(4):486-99. doi: 10.1002/bjs.1800810404.
- Vanderhoof JA, Langnas AN. Short-bowel syndrome in children and adults. Gastroenterology. 1997 Nov;113(5):1767-78. doi: 10.1053/gast.1997.v113.pm9352883.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2004. május 25.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2007. július 6.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2007. július 6.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2004. április 13.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2004. április 13.
Első közzététel (Becslés)
2004. április 14.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. június 9.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. május 24.
Utolsó ellenőrzés
2021. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CL0600-004
- 2004-000438-35 (EudraCT szám)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .