Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A szirolimusz és a ciklosporin a kezelésrezisztens aplasztikus anaemia kezelésére

2008. október 6. frissítette: Office of Rare Diseases (ORD)

A Sirolimus (Rapamune) és a ciklosporin I/II fázisú vizsgálata refrakter aplasztikus anémiában szenvedő betegeknél

Az aplasztikus vérszegénység egy ritka autoimmun betegség, amelyben a csontvelőben a vérsejtek termelése nagymértékben csökken vagy hiányzik. A tünetek közé tartozik a fáradtság, gyengeség, apró vöröses-lila foltok a bőrön, rendellenes zúzódások és vérzés az ínyből, az orrból vagy a bélből. Míg az aplasztikus anémia egyes eseteit gyógyszerek, mérgező hatások vagy öröklött gének okozzák, legtöbbször az ok ismeretlen marad. Ennek a vizsgálatnak a célja két gyógyszer, a szirolimusz és a ciklosporin kombinációjának biztonságosságának és hatékonyságának meghatározása olyan aplasztikus anémiában szenvedő egyének kezelésére, akik nem reagáltak más kezelésekre.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az aplasztikus anémia legsikeresebb kezelése a csontvelő-transzplantáció. Azonban kevés beteg jogosult erre az eljárásra. Mások esetében a kezelés általában immunszuppresszív szerekből áll, például antitimocita globulinból (ATG) és ciklosporinból. Sajnos még immunszuppresszív terápia esetén is gyakori a visszaesés. A gyógyszerek új kombinációi alternatív és hatékonyabb kezelési lehetőségeket kínálhatnak. A szirolimusz és a ciklosporin két olyan gyógyszer, amelyet rutinszerűen alkalmaznak az immunrendszer elnyomására és a kilökődés megelőzésére szervátültetésen átesett betegeknél. Míg a ciklosporin hatásosnak bizonyult az aplasztikus anémia kezelésében, a szirolimuszt erre a betegségre nem vizsgálták. Ez a vizsgálat a szirolimusz és a ciklosporin kombinációjának biztonságosságát és hatékonyságát fogja értékelni olyan aplasztikus anémiában szenvedő egyének kezelésére, akik más kezelésekre nem reagáltak.

Ez a tanulmány legalább 6 hónapig tart. A résztvevőket először szűrik az aplasztikus anémia diagnózisának igazolására. A szűrés magában foglalja a fizikális vizsgálatot, a vérvizsgálatot, a kismedencei csontból származó csontvelő-biopsziát, valamint a gyógyszerek és a kórtörténet áttekintését. A jogosult személyek ezután megkezdik az első kezelési időszakot. A résztvevők két gyógyszert kapnak: a ciklosporint naponta kétszer, a szirolimuszt pedig naponta egyszer. A mellékhatásoktól függően bármelyik gyógyszer adagja átmenetileg leállítható vagy csökkenthető. Az 1. napon vért vesznek, és a nőstényeket terhességi tesztnek vetik alá. A későbbi tanulmányi látogatásokra az első hónapban hetente, 2 hónapon keresztül 2 hetente, majd a vizsgálat hátralévő részében havonta egyszer kerül sor. Minden látogatás magában foglalja a fizikális vizsgálatot, az életjelek értékelését, valamint a mellékhatások és a gyógyszerek áttekintését. Az első 3 hétben hetente, majd 2 hetente vérvizsgálatot végeznek.

Ha a résztvevő 6 hónapos kezelés után javulást mutat a betegség állapotában jelentős mellékhatások nélkül, a kezelés folytatódik. Idővel az adagok csökkenhetnek. Ha a résztvevő nem javult a vizsgálati gyógyszeres kezelés alatt, a kezelést 6 hónap elteltével leállítják. Amikor a kezelést leállítják, a résztvevő ismét fizikális vizsgálaton, vérvizsgálaton és csontvelő-biopszián esik át.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

52

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Lynn Tihopu
  • Telefonszám: 310-794-0738

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

  • Név: Meenal Chalukya
  • Telefonszám: 310-825-8091

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Toborzás
        • UCLA Center for Health Sciences
        • Kapcsolatba lépni:
    • Florida
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33606
        • Toborzás
        • Lee Moffitt Cancer Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • Alan List, MD
        • Kutatásvezető:
          • Hussain Saba, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Toborzás
        • Taussig Cancer Center, Cleveland Clinic Foundation
        • Kapcsolatba lépni:
          • Jaroslaw P. Maciejewski, MD
        • Kutatásvezető:
          • Jaroslaw P. Maciejewski, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Toborzás
        • Penn State University Cancer Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • Thomas Loughran, MD
        • Kutatásvezető:
          • Thomas Loughran, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

21 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Mérsékelt vagy súlyos aplasztikus anémia diagnosztizálása 25% alatti csontvelő-sejtszámmal

  • Az eredeti diagnózis időpontjában az alábbi leírások egyikébe tartozik:

    1. Súlyos aplasztikus anémia esetén megfelel a következő három kritérium bármelyikének: abszolút neutrofilszám kevesebb, mint 500/uL; abszolút retikulocitaszám kevesebb, mint 60 000/ul; és a vérlemezkeszám kevesebb, mint 20 000/uL
    2. Mérsékelt aplasztikus anémia esetén megfelel a következő három kritérium bármelyikének: abszolút neutrofilszám kevesebb, mint 1200/ul; hemoglobin kevesebb, mint 8 g/dl, korrigált retikulocitaszám kevesebb, mint 1%; és a vérlemezkeszám kevesebb, mint 60 000/uL (Megjegyzés: Azokat a résztvevőket, akik a vizsgálatba való belépés előtt közepesen súlyos aplasztikus anémiából haladtak előre, súlyos aplasztikus anémiásnak minősülnek)
  • A refrakter aplasztikus anémia diagnózisa, amelyet úgy határoz meg, hogy a kezelést követő 6 hónapon belül nem sikerül legalább részleges választ adni az ATG-re. Azok a személyek, akik korábban reagáltak az ATG-re, de akik visszaestek, és nem reagáltak a mentő ATG-re, jogosultak. Azok a kiújult betegségben szenvedők, akik nem jelöltek a mentő ATG-re, mert az ATG előtt súlyos vagy életveszélyes szövődményt tapasztaltak, szintén jogosultak.
  • legalább 60%-os Karnofsky teljesítményállapot
  • Megfelelő szervműködés, amelyet a kreatinszint a normál felső határának 1,5-szerese (ULN) és a májfunkciós tesztek (AST, bilirubin) a normálérték felső határának 2-szerese alatt határoz meg
  • A fogamzóképes korú nőknek hajlandónak kell lenniük a hatékony fogamzásgátlás alkalmazására a vizsgálat során

Kizárási kritériumok:

  • ATG-kezelést kapott kevesebb mint 6 hónappal a vizsgálatba való belépés előtt
  • Kapcsolódó allogén őssejt-transzplantáció jelöltje
  • Aktív, ellenőrizetlen fertőzés
  • Mielodiszpláziás szindróma vagy csontvelői citogenetikai rendellenességek anamnézisében
  • Fanconi-vérszegénység vagy az aplasztikus anémia más veleszületett formájának története
  • Kezelés vizsgálati szerrel a vizsgálatba lépést követő 1 hónapon belül
  • HIV fertőzés
  • Terhes vagy szoptató

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: 1
A résztvevőket szirolimusszal és ciklosporinnal kezelik. Az I. fázisban minden dóziscsoport kezdetben három beteget vesz fel. Ha a 28. napig nem figyeltek meg dóziskorlátozó toxicitást (DLT) egy kohorsz egyetlen betegénél sem, akkor 3 beteget kezelnek a következő legmagasabb szirolimusz dózissal. Ha bármely kohorszban 3 betegből 1 tapasztal DLT-t, akkor ebbe a kohorszba további 3 beteg kerül be. Ha a 28. napig nincs több betegnél DLT, akkor a szirolimusz adagjának emelése folytatódik. Ha egy vagy több beteg DLT-t tapasztal, akkor ezt a dózisszintet tekintik a maximálisan tolerálható szirolimusz dózisnak, és a II. fázisú betegeket a következő legalacsonyabb szinten kezelik. A ciklosporint naponta kétszer szájon át kell beadni.
Drog: Sirolimus

Orális telítő adag, majd napi egyszeri adag:

  • 1. kohorsz: telítő dózis – 1,2 mg; Napi adag - 0,4 mg
  • 2. kohorsz: %-os dózisnövekedés – 100%; Töltő adag - 2,4 mg; Napi adag - 0,8 mg
  • 3. kohorsz: %-os dózisnövekedés – 67%; Töltő adag - 3,9 mg; Napi adag - 1,3 mg
  • 4. kohorsz: %-os dózisnövekedés – 50%; Töltő adag - 6,0 mg; Napi adag - 2,0 mg
Drog: Ciklosporin
Az 5 mg/ttkg dózis napi kétszeri orális adagra osztva

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A szirolimusz és a ciklosporin biztonságossága és tolerálhatósága a résztvevők minden rétegében
Időkeret: 6. hónapban mérve
6. hónapban mérve

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Válaszadási arány
Időkeret: A 3. és 6. hónapban mérve
A 3. és 6. hónapban mérve
A hematológiai válasz időtartama
Időkeret: 6. hónapban mérve
6. hónapban mérve
A klonális betegségek kialakulásának sebessége
Időkeret: 6. hónapban mérve
6. hónapban mérve
Túlélés
Időkeret: 6. hónapban mérve
6. hónapban mérve

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Office of Rare Diseases (ORD)

Együttműködők

Rare Diseases Clinical Research Network

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2006. május 1.

Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)

2009. július 1.

A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)

2009. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2006. április 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2006. április 28.

Első közzététel (BECSLÉS)

2006. április 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)

2008. október 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2008. október 6.

Utolsó ellenőrzés

2008. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RDCRN 5403
  • U54RR019397-01 (NIH, Nemzeti Egészségügyi Intézet)
  • BMF 5403

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sirolimus

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Italy

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel