Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A felnőtt humán mezenchimális őssejtek hatékonysága és biztonságossága a szteroid rezisztens akut graft versus host betegség (GVHD) kezelésében

2022. február 9. frissítette: Mesoblast, Inc.

III. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a Prochymal® (ex vivo tenyésztett, felnőtt emberi mezenchimális őssejtek) infúzió hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére olyan betegek kezelésére, akik nem reagáltak az akut GVHD szteroidkezelésére

Ennek a vizsgálatnak a célja a Prochymal® hatékonyságának értékelése és további biztonságossági információk összegyűjtése azoknál a résztvevőknél, akik nem reagáltak a B-D fokozatú akut GVHD szteroidkezelésére.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az Egyesült Államokban évente körülbelül 6300 beteg részesül allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációban (International Bone Marrow Transplant Registry [IBMTR], 2003). E betegek közel 50%-ánál (körülbelül 3150-nél) akut GVHD alakul ki (Goker és munkatársai). E betegek egy része (körülbelül 870) a betegség súlyos stádiumába, III-IV. fokozatba jut. Becslések szerint a súlyos akut GVHD-ben szenvedő betegek közel 82%-a lesz szteroidrefrakter (Przepiorka et al., 1995), és ezek közül a szteroid-refrakter betegeknek csak 50%-a reagál a másodlagos és harmadlagos kezelésekre (Greinix és mtsai. , 2000). Így évente nagyjából 350 betegnek óriási esélye van a túlélésre. Ezenkívül a legtöbb olyan betegnél, aki kezdetben reagált a másodlagos és harmadlagos kezelésekre, nagy a kockázata annak, hogy az első évben meghal (Remberger és mtsai, 2001; Anasetti és mtsai, 1994). Új terápiás szerek és stratégiák kifejlesztése a szteroid rezisztens, akut GVHD-ben szenvedő betegek megmentésére jelentős előnyökkel járna a kielégítetlen orvosi szükségletek területén. A résztvevők a felnőttkori mesenchymális őssejtek vagy placebo mellett standard ellátásban is részesülnek.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

260

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Ausztrália, 4029
        • Royal Brisbane Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Ausztrália, 6100
        • Royal Perth Hospital
  • Egyesült Királyság
    • England
      • London, England, Egyesült Királyság, EC1M 6BQ
        • Barts & London School of Medicine
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Egyesült Királyság, OX3 0Du
        • John Radcliffe Hospital
    • UK
      • Bristol, UK, Egyesült Királyság, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Glasgow, UK, Egyesült Királyság, G4 OSF
        • Glasgow Royal Infirmary
      • Leeds, UK, Egyesült Királyság, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35249
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85724
        • Arizona Cancer Center
    • California
      • Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
        • City of Hope
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • Univeristy of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami
      • Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
        • All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30342
        • Northside Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • University of Illinois - Chicago
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Northwestern Center for Clinical Research
    • Indiana
      • Beech Grove, Indiana, Egyesült Államok, 46107
        • Indiana Blood and Bone Marrow Transplant Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • Univeristy of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Egyesült Államok, 71130
        • Louisiana State University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21201
        • University of Maryland/Greenbaum
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02111
        • Tufts-New England Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Karmanos/Wayne State University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
        • Univeristy of Mississippi Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
        • University of Nebraska
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14263
        • Roswell Park
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10021
        • New York Presbyterian Hospital
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University/New York Presbyterian Hospital
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • University of Rochester
      • Valhalla, New York, Egyesült Államok, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University
      • Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
        • Wake Forest Univeristy School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Western Pennsylvania Cancer Institute
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75230
        • Texas Cancer Center at Medical City
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75246
        • Baylor University
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • Univeristy of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Texas Research Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Virginia Commonwealth/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98109-1024
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
        • University of Wisconsin Madison
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • Hôpital Enfant-Jésus
      • Quebec, Kanada, G1S4L8
        • Hôpital du Saint-Sacrement
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T1Y6J4
        • Co-Medica Research Network
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H3V4
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E0V9
        • Cancer Care Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H2Y9
        • Queen Elizabeth Ii Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N3Z5
        • Hamilton Health Sciences Centre
      • London, Ontario, Kanada, N6A4G5
        • London Health Sciences Centre- Westminster Campus
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L6
        • Ottawa Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Princess Margaret Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H1T 2M4
        • Maisonneuve-Rosemont Hospital
  • Olaszország
      • Pavia, Olaszország, 27100
        • IRCCS Policlinico San Matteo
    • PU
      • Pesaro, PU, Olaszország, 61100
        • Universia degli Studi di Pesaro
  • Svájc
      • Basel, Svájc, 4031
        • Kantonsspital Basel

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 hónap (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevőnek 6 hónapos és 70 éves kor közöttinek kell lennie.
  • Azok a résztvevők, akik nem reagáltak a szteroidos kezelésre.

A szteroidkezelésre adott válasz sikertelensége az akut GVHD bármely B-D (IBMTR) fokozata, amely a következőket mutatja:

  • A metilprednizolon (napi 1 mg/ttkg vagy azzal egyenértékű) vagy azzal egyenértékű kezelés alatt nem tapasztalható javulás 3 nap elteltével, és a kezelés időtartama legfeljebb 2 hét.
  • A résztvevőt a randomizálást követő 4 napon belül kezelni kell. Sürgős esetekben a második vonalbeli terápia 24 órával a randomizálás előtt, a Prochymal® kezelést pedig a következő 3 napon belül kezdhető meg.
  • Azok a résztvevők, akik a randomizálás előtt megemelték a szteroid dózist, jogosultak a felvételre. A szteroiddózis növelése nem tekinthető második vonalbeli terápiának.
  • A résztvevőnek megfelelő vesefunkcióval kell rendelkeznie a következőképpen: számított kreatinin-clearance >30 milliliter/perc (mL/perc) a Cockcroft-Gault egyenlet alapján.
  • Gyermekgyógyászati ​​résztvevők esetében: Schwartz-egyenlet: (Résztvevő populáció: 1 hetesnél idősebb csecsemők a serdülőkorig (<18 évesek).
  • Azoknak a résztvevőknek, akik fogamzóképes korú nők, nem lehetnek terhesek, nem szoptathatnak, és megfelelő fogamzásgátlást kell alkalmazniuk. A férfi résztvevőknek megfelelő fogamzásgátlást kell alkalmazniuk.
  • A résztvevőnek legalább 30 Karnofsky-teljesítményszinttel kell rendelkeznie a tanulmányi belépés időpontjában.
  • A résztvevőnek (vagy adott esetben törvényes képviselőjének) képesnek kell lennie arra, hogy írásos beleegyezését adja.

Kizárási kritériumok:

  • A résztvevő a randomizálás előtt > 24 órával megkezdte a kezelést a második vonalbeli terápiával.
  • A résztvevő a szteroidoktól eltérő szereket kapott az akut GVHD elsődleges kezelésére.
  • A résztvevő a 0302-es CTN protokollban vesz részt.
  • A résztvevőnek bármilyen olyan mögöttes vagy jelenlegi egészségügyi vagy pszichiátriai állapota van, amely a vizsgáló véleménye szerint akadályozná a résztvevő értékelését, ideértve a kontrollálatlan fertőzést, szívelégtelenséget, pulmonális hipertóniát stb.
  • A résztvevő nem kaphat más (az FDA által nem jóváhagyott) vizsgálati szert egyidejűleg a vizsgálatban való részvétel során vagy a randomizálást követő 30 napon belül.
  • A résztvevő ismert allergiás szarvasmarha- vagy sertéstermékekre.
  • A résztvevő szolid tumoros betegség miatt átültetett.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Prochymal®
Azok a résztvevők, akik standard ellátásban részesülnek, plusz ex vivo tenyésztett, felnőtt humán mesenchymális őssejtekkel végzett kezelésben részesülnek.
Biológiai: Prochymal®
2 infúzió 2 millió sejt/kg hetente 4 héten keresztül
Más nevek:
  • Mesenchymális őssejtek
Drog: A GVHD gondozási szabványa
Intézményileg meghatározott ellátási standard (pl. a szteroid kezelés fenntartása és egy második vonalbeli terápia hozzáadása)
Placebo Comparator: Placebo
Olyan résztvevők, akik standard ellátásban részesülnek, és nem részesülnek ex vivo tenyésztett, felnőtt humán mesenchymális őssejtekkel végzett kezelésben.
Drog: A GVHD gondozási szabványa
Intézményileg meghatározott ellátási standard (pl. a szteroid kezelés fenntartása és egy második vonalbeli terápia hozzáadása)
Drog: Placebo
Heti 2 infúzió 4 héten keresztül
Más nevek:
  • felnőtt emberi mesenchymális őssejteket nem tartalmazó segédanyagok

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők százalékos aránya, akik 28 napnál hosszabb vagy azzal egyenlő teljes választ adnak
Időkeret: legfeljebb 100 nappal az első infúzió után
A teljes választ a graft versus host betegség (GVHD) összes klinikai tünetének teljes megszűnéseként határozták meg, amelyet legalább 28 egymást követő napon keresztül fenn kellett tartani (tartós teljes válasz [DCR]) az első infúziót követő 100 napon belül.
legfeljebb 100 nappal az első infúzió után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Teljes túlélés az első infúzió után 180 nappal
Időkeret: 180. nap
Azon résztvevők százalékos aránya, akik túlélték az első infúziót követő 180. napon.
180. nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Mesoblast, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2006. augusztus 17.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2008. december 26.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2009. május 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2006. augusztus 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2006. augusztus 18.

Első közzététel (Becslés)

2006. augusztus 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. február 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. február 9.

Utolsó ellenőrzés

2022. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 280

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel