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Wirksamkeit und Sicherheit erwachsener menschlicher mesenchymaler Stammzellen zur Behandlung der steroidrefraktären akuten Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (GVHD)

9. Februar 2022 aktualisiert von: Mesoblast, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Prochymal®-Infusionen (Ex-vivo-kultivierte erwachsene menschliche mesenchymale Stammzellen) zur Behandlung von Patienten, die auf eine Steroidbehandlung bei akuter GVHD nicht angesprochen haben

Der Zweck dieser Studie ist es, die Wirksamkeit zu bewerten und zusätzliche Sicherheitsinformationen für Prochymal® bei Teilnehmern zu sammeln, die auf eine Steroidbehandlung von akuter GVHD der Grade B-D nicht angesprochen haben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Etwa 6300 Patienten erhalten in den Vereinigten Staaten jedes Jahr allogene hämatopoetische Stammzelltransplantationen (International Bone Marrow Transplant Registry [IBMTR], 2003). Fast 50 % (ca. 3.150) dieser Patienten entwickeln eine akute GVHD (Goker et al.). Ein Bruchteil dieser Patienten (ungefähr 870) wird in die schweren Stadien der Krankheit Grad III-IV fortschreiten. Es wird geschätzt, dass fast 82 % dieser Patienten mit schwerer akuter GVHD steroidrefraktär sind (Przepiorka et al., 1995) und von diesen sprechen nur 50 % der steroidrefraktären Patienten auf sekundäre und tertiäre Behandlungen an (Greinix et al. , 2000). So stehen jedes Jahr rund 350 Patienten vor enormen Überlebenschancen. Darüber hinaus haben die meisten Patienten, die anfänglich auf sekundäre und tertiäre Behandlungen ansprachen, ein hohes Risiko, innerhalb des ersten Jahres zu sterben (Remberger et al., 2001; Anasetti et al., 1994). Die Entwicklung neuer therapeutischer Wirkstoffe und Strategien zur Rettung von Patienten mit steroidrefraktärer, akuter GVHD würde einen erheblichen Nutzen in einem Bereich mit ungedecktem medizinischem Bedarf bieten. Die Teilnehmer erhalten zusätzlich zu adulten mesenchymalen Stammzellen oder Placebo eine Standardbehandlung.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

260

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6100
        • Royal Perth Hospital
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • IRCCS Policlinico San Matteo
    • PU
      • Pesaro, PU, Italien, 61100
        • Universia degli Studi di Pesaro
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • Hôpital Enfant-Jésus
      • Quebec, Kanada, G1S4L8
        • Hôpital du Saint-Sacrement
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T1Y6J4
        • Co-Medica Research Network
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H3V4
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E0V9
        • Cancer Care Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H2Y9
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N3Z5
        • Hamilton Health Sciences Centre
      • London, Ontario, Kanada, N6A4G5
        • London Health Sciences Centre- Westminster Campus
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L6
        • Ottawa Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Princess Margaret Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H1T 2M4
        • Maisonneuve-Rosemont Hospital
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • Kantonsspital Basel
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35249
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • Arizona Cancer Center
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • City of Hope
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • Univeristy of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Northside Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • University of Illinois - Chicago
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern Center for Clinical Research
    • Indiana
      • Beech Grove, Indiana, Vereinigte Staaten, 46107
        • Indiana Blood and Bone Marrow Transplant Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Univeristy of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Vereinigte Staaten, 71130
        • Louisiana State University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
        • University of Maryland/Greenbaum
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02111
        • Tufts-New England Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Karmanos/Wayne State University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • Univeristy of Mississippi Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • University of Nebraska
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14263
        • Roswell Park
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • New York Presbyterian Hospital
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University/New York Presbyterian Hospital
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest Univeristy School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Western Pennsylvania Cancer Institute
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75230
        • Texas Cancer Center at Medical City
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75246
        • Baylor University
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Univeristy of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Texas Research Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109-1024
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • University of Wisconsin Madison
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Vereinigtes Königreich
    • England
      • London, England, Vereinigtes Königreich, EC1M 6BQ
        • Barts & London School of Medicine
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 0Du
        • John Radcliffe Hospital
    • UK
      • Bristol, UK, Vereinigtes Königreich, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Glasgow, UK, Vereinigtes Königreich, G4 OSF
        • Glasgow Royal Infirmary
      • Leeds, UK, Vereinigtes Königreich, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 70 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer muss 6 Monate bis einschließlich 70 Jahre alt sein.
  • Teilnehmer, die auf eine Steroidbehandlung nicht angesprochen haben.

Nichtansprechen auf eine Behandlung mit Steroiden ist definiert als Grad B-D (IBMTR) einer akuten GVHD, die Folgendes zeigt:

  • Keine Besserung nach 3 Tagen und einer Dauer von nicht mehr als 2 Wochen während der Behandlung mit Methylprednisolon (größer oder gleich 1 mg/kg/Tag) oder einem Äquivalent.
  • Der Teilnehmer muss innerhalb von 4 Tagen nach der Randomisierung behandelt werden. In dringenden Situationen kann die Zweitlinientherapie 24 Stunden vor der Randomisierung begonnen werden, und Prochymal® muss innerhalb der folgenden 3 Tage eingeleitet werden.
  • Teilnehmer, die vor der Randomisierung eine Erhöhung ihrer Steroiddosis erhalten haben, kommen für die Aufnahme in Frage. Eine Erhöhung der Steroiddosis wird nicht als Zweitlinientherapie betrachtet.
  • Der Teilnehmer muss über eine angemessene Nierenfunktion verfügen, wie definiert durch: Berechnete Kreatinin-Clearance von >30 Milliliter pro Minute (ml/min) unter Verwendung der Cockcroft-Gault-Gleichung.
  • Für pädiatrische Teilnehmer: Schwartz-Gleichung: (Teilnehmerpopulation: Säuglinge über 1 Woche bis zum Jugendalter (< 18 Jahre).
  • Teilnehmerinnen, die Frauen im gebärfähigen Alter sind, müssen nicht schwanger sein, nicht stillen und eine angemessene Verhütungsmethode anwenden. Männliche Teilnehmer müssen eine angemessene Empfängnisverhütung anwenden.
  • Der Teilnehmer muss zum Zeitpunkt des Studieneintritts über ein Karnofsky Performance Level von mindestens 30 verfügen.
  • Der Teilnehmer (oder gegebenenfalls der gesetzliche Vertreter) muss in der Lage sein, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat die Behandlung mit einer Zweitlinientherapie >24 Stunden vor der Randomisierung begonnen.
  • Der Teilnehmer hat andere Wirkstoffe als Steroide zur Primärbehandlung von akuter GVHD erhalten.
  • Der Teilnehmer nimmt am CTN-Protokoll 0302 teil.
  • Der Teilnehmer hat eine zugrunde liegende oder aktuelle medizinische oder psychiatrische Erkrankung, die nach Ansicht des Ermittlers die Bewertung des Teilnehmers beeinträchtigen würde, einschließlich unkontrollierter Infektion, Herzinsuffizienz, pulmonaler Hypertonie usw.
  • Der Teilnehmer darf während der Studienteilnahme oder innerhalb von 30 Tagen nach der Randomisierung keine anderen (nicht von der FDA zugelassenen) Prüfsubstanzen erhalten.
  • Der Teilnehmer hat eine bekannte Allergie gegen Rinder- oder Schweineprodukte.
  • Der Teilnehmer hat ein Transplantat für eine solide Tumorerkrankung erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Prochymal®
Teilnehmer, die Standardbehandlung plus Behandlung mit ex vivo kultivierten erwachsenen menschlichen mesenchymalen Stammzellen erhalten.
Biologisch: Prochymal®
2 Infusionen mit 2 Millionen Zellen/kg pro Woche für 4 Wochen
Andere Namen:
  • Mesenchymale Stammzellen
Arzneimittel: Behandlungsstandard für GVHD
Institutionell definierter Behandlungsstandard (z. B. Beibehaltung der Steroidbehandlung und Ergänzung durch eine Zweitlinientherapie)
Placebo-Komparator: Placebo
Teilnehmer, die die Standardbehandlung erhalten und keine Behandlung mit ex vivo kultivierten erwachsenen menschlichen mesenchymalen Stammzellen erhalten.
Arzneimittel: Behandlungsstandard für GVHD
Institutionell definierter Behandlungsstandard (z. B. Beibehaltung der Steroidbehandlung und Ergänzung durch eine Zweitlinientherapie)
Arzneimittel: Placebo
2 Aufgüsse pro Woche für 4 Wochen
Andere Namen:
  • Hilfsstoffe ohne adulte humane mesenchymale Stammzellen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die ein vollständiges Ansprechen von mehr als oder gleich 28 Tagen Dauer erreichen
Zeitfenster: bis zu 100 Tage nach der ersten Infusion
Ein vollständiges Ansprechen wurde als vollständiges Verschwinden aller klinischen Anzeichen einer Graft-versus-Host-Reaktion (GVHD) definiert, die innerhalb von 100 Tagen nach der ersten Infusion mindestens 28 aufeinanderfolgende Tage (dauerhaftes vollständiges Ansprechen [DCR]) aufrechterhalten werden mussten.
bis zu 100 Tage nach der ersten Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtüberleben 180 Tage nach der ersten Infusion
Zeitfenster: Tag 180
Prozentsatz der Teilnehmer, die 180 Tage nach der ersten Infusion überlebten.
Tag 180

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mesoblast, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. August 2006

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

26. Dezember 2008

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. Mai 2009

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. August 2006

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. August 2006

Zuerst gepostet (Schätzen)

21. August 2006

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Februar 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Februar 2022

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 280

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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