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Efficacia e sicurezza delle cellule staminali mesenchimali umane adulte per il trattamento della malattia del trapianto contro l'ospite acuta refrattaria agli steroidi (GVHD)

9 febbraio 2022 aggiornato da: Mesoblast, Inc.

Uno studio di fase III, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'infusione di Prochymal® (cellule staminali mesenchimali umane adulte coltivate ex vivo) per il trattamento di pazienti che non hanno risposto al trattamento con steroidi per la GVHD acuta

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e raccogliere ulteriori informazioni sulla sicurezza per Prochymal® nei partecipanti che non hanno risposto al trattamento steroideo della GVHD acuta di grado B-D.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Ogni anno negli Stati Uniti circa 6300 pazienti ricevono trapianti allogenici di cellule staminali ematopoietiche (International Bone Marrow Transplant Registry [IBMTR], 2003). Quasi il 50% (circa 3.150) di questi pazienti sviluppa GVHD acuta (Goker et al). Una frazione di questi pazienti (circa 870) passerà agli stadi gravi della malattia, gradi III-IV. Si stima che quasi l'82% di quei pazienti con GVHD acuta grave sarà refrattario agli steroidi (Przepiorka et al., 1995) e di questi, solo il 50% dei pazienti refrattari agli steroidi risponderà ai trattamenti secondari e terziari (Greinix et al. , 2000). Pertanto, circa 350 pazienti ogni anno affrontano enormi probabilità di sopravvivenza. Inoltre, la maggior parte dei pazienti che inizialmente hanno risposto ai trattamenti secondari e terziari hanno un alto rischio di morte entro il primo anno (Remberger et al., 2001; Anasetti et al., 1994). Lo sviluppo di nuovi agenti terapeutici e strategie per salvare i pazienti con GVHD acuta refrattaria agli steroidi fornirebbe un vantaggio significativo in un'area di necessità mediche insoddisfatte. I partecipanti riceveranno lo standard di cura oltre alle cellule staminali mesenchimali adulte o al placebo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

260

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6100
        • Royal Perth Hospital
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • Hôpital Enfant-Jésus
      • Quebec, Canada, G1S4L8
        • Hôpital du Saint-Sacrement
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T1Y6J4
        • Co-Medica Research Network
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H3V4
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E0V9
        • Cancer Care Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H2Y9
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N3Z5
        • Hamilton Health Sciences Centre
      • London, Ontario, Canada, N6A4G5
        • London Health Sciences Centre- Westminster Campus
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L6
        • Ottawa Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Princess Margaret Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H1T 2M4
        • Maisonneuve-Rosemont Hospital
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • IRCCS Policlinico San Matteo
    • PU
      • Pesaro, PU, Italia, 61100
        • Universia degli Studi di Pesaro
  • Regno Unito
    • England
      • London, England, Regno Unito, EC1M 6BQ
        • Barts & London School of Medicine
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Regno Unito, OX3 0Du
        • John Radcliffe Hospital
    • UK
      • Bristol, UK, Regno Unito, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Glasgow, UK, Regno Unito, G4 OSF
        • Glasgow Royal Infirmary
      • Leeds, UK, Regno Unito, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35249
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • Arizona Cancer Center
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Univeristy of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Northside Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University of Illinois - Chicago
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern Center for Clinical Research
    • Indiana
      • Beech Grove, Indiana, Stati Uniti, 46107
        • Indiana Blood and Bone Marrow Transplant Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Univeristy of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stati Uniti, 71130
        • Louisiana State University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • University of Maryland/Greenbaum
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Tufts-New England Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Karmanos/Wayne State University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • Univeristy of Mississippi Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • University of Nebraska
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
        • Roswell Park
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • New York Presbyterian Hospital
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University/New York Presbyterian Hospital
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest Univeristy School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Western Pennsylvania Cancer Institute
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75230
        • Texas Cancer Center at Medical City
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
        • Baylor University
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Univeristy of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Texas Research Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109-1024
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin Madison
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Svizzera
      • Basel, Svizzera, 4031
        • Kantonsspital Basel

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 6 mesi e 70 anni inclusi.
  • - Partecipanti che non hanno risposto al trattamento con steroidi.

La mancata risposta al trattamento con steroidi è definita come qualsiasi classificazione di grado B-D (IBMTR) della GVHD acuta che mostra:

  • Nessun miglioramento dopo 3 giorni e una durata non superiore a 2 settimane durante il trattamento con metilprednisolone (maggiore o uguale a 1 mg/kg/giorno) o equivalente.
  • Il partecipante deve essere trattato entro 4 giorni dalla randomizzazione. In situazioni urgenti, la terapia di seconda linea può essere iniziata 24 ore prima della randomizzazione e Prochymal® deve essere avviato entro i successivi 3 giorni.
  • I partecipanti che hanno ricevuto un aumento del trattamento con la dose di steroidi prima della randomizzazione saranno idonei per l'arruolamento. Un aumento della dose di steroidi non sarà considerato come terapia di seconda linea.
  • Il partecipante deve avere una funzionalità renale adeguata come definita da: Clearance della creatinina calcolato di> 30 millilitri al minuto (mL / min) utilizzando l'equazione di Cockcroft-Gault.
  • Per i partecipanti pediatrici: equazione di Schwartz: (popolazione dei partecipanti: neonati di età superiore a 1 settimana fino all'adolescenza (<18 anni).
  • I partecipanti che sono donne in età fertile devono essere non gravide, non allattare al seno e utilizzare un'adeguata contraccezione. I partecipanti di sesso maschile devono usare una contraccezione adeguata.
  • Il partecipante deve avere un Karnofsky Performance Level minimo di almeno 30 al momento dell'ingresso nello studio.
  • Il partecipante (o il rappresentante legale se del caso) deve essere in grado di fornire il consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

  • - Il partecipante ha iniziato il trattamento con la terapia di seconda linea >24 ore prima della randomizzazione.
  • - Il partecipante ha ricevuto agenti diversi dagli steroidi per il trattamento primario della GVHD acuta.
  • Il partecipante partecipa al protocollo CTN 0302.
  • Il partecipante ha qualsiasi condizione medica o psichiatrica sottostante o attuale che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferirebbe con la valutazione del partecipante, tra cui infezione incontrollata, insufficienza cardiaca, ipertensione polmonare, ecc.
  • Il partecipante non può ricevere altri agenti sperimentali (non approvati dalla FDA) contemporaneamente durante la partecipazione allo studio o entro 30 giorni dalla randomizzazione.
  • Il partecipante ha un'allergia nota ai prodotti bovini o suini.
  • Il partecipante ha ricevuto un trapianto per una malattia tumorale solida.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Prochimale®
- Partecipanti che ricevono lo standard di cura più il trattamento con cellule staminali mesenchimali umane adulte coltivate ex vivo.
Biologico: Prochimale®
2 infusioni da 2 milioni di cellule/kg a settimana per 4 settimane
Altri nomi:
  • Cellule staminali mesenchimali
Droga: Standard di cura per GVHD
Standard di cura definiti a livello istituzionale (ad esempio, mantenimento del trattamento con steroidi e aggiunta di una terapia di seconda linea)
Comparatore placebo: Placebo
- Partecipanti che ricevono cure standard e non ricevono trattamento con cellule staminali mesenchimali umane adulte coltivate ex vivo.
Droga: Standard di cura per GVHD
Standard di cura definiti a livello istituzionale (ad esempio, mantenimento del trattamento con steroidi e aggiunta di una terapia di seconda linea)
Droga: Placebo
2 infusioni a settimana per 4 settimane
Altri nomi:
  • eccipienti senza cellule staminali mesenchimali umane adulte

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che ottengono una risposta completa di durata maggiore o uguale a 28 giorni
Lasso di tempo: fino a 100 giorni dopo la prima infusione
Una risposta completa è stata definita come la risoluzione completa di tutti i segni clinici della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD), che doveva essere mantenuta per almeno 28 giorni consecutivi (risposta completa duratura [DCR]) entro 100 giorni dopo la prima infusione.
fino a 100 giorni dopo la prima infusione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza complessiva a 180 giorni dopo la prima infusione
Lasso di tempo: Giorno 180
Percentuale di partecipanti sopravvissuti a 180 giorni dopo la prima infusione.
Giorno 180

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mesoblast, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 agosto 2006

Completamento primario (Effettivo)

26 dicembre 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

28 maggio 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 agosto 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 agosto 2006

Primo Inserito (Stima)

21 agosto 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 febbraio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 febbraio 2022

Ultimo verificato

1 febbraio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 280

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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