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Eficacia y seguridad de células madre mesenquimales humanas adultas para tratar la enfermedad aguda de injerto contra huésped (EICH) refractaria a esteroides

9 de febrero de 2022 actualizado por: Mesoblast, Inc.

Estudio de fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de la infusión de Prochymal® (células madre mesenquimales humanas adultas cultivadas ex vivo) para el tratamiento de pacientes que no han respondido al tratamiento con esteroides para la EICH aguda

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y recopilar información de seguridad adicional para Prochymal® en participantes que no respondieron al tratamiento con esteroides de la EICH aguda de Grados B-D.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Aproximadamente 6300 pacientes reciben trasplantes alogénicos de células madre hematopoyéticas en los Estados Unidos cada año (International Bone Marrow Transplant Registry [IBMTR], 2003). Casi el 50% (aproximadamente 3150) de estos pacientes desarrollan EICH aguda (Goker et al). Una fracción de estos pacientes (aproximadamente 870) progresará a las etapas graves de la enfermedad, Grados III-IV. Se estima que casi el 82 % de los pacientes con EICH aguda grave serán refractarios a los esteroides (Przepiorka et al., 1995) y de estos, solo el 50 % de los pacientes refractarios a los esteroides responderán a tratamientos secundarios y terciarios (Greinix et al. , 2000). Por lo tanto, aproximadamente 350 pacientes cada año enfrentan enormes probabilidades de supervivencia. Además, la mayoría de los pacientes que inicialmente respondieron a tratamientos secundarios y terciarios tienen un alto riesgo de morir dentro del primer año (Remberger et al., 2001; Anasetti et al., 1994). El desarrollo de nuevos agentes terapéuticos y estrategias para rescatar a los pacientes con EICH aguda refractaria a los esteroides proporcionaría un beneficio significativo en un área de necesidad médica insatisfecha. Los participantes recibirán atención estándar además de células madre mesenquimales adultas o placebo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

260

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6100
        • Royal Perth Hospital
  • Canadá
      • Quebec, Canadá, G1J 1Z4
        • Hôpital Enfant-Jésus
      • Quebec, Canadá, G1S4L8
        • Hopital Du Saint-Sacrement
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T1Y6J4
        • Co-Medica Research Network
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H3V4
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3E0V9
        • Cancer Care Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H2Y9
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N3Z5
        • Hamilton Health Sciences Centre
      • London, Ontario, Canadá, N6A4G5
        • London Health Sciences Centre- Westminster Campus
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H8L6
        • Ottawa Hospital
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G1X8
        • Princess Margaret Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H1T 2M4
        • Maisonneuve-Rosemont Hospital
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35249
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Arizona Cancer Center
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • City of Hope
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Univeristy of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Northside Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois - Chicago
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern Center for Clinical Research
    • Indiana
      • Beech Grove, Indiana, Estados Unidos, 46107
        • Indiana Blood and Bone Marrow Transplant Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Univeristy of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71130
        • Louisiana State University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland/Greenbaum
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Tufts-New England Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Karmanos/Wayne State University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • Univeristy of Mississippi Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
        • Roswell Park
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • New York Presbyterian Hospital
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University/New York Presbyterian Hospital
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest Univeristy School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Western Pennsylvania Cancer Institute
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75230
        • Texas Cancer Center at Medical City
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
        • Baylor University
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Univeristy of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Texas Research Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109-1024
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin Madison
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • IRCCS Policlinico San Matteo
    • PU
      • Pesaro, PU, Italia, 61100
        • Universia degli Studi di Pesaro
  • Reino Unido
    • England
      • London, England, Reino Unido, EC1M 6BQ
        • Barts & London School of Medicine
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Reino Unido, OX3 0Du
        • John Radcliffe Hospital
    • UK
      • Bristol, UK, Reino Unido, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Glasgow, UK, Reino Unido, G4 OSF
        • Glasgow Royal Infirmary
      • Leeds, UK, Reino Unido, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
  • Suiza
      • Basel, Suiza, 4031
        • Kantonsspital Basel

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 meses a 70 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante debe tener entre 6 meses y 70 años de edad, inclusive.
  • Participantes que no respondieron al tratamiento con esteroides.

La falta de respuesta al tratamiento con esteroides se define como cualquier grado B-D (IBMTR) de EICH aguda que muestre:

  • Sin mejoría después de 3 días y una duración no mayor a 2 semanas mientras recibe tratamiento con metilprednisolona (mayor o igual a 1 mg/kg/día) o equivalente.
  • El participante debe ser tratado dentro de los 4 días posteriores a la aleatorización. En situaciones urgentes, la terapia de segunda línea puede iniciarse 24 horas antes de la aleatorización y Prochymal® debe iniciarse dentro de los 3 días siguientes.
  • Los participantes que hayan recibido un aumento en su tratamiento con dosis de esteroides antes de la aleatorización serán elegibles para la inscripción. Un aumento en la dosis de esteroides no se considerará como terapia de segunda línea.
  • El participante debe tener una función renal adecuada según lo definido por: Aclaramiento de creatinina calculado de >30 mililitros por minuto (mL/min) utilizando la ecuación de Cockcroft-Gault.
  • Para participantes pediátricos: Ecuación de Schwartz: (Población participante: bebés mayores de 1 semana hasta la adolescencia (<18 años).
  • Las participantes que sean mujeres en edad fértil no deben estar embarazadas, no amamantar y usar métodos anticonceptivos adecuados. Los participantes masculinos deben usar métodos anticonceptivos adecuados.
  • El participante debe tener un nivel de rendimiento mínimo de Karnofsky de al menos 30 al momento de ingresar al estudio.
  • El participante (o su representante legal, en su caso) debe ser capaz de dar su consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

  • El participante ha comenzado el tratamiento con terapia de segunda línea > 24 horas antes de la aleatorización.
  • El participante ha recibido agentes distintos de los esteroides para el tratamiento primario de la EICH aguda.
  • El participante está participando en el Protocolo CTN 0302.
  • El participante tiene alguna afección médica o psiquiátrica subyacente o actual que, en opinión del investigador, podría interferir con la evaluación del participante, incluidas infecciones no controladas, insuficiencia cardíaca, hipertensión pulmonar, etc.
  • El participante no puede recibir ningún otro agente en investigación (no aprobado por la FDA) simultáneamente durante la participación en el estudio o dentro de los 30 días posteriores a la aleatorización.
  • El participante tiene una alergia conocida a los productos bovinos o porcinos.
  • El participante ha recibido un trasplante por una enfermedad de tumor sólido.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Prochymal®
Participantes que reciben atención estándar más tratamiento con células madre mesenquimales humanas adultas cultivadas ex vivo.
Biológico: Prochymal®
2 infusiones de 2 millones de células/kg por semana durante 4 semanas
Otros nombres:
  • Células madre mesenquimales
Droga: Estándar de atención para la EICH
Estándar de atención definido institucionalmente (p. ej., mantenimiento del tratamiento con esteroides y adición de una terapia de segunda línea)
Comparador de placebos: Placebo
Participantes que reciben atención estándar y no reciben tratamiento con células madre mesenquimales humanas adultas cultivadas ex vivo.
Droga: Estándar de atención para la EICH
Estándar de atención definido institucionalmente (p. ej., mantenimiento del tratamiento con esteroides y adición de una terapia de segunda línea)
Droga: Placebo
2 infusiones por semana durante 4 semanas
Otros nombres:
  • excipientes sin células madre mesenquimales humanas adultas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que lograron una respuesta completa mayor o igual a 28 días de duración
Periodo de tiempo: hasta 100 días después de la primera infusión
Una respuesta completa se definió como la resolución completa de todos los signos clínicos de la enfermedad de injerto contra huésped (GVHD), que debía mantenerse durante al menos 28 días consecutivos (respuesta completa duradera [DCR]) dentro de los 100 días posteriores a la primera infusión.
hasta 100 días después de la primera infusión

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia global a los 180 días después de la primera infusión
Periodo de tiempo: Día 180
Porcentaje de participantes que sobrevivieron 180 días después de la primera infusión.
Día 180

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Mesoblast, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de agosto de 2006

Finalización primaria (Actual)

26 de diciembre de 2008

Finalización del estudio (Actual)

28 de mayo de 2009

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de agosto de 2006

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de agosto de 2006

Publicado por primera vez (Estimar)

21 de agosto de 2006

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de febrero de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de febrero de 2022

Última verificación

1 de febrero de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 280

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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