Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och säkerhet hos vuxna mänskliga mesenkymala stamceller för behandling av steroidrefraktär akut graft versus värdsjukdom (GVHD)

9 februari 2022 uppdaterad av: Mesoblast, Inc.

En fas III, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Prochymal® (ex vivo odlade vuxna mänskliga mesenkymala stamceller) infusion för behandling av patienter som har misslyckats med att svara på steroidbehandling för akut GVHD

Syftet med denna studie är att utvärdera effekten och samla in ytterligare säkerhetsinformation för Prochymal® hos deltagare som inte har svarat på steroidbehandling av grad B-D akut GVHD.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Cirka 6300 patienter får allogena hematopoetiska stamcellstransplantationer i USA varje år (International Bone Marrow Transplant Registry [IBMTR], 2003). Nästan 50 % (ungefär 3 150) av dessa patienter utvecklar akut GVHD (Goker et al). En bråkdel av dessa patienter (cirka 870) kommer att utvecklas till de svåra stadierna av sjukdomen, grad III-IV. Det uppskattas att nästan 82 % av dessa patienter med svår akut GVHD kommer att vara steroidrefraktära (Przepiorka et al., 1995) och av dessa kommer endast 50 % av steroidrefraktära patienter att svara på sekundära och tertiära behandlingar (Greinix et al. 2000). Således står ungefär 350 patienter varje år inför enorma odds mot att överleva. Dessutom har de flesta patienter som initialt svarat på sekundära och tertiära behandlingar en hög risk att dö inom det första året (Remberger et al., 2001; Anasetti et al., 1994). Utveckling av nya terapeutiska medel och strategier för att rädda patienter med steroidrefraktär, akut GVHD skulle ge en betydande fördel i ett område med otillfredsställda medicinska behov. Deltagarna kommer att få standardvård förutom vuxna mesenkymala stamceller eller placebo.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

260

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6100
        • Royal Perth Hospital
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35249
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
        • Arizona Cancer Center
    • California
      • Duarte, California, Förenta staterna, 91010
        • City of Hope
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • Univeristy of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami
      • Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342
        • Northside Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • University of Illinois - Chicago
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern Center for Clinical Research
    • Indiana
      • Beech Grove, Indiana, Förenta staterna, 46107
        • Indiana Blood and Bone Marrow Transplant Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Univeristy of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Förenta staterna, 71130
        • Louisiana State University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • University of Maryland/Greenbaum
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02111
        • Tufts-New England Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Karmanos/Wayne State University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
        • Univeristy of Mississippi Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
        • University of Nebraska
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14263
        • Roswell Park
      • New York, New York, Förenta staterna, 10021
        • New York Presbyterian Hospital
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University/New York Presbyterian Hospital
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester
      • Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Wake Forest Univeristy School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Western Pennsylvania Cancer Institute
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75230
        • Texas Cancer Center at Medical City
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75246
        • Baylor University
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • Univeristy of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • Texas Research Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Virginia Commonwealth/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98109-1024
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
        • University of Wisconsin Madison
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • IRCCS Policlinico San Matteo
    • PU
      • Pesaro, PU, Italien, 61100
        • Universia degli Studi di Pesaro
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • Hôpital Enfant-Jésus
      • Quebec, Kanada, G1S4L8
        • Hopital Du Saint-Sacrement
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T1Y6J4
        • Co-Medica Research Network
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H3V4
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E0V9
        • Cancer Care Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H2Y9
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N3Z5
        • Hamilton Health Sciences Centre
      • London, Ontario, Kanada, N6A4G5
        • London Health Sciences Centre- Westminster Campus
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L6
        • Ottawa Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Princess Margaret Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H1T 2M4
        • Maisonneuve-Rosemont Hospital
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • Kantonsspital Basel
  • Storbritannien
    • England
      • London, England, Storbritannien, EC1M 6BQ
        • Barts & London School of Medicine
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Storbritannien, OX3 0Du
        • John Radcliffe Hospital
    • UK
      • Bristol, UK, Storbritannien, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Glasgow, UK, Storbritannien, G4 OSF
        • Glasgow Royal Infirmary
      • Leeds, UK, Storbritannien, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 månader till 70 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagare måste vara 6 månader till 70 år, inklusive.
  • Deltagare som har misslyckats med att svara på steroidbehandling.

Underlåtenhet att svara på steroidbehandling definieras som varje grad B-D (IBMTR) gradering av akut GVHD som visar:

  • Ingen förbättring efter 3 dagar och en varaktighet på högst 2 veckor vid behandling med metylprednisolon (större än eller lika med 1 mg/kg/dag) eller motsvarande.
  • Deltagare måste behandlas inom 4 dagar efter randomisering. I brådskande situationer kan 2nd line-terapi påbörjas 24 timmar före randomisering och Prochymal® måste initieras inom de följande 3 dagarna.
  • Deltagare som har fått en ökning av sin steroiddosbehandling före randomisering kommer att vara berättigade till inskrivning. En ökning av steroiddosen kommer inte att betraktas som andrahandsbehandling.
  • Deltagaren måste ha adekvat njurfunktion enligt definitionen av: Beräknad kreatininclearance på >30 milliliter per minut (mL/min) med Cockcroft-Gaults ekvation.
  • För pediatriska deltagare: Schwartz ekvation: (Deltagarpopulation: spädbarn över 1 vecka gamla till och med tonåren (<18 år).
  • Deltagare som är kvinnor i fertil ålder måste vara icke-gravida, inte amma och använda adekvat preventivmedel. Manliga deltagare måste använda adekvat preventivmedel.
  • Deltagare måste ha en Karnofsky Performance Level på minst 30 vid tidpunkten för studiestart.
  • Deltagare (eller juridiskt ombud där så är lämpligt) måste kunna ge skriftligt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  • Deltagaren har påbörjat behandling med andrahandsbehandling >24 timmar före randomisering.
  • Deltagare har fått andra medel än steroider för primär behandling av akut GVHD.
  • Deltagaren deltar i CTN-protokollet 0302.
  • Deltagaren har något underliggande eller aktuellt medicinskt eller psykiatriskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle störa utvärderingen av deltagaren inklusive okontrollerad infektion, hjärtsvikt, pulmonell hypertoni, etc.
  • Deltagaren får inte ta emot några andra undersökningsmedel (ej godkända av FDA) samtidigt under studiedeltagandet eller inom 30 dagar efter randomisering.
  • Deltagaren har en känd allergi mot nötkreaturs- eller svinprodukter.
  • Deltagare har fått en transplantation för en solid tumörsjukdom.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Prochymal®
Deltagare som får standardvård plus behandling med ex vivo odlade vuxna mänskliga mesenkymala stamceller.
Biologisk: Prochymal®
2 infusioner av 2 miljoner celler/kg per vecka i 4 veckor
Andra namn:
  • Mesenkymala stamceller
Läkemedel: Vårdstandard för GVHD
Institutionellt definierad standard för vård (t.ex. underhåll av steroidbehandling och tillägg av en andrahandsbehandling)
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagare som får standardvård och inte får behandling med ex vivo odlade vuxna mänskliga mesenkymala stamceller.
Läkemedel: Vårdstandard för GVHD
Institutionellt definierad standard för vård (t.ex. underhåll av steroidbehandling och tillägg av en andrahandsbehandling)
Läkemedel: Placebo
2 infusioner per vecka i 4 veckor
Andra namn:
  • hjälpämnen utan vuxna mänskliga mesenkymala stamceller

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare som uppnår fullständigt svar på längre än eller lika med 28 dagars varaktighet
Tidsram: upp till 100 dagar efter första infusionen
Ett fullständigt svar definierades som fullständig upplösning av alla kliniska tecken på Graft-versus-värdsjukdom (GVHD) - som måste bibehållas i minst 28 dagar i följd (varaktigt fullständigt svar [DCR]) inom 100 dagar efter första infusionen.
upp till 100 dagar efter första infusionen

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total överlevnad 180 dagar efter första infusionen
Tidsram: Dag 180
Andel deltagare som överlevde 180 dagar efter första infusionen.
Dag 180

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Mesoblast, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 augusti 2006

Primärt slutförande (Faktisk)

26 december 2008

Avslutad studie (Faktisk)

28 maj 2009

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 augusti 2006

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 augusti 2006

Första postat (Uppskatta)

21 augusti 2006

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 februari 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 februari 2022

Senast verifierad

1 februari 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 280

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Graft kontra värdsjukdom

Kliniska prövningar på Prochymal®

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera