Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo dorosłych ludzkich mezenchymalnych komórek macierzystych w leczeniu opornej na steroidy ostrej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD)

9 lutego 2022 zaktualizowane przez: Mesoblast, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy III oceniające skuteczność i bezpieczeństwo infuzji Prochymal® (dorosłych ludzkich mezenchymalnych komórek macierzystych hodowanych ex vivo) w leczeniu pacjentów, którzy nie odpowiedzieli na leczenie sterydami ostrej GVHD

Celem tego badania jest ocena skuteczności i zebranie dodatkowych informacji dotyczących bezpieczeństwa Prochymal® u uczestników, którzy nie zareagowali na leczenie sterydami w ostrej GVHD stopnia B-D.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Każdego roku w Stanach Zjednoczonych około 6300 pacjentów otrzymuje allogeniczne przeszczepy hematopoetycznych komórek macierzystych (International Bone Marrow Transplant Registry [IBMTR], 2003). Prawie 50% (około 3150) tych pacjentów rozwija ostrą GVHD (Goker i in.). U części tych pacjentów (około 870) nastąpi progresja do ciężkich stadiów choroby, stopnia III-IV. Szacuje się, że prawie 82% pacjentów z ciężką ostrą GVHD będzie opornych na steroidy (Przepiorka i in., 1995), a spośród nich tylko 50% pacjentów opornych na steroidy zareaguje na leczenie drugorzędowe i trzeciorzędowe (Greinix i in. , 2000). Tak więc każdego roku około 350 pacjentów ma ogromne szanse na przeżycie. Ponadto większość pacjentów, którzy początkowo zareagowali na leczenie drugorzędowe i trzeciorzędowe, ma wysokie ryzyko zgonu w ciągu pierwszego roku (Remberger i in., 2001; Anasetti i in., 1994). Opracowanie nowych środków terapeutycznych i strategii ratowania pacjentów z oporną na steroidy ostrą GVHD przyniosłoby znaczące korzyści w obszarze niezaspokojonych potrzeb medycznych. Uczestnicy otrzymają standardową opiekę oprócz dorosłych mezenchymalnych komórek macierzystych lub placebo.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

260

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6100
        • Royal Perth Hospital
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • Hôpital Enfant-Jésus
      • Quebec, Kanada, G1S4L8
        • Hôpital du Saint-Sacrement
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T1Y6J4
        • Co-Medica Research Network
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H3V4
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E0V9
        • Cancer Care Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H2Y9
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N3Z5
        • Hamilton Health Sciences Centre
      • London, Ontario, Kanada, N6A4G5
        • London Health Sciences Centre- Westminster Campus
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L6
        • Ottawa Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Princess Margaret Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H1T 2M4
        • Maisonneuve-Rosemont Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35249
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • Arizona Cancer Center
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City of Hope
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Univeristy of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Northside Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • University of Illinois - Chicago
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern Center for Clinical Research
    • Indiana
      • Beech Grove, Indiana, Stany Zjednoczone, 46107
        • Indiana Blood and Bone Marrow Transplant Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Univeristy of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stany Zjednoczone, 71130
        • Louisiana State University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • University of Maryland/Greenbaum
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Tufts-New England Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Karmanos/Wayne State University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • Univeristy of Mississippi Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • University of Nebraska
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14263
        • Roswell Park
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • New York Presbyterian Hospital
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University/New York Presbyterian Hospital
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest Univeristy School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Western Pennsylvania Cancer Institute
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75230
        • Texas Cancer Center at Medical City
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75246
        • Baylor University
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Univeristy of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Texas Research Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109-1024
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin Madison
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Szwajcaria
      • Basel, Szwajcaria, 4031
        • Kantonsspital Basel
  • Włochy
      • Pavia, Włochy, 27100
        • IRCCS Policlinico San Matteo
    • PU
      • Pesaro, PU, Włochy, 61100
        • Universia degli Studi di Pesaro
  • Zjednoczone Królestwo
    • England
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, EC1M 6BQ
        • Barts & London School of Medicine
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 0Du
        • John Radcliffe Hospital
    • UK
      • Bristol, UK, Zjednoczone Królestwo, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Glasgow, UK, Zjednoczone Królestwo, G4 OSF
        • Glasgow Royal Infirmary
      • Leeds, UK, Zjednoczone Królestwo, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 70 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik musi mieć od 6 miesięcy do 70 lat włącznie.
  • Uczestnicy, którzy nie zareagowali na leczenie sterydami.

Brak odpowiedzi na leczenie sterydami definiuje się jako stopień B-D (IBMTR) stopnia ostrej GVHD, który wykazuje:

  • Brak poprawy po 3 dniach i trwającej nie dłużej niż 2 tygodnie podczas leczenia metyloprednizolonem (większym lub równym 1 mg/kg mc./dobę) lub jego odpowiednikiem.
  • Uczestnik musi być leczony w ciągu 4 dni od randomizacji. W sytuacjach nagłych terapię II rzutu można rozpocząć na 24 godziny przed randomizacją, a Prochymal® należy rozpocząć w ciągu kolejnych 3 dni.
  • Uczestnicy, którzy otrzymali zwiększoną dawkę sterydów przed randomizacją, będą kwalifikować się do rejestracji. Zwiększenie dawki sterydów nie będzie traktowane jako terapia drugiego rzutu.
  • Uczestnik musi mieć odpowiednią czynność nerek określoną przez: Klirens kreatyniny obliczony na >30 mililitrów na minutę (ml/min) przy użyciu równania Cockcrofta-Gaulta.
  • Dla uczestników pediatrycznych: Równanie Schwartza: (Populacja uczestników: niemowlęta w wieku powyżej 1 tygodnia do okresu dojrzewania (<18 lat).
  • Uczestnicy, którzy są kobietami w wieku rozrodczym, muszą nie być w ciąży, nie karmić piersią i stosować odpowiednią antykoncepcję. Uczestnicy płci męskiej muszą stosować odpowiednią antykoncepcję.
  • Uczestnik musi mieć co najmniej 30 poziom umiejętności Karnofsky'ego w momencie rozpoczęcia studiów.
  • Uczestnik (lub w stosownych przypadkach przedstawiciel prawny) musi być w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik rozpoczął leczenie w ramach terapii drugiego rzutu >24 godziny przed randomizacją.
  • Uczestnik otrzymał środki inne niż steroidy do pierwotnego leczenia ostrej GVHD.
  • Uczestnik uczestniczy w protokole CTN 0302.
  • Uczestnik cierpi na jakąkolwiek współistniejącą lub obecną chorobę medyczną lub psychiatryczną, która w opinii Badacza mogłaby zakłócić ocenę uczestnika, w tym niekontrolowaną infekcję, niewydolność serca, nadciśnienie płucne itp.
  • Uczestnik nie może otrzymywać żadnych innych środków badawczych (niezatwierdzonych przez FDA) jednocześnie podczas udziału w badaniu lub w ciągu 30 dni od randomizacji.
  • Uczestnik ma znaną alergię na produkty pochodzenia bydlęcego lub wieprzowego.
  • Uczestnik otrzymał przeszczep z powodu choroby guza litego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Prochymal®
Uczestnicy, którzy otrzymują standardową opiekę plus leczenie hodowanymi ex vivo dorosłymi ludzkimi mezenchymalnymi komórkami macierzystymi.
Biologiczny: Prochymal®
2 infuzje po 2 miliony komórek/kg na tydzień przez 4 tygodnie
Inne nazwy:
  • Mezenchymalne komórki macierzyste
Lek: Standard opieki nad GVHD
Zdefiniowany instytucjonalnie standard opieki (np. utrzymanie leczenia sterydami i dodanie terapii drugiego rzutu)
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy, którzy otrzymują standardową opiekę i nie otrzymują leczenia za pomocą hodowanych ex vivo dorosłych ludzkich mezenchymalnych komórek macierzystych.
Lek: Standard opieki nad GVHD
Zdefiniowany instytucjonalnie standard opieki (np. utrzymanie leczenia sterydami i dodanie terapii drugiego rzutu)
Lek: Placebo
2 infuzje tygodniowo przez 4 tygodnie
Inne nazwy:
  • zaróbek bez dorosłych ludzkich mezenchymalnych komórek macierzystych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, którzy uzyskali pełną odpowiedź trwającą dłużej niż lub równo 28 dni
Ramy czasowe: do 100 dni po pierwszym wlewie
Całkowitą odpowiedź zdefiniowano jako całkowite ustąpienie wszystkich objawów klinicznych choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD), które musiały się utrzymywać przez co najmniej 28 kolejnych dni (trwała całkowita odpowiedź [DCR]) w ciągu 100 dni po pierwszym wlewie.
do 100 dni po pierwszym wlewie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowite przeżycie po 180 dniach od pierwszego wlewu
Ramy czasowe: Dzień 180
Odsetek uczestników, którzy przeżyli 180 dni po pierwszym wlewie.
Dzień 180

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mesoblast, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 sierpnia 2006

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 grudnia 2008

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 maja 2009

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 sierpnia 2006

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 sierpnia 2006

Pierwszy wysłany (Oszacować)

21 sierpnia 2006

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 lutego 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 lutego 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 280

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Prochymal®

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hong Kong

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj