Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektivitet og sikkerhed af voksne humane mesenkymale stamceller til behandling af steroid refraktær akut graft versus værtssygdom (GVHD)

9. februar 2022 opdateret af: Mesoblast, Inc.

En fase III, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Prochymal® (ex-vivo dyrkede voksne humane mesenkymale stamceller) infusion til behandling af patienter, der ikke har reageret på steroidbehandling for akut GVHD

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og indsamle yderligere sikkerhedsoplysninger for Prochymal® hos deltagere, som ikke har reageret på steroidbehandling af grad B-D akut GVHD.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Ca. 6300 patienter modtager allogene hæmatopoietiske stamcelletransplantationer i USA hvert år (International Bone Marrow Transplant Registry [IBMTR], 2003). Næsten 50 % (ca. 3.150) af disse patienter udvikler akut GVHD (Goker et al.). En brøkdel af disse patienter (ca. 870) vil udvikle sig til de alvorlige stadier af sygdommen, grad III-IV. Det anslås, at næsten 82 % af de patienter med svær akut GVHD vil være steroid-refraktære (Przepiorka et al., 1995), og af disse vil kun 50 % af steroid-refraktære patienter reagere på sekundære og tertiære behandlinger (Greinix et al. , 2000). Således står omkring 350 patienter hvert år over for enorme odds mod at overleve. Derudover har de fleste patienter, der initialt reagerede på sekundære og tertiære behandlinger, en høj risiko for at dø inden for det første år (Remberger et al., 2001; Anasetti et al., 1994). Udvikling af nye terapeutiske midler og strategier til at redde patienter med steroid refraktær, akut GVHD ville give en betydelig fordel i et område med udækkede medicinske behov. Deltagerne vil modtage standardbehandling ud over voksne mesenkymale stamceller eller placebo.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

260

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6100
        • Royal Perth Hospital
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • Hôpital Enfant-Jésus
      • Quebec, Canada, G1S4L8
        • Hôpital du Saint-Sacrement
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T1Y6J4
        • Co-Medica Research Network
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H3V4
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E0V9
        • Cancer Care Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H2Y9
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N3Z5
        • Hamilton Health Sciences Centre
      • London, Ontario, Canada, N6A4G5
        • London Health Sciences Centre- Westminster Campus
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L6
        • Ottawa Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Princess Margaret Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H1T 2M4
        • Maisonneuve-Rosemont Hospital
  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • London, England, Det Forenede Kongerige, EC1M 6BQ
        • Barts & London School of Medicine
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 0Du
        • John Radcliffe Hospital
    • UK
      • Bristol, UK, Det Forenede Kongerige, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Glasgow, UK, Det Forenede Kongerige, G4 OSF
        • Glasgow Royal Infirmary
      • Leeds, UK, Det Forenede Kongerige, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35249
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • Arizona Cancer Center
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City of Hope
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Univeristy of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Northside Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois - Chicago
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern Center for Clinical Research
    • Indiana
      • Beech Grove, Indiana, Forenede Stater, 46107
        • Indiana Blood and Bone Marrow Transplant Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Univeristy of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Forenede Stater, 71130
        • Louisiana State University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland/Greenbaum
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Tufts-New England Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Karmanos/Wayne State University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • Univeristy of Mississippi Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14263
        • Roswell Park
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • New York Presbyterian Hospital
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University/New York Presbyterian Hospital
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest Univeristy School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Western Pennsylvania Cancer Institute
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75230
        • Texas Cancer Center at Medical City
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
        • Baylor University
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Univeristy of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Texas Research Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109-1024
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin Madison
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • IRCCS Policlinico San Matteo
    • PU
      • Pesaro, PU, Italien, 61100
        • Universia degli Studi di Pesaro
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • Kantonsspital Basel

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren skal være i alderen 6 måneder til 70 år inklusive.
  • Deltagere, der ikke har reageret på steroidbehandling.

Manglende respons på steroidbehandling defineres som enhver grad B-D (IBMTR) gradering af akut GVHD, der viser:

  • Ingen bedring efter 3 dage og en varighed på højst 2 uger under behandling med methylprednisolon (større end eller lig med 1 mg/kg/dag) eller tilsvarende.
  • Deltager skal behandles inden for 4 dage efter randomisering. I akutte situationer kan 2. liniebehandling påbegyndes 24 timer før randomisering, og Prochymal® skal påbegyndes inden for de følgende 3 dage.
  • Deltagere, der har modtaget en stigning i deres steroiddosisbehandling før randomisering, vil være berettiget til tilmelding. En stigning i steroiddosis vil ikke blive betragtet som andenlinjebehandling.
  • Deltageren skal have tilstrækkelig nyrefunktion som defineret ved: Beregnet kreatininclearance på >30 milliliter pr. minut (mL/min) ved hjælp af Cockcroft-Gault-ligningen.
  • For pædiatriske deltagere: Schwartz-ligning: (Deltagerpopulation: spædbørn over 1 uge gamle gennem ungdomsårene (<18 år).
  • Deltagere, der er kvinder i den fødedygtige alder, skal være ikke-gravide, ikke ammende og bruge passende prævention. Mandlige deltagere skal bruge passende prævention.
  • Deltageren skal have et minimum Karnofsky Performance Level på mindst 30 på tidspunktet for studieoptagelse.
  • Deltager (eller juridisk repræsentant, hvor det er relevant) skal være i stand til at give skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren er påbegyndt behandling med andenlinjebehandling >24 timer før randomisering.
  • Deltager har modtaget andre midler end steroider til primær behandling af akut GVHD.
  • Deltageren deltager i CTN Protocol 0302.
  • Deltageren har enhver underliggende eller aktuel medicinsk eller psykiatrisk tilstand, som efter investigatorens mening ville forstyrre evalueringen af ​​deltageren, herunder ukontrolleret infektion, hjertesvigt, pulmonal hypertension osv.
  • Deltageren modtager muligvis ikke andre forsøgsmidler (ikke godkendt af FDA) samtidig under studiedeltagelsen eller inden for 30 dage efter randomisering.
  • Deltageren har en kendt allergi over for kvæg- eller svineprodukter.
  • Deltageren har modtaget en transplantation for en solid tumorsygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Prochymal®
Deltagere, der modtager standardbehandling plus behandling med ex vivo dyrkede voksne humane mesenkymale stamceller.
Biologisk: Prochymal®
2 infusioner af 2 millioner celler/kg om ugen i 4 uger
Andre navne:
  • Mesenkymale stamceller
Medicin: Standard for pleje for GVHD
Institutionelt defineret standard for pleje (f.eks. vedligeholdelse af steroidbehandling og tilføjelse af andenlinjebehandling)
Placebo komparator: Placebo
Deltagere, der modtager standardbehandling og ikke modtager behandling med ex vivo dyrkede voksne humane mesenkymale stamceller.
Medicin: Standard for pleje for GVHD
Institutionelt defineret standard for pleje (f.eks. vedligeholdelse af steroidbehandling og tilføjelse af andenlinjebehandling)
Medicin: Placebo
2 infusioner om ugen i 4 uger
Andre navne:
  • hjælpestoffer uden voksne humane mesenkymale stamceller

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der opnår fuldstændig respons af mere end eller lig med 28 dages varighed
Tidsramme: op til 100 dage efter første infusion
Et komplet respons blev defineret som fuldstændig opløsning af alle kliniske tegn på graft versus host sygdom (GVHD) - der skulle opretholdes i mindst 28 på hinanden følgende dage (varigt fuldstændigt respons [DCR]) inden for 100 dage efter første infusion.
op til 100 dage efter første infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse 180 dage efter første infusion
Tidsramme: Dag 180
Procentdel af deltagere, der overlevede 180 dage efter første infusion.
Dag 180

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mesoblast, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. august 2006

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. december 2008

Studieafslutning (Faktiske)

28. maj 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. august 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. august 2006

Først opslået (Skøn)

21. august 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. februar 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. februar 2022

Sidst verificeret

1. februar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 280

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pode versus værtssygdom

Kliniske forsøg med Prochymal®

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner