Az MGCD0103 (MG-0103) II. fázisú vizsgálata refrakter krónikus limfocitás leukémiában szenvedő betegeken

Bevételi kritériumok:

• A CLL kóros megerősítése.
• Előzetes kezelés. Az előzetes terápia nem lesz korlátozva. A fludarabinnal és a Rituxannal végzett kezelés bizonyára sikertelen volt (a betegség progressziója, intolerancia vagy nem jelölt).
• 18 éves vagy idősebb.
• Az ECOG teljesítmény állapota 0 vagy 1.

• Laboratóriumi követelmények (a vizsgálat megkezdése előtt 7 napon belül kell elvégezni):

  • Összes Bilirubin ≤ 1,5 x normál felső határ (ULN).
  • Aszpartát transzamináz (AST/SGOT) és alanin transzamináz (ALT/SGPT) ≤ 2,5 x ULN.
  • Szérum kreatinin ≤1 ,5 x ULN.
• A betegeknek vagy törvényes képviselőjüknek képesnek kell lenniük a kezelés megkezdése előtt 14 napon belül elolvasni, megérteni és aláírni az írásos beleegyező nyilatkozatot (amelyet az intézményi felülvizsgálati bizottság/etikai bizottság (IRB/EC) hagyott jóvá).

Kizárási kritériumok:

• Más aktív rákban szenvedő betegek (kivéve a bazálissejtes karcinómát vagy a cervicalis intraepiteliális neopláziát (CIN/cervicalis in situ) vagy a melanomát in situ). A rák korábbi előfordulása megengedett, amennyiben nincs aktív betegség.
• Terhes vagy szoptató nők. Fogamzóképes korú nőknél (WOCBP) negatív szérum terhességi tesztet kell dokumentálni a vizsgálati gyógyszer kezdete előtt 7 napon belül.
• A WOCBP és a WOCBP partnerekkel rendelkező férfiaknak elfogadható fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk, amíg részt vesznek ebben a vizsgálatban, és a vizsgált gyógyszeres kezelést követő 3 hónapig. Azok a betegek, akik nem akarják vagy nem tudják követni ezt az irányelvet, kizárásra kerülnek. A fogamzásgátlás elfogadható formájára példa a kettős barrier módszer, például a rekeszizom óvszer.
• Olyan betegek, akiknél nem kontrollált egyidejű betegség, aktív vagy nem kontrollált fertőzés van, vagy 38,5°C-nál magasabb lázuk van (nem daganatos láz miatt) a tervezett adagolás napján.
• Súlyos betegséggel, egészségügyi állapottal vagy más kórtörténettel rendelkező betegek, beleértve a laboratóriumi eredményeket is, amelyek a vizsgáló véleménye szerint valószínűleg akadályoznák a páciens vizsgálatban való részvételét vagy az eredmények értelmezését.
• Olyan betegek, akiket a vizsgálat megkezdése előtt 28 napon belül bármilyen vizsgálati gyógyszerrel kezeltek (vizsgálati gyógyszer az, amelyre nincs jóváhagyott indikáció), vagy akik egyidejűleg más kísérleti gyógyszerekkel vagy rákellenes kezelésben részesülnek. A betegeknek fel kell gyógyulniuk minden, a korábbi kezelés által kiváltott átmeneti toxicitásból.
• HDAC-gátlókkal, az MG-0103 bármely összetevőjével szembeni ismert túlérzékenység (lásd IB). Azok a betegek, akiknél ismert anafilaxiás vagy IgE-közvetített túlérzékenység az egérfehérjékkel vagy a rituximab bármely összetevőjével szemben, nem kaphatnak egyidejűleg rituximabot ebben a vizsgálatban.
• Ismert humán immundeficiencia vírus (HIV) vagy ismert aktív hepatitis B vagy C. A vizsgálat nem szükséges olyan betegeknél, akiknél nem gyanítható, hogy ilyen állapotok vannak. Azoknál a betegeknél, akiknek az anamnézisében már nem aktív hepatitis B vagy C szerepel, a vizsgálónak előzetesen kapcsolatba kell lépnie a MethylGene-nel, hogy megerősítse a beteg alkalmasságát.
• Bármilyen állapot (pl. ismert vagy feltételezett rossz együttműködés, pszichológiai instabilitás, földrajzi elhelyezkedés stb.), amely a vizsgáló megítélése szerint befolyásolhatja a beteg azon képességét, hogy aláírja a tájékozott beleegyező nyilatkozatot és részt vegyen a vizsgálati eljárásokon.
• Bármilyen állapot, amely a vizsgálati eljárások betartása miatt indokolatlan kockázatnak vagy kellemetlen érzésnek teszi ki a pácienst. Például vegye fontolóra az MG-0103 alacsony pH-jú itallal történő bevételének követelményét, valamint a gyomor pH-ját növelő szerek kerülését.