Velcade myelodysplasiás szindrómában – Pilot Study

A myelodysplasiás szindrómák (MDS) a hematopoietikus őssejtek klonális rendellenességeinek heterogén csoportja, amelyet perifériás citopéniához vezető hematopoiesis nem hatékony, valamint előrehaladottabb betegséggé és/vagy akut myeloid leukémiává (AML) való átalakulás változó kockázata jellemez. A betegség túlnyomórészt idős egyéneket érint (átlagéletkor 69 év); az általános előfordulási gyakoriság körülbelül 4/100 000 egyén, de ez > 30/100 000-re emelkedik a 70 év feletti populációban.

Az MDS terápiája hematopoietikus növekedési faktorokat (primis EPO-ban, granulocita-kolónia-stimuláló faktorral - G-CSF vagy granulocita-kolónia stimuláló faktorral - GM-CSF kombinálva vagy anélkül), differenciáló ágenseket, immunterápiát, alacsony dózisú kemoterápiás stratégiákat, AML-t tartalmazott. - mint az indukciós kezelések, a hagyományos citotoxikus szerek és a hematopoietikus őssejt-transzplantációs (HSCT) stratégiák. Kivéve a HSCT-t, amely a betegek 23-50%-ában eredményezhet hosszú távú túlélést (Ref. 10) az MDS terápia nem mutatott következetesen túlélési előnyt, és szerény eredményeket értek el a vérszegénység és/vagy egyéb citopéniák enyhítésére, valamint a vörösvérsejt (RBC) transzfúziók számának csökkentésére. Ezenkívül az MDS elsősorban az idősebb betegek betegsége, akik nem tolerálják az agresszív terápiát, ezért nem kaphatnak HSCT-t.

Így az MDS esetében egyetlen terápia sem tekinthető standardnak, és a szupportív terápia, beleértve a vörösvértest-transzfúziókat, a vérlemezke-transzfúziókat és az antibiotikum-terápiát, gyakran az ellátás középpontjába került, különösen az idősebb betegek populációjában.

A VELCADE™ (bortezomib) injekcióhoz egy kis molekulájú proteaszóma inhibitor, amelyet a Millennium Pharmaceuticals, Inc. (MPI) fejlesztett ki emberi rosszindulatú daganatok kezelésére szolgáló új szerként. A VELCADE-et jelenleg az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) hagyta jóvá olyan myeloma multiplexes betegek kezelésére, akik legalább 2 korábbi kezelésben részesültek, és a betegség progresszióját mutatták ki az utolsó kezelés során. A VELCADE egy leucinból és fenilalaninból származó módosított dipeptidil-bórsav; kémiai neve N pirazinkarbonil L fenilalanin L leucin bórsav, molekulatömege 384,25 dalton.

Az eddig elvégzett nem klinikai és klinikai vizsgálatokból származó adatok alátámasztják a Velcade humán rosszindulatú daganatok kezelésére való kifejlesztését.