Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Velcade i myelodysplastisk syndrom - Pilotundersøgelse

21. april 2015 opdateret af: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Fase II undersøgelse af PS341 (VELCADE) i myelodysplastiske syndromer (MDS). EudraCT nummer 2004-002935-23

Dette er et åbent studie med fire centre designet til at bestemme aktiviteten af ​​Velcade hos patienter med myelodysplastisk syndrom (MDS). I alt 28 fag vil blive tilmeldt. Patienterne vil blive registreret til GIMEMA Data Center før behandlingen starter og efter verifikation af inklusionskriterier.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Myelodysplastiske syndromer (MDS) er en heterogen gruppe af klonale lidelser i den hæmatopoietiske stamcelle karakteriseret ved ineffektiv hæmatopoiese, der fører til perifere cytopenier og variabel risiko for progression til mere fremskreden sygdom og/eller transformation til akut myeloid leukæmi (AML). Sygdommen rammer overvejende ældre personer (medianalder 69 år); den samlede forekomst er omkring 4 pr. 100.000 individer, men denne stiger til > 30 pr. 100.000 i befolkningen over 70 år.

Terapi for MDS har inkluderet hæmatopoietiske vækstfaktorer (i primis EPO, i kombination eller ej med granulocyt-koloni-stimulerende faktor-G-CSF eller granulocyt-koloni-stimulerende faktor-GM-CSF), differentierende midler, immunterapi, lavdosis-kemoterapistrategier, AML -lignende induktionsregimer, traditionelle cytotoksiske midler og hæmatopoietiske stamcelletransplantations (HSCT) strategier. Med undtagelse af HSCT, som kan resultere i langtidsoverlevelse hos 23 % til 50 % af patienterne (Ref. 10) terapi for MDS har ikke konsekvent vist en overlevelsesfordel, og også beskedne resultater er opnået i et forsøg på at forbedre anæmi og/eller de andre cytopenier og for at reducere antallet af røde blodlegemer (RBC) transfusioner. Ydermere er MDS primært en sygdom hos ældre patienter, som ikke kan tåle aggressiv terapi og derfor ikke kan modtage HSCT.

Ingen terapi er således blevet betragtet som standard for MDS, og understøttende terapi, herunder RBC-transfusioner, blodpladetransfusioner og antibiotikabehandling har ofte været i fokus, især i den ældre patientpopulation.

VELCADE™ (bortezomib) til injektion er en lille molekyle proteasomhæmmer udviklet af Millennium Pharmaceuticals, Inc., (MPI) som et nyt middel til behandling af maligne sygdomme hos mennesker. VELCADE er i øjeblikket godkendt af US FDA til behandling af myelomatosepatienter, som har modtaget mindst 2 tidligere behandlinger og har påvist sygdomsprogression ved den sidste behandling. VELCADE er en modificeret dipeptidylboronsyre afledt af leucin og phenylalanin; dets kemiske navn er N pyrazincarbonyl L phenylalanine L leucin boronsyre og har en molekylvægt på 384,25 dalton.

Data fra ikke-kliniske og kliniske undersøgelser udført til dato understøtter udviklingen af ​​Velcade til behandling af humane maligniteter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

28

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Istituto di Ematologia e Oncologia Medica L. e A. Seragnoli
      • Milano, Italien
        • Ospedale Niguarda "Ca Grande"
      • Roma, Italien
        • A.O Umberto I
    • Potenza
      • Rionero in Vulture, Potenza, Italien
        • Centro Oncologico Basilicata

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter i alderen 18 -75 år.

  • Patienter med følgende kliniske diagnose: RA(FAB) eller RCMD (WHO), RARS (FAB) eller RCDM-RS(WHO), RAEB (FAB) eller RAEB I (WHO), RAEB II (WHO) og:

    • IPSS intermediate-2 (score 1,5-2) eller høj (score 2,5-3) ikke tidligere behandlet med kemoterapi (CT) og ikke kvalificeret til intensiv kemoterapi eller allogen stamcelletransplantation (SCT), eller
    • IPSS mellemliggende-1 (score 0,5-1) eller lav (score 0), EPO eller immunsuppressive (cyclosporin, CSA; anti-tymocyt globulin, ATG) terapier resistente eller ikke kvalificerede til disse terapier og transfusionsafhængige.
  • Patienter, der er villige og i stand til at overholde protokolkravene.
  • Patienter, der har givet frivilligt skriftligt informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen, med den forståelse, at samtykket til enhver tid kan trækkes tilbage uden at det berører fremtidig lægebehandling.
  • Mandlige og kvindelige patienter, der er villige til at bruge acceptable metoder til prævention i hele undersøgelsens varighed.
  • Patienter med WHO præstationsstatus (PS) 0-2 og forventet levetid > 3 måneder.
  • Nyrefunktionstest ≤ 2 x øvre grænse for normalværdier.
  • AST/GOT, ALT/GPT ≤ 2,5 x øvre grænse for normale værdier.
  • Total bilirubin ≤ 1,5 x øvre grænse for normalværdi.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten har grad 2 (som defineret af NCI Common Toxicity Criteria-CTC) perifer neuropati inden for 14 dage før indskrivning.
  • Patienten har overfølsomhed over for bortezomib, bor eller mannitol.
  • Patienten har tidligere modtaget behandling med bortezomib
  • Patienten er gravid eller ammer
  • Patienten har modtaget andre forsøgslægemidler inden for 14 dage før indskrivning
  • Patienten har tidligere modtaget kemoterapi
  • Patienten gennemgik en større operation inden for 4 uger før indskrivning
  • Patienten havde myokardieinfarkt inden for 6 måneder efter indskrivning eller har klasse III-IV hjertesvigt, ukontrolleret angina eller arytmier
  • Patienten er blevet behandlet for tidligere malignitet inden for 5 år før indskrivning
  • Patienten har ukontrolleret hypertension eller diabetes mellitus
  • Patienten vides at have HBV eller HCV aktiv hepatitis eller er human immundefektvirus (HIV)-positiv
  • Patienten har systemiske infektioner, der kræver behandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
at bestemme aktiviteten af ​​Velcade hos patienter med MDS, mellem-2 eller høj risiko, og mellem-1 eller lav risiko, der ikke reagerer eller ikke er kvalificerede til behandling med erythropoietin eller immunsuppressive midler vurderet i henhold til responskriterier.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
at bestemme, om Velcade forlænger tiden til progression og/eller overlevelse; sikkerhed og tolerabilitet vurderet ud fra forekomsten af ​​kliniske toksiciteter og laboratorietoksiciteter; livskvalitet i forhold til neurotoksicitet.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Giuliana ALIMENA, MD, PHD, Università degli Studi di Roma "La Sapienza", Dipartimento di Biotecnologie Cellulari ed Ematolgia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2006

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. februar 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. februar 2007

Først opslået (Skøn)

26. februar 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

23. april 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. april 2015

Sidst verificeret

1. april 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MDS0104

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med MDS

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Venezuela

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner