Велкейд при миелодиспластическом синдроме — пилотное исследование

Миелодиспластические синдромы (МДС) представляют собой гетерогенную группу клональных нарушений гемопоэтических стволовых клеток, характеризующихся неэффективным гемопоэзом, приводящим к периферическим цитопениям, и различным риском прогрессирования заболевания в более поздние стадии и/или трансформации в острый миелоидный лейкоз (ОМЛ). Заболевание поражает преимущественно пожилых людей (средний возраст 69 лет); общая заболеваемость составляет около 4 на 100 000 человек, но она возрастает до > 30 на 100 000 среди населения старше 70 лет.

Терапия МДС включала гемопоэтические факторы роста (в первую очередь ЭПО, в комбинации или без гранулоцитарно-колониестимулирующего фактора-Г-КСФ или гранулоцитарно-колониестимулирующего фактора-ГМ-КСФ), дифференцирующие агенты, иммунотерапию, стратегии низкодозной химиотерапии, ОМЛ -подобные режимы индукции, традиционные цитотоксические агенты и стратегии трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК). За исключением ТГСК, которая может привести к долгосрочной выживаемости у 23-50% пациентов (Ref. 10) терапия МДС не всегда продемонстрировала преимущество в выживаемости, а также были получены скромные результаты в попытке улучшить состояние при анемии и/или других цитопениях и уменьшить количество переливаний эритроцитарной массы (эритроцитарной массы). Кроме того, МДС в первую очередь является заболеванием пожилых пациентов, которые не переносят агрессивную терапию и, следовательно, не могут получить ТГСК.

Таким образом, никакая терапия не считается стандартной для МДС, и поддерживающая терапия, включая переливание эритроцитов, переливание тромбоцитов и антибактериальная терапия, часто находится в центре внимания, особенно у пожилых пациентов.

VELCADE™ (бортезомиб) для инъекций представляет собой низкомолекулярный ингибитор протеасом, разработанный компанией Millennium Pharmaceuticals, Inc. (MPI) в качестве нового средства для лечения злокачественных новообразований человека. Велкейд в настоящее время одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США для лечения пациентов с множественной миеломой, которые получили по крайней мере 2 предыдущих курса лечения и продемонстрировали прогрессирование заболевания на фоне последнего курса лечения. ВЕЛКЕЙД представляет собой модифицированную дипептидилбороновую кислоту, полученную из лейцина и фенилаланина; его химическое название - N пиразинкарбонил L фенилаланин L лейцин бороновая кислота и имеет молекулярную массу 384,25 дальтон.

Данные неклинических и клинических исследований, проведенных на сегодняшний день, подтверждают разработку Велкейда для лечения злокачественных новообразований человека.