Bortezomib, Melphalan és Dexamethasone az elsődleges amiloidózisban vagy könnyűlánc-lerakódásos betegségben szenvedő betegek kezelésében

A BETEGSÉG JELLEMZŐI:

• Biopsziával igazolt diagnózis az alábbiak közül:

  • Elsődleges szisztémás amiloidózis

    • Az amiloidózis hisztokémiai diagnózisa kongói vörösre festett szövetmintákban lévő zöld kettős fényvisszaverő anyag polarizációs mikroszkópos vizsgálatával vagy jellegzetes elektronmikroszkópos megjelenéssel
  • Könnyűlánc-lerakódási betegség

• Mérhető betegség az alábbiak közül egy vagy több által meghatározottak szerint:

  • Szérum monoklonális fehérje ≥ 0,5 g/dl szérumelektroforézissel
  • Vizelet monoklonális fehérje > 200 mg/tv egy 24 órás vizeletelektroforézisben
  • Szérum immunglobulin szabad könnyű lánc ≥ 10 mg/dl ÉS abnormális szérum immunglobulin kappa lambda szabad könnyű lánc arány

• Meg kell felelnie az alábbi kritériumok közül 1-nek:

  • Plazmasejtek klonális populációja a csontvelőben (≤ 30%)
  • Immunhisztokémiai festés amiloid fibrillumok könnyűlánc elleni antiszérumával

• Nem felelhet meg a tünetekkel járó* myeloma multiplex alábbi diagnosztikai kritériumainak:

  • Litikus elváltozások a csontváz felmérésén
  • Plasmacytoma
  • A csontvelői plazmasejtek számának növekedése ≥ 30%-kal MEGJEGYZÉS: *Azok a betegek, akik megfelelnek a Nemzetközi Myeloma Munkacsoport definíciójának a szimptómás myeloma multiplexnek, és a tünetek csak a társuló amiloidózisnak tulajdoníthatók, és akik egyébként nem felelnek meg a parázsló mielóma diagnózisának kritériumainak, jóváhagyás után potenciálisan jogosultak. a vezető nyomozó.

• Ha korábban nem kezelték, a beteg vagy nem jelölt autológ őssejt-transzplantációra (ASCT), vagy elutasította az ASCT lehetőségét

  • Azok a betegek, akik korábban ASCT-n estek át, és később előrehaladtak, jogosultak, feltéve, hogy más alkalmassági kritériumok teljesülnek
• Nincs másodlagos vagy családi amiloidózis

A BETEG JELLEMZŐI:

• ECOG teljesítmény állapota 0-3
• Kreatinin < 5 mg/dl
• Bilirubin < 2,5-szerese a normál felső határának (ULN)
• ALT és AST < ULN 3-szorosa
• Abszolút neutrofilszám ≥ 1000/mm³
• Thrombocytaszám ≥ 80 000/mm³
• Nem terhes vagy szoptat
• Negatív terhességi teszt
• A termékeny betegeknek hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk
• Perifériás szenzoros neuropátia < 3. fokozat
• Nem volt szívinfarktus az elmúlt 6 hónapban
• Nincs New York Heart Association III vagy IV osztályú szívelégtelenség
• Nincs ellenőrizetlen angina
• Nincsenek súlyos, kontrollálatlan kamrai aritmiák
• Nincs EKG* bizonyíték akut ischaemiára vagy aktív vezetési rendszer rendellenességekre (kivéve az 1. fokú AV-blokkot, a Wenckebach típusú 2. fokú szívblokkot vagy a bal oldali köteg ágblokkot) MEGJEGYZÉS: *A vizsgálatba való belépés előtt minden EKG-szűrési rendellenességet dokumentálnia kell a vizsgáló orvosi szempontból nem releváns; az LVEF-nek nincs alsó határa, amely alatt a betegeket kizárják a részvételből
• Nincs túlérzékenység a bortezomibbal, bórral vagy bármely más, ebben a vizsgálatban használt szerrel szemben
• Nem volt súlyos egyidejű betegség (pl. stroke) az elmúlt 30 napban
• Nincs olyan pszichiátriai betegség, amely valószínűleg zavarná a tanulmányban való részvételt

• Nincs kezeletlen HIV-fertőzés

  • Az aktív antiretrovirális terápiában részesülő, tünetmentes HIV-fertőzésben szenvedő betegek potenciálisan alkalmasak
• Az elmúlt 3 évben nem diagnosztizáltak vagy kezeltek más rosszindulatú daganatot, kivéve a teljesen reszekált bőr bazálissejtes vagy laphámsejtes karcinómát, in situ rosszindulatú daganatot vagy alacsony kockázatú prosztatarákot gyógyító terápia után

ELŐZETES EGYIDEJŰ TERÁPIA:

• Lásd: Betegség jellemzői
• Nincs más vizsgálati gyógyszer az elmúlt 14 napban