Bortetsomibi, melfalaani ja deksametasoni hoidettaessa potilaita, joilla on primaarinen amyloidoosi tai kevytketjun kerrostumissairaus

TAUDEN OMINAISUUDET:

• Biopsialla todistettu diagnoosi yhdestä seuraavista:

  • Primaarinen systeeminen amyloidoosi

    • Amyloidoosin histokemiallinen diagnoosi, joka on määritetty polarisoivalla mikroskopialla vihreästä kaksinkertaistaa materiaalista Kongon punaiseksi värjätyistä kudosnäytteistä tai ominaisesta elektronimikroskopiasta
  • Kevytketjun kerrostumissairaus

• Mitattavissa oleva sairaus, joka on määritelty yhdellä tai useammalla seuraavista:

  • Seerumin monoklonaalinen proteiini ≥ 0,5 g/dl seerumielektroforeesilla
  • Virtsan monoklonaalinen proteiini > 200 mg/tv 24 tunnin virtsan elektroforeesissa
  • Seerumin immunoglobuliini vapaan kevytketjun ≥ 10 mg/dl JA epänormaali seerumin immunoglobuliinin kappa lambda vapaan kevytketjun suhde

• On täytettävä yksi seuraavista ehdoista:

  • Plasmasolujen klooninen populaatio luuytimessä (≤ 30 %)
  • Immunohistokemiallinen värjäys amyloidifibrillien kevytketjua estävällä antiseerumilla

• Ei saa täyttää seuraavia oireisen* multippelin myelooman diagnostisia kriteerejä:

  • Lyyttiset leesiot luustotutkimuksessa
  • Plasmasytooma
  • Luuytimen plasmasolujen lisäys ≥ 30 % HUOMAUTUS: *Potilaat, jotka täyttävät kansainvälisen myeloomatyöryhmän määritelmän oireellisesta multippeli myeloomasta, jonka oireet johtuvat vain siihen liittyvästä amyloidoosista ja jotka eivät muuten täytä kytevän myelooman diagnoosin kriteerejä, ovat mahdollisesti kelvollisia hyväksynnän jälkeen päätutkijasta.

• Jos potilasta ei ole aiemmin hoidettu, hän ei joko ole ehdokas autologiseen kantasolusiirtoon (ASCT) tai hän on kieltäytynyt ASCT-vaihtoehdosta

  • Potilaat, joille on tehty aiemmin ASCT ja jotka ovat edenneet myöhemmin, ovat kelpoisia, jos muut kelpoisuuskriteerit täyttyvät
• Ei sekundaarista tai familiaalista amyloidoosia

POTILAS OMINAISUUDET:

• ECOG-suorituskykytila ​​0-3
• Kreatiniini < 5 mg/dl
• Bilirubiini < 2,5 kertaa normaalin yläraja (ULN)
• ALT ja AST < 3 kertaa ULN
• Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥ 1000/mm³
• Verihiutalemäärä ≥ 80 000/mm³
• Ei raskaana tai imettävänä
• Negatiivinen raskaustesti
• Hedelmällisten potilaiden on käytettävä tehokasta ehkäisyä
• Perifeerinen sensorinen neuropatia < asteen 3
• Ei sydäninfarktia viimeisen 6 kuukauden aikana
• Ei New York Heart Associationin luokan III tai IV sydämen vajaatoimintaa
• Ei hallitsematonta angina pectoris
• Ei vakavia hallitsemattomia kammiorytmihäiriöitä
• Ei EKG*-merkkejä akuutista iskemiasta tai aktiivisesta johtumisjärjestelmän poikkeavuudesta (ei mukaan lukien 1. asteen AV-katkos, Wenckebach-tyypin 2. asteen sydänkatkos tai vasemman nipun haarakatkos) HUOMAUTUS: *Ennen tutkimukseen tuloa, kaikki EKG-seulontapoikkeavuudet on dokumentoitava tutkija ei ole lääketieteellisesti merkityksellinen; LVEF:llä ei ole alarajaa, jonka alapuolella potilaat suljetaan pois osallistumisesta
• Ei yliherkkyyttä bortetsomibille, boorille tai muille tässä tutkimuksessa käytetyille aineille
• Ei vakavaa samanaikaista sairautta (esim. aivohalvaus) viimeisen 30 päivän aikana
• Ei psykiatrista sairautta, joka todennäköisesti häiritsisi tutkimukseen osallistumista

• Ei hoitamatonta HIV-infektiota

  • Potilaat, joilla on oireeton HIV-infektio, jotka saavat aktiivista antiretroviraalista hoitoa, ovat mahdollisesti kelvollisia
• Ei diagnosoitua tai hoidettu toista pahanlaatuista kasvainta viimeisen 3 vuoden aikana, lukuun ottamatta täysin leikattua ihon tyvisolu- tai okasolusyöpää, in situ -maligniteettia tai matalariskistä eturauhassyöpää parantavan hoidon jälkeen

EDELLINEN SAMANAIKAINEN HOITO:

• Katso Taudin ominaisuudet
• Ei muita tutkimuslääkkeitä viimeisen 14 päivän aikana