Mikofenolát-nátrium kezelés primer Sjogren-szindrómában szenvedő betegeknél
Mikofenolát-nátrium kezelés elsődleges Sjogren-szindrómás betegeknél – Nyílt kísérleti kísérlet
Az elsődleges Sjogren-szindróma (pSS) egy autoimmun betegség, amelyet keratoconjunctivitis sicca és xerostomia jellemez. Ezenkívül különféle extraglanduláris megnyilvánulások alakulhatnak ki. Számos immunmoduláló szerrel próbálkoztak a pSS kezelésében, anélkül, hogy kielégítő eredményeket értek volna el. Jelenleg nincs jóváhagyott szisztémás kezelés a pSS-re.
A mikofenolsav (MPA) az inozin-monofoszfát-dehidrogenáz szelektív inhibitora, amely a nukleotid szintézis de novo útvonalának gátlásához vezet. Az MPA antiproliferatív hatása elsősorban az aktivált T- és B-limfocitákat érinti, mivel ezeknek a sejteknek a proliferációja kritikusan függ a de novo purinszintézistől, összehasonlítva más eukarióta sejtekkel. Mivel ezekről a limfocitákról azt feltételezték, hogy kulcsszerepet játszanak a pSS gyulladásában és immunpatogenezisében, a mikofenolát-nátrium ígéretes szer lehet a pSS kezelésében.
Egyközpontú, nyílt kísérleti kísérletet végzünk Mycophenolate-nátriummal pSS-ben.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A mikofenolsavat tartalmazó vegyületek, például a mikofenolát-mofetil és a bélben oldódó bevonatú mikofenolát-nátrium immunszuppresszív gyógyszerek, amelyeket a transzplantátum kilökődésének megelőzésére hagytak jóvá. A mikofenolát-mofetil (MMF) hatékony kezelés a szisztémás lupus erythematosusban és más autoimmun betegségekben.
Az MMF-et fenntartó terápiaként alkalmazták rituximabbal (anti-CD20 antitest) végzett kezelés után pSS-betegeknél. Beszámoltunk egy sikeres MMF-kezelésről vasculitissel járó pSS-ben.
A közelmúltbeli megfigyelések és az MPA immunszuppresszív hatása más autoimmun betegségekben arra késztetett bennünket, hogy értékeljük az MPA-kezelés hatékonyságát és biztonságosságát olyan betegeknél, akiknél a pSS refrakter más immunszuppresszív szerekkel szemben.
A megfigyelési időszak 6 hónap lesz. Kiinduláskor, 3 és 6 hónap elteltével megvizsgáljuk a klinikai állapotot, beleértve a mirigyfunkciós teszteket, valamint a pSS-hez kapcsolódó különböző laboratóriumi paramétereket. Ezenkívül a szubjektív paraméterek meghatározása különböző kérdőívek alapján történik.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
NRW
-
Muenster, NRW, Németország, 48129
- University Hospital Muenster
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az elsődleges Sjogren-szindróma diagnózisa az amerikai-európai konszenzus kritériumai alapján
- Az eritrociták ülepedési sebessége >25 mm/h és hipergammaglobulinémia (>1500 mg/dl)
- Anti-SS-A és/vagy SS-B antitestek és/vagy rheumatoid faktor jelenléte
- Tüneti sicca szindróma miatt mesterséges könnycsepp szükséges
- Hidroxiklorokinnal és/vagy azatioprinnal végzett korábbi kezelés nem megfelelő válaszreakciója vagy intoleranciája
- Megfelelő fogamzásgátlás fogamzóképes korú nők számára
Kizárási kritériumok:
- 18 év alatti vagy 75 év feletti kor
- Másodlagos Sjogren-szindróma
- Rák, súlyos fertőzések vagy más nem kontrollált betegségek anamnézisében
- Egyidejű betegségmódosító reumaellenes gyógyszerekkel végzett kezelés a kiindulási értékelés előtt legalább 8 héten belül
- > 5 mg/nap prednizolon dózis vagy a prednizolon dózisának módosítása a kiindulási érték előtt legalább 4 héttel
- Szekretagógok használata (pl. pilokarpin, cevimeline) vagy olyan gyógyszerek, amelyek potenciálisan csökkentik az exokrin mirigyek működését (pl. triciklikus antidepresszánsok, antikolinerg szerek)
- Terhes vagy szoptató nők
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A mikofenolát-nátrium hatékonysága sicca szindrómára és a betegséggel összefüggő laboratóriumi értékek változásaira
Időkeret: Alapvonal, 12. hét és 24. hét
|
Alapvonal, 12. hét és 24. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A mikofenolát-nátrium biztonságossága elsődleges Sjogren-szindrómában szenvedő betegeknél: Klinikai vizsgálat, teljes vérkép, vesefunkciós vizsgálatok, májfunkciós vizsgálatok
Időkeret: alapvonal, a 4., 12. és 24. hét után
|
alapvonal, a 4., 12. és 24. hét után
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Markus Gaubitz, MD, University Hospital Muenster
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Vitali C, Bombardieri S, Jonsson R, Moutsopoulos HM, Alexander EL, Carsons SE, Daniels TE, Fox PC, Fox RI, Kassan SS, Pillemer SR, Talal N, Weisman MH; European Study Group on Classification Criteria for Sjogren's Syndrome. Classification criteria for Sjogren's syndrome: a revised version of the European criteria proposed by the American-European Consensus Group. Ann Rheum Dis. 2002 Jun;61(6):554-8. doi: 10.1136/ard.61.6.554.
- Mavragani CP, Moutsopoulos NM, Moutsopoulos HM. The management of Sjogren's syndrome. Nat Clin Pract Rheumatol. 2006 May;2(5):252-61. doi: 10.1038/ncprheum0165.
- Gaubitz M, Schorat A, Schotte H, Kern P, Domschke W. Mycophenolate mofetil for the treatment of systemic lupus erythematosus: an open pilot trial. Lupus. 1999;8(9):731-6. doi: 10.1191/096120399678840927.
- Willeke P, Schotte H, Schluter B, Erren M, Becker H, Dyong A, Mickholz E, Domschke W, Gaubitz M. Interleukin 1beta and tumour necrosis factor alpha secreting cells are increased in the peripheral blood of patients with primary Sjogren's syndrome. Ann Rheum Dis. 2003 Apr;62(4):359-62. doi: 10.1136/ard.62.4.359.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Immunrendszeri betegségek
- Autoimmun betegség
- Szembetegségek
- Betegség
- Ízületi betegségek
- Mozgásszervi betegségek
- Reumás betegségek
- Kötőszöveti betegségek
- Ízületi gyulladás
- Stomatognatikus betegségek
- Szájbetegségek
- Könnyű apparátus betegségei
- Ízületi gyulladás, rheumatoid
- Xerostomia
- A nyálmirigyek betegségei
- Száraz szem szindrómák
- Szindróma
- Sjögren-szindróma
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Fertőzésgátló szerek
- Enzim gátlók
- Antineoplasztikus szerek
- Antibakteriális szerek
- Antibiotikumok, daganatellenes szerek
- Antituberkuláris szerek
- Antibiotikumok, tuberkulózis elleni szerek
- Mikofenolsav
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- myf-01-049
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .