Életminőség statin-asszociált myopathiában szenvedő betegeknél
2016. szeptember 21. frissítette: Rockefeller University
Életminőség és anyagcsere-elváltozások sztatinnal összefüggő myopathiában szenvedő betegeknél
A javasolt tanulmány a sztatinok izomerőre gyakorolt lehetséges hatásaira, valamint azokra, hogy miért fáradnak el könnyebben, az életminőségre, valamint mérésekre összpontosít annak megértésére, hogy az izmok miért nem képesek teljes mértékben hasznosítani a zsírokat. A kutatókat kifejezetten a sztatinhasználók érdeklik, és az izomtünetek hatása a napi tevékenységekre és az életminőségre.
Ez a tanulmány azt feltételezi, hogy a valószínűleg sztatinhoz kapcsolódó myopathiában szenvedő betegeknél az üzemanyag-felhasználás metabolikus szabályozási zavara van, így a sztatinkezelést folytató betegekkel összehasonlítva a placebót kapó betegek a következőket mutatják:
- javult az Individualized Neuromuscular Life Quality (INQoL) és a Short Form-36 (SF-36) pontszámok (elsődleges végpont)
- izomtünetek enyhítése,
- a zsírsavak üzemanyag-forrásként való fokozott felhasználása, amit az anyagcsere-vizsgálati eredmények tükröznek
- csökkent intramiocelluláris lipid (IMCL)
- javult az inzulinérzékenység.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
A javasolt tanulmány a sztatinok izomerőre és életminőségre gyakorolt lehetséges hatásaira, valamint mérésekre összpontosít annak megértésére, hogy a sztatinhasználók izmai miért nem képesek teljes mértékben hasznosítani a zsírokat. A kutatókat kifejezetten a sztatinhasználók érdeklik, és az izomtünetek hatása a napi tevékenységekre és az életminőségre.
Ez a tanulmány azt feltételezi, hogy a valószínűleg sztatinhoz kapcsolódó myopathiában szenvedő betegeknél az üzemanyag-felhasználás metabolikus szabályozási zavara van, így a sztatinkezelést folytató betegekkel összehasonlítva a placebót kapó betegek a következőket mutatják:
- javított INQoL és SF-36 pontszámok (elsődleges végpont)
- izomtünetek enyhítése,
- a zsírsavak üzemanyag-forrásként való fokozott felhasználása, amit az anyagcsere-vizsgálati eredmények tükröznek
- csökkent IMCL
- javult az inzulinérzékenység.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
14
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10065
- Rockefeller University
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
40 év (Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 30-60 éves férfiak és nők
- izomfájdalmat, gyengeséget, zsibbadást vagy görcsöket tapasztalnak, amelyekről úgy érzik, hogy zavarják a mindennapi tevékenységeket (ADL), de képesek önállóan mozogni (a gyakorlati tesztek elvégzése érdekében)
- az izomtünetek a sztatin-kezelés megkezdését követő egy éven belül, vagy a sztatin márka megváltoztatását vagy az adagolás módosítását követő egy éven belül jelentkeztek
- jelenleg sztatint szed (az esetek ≥ 80%-ában vagy legalább heti 5 napig szedett gyógyszert)
- ≤ 15% annak valószínűsége, hogy szív- és érrendszeri (CV) esemény következik be a következő 10 évben, online CV-kockázat-kalkulátor segítségével kiszámítva (az aktuális statin mellett) a kérdőívre vonatkozóan; ÉS alacsony vagy mérsékelt American College of Sports Medicine (ACSM) kockázati rétegződéssel a kardiovaszkuláris esemény miatt futópados teszt során a teljes metabolikus vizsgálathoz
- bele kell egyeznie ahhoz, hogy levélben értesítse a statint felíró egészségügyi szolgáltatót a vizsgálatban való részvételről, kivéve a Fővárosi Kórház orvosai által beutalt alanyokat.
Kizárási kritériumok:
- más lipidcsökkentő szerekkel történő egyidejű kezelés
- károsodott máj- vagy veseműködés (alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy aszparat-aminotranszferáz (AST) ≥ a normál felső határának 3-szorosa, kreatinin ≥ 3-szorosa vagy kreatin-foszfokináz (CPK) ≥ 5-szöröse a normál felső határának)
- kezeletlen hypo vagy hyperthyreosis
- jelenlegi kezelés más gyógyszerekkel, amelyekről ismert, hogy növelik a myopathia kockázatát (pl. ciklosporin, azitromicin, eritromicin és más makrolid antibiotikumok, azol típusú gombaellenes szerek, fuzidinsav, digoxin)
- dokumentált izomrendellenesség vagy myopathia a kórelőzményében, kivéve a sztatinhoz kapcsolódó myopathiát
- vérszegénység (Hb < 110 g/dl)
- rák a felvételt követő 5 éven belül, kivéve a bőr bazális vagy laphámsejtes karcinómáját (CA)
- cukorbetegség
- HIV-1 fertőzés
- Nem szabályozott vérnyomás ≥ 160/100
- ismert koszorúér-betegség vagy perifériás érbetegség
- krónikus betegségek, például lupus, rheumatoid arthritis, pikkelysömör
- minden olyan feltétel, amely a vizsgálók belátása szerint befolyásolná/eltorzítaná a vizsgálati adatokat
- hosszú távú orális, nazális vagy inhalációs szteroidhasználat > 6 hónap
- a hormonterápia, kivéve a pajzsmirigy pótlást
- alkoholfogyasztás ≥ 40 g/nap (3 pohár/nap bor vagy sör vagy mértéktelen ivás ≥ 4 pohár/éj)
- jelentős mennyiségű sportot vagy megerőltető szabadidős tevékenységet folytat (> 60 perc hetente négyszer)
- műtét az elmúlt 6 hónapban, kivéve a kisebb kimetszési/metszési beavatkozásokat,
- 12 literes elektrokardiogram, amely régi/új szívinfarktust/ischaemiát vagy más olyan leletet mutat, amely a kardiológus belátása szerint nagy kockázatnak teheti ki az alanyt
- kognitív károsodás, amely megakadályozza a kérdőívek megértését
- nem tud angolul olvasni (kérdőív nyelve)
Kizárások a metabolikus vizsgálatból:
- jelenleg béta-blokkolókat szed
- testtömegindex > 28 kg/m2
- 50 év alatti premenopauzás nők (a menopauza meghatározása szerint 12 egymást követő hónap menstruáció nélkül (a menstruációs ciklus fázisának az üzemanyag kiválasztására gyakorolt zavaró hatásának elkerülése érdekében)
- fizikai fogyatékosság vagy korábbi sérülés, amely megakadályozza a biztonságos testmozgás vizsgálatát
- nem felelnek meg a mágneses rezonancia spektroszkópia (MRS) előszűrési kritériumainak
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
Laktóz placebo tabletta
|
A placebo tabletták laktózból állnak, és naponta egyszer egy kapszulát kapnak
Más nevek:
|
|
Aktív összehasonlító: Statinok
Statin gyógyszerek
|
Az alanyokat véletlenszerűen besorolják, hogy 8 hétig folytassák a statin adagolását vagy a placebót.
Az orvos által előírt adagban maradnak.
Az atorvasztatin szokásos adagja 10-80 mg/tabletta naponta egyszer szájon át; szimvasztatin 20-80 mg/tabletta naponta egyszer szájon át; pravasztatin 10-80 mg/tabletta naponta egyszer szájon át; rosuvastatin 5-20 mg/tabletta naponta egyszer szájon át.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Egyénre szabott neuromuszkuláris életminőség (INQoL) átlagos pontszámai a 0. héttől a 8. hétig
Időkeret: 0. héttől 8. hétig
|
Az önkitöltős INQoL kérdőív pontszámait a vizsgálat elején (0. hét) és a végén (8. hét) összehasonlítják a sztatinnal kezelt csoport és a placebóval kezelt csoport között.
A pontszámok 0 és 100 között mozognak, a 100 pedig jobb eredmény.
A közölt mérések a 0. és a 8. hét átlagai, a diszperzió mértéke az eredmények tartománya (csoportonként 3).
|
0. héttől 8. hétig
|
|
Egyéni 36-os rövid forma (SF-36) átlagos pontszámok (fizikai összetevő) a 0. héttől a 8. hétig
Időkeret: 0. héttől 8. hétig
|
Az önállóan beadott SF-36 (fizikai komponens) kérdőív pontszámait a vizsgálat elején (0. hét) és végén (8. hét) mérték a placebóval és sztatinnal kezelt csoportban.
Az átlagos pontszám 0 (minimum) és 100 (maximum) között mozog, a magasabb átlagpontszám pedig jobb eredményeket tükröz.
A közölt mérések a 0. és a 8. hét átlagai, a diszperzió mértéke a pontszámok tartománya.
|
0. héttől 8. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Patricia D Maningat, MD, Rockefeller University
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2009. február 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2013. február 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2013. február 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2009. február 23.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2009. február 24.
Első közzététel (Becslés)
2009. február 25.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2016. november 6.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. szeptember 21.
Utolsó ellenőrzés
2016. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PAM-0655
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .