Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Fibroblaszt eredetű sejtvonalak létrehozása immunhiányos vagy immunrendszeri rendellenességekkel küzdő betegek bőrbiopsziájából

Fibroblaszt eredetű sejtvonalak létrehozása immunhiányos vagy immunrendszeri rendellenességekben szenvedő betegek bőr-/szövetbiopsziájából

Háttér:

  • A National Institutes of Health (NIH) kutatói az immunsejteket (fehérvérsejteket) tanulmányozták, hogy jobban megértsék, hogyan működik az emberi szervezet védekező rendszere, hogyan szabályozza magát, és hogyan tehetnek beteggé a rendszer változásai az embert.
  • Az immunrendszeri problémákkal küzdő betegek sejtjeinek tanulmányozása érdekében a kutatók bőrsejtmintákat szeretnének gyűjteni immunrendszeri rendellenességben szenvedő betegektől, és összehasonlítani azokat egészséges önkéntesektől vett bőrsejtekkel. E sejtek tanulmányozásával a kutatók azt remélik, hogy meghatározzák, hogy ezek a sejtek módosíthatók-e egy újfajta, személyre szabott génterápia létrehozása érdekében, amely a jövőben megpróbálná gyógyítani az immunrendszeri betegségeket.

Célok:

  • Bőrsejtek kinyerése immunrendszeri betegségekben szenvedő betegektől és egészséges önkéntesektől kutatási és összehasonlítási célokra.

Jogosultság:

  • 2 és 85 év közötti, immunrendszeri zavarokkal küzdő betegek.
  • Egészséges önkéntesek 18 és 85 év között.
  • Mindkét csoportot az immunrendszeri rendellenességekkel foglalkozó, meglévő NIH-vizsgálatok jogosult résztvevői közül választják ki.

Tervezés:

  • A kutatók legfeljebb két biopsziát vehetnek fel a résztvevők karjából, lábából, hasából vagy hátából.
  • A biopszia helyét helyi érzéstelenítővel zsibbadják, és a mintavétel előtt megtisztítják.
  • A lyukasztó bőrbiopsziás tűt a bőrbe helyezik, és elforgatják egy kis bőrkör eltávolításához (körülbelül 1/4-3/8 hüvelyk átmérőjű). A területet kötéssel vagy öltéssel lezárják, majd kötszerrel lefedik. Az esetleges öltéseket 7-10 napon belül eltávolítják.
  • A vizsgálat során gyűjtött szövetmintákat a későbbi kutatásokhoz tárolják.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Jelentkezés meghívóval

Részletes leírás

Ez a protokoll kiegészítésként készült a National Institutes of Health (NIH) IRB által jóváhagyott protokolljaihoz, amelyek lehetővé teszik a genetikai tesztelést, beleértve azokat is, amelyek ritka elsődleges immunhiányos vagy immunrendszeri rendellenességekben szenvedő betegek szűrési protokolljai. A külső orvosi feljegyzések áttekintése, a klinikai értékelés és a tesztelés után kellő kutatási érdeklődésre számot tartó betegek meghívást kaphatnak a vizsgálatba. Egészséges önkénteseket és a betegek hozzátartozóit is meghívják, hogy vegyenek részt a kutatási vizsgálatokhoz szükséges kontrollminták forrásaként. A beleegyezés és ebbe a vizsgálatba való beiratkozás után bőrbeütési biopsziákat vesznek, hogy létrehozzák a dermális fibroblaszt sejtvonalakat az e betegségek genetikai és biokémiai alapjainak megértését célzó kutatásokhoz. Sejtvonalakat is felhasználnak az indukált pluripotens őssejtek (iPS) limfocita származtatás és célzott génkorrekció szempontjából való hasznosságának vizsgálatára. Az orrhámkaparékot kutatási célokra használják fel primer orr légúti hámsejtvonalak kinövésére. Ezeket a sejtvonalakat funkcionális vizsgálatokhoz fogják használni a bennük lévő vírusreplikáció tesztelésével. Ezek a funkcionális vizsgálatok lehetővé teszik új elsődleges immunhiányok azonosítását, amelyek elsősorban visszatérő vagy tartós alsó légúti vírusfertőzésekként jelentkezhetnek. Azokat az eredményeket, amelyek hatással lehetnek az orvosi ellátásra, továbbítják a beutaló orvosoknak, és adott esetben a betegeket más megfelelő NIH protokollokhoz irányítják további klinikai értékelés és kezelés céljából.

A vizsgálatba legfeljebb 200 beteget és egészséges önkéntest vonnak be a következő 15 évben.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

200

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Legfeljebb 150 rosszul definiált, ritka öröklött immunhiányos vagy immunrendszeri rendellenességben szenvedő beteg, valamint 50 egészséges önkéntes kontrollként. Azok a betegek és egészséges önkéntesek, akiket először egy másik NIAID protokoll (például 05-I-0213 vagy 06-I-0015) és mások szerint értékelnek, felajánlhatják a részvétel lehetőségét ebben a protokollban.

Leírás

  • BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:

Betegek:

  1. A vizsgálatba való bevonáshoz a páciensnek legalább 2 évesnek kell lennie, de nem több mint 85 évesnek,
  2. primer immunhiány vagy immunrendszeri rendellenesség ismert diagnózisa van (vagy vér szerinti rokona, például beteg),
  3. egyidejűleg be kell venni egy NIH IRB által jóváhagyott NIAID protokollba, amely magában foglalja az immunrendszer betegségeinek genetikai vizsgálatát, mint például, de nem kizárólagosan a 05-I-0213 vagy a 06-I-0015

Beteg hozzátartozója: Ahhoz, hogy részt vegyenek ebben a vizsgálatban, a beteg hozzátartozójának a következőnek kell lennie:

  1. Az e protokoll szerint vizsgált résztvevő biológiai rokona. A rokonok lehetnek biológiai anya, apa, testvér, gyerekek, nagyszülők, nagynénik, nagybácsik és első unokatestvérek.

    a. A proban résztvevő kiskorú hozzátartozójának igazolnia kell, hogy tünetmentes hordozó, vagy fennáll a betegség kockázata.

  2. egyidejűleg be kell venni egy NIH IRB által jóváhagyott protokollba, amely magában foglalja az immunrendszer betegségeinek genetikai vizsgálatát, például, de nem kizárólagosan a 05-I-0213 vagy a 06-I-0015.
  3. 8 éves vagy annál nagyobb, de legfeljebb 85 éves,

Egészséges önkéntesek:

A vizsgálatba való beiratkozáshoz egy normál önkéntesnek meg kell felelnie az összes alábbi kritériumnak:

  1. Jelentkezzen a 05-I-0213 protokollra.
  2. Legyen egészséges felnőtt bármelyik nemhez tartozó, 18 és 85 év közötti életkor

KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK:

A betegek vagy a beteg hozzátartozója nem vehet részt ebben a vizsgálatban, ha:

  1. A vérlemezkeszám kevesebb, mint 20 000/mikroL
  2. Az egyén hemodinamikailag instabil az akut vérzés miatt.
  3. Bármilyen állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint indokolatlan kockázatnak teszi ki a pácienst a vizsgálatban való részvétellel, vagy korlátozza a beszerezendő minta használhatóságát.
  4. Orrkaparás esetén: a kórelőzményben szereplő turbinectomia vagy jelentős orrpatológia, amely kizárná a nyálkahártya-kaparás biopsziájának vételét.

Egy egészséges önkéntes nem vehet részt ebben a kísérletben, ha:

  1. 18 évesnél fiatalabb vagy 85 évnél idősebb
  2. Súlya kevesebb, mint 110 font
  3. Terhesek vagy szoptatnak
  4. kemoterápiás szer(eke)t kap, vagy rosszindulatú daganata van
  5. Nem kerülheti el az aszpirin vagy a nem szteroid gyulladáscsökkentő gyógyszerek szedését a bőrbiopsziát megelőző 7 napon belül
  6. Szív-, tüdő-, vesebetegség, vérzési rendellenesség, diabetes mellitus, krónikus perifériás artériás vagy vénás elégtelenség, krónikus diffúz bőrbetegség, bőrbiopsziára alkalmas nem érintett területek nélkül, rossz bőrgyógyulás vagy keloid képződés.
  7. Vírusos hepatitisben (B vagy C), humán immunhiány vírusban (HIV) vagy meticillin-rezisztens Staphylococcus aureus (MRSA) hordozójában diagnosztizálták.
  8. A hemoglobinszint kevesebb, mint 12,0 g/dl
  9. A vérlemezkeszám kevesebb, mint 150 000/(mikro)l
  10. PT több mint 15,0 másodperc vagy PTT több mint 40 másodperc
  11. Anamnézisében intravénás injekciós kábítószer-használat vagy a szerzett immunhiányos szindróma (AIDS) vírusának való kitettség miatt nagy kockázatú tevékenységet folytatott.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Keresztmetszeti

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Egészséges önkéntesek
Akár 50 alany egészséges kontrollként
Immunhiány
Legfeljebb 150, rosszul meghatározott, ritka örökletes immunhiányos vagy immunrendszer-szabályozási rendellenességben szenvedő alany

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Fibroblaszt, dermális vagy más bőrrezidens sejtvonalakat hoz létre
Időkeret: A tanulmány időtartama alatt
Szerezzen bőrlyukasztásos biopsziát, hogy fibroblaszt, dermális vagy más bőrrezidens sejtvonalakat hozzon létre olyan betegeknél, akik korábban HSCT-n estek át. A sejtek felhasználhatók szomatikus sejthibridizációra, sejtkomplementációra, fibroblaszt-specifikus veleszületett immunválaszok értékelésére vagy más genetikai technikákra.
A tanulmány időtartama alatt

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Helen C Su, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2009. június 10.

Elsődleges befejezés

2022. december 6.

A tanulmány befejezése

2022. december 6.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. május 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. május 7.

Első közzététel (Becsült)

2009. május 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 31.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 28.

Utolsó ellenőrzés

2026. június 23.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

.A tanulmányban nem keletkezett olyan adat, amely releváns vagy megosztható lenne bármely résztvevő számára. Az iPS vonal növekedéséből származó adatok orvosilag nem használhatók fel, ezért nem jelentjük vissza, és nem osztjuk meg a résztvevővel.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel