RMPT relapszusos/refrakter myeloma multiplex esetén (RMPT)

Bevételi kritériumok:

1. A beteg a törvényileg beleegyező életkorú, a helyi előírások szerint.
2. A páciens a vizsgáló(k) véleménye szerint hajlandó és képes megfelelni a protokoll követelményeinek.
3. A beteg önkéntes írásos, tájékoztatáson alapuló beleegyezését adta bármely, a normál orvosi ellátás részét nem képező, tanulmányokkal kapcsolatos eljárás elvégzése előtt, azzal a tudattal, hogy a hozzájárulását a beteg bármikor visszavonhatja, jövőbeli egészségügyi ellátásának sérelme nélkül.
4. A nőbeteg 24 egymást követő hónapig menopauza után van, vagy műtétileg sterilizált, vagy beleegyezik abba, hogy a heteroszexuális szexuális érintkezéstől folyamatosan tartózkodik, vagy hajlandó egyidejűleg két elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmazni (egy nagyon hatékony módszert és egy további hatékony módszert) (nagyon Hatékony módszerek: méhen belüli eszköz -IUD-; hormonális -fogamzásgátló tabletták, injekciók, implantátumok; petevezeték lekötés; partner vazektómiája; további hatékony módszerek: latex óvszer; rekeszizom; nyaki sapka) a vizsgált gyógyszeres terápia megkezdése előtt 4 hétig, a vizsgálat során gyógyszeres terápia (beleértve az adagolás megszakítását is) és a lenalidomid-kezelés abbahagyása után 4 hétig.
5. A férfibeteg beleegyezik abba, hogy a vizsgálati gyógyszeres kezelés során (beleértve az adagolás megszakítását) és a lenalidomid-kezelés abbahagyása után 4 hétig elfogadható fogamzásgátlási módszert (azaz óvszert vagy absztinencia) alkalmaz.

6. A páciensnél korábban szimptómás myeloma multiplexet diagnosztizáltak standard kritériumok alapján (12), és mérhető betegsége van, az alábbiak szerint:

   • Szekretoros mielóma: bármely számszerűsíthető szérum monoklonális fehérjeérték (általában, de nem szükségszerűen több mint 1 g/dl IgG M-protein és több mint 0,5 g/dl IgA M-protein) és adott esetben a vizelet könnyűlánc-kiválasztása >200 mg/24 óra;
   • Nem szekréciós mielóma: > 30% plazmasejtek a csontvelőben és legalább egy plazmacitóma > 2 cm klinikai vizsgálattal vagy megfelelő röntgenfelvételekkel (azaz MRI vagy CT-vizsgálattal) meghatározva.
7. A beteg egy vagy két kezelési sor után kiújult vagy refrakter
8. A páciens Karnofsky-teljesítmény-státusza ≥ 60%.
9. A beteg várható élettartama > 3 hónap.

10. A betegnél a következő laboratóriumi értékek vannak a kiindulási állapot (az 1. ciklus 1. napja) előtti 14 napon belül:

    • Thrombocytaszám ³ 100 x 109/l transzfúziós támogatás nélkül a vizsgálat előtt 7 napon belül
    • Abszolút neutrofilszám ³ 1,0 x 109/L növekedési faktorok használata nélkül
    • Az összbilirubin £ 1,5 x a felső határérték
    • AST (SGOT) és ALT (SGPT) 2,5 GBP x ULN
    • Korrigált szérumkalcium < 14 mg/dl (3,5 mmol/L)
    • Számított vagy mért kreatinin-clearance: ≥ 20 ml/perc

Kizárási kritériumok:

1. Bármilyen súlyos egészségügyi állapot, laboratóriumi eltérés vagy pszichiátriai betegség, amely megakadályozná, hogy az alany aláírja a beleegyező nyilatkozatot.
2. Terhes vagy vadállat tápláló nőstények.
3. Bármilyen állapot, beleértve a laboratóriumi eltérések jelenlétét, amely elfogadhatatlan kockázatnak teszi ki az alanyt, ha részt vesz a vizsgálatban, vagy megzavarja a vizsgálatból származó adatok értelmezésének képességét.
4. Bármilyen más egyidejűleg alkalmazott standard/kísérleti myeloma elleni gyógyszer vagy terápia alkalmazása
5. Előzetes indukciós terápia R-MP vagy M-PT asszociációval

6. Az alábbi laboratóriumi eltérések bármelyike:

   • Thrombocytaszám < 100 × 109/L.
   • Abszolút neutrofilszám <1,0 × 109/L.
   • Aszpartát-transzamináz (AST): a normálérték felső határának (ULN) >2,5-szerese.
   • Alanin-transzamináz (AST): > 2,5-szerese az ULN-nek.
   • Összes bilirubin: > 1,5-szerese az ULN-nek.
   • Korrigált szérumkalcium >14 mg/dL (3,5 mmol/L).
   • Számított vagy mért kreatinin-clearance <20 ml/perc
7. Ismert HIV-pozitív vagy aktív fertőző hepatitis, B vagy C típusú.
8. A betegnek ³2. fokozatú perifériás neuropátiája van a felvételt megelőző 14 napon belül.
9. Talidomiddal szembeni ismert túlérzékenység.