Magzati légcsőballonos vizsgálat rekeszizomsérvben
2. fázisú magzati légcsőballon (IDE G080077) rekeszizomsérv vizsgálata
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A veleszületett rekeszizomsérv (CDH) hagyományosan nagyon magas halálozási arányt jelent. A legtöbb csecsemő pulmonalis hypoplasia és súlyos pulmonális hipertónia következtében halt meg. Ez a CDH és a pulmonalis hypoplasia születés előtti korrekciójához vezetett. Sajnos a nyitott magzati műtétek anyai morbiditása jelentős volt, a magzati mortalitás pedig nagyon magas (>60%). Ezenkívül a CDH szülés utáni terápia eredményei drámaian javultak, a több évtizeddel ezelőtti kevesebb mint 20%-os túlélésről a mai több mint 70%-ra.
A magzati beavatkozás is egy minimálisan invazív megközelítéssé fejlődött, amely egyetlen endoszkópos portot és a magzati légcső elzáródását foglalja magában. Ez ugyan jelentősen csökkentette az in utero beavatkozás morbiditását és magzati mortalitását, de eredményei nem haladják meg a kortárs posztnatális kezelés összesített (azaz nem rétegzett) eredményeit. Legutóbb egy (Eurofoetus) multicentrikus kooperatív vizsgálatban végeztek klinikai vizsgálatot, amelyben összehasonlították a postnatális kezelést endoszkópos magzati légcsőelzáródással a CDH legsúlyosabb formáira. Az Eurofoetus vizsgálat és egy, az európai és észak-amerikai központokat bevonó közelmúltbeli retrospektív áttekintés eredményei a következőket mutatták: 1) A CDH-ban szenvedő magzatok egy olyan alcsoportja azonosítható, amelyeknél a túlélés 10%-nál kevesebbre prognosztizálható. az összes jelenlegi posztnatális kezelési módszer ellenére, 2) Az endoszkópos magzati légcső-elzáródást követően a 8%-os előre jelzett posztnatális túlélésű magzatok túlélése >50% volt, és 3) a magzati légcső elzáródása ebben a csoportban a tüdő méretének (LHR) növekedését eredményezte, a beavatkozás előtti átlagos 0,7-ről a beavatkozás utáni 1,7-re.
A rendelkezésre álló kutatási irodalom, az Eurofoetus vizsgálat eredményei, valamint az intézmény endoszkópos magzati műtétekkel kapcsolatos tapasztalatai alapján feltételezzük, hogy a veleszületett rekeszizomsérvvel rendelkező magzatok legmagasabb kockázati csoportjában, ahol a túlélési esélyeket 10% alattira becsülik endoszkópos magzati légcső-elzáródás a második trimeszter végén, az elzáródás megfordításával a harmadik trimeszter közepén, lehetővé teszi a tüdőnövekedés és a érés felzárkózását, és az állapotot közepes vagy jó prognózisú állapottá alakítja (a várható túlélés 50-60%). Javasoljuk, hogy az FDA által jóváhagyott vizsgálati eszközökre vonatkozó mentesség (G080077) keretében ezt a kezelési formát eseti alapon, egy multidiszciplináris testület előtti megbeszélést követően ajánljuk fel a jogosult betegeknek.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Egyesült Államok, 02903
- Rhode Island Hospital/Women & Infants' Hospital of Rhode Island
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Egyedülálló terhességek
- Izolált veleszületett rekeszizomsérv
- Normál kariotípus (amniocentézis)
- A kezdeti diagnózis 26 hetes terhesség előtt
- Kompetens méhnyak
- A CDH súlyossága: a tüdő-fej arány (LHR) ≤0,8 a 22-26. terhességi héten
- Májsérv a mellkasban
- Tájékozott beleegyezés
Kizárási kritériumok:
- Koraszülés, membránok idő előtti szakadása vagy magzatvíz szivárgása
- Jelentős anyai morbiditás
- Kiskorú (18 év alatti)
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Levehető léggömb
Beavatkozás: Endoszkópos légcsőelzáródással kezelt magzatok
|
Magzati légcső-elzáródás levehető ballonnal (készülék): Levehető ballon endoszkópos elhelyezése a magzati légcsőben a 28-30. terhességi héten. - A ballon ultrahang által vezérelt szúrása, vagy ha ez nem kivitelezhető, ismételt endoszkópos tracheoszkópia szúrással és a ballon visszavételével a terhesség 34. hetében.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Újszülött túlélés a születéskor
Időkeret: Újszülött időszak (1 nap)
|
Újszülött időszak (1 nap)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Újszülött túlélés 30 nap alatt
Időkeret: 30 nap
|
30 nap
|
|
|
Anyai szövődmények
Időkeret: Beavatkozás a szülés utáni 30 napig
|
Beavatkozás a szülés utáni 30 napig
|
|
|
Magzati morbiditás
Időkeret: Beavatkozás a szállításba
|
Magzati morbiditás, magzati mortalitás
|
Beavatkozás a szállításba
|
|
A méhen belüli tüdőnövekedésben (LHR) >1,4 résztvevők száma
Időkeret: Beavatkozás a beavatkozás utáni 2 hétig
|
A vizsgálat felvételi kritériuma LHR<0,9 (extrém pulmonalis hypoplasia). Tekintettel arra, hogy az LHR viszonylag állandó a terhesség 2. és 3. trimeszterében, az "in utero tüdőnövekedés" az LHR>1,4 (enyhe/közepes fokú pulmonalis hypoplasia meghatározása) a beavatkozást követő 2 héten belül. Az eredmény mértéke = azon résztvevők száma, akiknek LHR-je >1,4 a beavatkozás után 2 héttel |
Beavatkozás a beavatkozás utáni 2 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Francois I Luks, MD, PhD, Rhode Island Hospital
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Jani JC, Nicolaides KH, Gratacos E, Valencia CM, Done E, Martinez JM, Gucciardo L, Cruz R, Deprest JA. Severe diaphragmatic hernia treated by fetal endoscopic tracheal occlusion. Ultrasound Obstet Gynecol. 2009 Sep;34(3):304-10. doi: 10.1002/uog.6450.
- De Paepe ME, Johnson BD, Papadakis K, Sueishi K, Luks FI. Temporal pattern of accelerated lung growth after tracheal occlusion in the fetal rabbit. Am J Pathol. 1998 Jan;152(1):179-90.
- Wild YK, Piasecki GJ, De Paepe ME, Luks FI. Short-term tracheal occlusion in fetal lambs with diaphragmatic hernia improves lung function, even in the absence of lung growth. J Pediatr Surg. 2000 May;35(5):775-9. doi: 10.1053/jpsu.2000.6067.
- Luks FI, Wild YK, Piasecki GJ, De Paepe ME. Short-term tracheal occlusion corrects pulmonary vascular anomalies in the fetal lamb with diaphragmatic hernia. Surgery. 2000 Aug;128(2):266-72. doi: 10.1067/msy.2000.107373.
- Deprest JA, Flemmer AW, Gratacos E, Nicolaides K. Antenatal prediction of lung volume and in-utero treatment by fetal endoscopic tracheal occlusion in severe isolated congenital diaphragmatic hernia. Semin Fetal Neonatal Med. 2009 Feb;14(1):8-13. doi: 10.1016/j.siny.2008.08.010. Epub 2008 Oct 8.
- Bealer JF, Skarsgard ED, Hedrick MH, Meuli M, VanderWall KJ, Flake AW, Adzick NS, Harrison MR. The 'PLUG' odyssey: adventures in experimental fetal tracheal occlusion. J Pediatr Surg. 1995 Feb;30(2):361-4; discussion 364-5. doi: 10.1016/0022-3468(95)90590-1.
- Luks FI, Roggin KK, Wild YK, Piasecki GJ, Rubin LP, Lesieur-Brooks AM, De Paepe ME. Effect of lung fluid composition on type II cellular activity after tracheal occlusion in the fetal lamb. J Pediatr Surg. 2001 Jan;36(1):196-201. doi: 10.1053/jpsu.2001.20051.
- De Paepe ME, Johnson BD, Papadakis K, Luks FI. Lung growth response after tracheal occlusion in fetal rabbits is gestational age-dependent. Am J Respir Cell Mol Biol. 1999 Jul;21(1):65-76. doi: 10.1165/ajrcmb.21.1.3511.
- De Paepe ME, Papadakis K, Johnson BD, Luks FI. Fate of the type II pneumocyte following tracheal occlusion in utero: a time-course study in fetal sheep. Virchows Arch. 1998 Jan;432(1):7-16. doi: 10.1007/s004280050128.
- Papadakis K, Luks FI, De Paepe ME, Piasecki GJ, Wesselhoeft CW Jr. Fetal lung growth after tracheal ligation is not solely a pressure phenomenon. J Pediatr Surg. 1997 Feb;32(2):347-51. doi: 10.1016/s0022-3468(97)90208-6.
- Luks FI, Deprest JA, Gilchrist BF, Peers KH, van der Wildt B, Steegers EA, Vandenberghe K. Access techniques in endoscopic fetal surgery. Eur J Pediatr Surg. 1997 Jun;7(3):131-4. doi: 10.1055/s-2008-1071072.
- Yang SH, Nobuhara KK, Keller RL, Ball RH, Goldstein RB, Feldstein VA, Callen PW, Filly RA, Farmer DL, Harrison MR, Lee H. Reliability of the lung-to-head ratio as a predictor of outcome in fetuses with isolated left congenital diaphragmatic hernia at gestation outside 24-26 weeks. Am J Obstet Gynecol. 2007 Jul;197(1):30.e1-7. doi: 10.1016/j.ajog.2007.01.016.
- Luks FI, Carr SR, Muratore CS, O'Brien BM, Tracy TF. The pediatric surgeons' contribution to in utero treatment of twin-to-twin transfusion syndrome. Ann Surg. 2009 Sep;250(3):456-62. doi: 10.1097/SLA.0b013e3181b45794.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- G080077
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .