Fetale Trachealballonstudie bei Zwerchfellhernie

Angeborene Zwerchfellhernien (CDH) sind traditionell mit sehr hohen Sterblichkeitsraten verbunden. Die meisten Säuglinge starben an Lungenhypoplasie und schwerer pulmonaler Hypertonie. Dies führte zu einer Korrektur von CDH und Lungenhypoplasie vor der Geburt. Leider war die mütterliche Morbidität bei offenen fetalen Eingriffen signifikant und die fetale Mortalität sehr hoch (>60 %). Darüber hinaus haben sich die Ergebnisse der postnatalen CDH-Therapie dramatisch verbessert, von weniger als 20 % Überlebensrate vor einigen Jahrzehnten auf über 70 % heute.

Auch die fetale Intervention hat sich zu einem minimalinvasiven Ansatz weiterentwickelt, der einen einzigen endoskopischen Zugang und den Verschluss der fetalen Luftröhre umfasst. Obwohl dies die Morbidität und fetale Mortalität des In-utero-Eingriffs erheblich verringert hat, übertreffen seine Ergebnisse nicht die Gesamtergebnisse (d. h. nicht stratifiziert) der modernen postnatalen Behandlung. Zuletzt wurde im Rahmen einer multizentrischen Kooperationsstudie im Rahmen von (Eurofoetus) eine klinische Studie durchgeführt, in der die postnatale Behandlung mit einem endoskopischen fetalen Trachealverschluss für die schwersten Formen von CDH verglichen wurde. Die Ergebnisse der Eurofoetus-Studie und einer kürzlich durchgeführten retrospektiven Überprüfung, an der europäische und nordamerikanische Zentren beteiligt waren, haben Folgendes gezeigt: 1) Es ist möglich, eine spezifische Untergruppe von Feten mit CDH zu identifizieren, bei denen eine Überlebenswahrscheinlichkeit von weniger als 10 % vorhergesagt werden kann. Trotz aller aktuellen Methoden der postnatalen Behandlung lag 2) die Überlebensrate von Feten mit einem vorhergesagten postnatalen Überleben von 8 % nach einem endoskopischen fetalen Trachealverschluss bei >50 % und 3) der fetale Trachealverschluss führte in dieser Gruppe zu einer Vergrößerung der Lungengröße (LHR). von durchschnittlich 0,7 vor dem Eingriff auf 1,7 nach dem Eingriff.

Basierend auf der verfügbaren Forschungsliteratur, den Ergebnissen der Eurofoetus-Studie und den Erfahrungen dieser Einrichtung mit endoskopischer fetaler Chirurgie gehen wir davon aus, dass in der höchsten Risikogruppe der Feten mit angeborenem Zwerchfellbruch, bei denen die Überlebenschancen auf weniger als 10 % geschätzt werden, Ein endoskopischer fetaler Trachealverschluss im späten zweiten Trimester mit Aufhebung des Verschlusses in der Mitte des dritten Trimesters ermöglicht ein aufholendes Lungenwachstum und eine Reifung und wandelt den Zustand in einen Zustand mit mittlerer bis guter Prognose um (voraussichtliche Überlebensrate 50–60 %). Wir schlagen vor, diese Form der Behandlung im Rahmen einer von der FDA genehmigten Ausnahmegenehmigung für Untersuchungsgeräte (G080077) geeigneten Patienten auf Einzelfallbasis und nach Diskussion vor einem multidisziplinären Gremium anzubieten.