Fetální tracheální balónková studie u diafragmatické kýly
Fetální tracheální balónek fáze 2 (IDE G080077) Studie u diafragmatické kýly
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Vrozená diafragmatická kýla (CDH) je tradičně spojována s velmi vysokou úmrtností. Většina kojenců zemřela na plicní hypoplazii a těžkou plicní hypertenzi. To vedlo ke korekci CDH a plicní hypoplazie před narozením. Bohužel morbidita matek po otevřené operaci plodu byla významná a fetální mortalita byla velmi vysoká (>60 %). Kromě toho se výsledky postnatální terapie CDH dramaticky zlepšily, z méně než 20% přežití před několika desetiletími na více než 70% dnes.
Fetální intervence se rovněž vyvinula v minimálně invazivní přístup, který zahrnuje jediný endoskopický port a okluzi fetální trachey. I když se tím výrazně snížila morbidita a fetální mortalita in utero výkonu, jeho výsledky nepřevyšují celkové (tj. nestratifikované) výsledky současné postnatální léčby. Nejnověji byla v multicentrické kooperativní studii pod (Eurofoetus) provedena klinická studie srovnávající postnatální léčbu s endoskopickou fetální tracheální okluzí u nejzávažnějších forem CDH. Výsledky studie Eurofoetus a nedávné retrospektivní revize zahrnující evropská a severoamerická centra ukázaly následující: 1) Je možné identifikovat specifickou podskupinu plodů s CDH, u kterých lze předpovídat přežití nižší než 10 %, navzdory všem současným metodám postnatální léčby, 2) přežití plodů s předpokládaným postnatálním přežitím 8 % bylo >50 % po endoskopické okluzi fetální trachey a 3) fetální tracheální okluze v této skupině vedla ke zvětšení velikosti plic (LHR), z průměru 0,7 před zásahem na 1,7 po zásahu.
Na základě dostupné výzkumné literatury, výsledků studie Eurofoetus a zkušeností této instituce s endoskopickou operací plodu předpokládáme, že u nejrizikovější skupiny plodů s vrozenou brániční kýlou, kde se šance na přežití odhaduje na méně než 10 %, endoskopická fetální tracheální okluze na konci druhého trimestru s reverzí okluze v polovině třetího trimestru umožňuje dohnat plicní růst a dozrávání a převádí stav na stav se střední až dobrou prognózou (předpokládané přežití 50–60 %). Navrhujeme nabídnout tuto formu léčby na základě výjimky pro investigační zařízení schválené FDA (G080077) způsobilým pacientům případ od případu po projednání před multidisciplinární komisí.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
- Rhode Island Hospital/Women & Infants' Hospital of Rhode Island
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Jednočetná těhotenství
- Izolovaná vrozená brániční kýla
- Normální karyotyp (amniocentéza)
- Počáteční diagnóza před 26. týdnem těhotenství
- Kompetentní děložní čípek
- Závažnost CDH: poměr plic a hlavy (LHR) ≤ 0,8 ve 22.–26. týdnu těhotenství
- Herniace jater v hrudníku
- Informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Předčasný porod, předčasné prasknutí blan nebo únik plodové vody
- Významná mateřská nemocnost
- Nezletilý (<18 let)
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Odnímatelný balónek
Intervence: Plody ošetřené endoskopickou tracheální okluzí
|
Fetální tracheální obstrukce s odnímatelným balónkem (zařízením): Endoskopické umístění odnímatelného balónku do průdušnice plodu ve 28.–30. týdnu gestace. - Ultrazvukem řízená punkce balónku nebo, pokud to není možné, opakovat endoskopickou tracheoskopii s punkcí a odebráním balónku ve 34. týdnu těhotenství.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Přežití novorozence při narození
Časové okno: Novorozenecká menstruace (1 den)
|
Novorozenecká menstruace (1 den)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přežití novorozence ve 30 dnech
Časové okno: 30 dní
|
30 dní
|
|
|
Mateřské komplikace
Časové okno: Intervence do 30 dnů po porodu
|
Intervence do 30 dnů po porodu
|
|
|
Fetální morbidita
Časové okno: Zásah do porodu
|
Fetální morbidita, fetální mortalita
|
Zásah do porodu
|
|
Počet účastníků s růstem plic in utero (LHR) >1,4
Časové okno: Intervence do 2 týdnů po intervenci
|
Kritériem pro zařazení do studie je LHR<0,9 (extrémní plicní hypoplazie). Vzhledem k tomu, že LHR je relativně konstantní během 2. a 3. trimestru gestace, "in utero plicní růst" je definován jako LHR>1,4 (definice mírné/střední plicní hypoplazie) do 2 týdnů po intervenci. Měření výsledku = počet účastníků s LHR > 1,4 2 týdny po intervenci |
Intervence do 2 týdnů po intervenci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Francois I Luks, MD, PhD, Rhode Island Hospital
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Jani JC, Nicolaides KH, Gratacos E, Valencia CM, Done E, Martinez JM, Gucciardo L, Cruz R, Deprest JA. Severe diaphragmatic hernia treated by fetal endoscopic tracheal occlusion. Ultrasound Obstet Gynecol. 2009 Sep;34(3):304-10. doi: 10.1002/uog.6450.
- De Paepe ME, Johnson BD, Papadakis K, Sueishi K, Luks FI. Temporal pattern of accelerated lung growth after tracheal occlusion in the fetal rabbit. Am J Pathol. 1998 Jan;152(1):179-90.
- Wild YK, Piasecki GJ, De Paepe ME, Luks FI. Short-term tracheal occlusion in fetal lambs with diaphragmatic hernia improves lung function, even in the absence of lung growth. J Pediatr Surg. 2000 May;35(5):775-9. doi: 10.1053/jpsu.2000.6067.
- Luks FI, Wild YK, Piasecki GJ, De Paepe ME. Short-term tracheal occlusion corrects pulmonary vascular anomalies in the fetal lamb with diaphragmatic hernia. Surgery. 2000 Aug;128(2):266-72. doi: 10.1067/msy.2000.107373.
- Deprest JA, Flemmer AW, Gratacos E, Nicolaides K. Antenatal prediction of lung volume and in-utero treatment by fetal endoscopic tracheal occlusion in severe isolated congenital diaphragmatic hernia. Semin Fetal Neonatal Med. 2009 Feb;14(1):8-13. doi: 10.1016/j.siny.2008.08.010. Epub 2008 Oct 8.
- Bealer JF, Skarsgard ED, Hedrick MH, Meuli M, VanderWall KJ, Flake AW, Adzick NS, Harrison MR. The 'PLUG' odyssey: adventures in experimental fetal tracheal occlusion. J Pediatr Surg. 1995 Feb;30(2):361-4; discussion 364-5. doi: 10.1016/0022-3468(95)90590-1.
- Luks FI, Roggin KK, Wild YK, Piasecki GJ, Rubin LP, Lesieur-Brooks AM, De Paepe ME. Effect of lung fluid composition on type II cellular activity after tracheal occlusion in the fetal lamb. J Pediatr Surg. 2001 Jan;36(1):196-201. doi: 10.1053/jpsu.2001.20051.
- De Paepe ME, Johnson BD, Papadakis K, Luks FI. Lung growth response after tracheal occlusion in fetal rabbits is gestational age-dependent. Am J Respir Cell Mol Biol. 1999 Jul;21(1):65-76. doi: 10.1165/ajrcmb.21.1.3511.
- De Paepe ME, Papadakis K, Johnson BD, Luks FI. Fate of the type II pneumocyte following tracheal occlusion in utero: a time-course study in fetal sheep. Virchows Arch. 1998 Jan;432(1):7-16. doi: 10.1007/s004280050128.
- Papadakis K, Luks FI, De Paepe ME, Piasecki GJ, Wesselhoeft CW Jr. Fetal lung growth after tracheal ligation is not solely a pressure phenomenon. J Pediatr Surg. 1997 Feb;32(2):347-51. doi: 10.1016/s0022-3468(97)90208-6.
- Luks FI, Deprest JA, Gilchrist BF, Peers KH, van der Wildt B, Steegers EA, Vandenberghe K. Access techniques in endoscopic fetal surgery. Eur J Pediatr Surg. 1997 Jun;7(3):131-4. doi: 10.1055/s-2008-1071072.
- Yang SH, Nobuhara KK, Keller RL, Ball RH, Goldstein RB, Feldstein VA, Callen PW, Filly RA, Farmer DL, Harrison MR, Lee H. Reliability of the lung-to-head ratio as a predictor of outcome in fetuses with isolated left congenital diaphragmatic hernia at gestation outside 24-26 weeks. Am J Obstet Gynecol. 2007 Jul;197(1):30.e1-7. doi: 10.1016/j.ajog.2007.01.016.
- Luks FI, Carr SR, Muratore CS, O'Brien BM, Tracy TF. The pediatric surgeons' contribution to in utero treatment of twin-to-twin transfusion syndrome. Ann Surg. 2009 Sep;250(3):456-62. doi: 10.1097/SLA.0b013e3181b45794.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- G080077
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Onemocnění plic
-
Argentinian Intensive Care SocietyDokončenoDechová frekvence | End-exspiratory Lung Impedance | Zlomek tloušťky membrány | Exkurze brániceArgentina
-
Indiana UniversityRichard L. Roudebush VA Medical CenterDokončeno
-
Novartis PharmaceuticalsDokončenoNeuroendokrinní nádory | Advanced NET of GI Origin | Advanced NET of Lung OriginSpojené státy, Kolumbie, Itálie, Tchaj-wan, Spojené království, Belgie, Česko, Německo, Japonsko, Saudská arábie, Kanada, Holandsko, Španělsko, Korejská republika, Libanon, Rakousko, Čína, Řecko, Jižní Afrika, Thajsko, Maďarsko, Krocan a více
-
Assiut UniversityZatím nenabírámeRakovina plic | Poranění plic | Bleb Lung
-
University Hospital, Clermont-FerrandCentral Hospital, Nancy, FranceDokončenoDítě, Pouze | Spontánní pneumotorax | Idiopatický pneumotorax | Bleb LungFrancie
-
University of LorraineDokončenoDítě, Pouze | Spontánní pneumotorax | Idiopatický pneumotorax | Bleb LungFrancie
-
Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.DokončenoNon Small Cell LungČína
-
SanofiRegeneron PharmaceuticalsDokončenoKarcinom | Non Small Cell LungSpojené státy, Francie, Kanada, Německo, Holandsko, Portugalsko, Španělsko, Švédsko, Čína, Bulharsko, Estonsko, Indie, Malajsie, Singapur, Tchaj-wan, Argentina, Rakousko, Finsko, Maďarsko, Itálie, Austrálie, Chile, Hongkong, Polsko, Řecko, ... a více
-
Taichung Veterans General HospitalDokončenoKardiotoxicita | Nádor plic bez malých buněk (MeSH termín: Carcinoma, Non-Small-Cell Lung) | Lékové nežádoucí účinky a nežádoucí reakce (MeSH termín) | Inhibitor tyrozinkinázy EGFRTchaj-wan
-
EpiBiologicsNáborRakovina hlavy a krku | Nemalobuněčný karcinom plic | Spinocelulární karcinom hlavy a krku | Spinocelulární karcinom hlavy a krku | Rakoviny hlavy a krku | HNSCC | Hlava a krk | Non Small Cell | Epidermální růstový faktor | EGFR | Spinocelulární karcinom hlavy a krku HNSCC | NSCLC (nemalobuněčný karcinom plic) | Non... a další podmínkySpojené státy