膈疝胎儿气管球囊研究

先天性膈疝 (CDH) 传统上与非常高的死亡率有关。 大多数婴儿死于肺发育不全和严重的肺动脉高压。 这导致在出生前矫正 CDH 和肺发育不全。 不幸的是，开放式胎儿手术的产妇发病率很高，胎儿死亡率非常高 (>60%)。 此外，CDH 的产后治疗结果显着改善，从几十年前的不到 20% 的存活率提高到今天的 70% 以上。

胎儿干预也已发展为一种微创方法，涉及单个内窥镜端口和胎儿气管的闭塞。 虽然这大大降低了宫内手术的发病率和胎儿死亡率，但其结果并未超过当代产后治疗的总体（即非分层）结果。 最近，一项多中心合作研究 (Eurofoetus) 进行了一项临床试验，比较了最严重形式的 CDH 的产后治疗与内窥镜胎儿气管阻塞。 Eurofoetus 试验和最近一项涉及欧洲和北美中心的回顾性研究的结果显示如下：1) 有可能确定一个特定的 CDH 胎儿亚组，其中预计存活率低于 10%，尽管目前有所有产后治疗方法，2) 内窥镜胎儿气管阻塞后，预计出生后存活率为 8% 的胎儿存活率 >50%，以及 3) 该组胎儿气管阻塞导致肺尺寸 (LHR) 增加，从干预前的平均 0.7 到干预后的 1.7。

根据现有的研究文献、Eurofoetus 试验的结果以及该机构在胎儿内窥镜手术方面的经验，我们假设在患有先天性膈疝的最高风险胎儿组中，其存活率估计低于 10%，妊娠中期后期的内镜下胎儿气管阻塞，在妊娠中期逆转阻塞，可以使肺部赶上生长和成熟，并将这种情况转化为具有中等至良好预后的情况（预计存活率为 50-60%）。 我们建议根据 FDA 批准的研究设备豁免 (G080077)，在多学科委员会讨论后，根据具体情况，向符合条件的患者提供这种治疗形式。