Az autológ csontvelősejtek artériás bejuttatásának biztonsága és hatékonysága az inzulinfüggő cukorbetegség kezelésében
Método Para Regenerar el páncreas Con localización in Vivo de médula ósea Total Autologa en Pacientes diabéticos Tipo 1. Estudio Fase IIB.
A diabetes mellitus súlyos következményekkel járó, hosszú távú, több szervet érintő betegség, amely világszerte jelentős egészségügyi problémát jelent. Az 1-es típusú cukorbetegség egy autoimmun betegség, amelyben a szervezet saját immunrendszere megtámadja és elpusztítja az inzulint termelő sejteket. Az inzulin exogén beadása az 1-es típusú cukorbetegség szabályozásának elsődleges módja a vércukorszint szabályozásával, de ez a kezelés nem fordítja vissza és nem akadályozza meg a betegség progresszióját.
Hipotézisünk az, hogy ha a stimulált teljes csontvelőt artériás injekcióval közvetlenül a hasnyálmirigybe ültetjük be, akkor az inzulintermelő sejtek funkcionális helyreállítását érjük el. Ebben a vizsgálatban krónikus 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő betegeket vonnak be, akiknek nincs léziója a célszervekben. Szelektív katéterezéssel nyomon követjük az autológ teljes csontvelő-beültetésben részesülő betegek fejlődését, és összehasonlítjuk a nem kezelt kontrollcsoporttal. Minden alany továbbra is inzulinkezelést fog alkalmazni a lehető legjobb glükózkontroll fenntartása érdekében.
A cél a C-peptid szint jelentős növekedése, ami a béta-szigetsejtek regenerálódását jelzi az exogén inzulin felhasználás csökkenésével a betegek legalább 70%-ánál.
Ez a vizsgálat a kezdeti vizsgálatunk folytatása, amelyben 22 beteg kapott autológ teljes csontvelőt. A kezdeti vizsgálat 100%-ban biztonságos volt, de a fent leírthoz hasonló további vizsgálatokra van szükség a hatékonyság bizonyításához.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Santiago de Chile, Chile
- School of Medicine, Pontificia Universidad Catolica de Chile
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18-30 éves kor között, 1-es típusú (inzulinfüggő) diabetes mellitusban diagnosztizáltak.
- Negatív antitest-titerek a GAD-ra és az anti-szigetekre.
- A szérum C-peptid mérése a normál érték alatt.
- BMI 20-25, férfiak, 19-24, nők
Kizárási kritériumok:
- 2-es típusú cukorbetegség, terhességi cukorbetegség és más típusú másodlagos cukorbetegség.
- A cukorbetegség akut metabolikus szövődményeiben, például ketoacidózisban szenvedő betegek legalább az elmúlt 6 hónapban.
- A has kerülete >102 cm férfiaknál; >88 cm nőknél
- Éhgyomri glikémia > 100 mg/dl, triglicerid > 150 mg/dl, HDL < 40 mg/dl.
- Vérnyomás: SBP >135 Hgmm és DBP >85 Hgmm a randomizálás időpontjában
- Férfiaknál >25, nőknél >24 BMI-vel rendelkező betegek.
- 40 kg-nál kisebb testtömegű betegek.
- Akut vagy krónikus ischaemiára vagy akut/krónikus nekrózisra utaló kóros EKG-ban szenvedő betegek.
- Bármilyen eredetű vérszegénységben szenvedő betegek.
- Akut fertőzés miatt antibiotikus kezelés alatt álló betegek.
- Bármilyen vérzési rendellenességben szenvedő betegek.
- Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében közepesen súlyos vagy súlyos pancreatitis szerepel.
- Női alany, aki szoptat, terhes, teherbe kíván esni, vagy nem hajlandó fogamzásgátló módszert alkalmazni a vizsgálat ideje alatt.
- Jódra vagy filgrasztimra allergiás betegek.
- A vizsgálatot befolyásoló gyógyszereket szedő betegek.
- Súlyos mentális betegségben szenvedő betegek.
- Olyan betegek, akik korábban őssejtkezelésen estek át.
- Azok a betegek, akik nem fogadják el és nem írják alá a tájékozott beleegyezést.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Egyetlen
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Sham Comparator: sóoldat injekció
|
Sóoldat injekciója 5 napig
|
|
Kísérleti: Autológ csontvelő beültetés
|
Filgrasztim kezelés a csontvelő aspiráció előtt, amelyet azután a hasnyálmirigy artérián keresztül ültetnek be
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Szignifikáns emelkedés a C-peptid szintjében transzplantáció után a betegek 70%-ánál.
Időkeret: 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap, 18 hónap, 24 hónap
|
1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap, 18 hónap, 24 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A transzplantáció utáni inzulinszükséglet 50%-os csökkentése a betegek 70%-ánál.
Időkeret: Két év
|
Két év
|
|
A hemoglobin A1C normalizálása transzplantáció után a betegek 70%-ánál. A vércukorszint normalizálása.
Időkeret: egy év
|
egy év
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Alejandro D. Mesples, MD, University of Morón, School of Medicine
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CM 02
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .