Az Ataluren (PTC124) vizsgálata nonszensz mutáció által közvetített Duchenne/Becker izomdisztrófiában (nmDMD/BMD) szenvedő nem-ambuláns résztvevőknél
2020. július 27. frissítette: PTC Therapeutics
Az Ataluren (PTC124) 2a fázisú vizsgálata non-ambulatorikus betegekben nonszensz-mutáció-mediált Duchenne/Becker izomdisztrófiában
A Duchenne/Becker izomdisztrófia (DMD/BMD) egy genetikai rendellenesség, amely fiúkban alakul ki.
Ezt a disztrofin génjének mutációja okozza, amely fehérje fontos a normál izomszerkezet és -működés fenntartásához.
A disztrofin elvesztése izomtörékenységet okoz, ami gyengeséghez és a járási képesség elvesztéséhez vezet gyermekkorban és serdülőkorban.
A mutáció egy speciális típusa, az úgynevezett nonszensz (korai stopkodon) mutáció okozza a DMD/BMD-t a betegségben szenvedő fiúk körülbelül 10-15%-ánál.
Az Ataluren (PTC124) egy orálisan beadott, vizsgálati gyógyszer, amely képes legyőzni a nonszensz mutáció hatásait.
Ez a vizsgálat egy 2a fázisú vizsgálat, amelybe nonszensz mutációjú DMD/BMD-s fiúkat vontak be, akik a betegség miatt elvesztették önálló mobilitásukat.
Ez a vizsgálat az ataluren (PTC124) biztonságosságát és tolerálhatóságát értékelte, valamint értékelte a hatékonysági eredményeket ebben a résztvevő populációban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A tervek szerint ezt a 2a. fázisú, nyílt, biztonságossági és hatásossági vizsgálatot az Egyesült Államokban 5 és az Egyesült Királyságban egy helyen végeznék el.
A vizsgálatba kb. 30 nonszensz mutációval rendelkező DMD/BMD-s (nmDBMD) fiút vontak be, akik legalább 1 éve nem jártak át. A beiratkozást rétegezni kellett, hogy biztosítsák a krónikus kortikoszteroid kezelésben részesülő ~15 résztvevő és a krónikus kortikoszteroid kezelésben nem részesülő ~15 résztvevő értékelését. A résztvevőknek naponta háromszor kellett atalurent szedniük (reggelinél, ebédnél és vacsoránál) 48 héten keresztül (~1 év). A vizsgálati értékeléseket a szűrés során a klinikai látogatások alkalmával, 2 alkalommal 6 hetente, majd a vizsgálat végéig 12 hetente kellett elvégezni. A vizsgálat során 4 alkalommal volt szükség további biztonsági laboratóriumi vizsgálatra; ezt el lehetett volna végezni a vizsgálati helyszínen, egy akkreditált helyi laboratóriumban vagy klinikán, vagy a résztvevő otthonában, ápolási szolgáltatás igénybevételével. Amikor egy hasonló vizsgálatban (PTC124-GD-007-DMD; NCT00592553) részt vettek a vakok, az eredmények azt mutatták, hogy a magas dózis nem hatékony. Ezért annak ellenére, hogy egy független adatfigyelő bizottság (DMC) egyetértett abban, hogy a résztvevők mindkét ataluren dózisszintet jól tolerálták, a DMC azt javasolta, hogy hagyják abba a folyamatban lévő vizsgálatokat az nmDBMD-ben szenvedő résztvevőkkel, akik nagy dózisú atalurent kaptak.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
6
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Newcastle upon Tyne, Egyesült Királyság, NE1 3BZ
- University of Newcastle
-
-
-
-
California
-
Davis, California, Egyesült Államok, 95616
- University of California-Davis
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Children's Hospital of Boston
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University Medical School
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
7 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
- DMD vagy BMD diagnózisa
- nonszensz mutáció jelenléte a disztrofin génben
- ≥1 évig nem képes önállóan járni DMD/BMD miatt
- Elegendő váll- és könyökfunkció megléte a tanulmányokkal kapcsolatos funkcionális eljárások elvégzéséhez (például 9 lyukú rögzítési teszt)
- Megfelelő máj-, vese- és mellékvesefunkció
- A kezelés előtti echokardiogram és a tüdőfunkció értékelhető értékelésének képessége
- Hajlandóság és képesség betartani a tervezett látogatásokat, a gyógyszerbeadási tervet, a vizsgálati eljárásokat, a laboratóriumi vizsgálatokat és a tanulmányi korlátozásokat
- Képes írásos beleegyező nyilatkozat megadására (ha van szülői/gondviselői beleegyezés)/beleegyezés (ha 18 éves kor alatt)
Kizárási kritériumok:
- A szisztémás kortikoszteroid terápia megkezdése a vizsgálati kezelés megkezdése előtt 6 hónappal vagy szisztémás aminoglikozid antibiotikum alkalmazása a vizsgálati kezelés megkezdése előtt 3 hónapon belül
- Bármilyen időszakos szisztémás kortikoszteroid terápia alkalmazása (például 10 nap, majd 10 nap szünet, hétvégi adagolás, minden másnapi adagolás); vegye figyelembe, hogy a résztvevőknek napi prednizont, prednizolont vagy deflazacort kell kapniuk a vizsgálatba való beiratkozáskor, vagy nem kaptak szisztémás kortikoszteroidokat.
- Bármilyen változás a pangásos szívelégtelenség kezelésében a vizsgálati kezelés megkezdése előtt 3 hónapon belül
- Folyamatos warfarin vagy fenitoin terápia
- Előzetes ataluren terápia
- Ismert túlérzékenység az ataluren bármely összetevőjével vagy segédanyagával szemben (Litesse® UltraTM [finomított polidextróz], polietilénglikol 3350, Lutrol® micro F127 [poloxamer 407], mannit 25C, kroszpovidon XL10, O, hidroxi-etil, M5P-cellulóz kolloid szilícium-dioxid], magnézium-sztearát).
- Más vizsgálati gyógyszerrel való érintkezés a vizsgálati kezelés megkezdése előtt 2 hónapon belül
- Jelentősebb sebészeti beavatkozás a kórtörténetben a vizsgálati kezelés megkezdése előtti 1 hónapon belül, vagy jelentős sebészeti beavatkozás várható (például gerincferdülés műtét) a vizsgálat 48 hetes kezelési időszaka alatt
- Folyamatban lévő immunszuppresszív terápia (a kortikoszteroidokon kívül)
- Folyamatos részvétel bármely más klinikai vizsgálatban
- Nappali lélegeztetőgép-segítés követelménye
- A pangásos szívelégtelenség kontrollálatlan klinikai tünetei és jelei
- Korábbi vagy folyamatban lévő egészségügyi állapot (például kísérő betegség, pszichiátriai állapot, viselkedési zavar, alkoholizmus, kábítószer-használat), kórtörténet, fizikális lelet, elektrokardiogram (EKG) lelet vagy laboratóriumi eltérés, amely a vizsgáló véleménye szerint hátrányosan befolyásolhatja a résztvevő biztonsága, valószínűtlenné teszi a kezelés vagy az utánkövetés befejezését, vagy ronthatja a vizsgálati eredmények értékelését
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Ataluren
Az Ataluren vanília ízű porként készült, amelyet vízzel, almalével vagy tejjel kevertek össze.
A vizsgált gyógyszer adagolása a gyógyszer testtömeg-kilogrammonkénti milligrammjaira vonatkozott.
Az ataluren dózisszintje 20 milligramm/kg (mg/kg) volt reggel, 20 mg/kg délben és 40 mg/kg este.
Az étkezés után 30 percen belüli beadás javasolt.
A vizsgálati gyógyszert legfeljebb 50 napig szedték.
|
Orális por
Más nevek:
A beiratkozást rétegezték annak biztosítására, hogy a résztvevők körülbelül fele krónikus kortikoszteroid terápiában részesüljön, és a résztvevők körülbelül fele nem kapott krónikus kortikoszteroid kezelést.
Ezért 6 résztvevőből 3 krónikus kortikoszteroid kezelésben részesült.
A krónikus kortikoszteroid kezelésben részesülő résztvevők esetében a vizsgálat során stabil kortikoszteroid kezelést kellett fenntartani.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők száma, akiknél a kezelés sürgős nemkívánatos eseményeket (TEAE) szenved
Időkeret: Alaphelyzet az 50. napig
|
A TEAE bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény vagy nemkívánatos esemény(ek), amelyeket egy résztvevőnél tapasztaltak, és amely a vizsgált gyógyszer vagy vizsgálati kezelés beadása után kezdődik vagy súlyosbodik, függetlenül attól, hogy a vizsgálatot végző személy a kezeléssel kapcsolatos-e vagy sem.
Súlyos nemkívánatos esemény (SAE) olyan nemkívánatos esemény (AE), amely az alábbi kimenetelek bármelyikét eredményezi, vagy bármely más okból jelentősnek minősül: halál, kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg-kórházi kezelés, életveszélyes tapasztalat (a halál azonnali kockázata) vagy tartósan fennálló vagy az nmDBMD-vel nem összefüggő jelentős fogyatékosság/képtelenség.
A nemkívánatos események közé tartozott a SAE és a nem súlyos nemkívánatos eset is.
A nemkívánatos eseményeket a National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events 3.0 verziója (CTCAE) szerint osztályozták, és a szabályozó tevékenységekhez készült Medical Dictionary (MedDRA) segítségével kódolták.
A jelentett nemkívánatos események modulban található a súlyos és minden egyéb nem súlyos nemkívánatos esemény összefoglalása, függetlenül az okozati összefüggéstől.
|
Alaphelyzet az 50. napig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A felső végtag funkcióival kapcsolatos feladatok elvégzésének ideje a Jebsen-teszttel mérve
Időkeret: Alapállapot és 6. hét
|
A kar és a kéz funkcióját a Jebsen-teszttel értékelték, amely a mindennapi életben fontos feladatok standardizált klinikai értékelése.
A teszt egyoldalú résztesztekből áll, amelyeket minden kézzel végeznek (a domináns [DOM] kéz és a nem DOM kéz): könnyű (250 grammos) és nehéz (500 grammos) tárgyak mozgatása és egymásra rakása; kisméretű, gyakran előforduló tárgyak felvétele; dámarakás; szimulált etetés; szimulált lapozás; és az írás.
Az egyes feladatok résztvevői teljesítését időzítették.
A teszt befejezéséhez szükséges hosszabb idő rosszabb kézműködést jelez.
|
Alapállapot és 6. hét
|
|
A felső végtag funkciója a Brooke felső végtag funkcionális értékelési skálájával mérve
Időkeret: Alapállapot és 6. hét
|
A felső végtag működését a Brooke Upper Extremity Functional Rating Scale segítségével értékelték, szabványos eljárásokat követve.
A Brooke Upper Extremit Functional Rating Scale a kar és a váll funkcióját 1-től 6-ig osztályozta, a magasabb értékek kevesebb funkciót jeleznek.
Az „1”-es értékelést akkor használták, ha a résztvevő teljes körben el tudta rabolni a karjait, amíg azok a feje fölött nem érintkeztek, míg a „6”-os értékelést akkor használták, ha a résztvevő nem tudta a kezét a szájához emelni, és a kéznek nem volt hasznos funkciója.
|
Alapállapot és 6. hét
|
|
A résztvevők mindennapi élettevékenységei az Egen Klassifikation (EK) Skála segítségével értékelve
Időkeret: Alapállapot és 6. hét
|
A járóképesség elvesztése utáni mindennapi élettevékenységeket EK-skála segítségével mérték.
Az EK-skála egy 0-tól 30-ig terjedő ordinális skála, ahol a 0 a független függvény legmagasabb szintjét, a 30 pedig a legalacsonyabb szintet jelenti.
A skála 10 kategóriából áll (mindegyik 0-tól 3-ig értékelt), amelyek különböző funkcionális tartományokat foglalnak magukban, beleértve 1) a tolószék használatának képességét, 2) a tolószékből való átszállás képességét, 3) a felállás képességét, 4) a kerekesszékben való egyensúlyozás képességét, 5. ) karmozgatás képessége, 6) evés közbeni kéz- és karhasználat képessége, 7) megfordulási képesség az ágyban, 8) köhögési képesség, 9) beszédkészség és 10) fizikai jólét.
Az EK skála adminisztrációja egy interjúból állt a résztvevővel, hogy megörökítsék, hogyan látja el a mindennapi élet feladatait (az 1-9. kategória szerint), és hogyan érzékeli jólétét (a 10. kategória szerint).
A kérdező megfigyelte a résztvevőt, és a klinikán megfigyelhető feladatokra a végső pontszámot adta.
|
Alapállapot és 6. hét
|
|
A váll, a könyök és a csukló passzív és aktív mozgási tartománya goniometriával mérve
Időkeret: Alapállapot és 6. hét
|
Goniometriát végeztek a bal (L) és jobb (R) váll, könyök és csukló aktív és passzív mozgástartományának (RoM) tesztelésére szabványos eljárásokat követve.
Az egyes ízületek passzív és aktív mozgásának megfigyelt szögét fokban mérték.
A nagyobb mértékű mozgás jobb reakciót jelez.
|
Alapállapot és 6. hét
|
|
A könyök hajlítása és nyújtása, vállrablás, kézfogás, kulcsfogás és ujjbecsípés során kifejtett erő a felső végtag myometriájával értékelve
Időkeret: Alapállapot és 6. hét
|
A felső végtag myometriáját kézi dinamométerrel végeztük szabványos eljárásokat követve.
A mért erőt (csúcserőt) Newtonban adták meg.
0,22 font (lbs) van 1 Newtonban és körülbelül 10 Newton (9,80665 Newton) 1 kilogrammban (kg).
A kézi próbapad küszöbértéke/tartománya 0-500 Newton.
Kétoldali értékelést végeztünk, és lehetőség szerint mindkét oldalon 3 mérést rögzítettünk minden izomcsoportból.
Ha a méréseket kétszer vagy három párhuzamosan végeztük, a legjobb értéket használtuk.
A nagyobb érték jobb mérést jelez.
|
Alapállapot és 6. hét
|
|
A kézfinommotoros koordinációs és kézügyességi feladatok elvégzésének ideje 9-lyukú csap teszttel (9HPT) mérve
Időkeret: Alapállapot és 6. hét
|
A kéz finommotorikus koordinációját és kézügyességét a 9HPT-vel, szabványos eljárásokkal értékelték.
A 9HPT egy egyoldalú teszt, amelyben 9 pöcköt helyeztek el egy táblában, majd 5 perces időhatáron belül eltávolították a domináns és nem domináló kézzel.
Feljegyezték, hogy mennyi idő szükséges ahhoz, hogy a csapokat a lyukakba helyezzék, és minden kézzel ismét eltávolítsák.
Mindegyik tesztet kézzel kétszer végezték el.
A teszt befejezéséhez szükséges hosszabb idő a kéz finommotorikus koordinációjának és ügyességének romlását jelzi.
|
Alapállapot és 6. hét
|
|
Forced Vital Capacity (FVC) spirometriával mérve
Időkeret: Alapállapot és 6. hét
|
A tüdőfunkciót FVC-ként értékelték a résztvevőknél spirometriával egy vizsgálatspecifikus spirométer segítségével.
Szükség esetén több tesztet is végeztek.
|
Alapállapot és 6. hét
|
|
Szisztolés és diasztolés funkció szöveti Dopplerrel végzett echokardiográfiával mérve
Időkeret: 24. és 48. hét
|
A szívműködést echokardiográfiával értékelték, amely standard paramétereket (például az ejekciós frakciót, a bal kamra diasztolés és szisztolés dimenzióit), valamint a Doppler-áramláselemzést képalkotással integráló paramétereket tartalmazott a falmozgás zavarainak értékelésére.
A szabványosított adatgyűjtési folyamat harmonizálta az összes részt vevő intézmény adatait, és lehetővé tette a központosított felülvizsgálatot.
|
24. és 48. hét
|
|
Pulzusszám a radiális pulzus alapján
Időkeret: Alapállapot és 6. hét
|
A pulzusszámot radiális impulzussal mértük.
A Jebsen-tesztet követően a résztvevő 5 percig pihent ülő helyzetben, és a pihenőidő utolsó percében mért pulzusszámot nyugalmi pulzusszámként gyűjtöttük össze.
|
Alapállapot és 6. hét
|
|
A verbális emlékezet és figyelem a számfeszesség feladat által értékelve
Időkeret: Alapállapot és 6. hét
|
Egy sor számjegyet (0-9) csak auditív formában mutattak be a résztvevőnek.
A feladat 2 részből állt: az Előre feltételben a résztvevőt arra kérték, hogy ismételje meg a számjegyeket a bemutatás sorrendjében, a Visszafelé feltételben pedig a prezentáció sorrendjének megfordítását.
|
Alapállapot és 6. hét
|
|
A HRQL a PedsQL Inventory Generic Core Scale szerint mérve
Időkeret: 6. hét
|
Az egészséggel kapcsolatos életminőséget (HRQL) a Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Inventory Generic Core Scale segítségével mérték.
Az általános alapmodul 23 kérdésből áll, amelyek a fizikai, érzelmi, szociális és iskolai működést értékelik.
Példák az egyes általános alapmodul-skálák elemeire: „Nehéz futtatnom”; „Szomorúnak vagy kéknek érzem magam”; "Nem tudok olyasmit megtenni, amit más korombeli gyerekek megtehetnek." és "Nehéz odafigyelni az órán."
Az általános alapmodul-elemek mindegyikét egy 0-tól (soha nem probléma) 4-ig (majdnem mindig probléma) terjedő 5-fokú válaszskálán értékelték.
Elkészült a megfelelő korosztályos változat.
Bemutatjuk a PedsQL Inventory Generic Core Scale 6. heti adatait.
|
6. hét
|
|
HRQL a PedsQL többdimenziós fáradtsági skálával mérve
Időkeret: 6. hét
|
A HRQL-t a PedsQL többdimenziós fáradtsági skálával mérték.
A fáradtság-specifikus modul 18 kérdésből állt, amelyek az általános fáradtságot, az alvási/pihenési fáradtságot és a kognitív fáradtságot értékelik.
A fáradtság-specifikus modul információkat kap az alábbi tételekkel kapcsolatban: "Túl fáradtnak érzem magam ahhoz, hogy olyan dolgokat csináljak, amiket szeretek"; "Sok időt töltök az ágyban"; és "Nehezemre esik egynél több dologra emlékezni egyszerre."
A fáradtság-specifikus modulelemek mindegyikét egy 0-tól (soha nem probléma) 4-ig (majdnem mindig probléma) terjedő 5-fokú válaszskálán értékelték.
Elkészült a megfelelő korosztályos változat.
A PedsQL többdimenziós fáradtsági skála 6. heti adatait mutatjuk be.
|
6. hét
|
|
HRQL az INQoL által mérve
Időkeret: 24. és 48. hét
|
A HRQL-t az Individualized Neuromuscular Life Quality of Life Questionnaire (INQoL) segítségével mérték.
Az INQoL 45 kérdésből állt 10 szekcióban.
A szekciók közül négy értékeli a legfontosabb izombetegség tüneteit (gyengeség, reteszelő [myotonia], fájdalom és fáradtság), 5 rész értékeli az izombetegségek hatásának mértékét és fontosságát az élet bizonyos területeire, egy rész pedig az a kezelés pozitív és negatív hatásait.
A magasabb pontszám nagyobb tünethatást vagy rosszabb HRQL-t jelez, 0-7 tartományban.
|
24. és 48. hét
|
|
Az izomtörékenység a szérum kreatin-kináz (CK) szintje alapján
Időkeret: Alapállapot és 6. hét
|
A kémiai vizsgálatokhoz gyűjtött vérmintákat használtuk a szérum CK-koncentráció mennyiségi meghatározására.
A szérum CK-t az izomtörékenység potenciális biomarkereként értékelték, és a szérum CK csökkenését pozitív eredménynek tekintették.
A referenciatartomány a résztvevő életkorán alapult.
|
Alapállapot és 6. hét
|
|
Gastrocnemius izom-disztrofin expresszió immunfluoreszcenciával vagy Western-blot technikákkal meghatározva
Időkeret: 36. hét
|
A gastrocnemius izomból biopsziát kellett venni az 1 lábból, hogy a 36. héten megállapítsák a disztrofin termelődését.
A disztrofin termelését a szarkolemmális membrán immunfluoreszcén festésével vagy Western-blot technikával a disztrofin fehérje C-terminális része elleni antitesttel (kivéve a revertáns rostokat) kellett mérni.
|
36. hét
|
|
Tanulmányozza a kábítószer-megfelelőséget
Időkeret: Alapállás az 50. naphoz
|
A vizsgálati gyógyszerekkel való együttműködést a résztvevő napi naplója és a felhasznált és fel nem használt vizsgálati gyógyszer mennyiségi meghatározása alapján értékelték.
A megfelelést a ténylegesen bevett gyógyszer mennyisége alapján értékelték, ahhoz a mennyiséghez képest, amelyet a vizsgálat során be kellett volna venni.
|
Alapállás az 50. naphoz
|
|
Farmakokinetika: Ataluren plazma expozíció
Időkeret: 0, 2, 3, 6, 8, 9, 12, 14, 15 és 24 órával a reggeli adag után
|
A 6. hét 2. és 3. napján kellett vért venni az atalurén koncentrációk meghatározására 24 órás periódus alatt. A vérminták elemzését tandem tömegspektrometriás (HPLC-MS/MS) validált, nagy teljesítményű folyadékkromatográfiával kellett elvégezni. módszer.
|
0, 2, 3, 6, 8, 9, 12, 14, 15 és 24 órával a reggeli adag után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Leone Atkinson, MD, PhD, PTC Therapeutics
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2010. január 13.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2010. március 23.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2010. március 23.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2009. november 5.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2009. november 5.
Első közzététel (BECSLÉS)
2009. november 6.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2020. július 29.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. július 27.
Utolsó ellenőrzés
2020. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PTC124-GD-008-DMD
- 2009-013169-24 (EUDRACT_NUMBER)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .