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Studio di Ataluren (PTC124) in partecipanti non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne/Becker mediata da mutazioni senza senso (nmDMD/BMD)

27 luglio 2020 aggiornato da: PTC Therapeutics

Uno studio di fase 2a su Ataluren (PTC124) in pazienti non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne/Becker mediata da mutazioni nonsenso

La distrofia muscolare di Duchenne/Becker (DMD/BMD) è una malattia genetica che si sviluppa nei ragazzi. È causata da una mutazione nel gene della distrofina, una proteina importante per il mantenimento della normale struttura e funzione muscolare. La perdita di distrofina provoca fragilità muscolare che porta a debolezza e perdita della capacità di camminare durante l'infanzia e l'adolescenza. Un tipo specifico di mutazione, chiamata mutazione senza senso (codone di arresto prematuro), è la causa della DMD/BMD in circa il 10-15% dei ragazzi con la malattia. Ataluren (PTC124) è un farmaco sperimentale somministrato per via orale che ha il potenziale per superare gli effetti della mutazione senza senso. Questo studio è uno studio di fase 2a che ha arruolato ragazzi con mutazione nonsenso DMD/BMD che hanno perso la mobilità indipendente a causa della malattia. Questo studio ha valutato la sicurezza e la tollerabilità di ataluren (PTC124) e ha anche valutato i risultati di efficacia in questa popolazione di partecipanti.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

È stato pianificato che questo studio di fase 2a, in aperto, di sicurezza ed efficacia fosse condotto in 5 centri negli Stati Uniti e in 1 centro nel Regno Unito.

Lo studio prevedeva l'arruolamento di circa 30 ragazzi con mutazione senza senso DMD/BMD (nmDBMD) che non deambulavano da almeno 1 anno. L'arruolamento doveva essere stratificato per garantire la valutazione di circa 15 partecipanti che stavano ricevendo una terapia cronica con corticosteroidi e di circa 15 partecipanti che non stavano ricevendo una terapia cronica con corticosteroidi. I partecipanti dovevano assumere ataluren 3 volte al giorno (a colazione, pranzo e cena) per 48 settimane (~ 1 anno). Le valutazioni dello studio dovevano essere eseguite durante le visite cliniche durante lo screening, ogni 6 settimane per 2 visite e poi ogni 12 settimane fino alla fine dello studio. Ulteriori test di laboratorio sulla sicurezza dovevano essere richiesti 4 volte durante il corso dello studio; questo avrebbe potuto essere eseguito presso il sito sperimentale, presso un laboratorio o una clinica locale accreditato oa casa del partecipante utilizzando un servizio infermieristico. Quando è stato rivelato il cieco per uno studio simile (PTC124-GD-007-DMD; NCT00592553), i risultati hanno indicato la mancanza di efficacia per la dose elevata. Pertanto, anche se un comitato indipendente di monitoraggio dei dati (DMC) ha concordato che entrambi i livelli di dose di ataluren erano ben tollerati dai partecipanti, il DMC ha raccomandato di interrompere gli studi in corso con i partecipanti con nmDBMD che ricevevano alte dosi di ataluren.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 3BZ
        • University of Newcastle
  • Stati Uniti
    • California
      • Davis, California, Stati Uniti, 95616
        • University of California-Davis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University Medical School
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

7 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di DMD o BMD
  • Presenza di una mutazione senza senso nel gene della distrofina
  • Incapace di deambulare in modo indipendente per ≥1 anno a causa di DMD/BMD
  • Presenza di una sufficiente funzionalità della spalla e del gomito per eseguire procedure funzionali correlate allo studio (ad esempio, test del piolo a 9 fori)
  • Adeguata funzionalità epatica, renale e surrenale
  • Capacità di fornire un ecocardiogramma pretrattamento valutabile e valutazioni della funzionalità polmonare
  • Disponibilità e capacità di rispettare le visite programmate, il piano di somministrazione del farmaco, le procedure dello studio, i test di laboratorio e le restrizioni dello studio
  • Capacità di fornire il consenso informato scritto (consenso dei genitori/tutori se applicabile)/assenso (se <18 anni di età)

Criteri di esclusione:

  • Inizio della terapia con corticosteroidi sistemici entro 6 mesi prima dell'inizio del trattamento in studio o uso di un antibiotico aminoglicosidico sistemico entro 3 mesi prima dell'inizio del trattamento in studio
  • Uso di qualsiasi regime di terapia con corticosteroidi sistemici intermittenti (ad esempio, 10 giorni seguiti da 10 giorni liberi, dosaggio nel fine settimana, dosaggio a giorni alterni); si noti che i partecipanti devono aver ricevuto un regime di dosaggio giornaliero di prednisone, prednisolone o deflazacort al momento dell'arruolamento nello studio o non devono aver ricevuto corticosteroidi sistemici
  • Qualsiasi modifica del trattamento per l'insufficienza cardiaca congestizia entro 3 mesi prima dell'inizio del trattamento in studio
  • Terapia in corso con warfarin o fenitoina
  • Precedente terapia con ataluren
  • Ipersensibilità nota a uno qualsiasi degli ingredienti o eccipienti di ataluren (Litesse® UltraTM [polidestrosio raffinato], polietilenglicole 3350, Lutrol® micro F127 [polossamero 407], mannitolo 25C, crospovidone XL10, idrossietilcellulosa, vaniglia, Cab O Sil® M5P [ silice colloidale], stearato di magnesio).
  • Esposizione a un altro farmaco sperimentale entro 2 mesi prima dell'inizio del trattamento in studio
  • Anamnesi di intervento chirurgico maggiore entro 1 mese prima dell'inizio del trattamento in studio o aspettativa di intervento chirurgico maggiore (ad esempio, chirurgia della scoliosi) durante il periodo di trattamento di 48 settimane dello studio
  • Terapia immunosoppressiva in corso (diversa dai corticosteroidi)
  • Partecipazione continua a qualsiasi altra sperimentazione clinica
  • Obbligo di assistenza ventilatoria diurna
  • Sintomi e segni clinici incontrollati di insufficienza cardiaca congestizia
  • Condizione medica precedente o in corso (ad esempio, malattia concomitante, condizione psichiatrica, disturbo comportamentale, alcolismo, abuso di droghe), anamnesi, risultati fisici, risultati dell'elettrocardiogramma (ECG) o anomalie di laboratorio che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero influire negativamente sul sicurezza del partecipante, rende improbabile il completamento del corso del trattamento o del follow-up o potrebbe compromettere la valutazione dei risultati dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Ataluren
Ataluren è stato fornito come polvere al gusto di vaniglia da miscelare con acqua, succo di mela o latte. Il dosaggio del farmaco in studio era basato su milligrammi di farmaco per chilogrammo di peso corporeo. Il livello di dose per ataluren era di 20 milligrammi/kg (mg/kg) al mattino, 20 mg/kg a mezzogiorno e 40 mg/kg alla sera. Si raccomandava la somministrazione entro 30 minuti dopo un pasto. Il farmaco in studio è stato assunto per un massimo di 50 giorni.
Droga: Ataluren
Polvere orale
Altri nomi:
  • PTC124
Droga: Terapia cronica con corticosteroidi
L'arruolamento è stato stratificato per garantire la valutazione di circa la metà dei partecipanti stava ricevendo una terapia cronica con corticosteroidi e circa la metà dei partecipanti non stava ricevendo una terapia cronica con corticosteroidi. Pertanto, 3 partecipanti su 6 stavano ricevendo una terapia cronica con corticosteroidi. Per i partecipanti sottoposti a terapia cronica con corticosteroidi, durante lo studio doveva essere mantenuto un regime stabile di corticosteroidi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno 50
Un TEAE è qualsiasi evento medico sfavorevole o evento(i) indesiderato(i) sperimentato in un partecipante che inizia o peggiora in seguito alla somministrazione del farmaco in studio o del trattamento in studio, considerato o meno correlato al trattamento dallo Sperimentatore. Un evento avverso grave (SAE) è un evento avverso (AE) che determina uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altra ragione, decesso, ricovero ospedaliero iniziale o prolungato, esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte) o persistente o significativa disabilità/incapacità non correlata a nmDBMD. Gli eventi avversi includevano sia SAE che eventi avversi non gravi. Gli eventi avversi sono stati classificati secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events versione 3.0 (CTCAE) del National Cancer Institute e codificati utilizzando il Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA). Un riepilogo degli eventi avversi gravi e di tutti gli altri eventi avversi non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo Eventi avversi segnalati.
Linea di base fino al giorno 50

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo per completare le attività funzionali degli arti superiori misurato dal test di Jebsen
Lasso di tempo: Basale e settimana 6
La funzionalità del braccio e della mano è stata valutata utilizzando il test di Jebsen, una valutazione clinica standardizzata di compiti importanti per la vita quotidiana. Il test comprende sottotest unilaterali eseguiti con ciascuna mano (la mano dominante [DOM] e la mano non-DOM): spostare e impilare oggetti leggeri (250 grammi) e pesanti (500 grammi); raccogliere piccoli oggetti comunemente incontrati; pedine impilabili; alimentazione simulata; rotazione delle pagine simulata; e scrittura. L'esecuzione di ciascun compito da parte dei partecipanti è stata cronometrata. Un tempo più lungo per completare il test indica una funzione della mano peggiore.
Basale e settimana 6
Funzione degli arti superiori misurata dalla Brooke Upper Extremity Functional Rating Scale
Lasso di tempo: Basale e settimana 6
La funzione degli arti superiori è stata valutata utilizzando la Brooke Upper Extremity Functional Rating Scale, seguendo procedure standardizzate. La Brooke Upper Extremity Functional Rating Scale ha classificato la funzione del braccio e della spalla da 1 a 6, con valori più alti che indicano meno funzionalità. Una valutazione di "1" è stata utilizzata quando il partecipante è stato in grado di rapire le braccia in un cerchio completo finché non si toccano sopra la sua testa, mentre una valutazione di "6" è stata utilizzata quando il partecipante non è stato in grado di portare le mani alla bocca e non aveva alcuna funzione utile delle mani.
Basale e settimana 6
Attività dei partecipanti della vita quotidiana valutate utilizzando la scala Egen Klassifikation (EK).
Lasso di tempo: Basale e settimana 6
Le attività della vita quotidiana dopo la perdita della deambulazione sono state misurate utilizzando la scala EK. La scala EK è una scala ordinale che va da 0 a 30 punti dove 0 rappresenta il livello più alto di funzione indipendente e 30 il più basso. La scala è composta da 10 categorie (ciascuna con punteggio da 0 a 3), che coinvolgono diversi domini funzionali tra cui 1) capacità di usare la sedia a rotelle, 2) capacità di spostarsi dalla sedia a rotelle, 3) capacità di stare in piedi, 4) capacità di stare in equilibrio sulla sedia a rotelle, 5 ) capacità di muovere le braccia, 6) capacità di usare mani e braccia quando si mangia, 7) capacità di girarsi nel letto, 8) capacità di tossire, 9) capacità di parlare e 10) benessere fisico. La somministrazione della scala EK consisteva in un'intervista del partecipante per catturare come svolge i compiti della vita quotidiana (come descritto dalle categorie da 1 a 9) e come percepisce il suo benessere (come descritto dalla categoria 10). L'intervistatore ha osservato il partecipante e ha assegnato il punteggio finale per i compiti che potevano essere osservati nella clinica.
Basale e settimana 6
Gamma di movimento passiva e attiva di spalla, gomito e polso misurata mediante goniometria
Lasso di tempo: Basale e settimana 6
La goniometria è stata eseguita per testare il range di movimento attivo e passivo (RoM) della spalla sinistra (L) e destra (R), del gomito e del polso seguendo procedure standardizzate. L'angolo osservato per il movimento passivo e attivo per ciascuna articolazione è stato misurato in gradi. Un grado di movimento maggiore indica una risposta migliore.
Basale e settimana 6
Forza esercitata durante la flessione e l'estensione del gomito, l'abduzione della spalla, la presa della mano, la presa della chiave e il pizzicotto delle dita come valutato dalla miometria dell'estremità superiore
Lasso di tempo: Basale e settimana 6
La miometria degli arti superiori è stata eseguita utilizzando un dinamometro portatile seguendo procedure standardizzate. La forza misurata (forza di picco) è stata riportata in Newton. Ci sono 0,22 libbre (libbre) in 1 Newton e circa 10 Newton (9,80665 Newton) in 1 chilogrammo (kg). La soglia/intervallo del dinamometro portatile va da 0 a 500 Newton. Sono state effettuate valutazioni bilaterali e, quando possibile, sono state registrate 3 misurazioni da ciascun gruppo muscolare su ciascun lato. Quando le misurazioni sono state eseguite in duplicato o triplicato, è stato utilizzato il valore migliore. Un valore maggiore indica una misurazione migliore.
Basale e settimana 6
Tempo per completare i compiti di coordinazione motoria fine e destrezza della mano misurati dal test del piolo a 9 fori (9HPT)
Lasso di tempo: Basale e settimana 6
La coordinazione motoria fine e la destrezza della mano sono state valutate utilizzando il 9HPT utilizzando procedure standardizzate. Il 9HPT è un test unilaterale in cui 9 pioli sono stati posizionati su una tavola e poi rimossi con la mano dominante e non dominante entro un limite di tempo di 5 minuti. È stato registrato il tempo necessario per inserire i pioli nei fori e rimuoverli di nuovo con ciascuna mano. Ogni test è stato condotto due volte per mano. Un tempo più lungo per completare il test indica una coordinazione motoria fine e una destrezza della mano peggiori.
Basale e settimana 6
Capacità vitale forzata (FVC) misurata mediante spirometria
Lasso di tempo: Basale e settimana 6
La funzione polmonare è stata valutata come FVC nei partecipanti mediante spirometria utilizzando uno spirometro specifico per lo studio. Se necessario, sono stati condotti test multipli.
Basale e settimana 6
Funzione sistolica e diastolica misurata mediante ecocardiografia con doppler tissutale
Lasso di tempo: Settimana 24 e Settimana 48
La funzione cardiaca è stata valutata mediante ecocardiografia, che includeva parametri standard (ad esempio, frazione di eiezione, dimensioni diastoliche e sistoliche del ventricolo sinistro), nonché parametri che integravano l'analisi del flusso Doppler con l'imaging per valutare le perturbazioni nel movimento della parete. Un processo di raccolta dei dati standardizzato ha armonizzato i dati di tutte le istituzioni partecipanti e ha consentito la revisione centralizzata.
Settimana 24 e Settimana 48
Frequenza cardiaca valutata dal polso radiale
Lasso di tempo: Basale e settimana 6
La frequenza cardiaca è stata misurata con il polso radiale. Dopo il test di Jebsen, il partecipante ha riposato per 5 minuti in posizione seduta e la frequenza cardiaca dell'ultimo minuto di questo periodo di riposo è stata raccolta come frequenza cardiaca a riposo.
Basale e settimana 6
Memoria verbale e attenzione come valutate dal compito Digit Span
Lasso di tempo: Basale e settimana 6
Una serie di cifre (0-9) è stata presentata al partecipante solo in formato uditivo. Il compito era composto da 2 parti: nella Condizione Avanti, al partecipante veniva chiesto di ripetere le cifre nell'ordine in cui erano state presentate, e nella Condizione Indietro, gli veniva chiesto di invertire l'ordine di presentazione.
Basale e settimana 6
HRQL come misurato dalla PedsQL Inventory Generic Core Scale
Lasso di tempo: Settimana 6
La qualità della vita correlata alla salute (HRQL) è stata misurata dalla Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Inventory Generic Core Scale. Il modulo base generico comprendeva 23 domande che valutavano il funzionamento fisico, emotivo, sociale e scolastico. Esempi di elementi in ciascuna delle scale generiche del modulo principale includevano: "È difficile per me correre"; "Mi sento triste o blu"; "Non posso fare cose che possono fare altri ragazzi della mia età;" e "È difficile prestare attenzione in classe". Ciascuno degli elementi generici del modulo principale è stato valutato su una scala di risposta a 5 punti da 0 (mai un problema) a 4 (quasi sempre un problema). La versione specifica per età appropriata è stata completata. Vengono presentati i dati della PedsQL Inventory Generic Core Scale alla settimana 6.
Settimana 6
HRQL misurato dalla scala di fatica multidimensionale PedsQL
Lasso di tempo: Settimana 6
L'HRQL è stato misurato dalla PedsQL Multidimensional Fatigue Scale. Il modulo specifico per l'affaticamento comprendeva 18 domande che valutavano l'affaticamento generale, l'affaticamento del sonno/riposo e l'affaticamento cognitivo. Il modulo specifico per la fatica ottiene informazioni relative a item quali: "Mi sento troppo stanco per fare le cose che mi piacciono"; "Passo molto tempo a letto"; e "Ho difficoltà a ricordare più di una cosa alla volta". Ciascuno degli elementi del modulo specifico per la fatica è stato valutato su una scala di risposta a 5 punti da 0 (mai un problema) a 4 (quasi sempre un problema). La versione specifica per età appropriata è stata completata. Vengono presentati i dati della PedsQL Multidimensional Fatigue Scale alla settimana 6.
Settimana 6
HRQL come misurato dall'INQoL
Lasso di tempo: Settimana 24 e Settimana 48
L'HRQL è stato misurato dal Questionario Individualizzato sulla Qualità della Vita Neuromuscolare (INQoL). L'INQoL consisteva in 45 domande suddivise in 10 sezioni. Quattro delle sezioni valutano i principali sintomi della malattia muscolare (vale a dire debolezza, blocco [miotonia], dolore e affaticamento), 5 sezioni valutano il grado e l'importanza dell'impatto della malattia muscolare su particolari aree della vita e 1 sezione chiede informazioni gli effetti positivi e negativi del trattamento. Un punteggio più alto indica un maggiore impatto dei sintomi o un HRQL peggiore, con un intervallo compreso tra 0 e 7.
Settimana 24 e Settimana 48
Fragilità muscolare determinata dai livelli sierici di creatina chinasi (CK).
Lasso di tempo: Basale e settimana 6
I campioni di sangue raccolti per le analisi chimiche sono stati utilizzati per quantificare le concentrazioni sieriche di CK. La CK sierica è stata valutata come un potenziale biomarcatore per la fragilità muscolare, con una riduzione della CK sierica considerata un risultato positivo. L'intervallo di riferimento era basato sull'età del partecipante.
Basale e settimana 6
Espressione della distrofina muscolare del gastrocnemio come determinata dall'immunofluorescenza o dalle tecniche di Western Blotting
Lasso di tempo: Settimana 36
Il muscolo gastrocnemio doveva essere sottoposto a biopsia da 1 gamba per valutare la produzione di distrofina alla settimana 36. La produzione di distrofina doveva essere misurata mediante colorazione immunofluorescenica della membrana del sarcolemma o mediante tecniche di Western blotting con un anticorpo alla porzione C-terminale della proteina distrofina (escluse le fibre revertenti).
Settimana 36
Studia la conformità ai farmaci
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 50
La compliance del farmaco in studio è stata valutata dal diario giornaliero del partecipante e dalla quantificazione del farmaco in studio utilizzato e non utilizzato. La compliance è stata valutata in termini di quantità di farmaco effettivamente assunta rispetto alla quantità che avrebbe dovuto essere assunta durante lo studio.
Dal basale al giorno 50
Farmacocinetica: esposizione al plasma di Ataluren
Lasso di tempo: 0, 2, 3, 6, 8, 9, 12, 14, 15 e 24 ore dopo la dose mattutina
Il sangue per le concentrazioni di ataluren in un periodo di 24 ore doveva essere raccolto nei giorni 2 e 3 della settimana 6. L'analisi dei campioni di sangue doveva essere condotta utilizzando una cromatografia liquida ad alte prestazioni convalidata con spettrometria di massa tandem (HPLC-MS/MS) metodo.
0, 2, 3, 6, 8, 9, 12, 14, 15 e 24 ore dopo la dose mattutina

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

PTC Therapeutics

Collaboratori

Genzyme, a Sanofi Company

Investigatori

  • Direttore dello studio: Leone Atkinson, MD, PhD, PTC Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

13 gennaio 2010

Completamento primario (EFFETTIVO)

23 marzo 2010

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

23 marzo 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 novembre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 novembre 2009

Primo Inserito (STIMA)

6 novembre 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

29 luglio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 luglio 2020

Ultimo verificato

1 luglio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PTC124-GD-008-DMD
  • 2009-013169-24 (EUDRACT_NUMBER)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

Prove cliniche su Ataluren

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