Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ataluren (PTC124) -tutkimus ei-ambulatorisilla osallistujilla, joilla on nonsense-mutaatiovälitteinen Duchenne/Becker-lihasdystrofia (nmDMD/BMD)

maanantai 27. heinäkuuta 2020 päivittänyt: PTC Therapeutics

Vaiheen 2a tutkimus Atalurenista (PTC124) ei-nambulatorisilla potilailla, joilla on nonsense-mutaatiovälitteinen Duchenne/Becker-lihasdystrofia

Duchenne/Beckerin lihasdystrofia (DMD/BMD) on geneettinen sairaus, joka kehittyy pojilla. Se johtuu mutaatiosta dystrofiinin geenissä, proteiinissa, joka on tärkeä normaalin lihasrakenteen ja toiminnan ylläpitämiseksi. Dystrofiinin menetys aiheuttaa lihasten haurautta, joka johtaa heikkouteen ja kävelykyvyn menettämiseen lapsuudessa ja teini-iässä. Erityinen mutaatiotyyppi, jota kutsutaan nonsense-mutaatioksi (ennenaikainen lopetuskodoni) on DMD/BMD:n syy noin 10-15 %:lla pojista, joilla on sairaus. Ataluren (PTC124) on suun kautta annettava tutkimuslääke, jolla on potentiaalia voittaa nonsense-mutaation vaikutukset. Tämä tutkimus on vaiheen 2a tutkimus, johon otettiin poikia, joilla oli nonsense-mutaatio DMD/BMD ja jotka ovat menettäneet itsenäisen liikkuvuuden sairauden vuoksi. Tässä tutkimuksessa arvioitiin atalureenin (PTC124) turvallisuutta ja siedettävyyttä ja arvioitiin myös tehon tuloksia tässä osallistujapopulaatiossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Suunnitelmissa oli, että tämä vaiheen 2a avoin turvallisuus- ja tehotutkimus suoritettaisiin viidessä paikassa Yhdysvalloissa ja yhdessä Isossa-Britanniassa.

Tutkimukseen haluttiin ottaa mukaan ~30 poikaa, joilla oli nonsense-mutaatio DMD/BMD (nmDBMD), jotka ovat olleet ei-nambulatorisesti vähintään vuoden. Ilmoittautuminen oli jaoteltava sen varmistamiseksi, että arvioitiin noin 15 osallistujaa, jotka saivat kroonista kortikosteroidihoitoa, ja noin 15 osallistujaa, jotka eivät saaneet kroonista kortikosteroidihoitoa. Osallistujien piti ottaa atalureenia 3 kertaa päivässä (aamiaisella, lounaalla ja illallisella) 48 viikon ajan (~ 1 vuosi). Tutkimusarvioinnit oli suoritettava klinikkakäynneillä seulonnan aikana, 6 viikon välein 2 käynnin ajan ja sitten 12 viikon välein tutkimuksen loppuun asti. Ylimääräisiä turvallisuuslaboratoriotutkimuksia vaadittiin 4 kertaa tutkimuksen aikana; tämä olisi voitu tehdä tutkimuspaikalla, akkreditoidussa paikallisessa laboratoriossa tai klinikalla tai osallistujan kotona hoitopalvelua käyttäen. Kun samankaltaiseen tutkimukseen (PTC124-GD-007-DMD; NCT00592553) paljastettiin sokea, tulokset osoittivat suuren annoksen tehon puutetta. Siksi, vaikka riippumaton tietojen seurantakomitea (DMC) oli samaa mieltä siitä, että osallistujat sietävät molemmat atalureenin annostasot hyvin, DMC suositteli keskeyttämään meneillään olevat tutkimukset nmDBMD:tä sairastavilla osallistujilla, jotka saivat suuria annoksia atalureenia.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 3BZ
        • University of Newcastle
  • Yhdysvallat
    • California
      • Davis, California, Yhdysvallat, 95616
        • University of California-Davis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University Medical School
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • DMD:n tai BMD:n diagnoosi
  • Dystrofiinigeenin nonsense-mutaation läsnäolo
  • Ei pysty liikkumaan itsenäisesti ≥ 1 vuoteen DMD/BMD:n vuoksi
  • Riittävä olkapää- ja kyynärpäätoiminto tutkimukseen liittyvien toiminnallisten toimenpiteiden suorittamiseksi (esimerkiksi 9-reikäinen tapitesti)
  • Riittävä maksan, munuaisten ja lisämunuaisen toiminta
  • Kyky antaa arvioitavia hoitoa edeltäviä kaikukardiogrammia ja keuhkojen toiminnan arviointeja
  • Halu ja kyky noudattaa suunniteltuja vierailuja, lääkkeenantosuunnitelmaa, tutkimusmenettelyjä, laboratoriotestejä ja opiskelurajoituksia
  • Kyky antaa kirjallinen tietoinen suostumus (vanhemman/huoltajan suostumus tarvittaessa)/suostumus (jos alle 18-vuotias)

Poissulkemiskriteerit:

  • Systeemisen kortikosteroidihoidon aloittaminen 6 kuukauden sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista tai systeemisen aminoglykosidiantibiootin käyttö 3 kuukauden sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista
  • Minkä tahansa ajoittaisen systeemisen kortikosteroidihoito-ohjelman käyttö (esimerkiksi 10 päivää ja sen jälkeen 10 vapaapäivää, viikonlopun annostelu, joka toinen päivä annostus); Huomaa, että osallistujien on täytynyt joko saada päivittäinen annos prednisonia, prednisolonia tai deflatsakortia tutkimukseen ilmoittautumisen yhteydessä tai he eivät saaneet mitään systeemisiä kortikosteroideja
  • Muutokset kongestiivisen sydämen vajaatoiminnan hoidossa 3 kuukauden aikana ennen tutkimushoidon aloittamista
  • Käynnissä oleva varfariini- tai fenytoiinihoito
  • Aikaisempi ataluren-hoito
  • Tunnettu yliherkkyys jollekin atalureenin aineosalle tai apuaineelle (Litesse® UltraTM [puhdistettu polydekstroosi], polyetyleeniglykoli 3350, Lutrol® micro F127 [poloksameeri 407], mannitoli 25C, krospovidoni XL10, O®, hydroksietyyliselluloosa [5P) kolloidinen piidioksidi], magnesiumstearaatti).
  • Altistuminen toiselle tutkimuslääkkeelle 2 kuukauden sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista
  • Merkittävä leikkaushistoria 1 kuukauden sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista tai suuren kirurgisen toimenpiteen (esimerkiksi skolioosileikkauksen) odotus tutkimuksen 48 viikon hoitojakson aikana
  • Meneillään oleva immunosuppressiivinen hoito (muu kuin kortikosteroidit)
  • Jatkuva osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin
  • Vaatimus hengityslaitteen päivittäiselle avustamiselle
  • Hallitsemattomat kliiniset oireet ja merkit sydämen vajaatoiminnasta
  • Aiempi tai meneillään oleva sairaus (esimerkiksi samanaikainen sairaus, psykiatrinen tila, käyttäytymishäiriö, alkoholismi, huumeiden väärinkäyttö), sairaushistoria, fyysiset löydökset, EKG-löydökset tai laboratoriopoikkeavuus, joka tutkijan mielestä voisi vaikuttaa haitallisesti osallistujan turvallisuus, tekee hoidon tai seurannan päättymisen epätodennäköiseksi tai voi heikentää tutkimustulosten arviointia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Ataluren
Ataluren toimitettiin vaniljanmakuisena jauheena, joka sekoitetaan veteen, omenamehuun tai maitoon. Tutkimuslääkkeen annostelu perustui lääkeaineen milligrammaan painokiloa kohti. Atalureenin annostaso oli 20 milligrammaa/kg (mg/kg) aamulla, 20 mg/kg keskipäivällä ja 40 mg/kg illalla. Suositeltu annostelu 30 minuutin sisällä aterian jälkeen. Tutkimuslääkettä otettiin jopa 50 päivää.
Lääke: Ataluren
Suun kautta otettava jauhe
Muut nimet:
  • PTC124
Lääke: Krooninen kortikosteroidihoito
Ilmoittautuminen ositettiin sen varmistamiseksi, että noin puolet osallistujista sai kroonista kortikosteroidihoitoa ja noin puolet osallistujista ei saanut kroonista kortikosteroidihoitoa. Siksi kolme kuudesta osallistujasta sai kroonista kortikosteroidihoitoa. Kroonista kortikosteroidihoitoa saavien osallistujien osalta oli ylläpidettävä vakaata kortikosteroidihoitoa tutkimuksen aikana.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergenttejä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Perustaso päivään 50 asti
TEAE on mikä tahansa osallistujassa koettu epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma tai ei-toivotut tapahtumat, jotka alkavat tai pahenevat tutkimuslääkkeen tai tutkimushoidon jälkeen, riippumatta siitä, onko tutkija katsonut sen liittyvän hoitoon vai ei. Vakava haittatapahtuma (SAE) oli haittatapahtuma (AE), joka johti johonkin seuraavista seurauksista tai jota pidettiin merkittävänä jostain muusta syystä: kuolema, ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito, henkeä uhkaava kokemus (välitön kuoleman riski) tai jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys, joka ei liity nmDBMD:hen. AE sisälsi sekä SAE että ei-vakavia haittavaikutuksia. AE-t luokiteltiin National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events version 3.0 (CTCAE) mukaan ja koodattiin käyttämällä Medical Dictionary for Regulatory Activities -sanakirjaa (MedDRA). Yhteenveto vakavista ja kaikista muista ei-vakavista haittatapahtumista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -moduulissa.
Perustaso päivään 50 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika suorittaa yläraajan toimintatehtävät Jebsenin testillä mitattuna
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 6
Käsivarsien ja käsien toimintaa arvioitiin Jebsenin testillä, joka on päivittäisen elämän kannalta tärkeiden tehtävien standardoitu kliininen arviointi. Testi koostuu yksipuolisista osatesteistä, jotka suoritetaan kullakin kädellä (dominoiva [DOM] käsi ja ei-DOM-käsi): kevyiden (250 grammaa) ja raskaiden (500 grammaa) esineiden liikkuminen ja pinoaminen; pienten, usein tavattujen esineiden poimiminen; pinoaminen tammi; simuloitu ruokinta; simuloitu sivun kääntäminen; ja kirjoittaminen. Osallistujien jokaisen tehtävän suorittaminen ajoitettiin. Pidempi aika testin suorittamiseen osoittaa, että käden toiminta on huonompaa.
Perustilanne ja viikko 6
Yläraajojen toiminta Brooken yläraajojen funktionaalisella arviointiasteikolla mitattuna
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 6
Yläraajojen toiminta arvioitiin käyttämällä Brooke Upper Extremity Functional Rating Scalea standardoituja menettelyjä noudattaen. Brooken yläraajojen toiminnallinen arviointiasteikko arvioi käsivarren ja olkapäätoiminnon 1–6, ja korkeammat arvot tarkoittavat vähemmän toimintaa. Arvosanaa "1" käytettiin, kun osallistuja kykeni kaappaamaan käsivartensa täydessä ympyrässä, kunnes ne koskettivat hänen päänsä yläpuolella, kun taas arvosanaa "6" käytettiin, kun osallistuja ei kyennyt nostamaan käsiään suulleen ja käsillä ei ollut hyödyllistä tehtävää.
Perustilanne ja viikko 6
Osallistujien päivittäisen elämän aktiviteetit arvioituna Egen Klassifikation (EK) -asteikolla
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 6
Päivittäisen elämän aktiviteetit liikkumisen menettämisen jälkeen mitattiin EK-asteikolla. EK-asteikko on järjestysasteikko 0–30 pistettä, jossa 0 edustaa korkeinta itsenäisen funktion tasoa ja 30 alinta. Asteikko koostuu 10 kategoriasta (jokainen arvosana 0-3), jotka sisältävät erilaisia ​​toiminnallisia alueita, mukaan lukien 1) kyky käyttää pyörätuolia, 2) kyky siirtyä pyörätuolista, 3) kyky seistä, 4) kyky tasapainottaa pyörätuolissa, 5 ) kyky liikuttaa käsiä, 6) kyky käyttää käsiä ja käsivarsia syödessä, 7) kyky kääntyä sängyssä, 8) yskimiskyky, 9) puhekyky ja 10) fyysinen hyvinvointi. EK-asteikon hallinta koostui osallistujan haastattelusta, jossa selvitettiin, kuinka hän suorittaa jokapäiväisen elämän tehtävät (kuten luokat 1-9) ja miten hän kokee hyvinvointinsa (kuten kategoria 10). Haastattelija tarkkaili osallistujaa ja antoi lopullisen pistemäärän tehtävistä, joita voitiin tarkkailla klinikalla.
Perustilanne ja viikko 6
Olkapää, kyynärpää ja ranne Passiivinen ja aktiivinen liikealue goniometrialla mitattuna
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 6
Goniometria suoritettiin vasemman (L) ja oikean (R) olkapään, kyynärpään ja ranteen aktiivisen ja passiivisen liikeradan (RoM) testaamiseksi standardoitujen menettelyjen mukaisesti. Kunkin nivelen passiivisen ja aktiivisen liikkeen havaittu kulma mitattiin asteina. Suurempi liike osoittaa parempaa vastetta.
Perustilanne ja viikko 6
Kyynärpään taivutuksen ja venytyksen, olkapään sieppauksen, käden otteen, avaimen otteen ja sormen puristamisen aikana käytetty voima yläraajojen myometrialla arvioituna
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 6
Yläraajojen myometria suoritettiin käyttämällä kädessä pidettävää dynamometriä noudattaen standardoituja menettelyjä. Mitattu vahvuus (huippuvoima) ilmoitettiin newtoneina. 1 Newtonissa on 0,22 paunaa ja 1 kilogrammassa noin 10 Newtonia (9,80665 Newtonia). Kädessä pidettävän dynamometrin kynnys/alue on 0 - 500 newtonia. Kahdenväliset arvioinnit tehtiin ja 3 mittausta kirjattiin kustakin lihasryhmästä kummaltakin puolelta, kun mahdollista. Kun mittaukset tehtiin kahtena tai kolmena kappaleena, käytettiin parasta arvoa. Suurempi arvo tarkoittaa parempaa mittausta.
Perustilanne ja viikko 6
Käsien hienomoottorikoordinaatio- ja näppäryyttä koskevien tehtävien suorittamiseen tarvittava aika 9-reikäisellä tappitestillä (9HPT) mitattuna
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 6
Käden hienomotorinen koordinaatio ja ketteryys arvioitiin käyttämällä 9HPT:tä käyttäen standardoituja menetelmiä. 9HPT on yksipuolinen testi, jossa 9 tappia asetettiin laudalle ja poistettiin sitten hallitsevalla ja ei-dominoivalla kädellä 5 minuutin aikarajan sisällä. Kirjattiin aika, joka kului tappien asettamiseen reikiin ja niiden poistamiseen uudelleen kummallakin kädellä. Jokainen testi suoritettiin kahdesti per käsi. Pidempi aika testin suorittamiseen viittaa huonompaan käsien hienomotoriseen koordinaatioon ja kätevuuteen.
Perustilanne ja viikko 6
Pakotettu elinkapasiteetti (FVC) spirometrialla mitattuna
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 6
Keuhkojen toiminta arvioitiin FVC:nä osallistujilla spirometrialla käyttämällä tutkimuskohtaista spirometriä. Tarvittaessa tehtiin useita testejä.
Perustilanne ja viikko 6
Systolinen ja diastolinen toiminta mitattuna kaikukardiografialla kudosdopplerilla
Aikaikkuna: Viikko 24 ja viikko 48
Sydämen toiminta arvioitiin kaikukardiografialla, joka sisälsi vakioparametrit (esimerkiksi ejektiofraktion, vasemman kammion diastoliset ja systoliset mitat) sekä parametrit, jotka integroivat Doppler-virtausanalyysin kuvantamiseen seinän liikkeen häiriöiden arvioimiseksi. Standardoitu tiedonkeruuprosessi yhdenmukaisti kaikkien osallistuvien laitosten tiedot ja mahdollisti keskitetyn tarkastelun.
Viikko 24 ja viikko 48
Syke säteittäispulssilla arvioituna
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 6
Syke mitattiin radiaalisella pulssilla. Jebsen-testin jälkeen osallistuja lepäsi 5 minuuttia istuma-asennossa, ja leposykkeeksi kerättiin tämän lepojakson viimeisen minuutin syke.
Perustilanne ja viikko 6
Sanallinen muisti ja huomio numerovälitehtävän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 6
Osa numeroista (0-9) esitettiin osallistujalle vain auditiivisessa muodossa. Tehtävässä oli 2 osaa: eteenpäin-ehdossa osallistujaa pyydettiin toistamaan numerot taaksepäin siinä järjestyksessä, jossa ne esitettiin, ja taaksepäin -tilassa häntä pyydettiin kääntämään esitysjärjestys.
Perustilanne ja viikko 6
HRQL mitattuna PedsQL Inventory Generic Core Scale -asteikolla
Aikaikkuna: Viikko 6
Terveyteen liittyvää elämänlaatua (HRQL) mitattiin Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Inventory Generic Core Scale -asteikolla. Yleinen ydinmoduuli koostui 23 kysymyksestä, jotka arvioivat fyysistä, emotionaalista, sosiaalista ja koulun toimintaa. Esimerkkejä kunkin yleisen ydinmoduuliasteikon kohteista olivat: "Minun on vaikea ajaa"; "Olen surullinen tai sininen"; "En voi tehdä asioita, joita muut ikäiseni lapset voivat tehdä." ja "On vaikea kiinnittää huomiota luokassa." Jokainen yleinen ydinmoduulikohde pisteytettiin 5 pisteen vastausasteikolla 0 (ei koskaan ongelma) 4:ään (melkein aina ongelma). Asianmukainen ikäkohtainen versio valmistui. PedsQL Inventory Generic Core Scale -tiedot viikolla 6 esitetään.
Viikko 6
HRQL PedsQL-moniulotteisella väsymisasteikolla mitattuna
Aikaikkuna: Viikko 6
HRQL mitattiin PedsQL Multidimensional Fatigue Scale -asteikolla. Väsymyskohtainen moduuli koostui 18 kysymyksestä, jotka arvioivat yleistä väsymystä, uni/lepoväsymystä ja kognitiivista väsymystä. Väsymyskohtainen moduuli kerää tietoja esimerkiksi seuraavista: "Olen liian väsynyt tekemään asioita, joista pidän"; "Vietän paljon aikaa sängyssä"; ja "Minulla on vaikeuksia muistaa useampaa kuin yhtä asiaa kerrallaan." Jokainen väsymyskohtaiset moduulikohdat pisteytettiin 5 pisteen vastausasteikolla 0 (ei koskaan ongelma) 4 (melkein aina ongelma). Asianmukainen ikäkohtainen versio valmistui. PedsQL-moniulotteisen väsymisasteikon tiedot viikolla 6 esitetään.
Viikko 6
HRQL INQoL:n mittaamana
Aikaikkuna: Viikko 24 ja viikko 48
HRQL mitattiin Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnairella (INQoL). INQoL koostui 45 kysymyksestä 10 osiossa. Neljässä osiossa arvioidaan keskeisiä lihassairauden oireita (eli heikkoutta, lukkiutumista [myotonia], kipua ja väsymystä), viidessä osassa arvioidaan lihassairauden vaikutuksen astetta ja merkitystä tietyille elämänalueille, ja 1 osassa kysytään hoidon positiiviset ja negatiiviset vaikutukset. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa oireiden vaikutusta tai huonompaa HRQL-arvoa välillä 0-7.
Viikko 24 ja viikko 48
Lihasten hauraus seerumin kreatiinikinaasi (CK) -tasojen perusteella
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 6
Kemiallisia määrityksiä varten kerättyjä verinäytteitä käytettiin seerumin CK-pitoisuuksien määrittämiseen. Seerumin CK arvioitiin mahdolliseksi lihasten haurauden biomarkkeriksi, ja seerumin CK:n laskua pidettiin positiivisena tuloksena. Vertailualue perustui osallistujan ikään.
Perustilanne ja viikko 6
Gastrocnemius-lihasdystrofiinin ilmentyminen immunofluoresenssilla tai Western blot -tekniikalla määritettynä
Aikaikkuna: Viikko 36
Gastrocnemius-lihaksesta otettiin biopsia yhdestä jalasta dystrofiinin tuotannon arvioimiseksi viikolla 36. Dystrofiinin tuotanto piti mitata sarkolemman kalvon immunofluoreseenivärjäyksellä tai Western blot -tekniikoilla dystrofiiniproteiinin C-terminaalisen osan vasta-aineella (lukuun ottamatta revertantteja kuituja).
Viikko 36
Tutki huumeiden noudattamista
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 50
Tutkimuslääkeyhteensopivuus arvioitiin osallistujan päivittäisellä päiväkirjalla ja käytetyn ja käyttämättömän tutkimuslääkkeen määrällä. Vaatimustenmukaisuus arvioitiin tosiasiallisesti otetun lääkkeen määrän perusteella suhteessa määrään, joka olisi pitänyt ottaa tutkimuksen aikana.
Lähtötilanne päivään 50
Farmakokinetiikka: Ataluren Plasma Exposure
Aikaikkuna: 0, 2, 3, 6, 8, 9, 12, 14, 15 ja 24 tuntia aamuannoksen jälkeen
Veri atalureenipitoisuuksien määrittämiseksi 24 tunnin ajanjaksolta oli kerättävä viikon 6 päivinä 2 ja 3. Verinäytteiden analyysi oli suoritettava käyttämällä validoitua korkean erotuskyvyn nestekromatografiaa tandem-massaspektrometrialla (HPLC-MS/MS). menetelmä.
0, 2, 3, 6, 8, 9, 12, 14, 15 ja 24 tuntia aamuannoksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

PTC Therapeutics

Yhteistyökumppanit

Genzyme, a Sanofi Company

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Leone Atkinson, MD, PhD, PTC Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Keskiviikko 13. tammikuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 23. maaliskuuta 2010

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 23. maaliskuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 5. marraskuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 5. marraskuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 6. marraskuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Keskiviikko 29. heinäkuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 27. heinäkuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PTC124-GD-008-DMD
  • 2009-013169-24 (EUDRACT_NUMBER)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Macedonia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa