Studie van ataluren (PTC124) bij niet-ambulante deelnemers met onzin-mutatie-gemedieerde Duchenne/Becker spierdystrofie (nmDMD/BMD)
27 juli 2020 bijgewerkt door: PTC Therapeutics
Een fase 2a-studie van ataluren (PTC124) bij niet-ambulante patiënten met door nonsense-mutatie gemedieerde Duchenne/Becker-spierdystrofie
Duchenne/Becker spierdystrofie (DMD/BMD) is een erfelijke aandoening die ontstaat bij jongens.
Het wordt veroorzaakt door een mutatie in het gen voor dystrofine, een eiwit dat belangrijk is voor het behoud van een normale spierstructuur en -functie.
Verlies van dystrofine veroorzaakt spierfragiliteit die leidt tot zwakte en verlies van loopvermogen tijdens de kindertijd en tienerjaren.
Een specifiek type mutatie, een nonsense (premature stopcodon) mutatie genoemd, is de oorzaak van DMD/BMD bij ongeveer 10-15% van de jongens met de ziekte.
Ataluren (PTC124) is een oraal toegediend onderzoeksgeneesmiddel dat de potentie heeft om de effecten van de nonsense-mutatie te overwinnen.
Deze studie is een fase 2a-studie waarin jongens met nonsense-mutatie DMD/BMD werden opgenomen die door de ziekte hun onafhankelijke mobiliteit hebben verloren.
Deze studie evalueerde de veiligheid en verdraagbaarheid van ataluren (PTC124) en evalueerde ook de werkzaamheidsresultaten in deze deelnemerspopulatie.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het was de bedoeling dat deze fase 2a, open-label, veiligheids- en werkzaamheidsstudie zou worden uitgevoerd op 5 locaties in de VS en 1 locatie in het Verenigd Koninkrijk.
De studie was bedoeld om ~ 30 jongens met nonsense-mutatie DMD / BMD (nmDBMD) op te nemen die al minstens 1 jaar niet-ambulant zijn. Inschrijving moest worden gestratificeerd om evaluatie te garanderen van ~ 15 deelnemers die chronische corticosteroïdtherapie kregen en van ~ 15 deelnemers die geen chronische corticosteroïdtherapie kregen. Deelnemers moesten ataluren 3 keer per dag innemen (bij het ontbijt, de lunch en het avondeten) gedurende 48 weken (~1 jaar). Studiebeoordelingen moesten worden uitgevoerd tijdens kliniekbezoeken tijdens de screening, elke 6 weken voor 2 bezoeken en vervolgens elke 12 weken tot het einde van de studie. In de loop van het onderzoek zouden 4 keer aanvullende veiligheidslaboratoriumtests nodig zijn; dit had kunnen worden uitgevoerd op de onderzoekslocatie, in een geaccrediteerd lokaal laboratorium of kliniek, of bij de deelnemer thuis met behulp van een verpleegdienst. Toen de blinde voor een vergelijkbaar onderzoek (PTC124-GD-007-DMD; NCT00592553) werd onthuld, wezen de resultaten op een gebrek aan werkzaamheid voor de hoge dosis. Hoewel een onafhankelijk comité voor gegevensbewaking (DMC) het erover eens was dat beide dosisniveaus van ataluren goed werden verdragen door de deelnemers, raadde het DMC daarom aan lopende onderzoeken met deelnemers met nmDBMD die een hoge dosis ataluren kregen stop te zetten.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
6
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 3BZ
- University of Newcastle
-
-
-
-
California
-
Davis, California, Verenigde Staten, 95616
- University of California-Davis
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Children's Hospital of Boston
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University Medical School
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
7 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van DMD of BMD
- Aanwezigheid van een onzinnige mutatie in het dystrofine-gen
- ≥1 jaar niet zelfstandig kunnen lopen vanwege DMD/BMD
- Aanwezigheid van voldoende schouder- en elleboogfunctie om studiegerelateerde functionele procedures uit te voeren (bijvoorbeeld 9-holes peg-test)
- Adequate lever-, nier- en bijnierfunctie
- Mogelijkheid om evalueerbare echocardiogrammen en longfunctiebeoordelingen voor de behandeling te geven
- Bereidheid en vermogen om te voldoen aan geplande bezoeken, medicijntoedieningsplan, studieprocedures, laboratoriumtests en studiebeperkingen
- Mogelijkheid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven (toestemming van ouders/voogd indien van toepassing)/instemming (indien <18 jaar)
Uitsluitingscriteria:
- Start van systemische corticosteroïdtherapie binnen 6 maanden voorafgaand aan de start van de studiebehandeling of gebruik van systemische aminoglycoside-antibiotica binnen 3 maanden voorafgaand aan de start van de studiebehandeling
- Gebruik van een intermitterend systemisch therapieregime met corticosteroïden (bijvoorbeeld 10 dagen op gevolgd door 10 dagen vrij, dosering in het weekend, dosering om de andere dag); merk op dat deelnemers ofwel een dagelijks doseringsregime van prednison, prednisolon of deflazacort moeten hebben gekregen op het moment van inschrijving voor het onderzoek of geen systemische corticosteroïden mogen hebben gekregen
- Elke wijziging in de behandeling van congestief hartfalen binnen 3 maanden voorafgaand aan de start van de studiebehandeling
- Lopende behandeling met warfarine of fenytoïne
- Voorafgaande therapie met ataluren
- Bekende overgevoeligheid voor een van de bestanddelen of hulpstoffen van ataluren (Litesse® UltraTM [geraffineerde polydextrose], polyethyleenglycol 3350, Lutrol® micro F127 [poloxamer 407], mannitol 25C, crospovidon XL10, hydroxyethylcellulose, vanille, Cab O Sil® M5P [ colloïdaal silicium], magnesiumstearaat).
- Blootstelling aan een ander onderzoeksgeneesmiddel binnen 2 maanden voorafgaand aan de start van de studiebehandeling
- Geschiedenis van een grote chirurgische ingreep binnen 1 maand voorafgaand aan de start van de studiebehandeling of verwachting van een grote chirurgische ingreep (bijvoorbeeld scoliose-operatie) tijdens de 48 weken durende behandelperiode van de studie
- Lopende immunosuppressieve therapie (anders dan corticosteroïden)
- Doorlopende deelname aan een andere klinische studie
- Vereiste voor ondersteuning van beademingsapparatuur overdag
- Ongecontroleerde klinische symptomen en tekenen van congestief hartfalen
- Eerdere of aanhoudende medische aandoening (bijvoorbeeld bijkomende ziekte, psychiatrische aandoening, gedragsstoornis, alcoholisme, drugsmisbruik), medische geschiedenis, fysieke bevindingen, elektrocardiogram (ECG) bevindingen of laboratoriumafwijkingen die, naar de mening van de onderzoeker, een nadelige invloed kunnen hebben op de veiligheid van de deelnemer, maakt het onwaarschijnlijk dat de behandeling of follow-up wordt voltooid, of kan de beoordeling van onderzoeksresultaten schaden
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: Ataluren
Ataluren werd geleverd als een poeder met vanillesmaak om te mengen met water, appelsap of melk.
De dosering van het studiegeneesmiddel was gebaseerd op milligrammen geneesmiddel per kilogram lichaamsgewicht.
Het dosisniveau voor ataluren was 20 milligram/kg (mg/kg) 's ochtends, 20 mg/kg 's middags en 40 mg/kg 's avonds.
Toediening binnen 30 minuten na een maaltijd werd aanbevolen.
Het studiegeneesmiddel werd tot 50 dagen ingenomen.
|
Oraal poeder
Andere namen:
De inschrijving was gestratificeerd om ervoor te zorgen dat ongeveer de helft van de deelnemers chronische corticosteroïdtherapie kreeg en ongeveer de helft van de deelnemers geen chronische corticosteroïdtherapie.
Daarom kregen 3 van de 6 deelnemers chronische corticosteroïdtherapie.
Voor de deelnemers die chronische corticosteroïdtherapie kregen, moest tijdens het onderzoek een stabiel corticosteroïdregime worden gehandhaafd.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 50
|
Een TEAE is elk ongewenst medisch voorval of ongewenste gebeurtenis(sen) ervaren bij een deelnemer die begint of verergert na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel of de onderzoeksbehandeling, al dan niet beschouwd als gerelateerd aan de behandeling door de onderzoeker.
Een ernstige bijwerking (SAE) was een bijwerking die resulteerde in een van de volgende uitkomsten of die om een andere reden significant werd geacht, overlijden, eerste of langdurige ziekenhuisopname, levensbedreigende ervaring (onmiddellijk risico op overlijden) of aanhoudende of aanzienlijke handicap/onbekwaamheid die niet gerelateerd is aan nmDBMD.
AE's omvatten zowel SAE's als niet-ernstige AE's.
AE's werden geclassificeerd volgens de National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events versie 3.0 (CTCAE) en gecodeerd met behulp van de Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA).
Een samenvatting van ernstige en alle andere niet-ernstige ongewenste voorvallen, ongeacht de causaliteit, bevindt zich in de module Gerapporteerde ongewenste voorvallen.
|
Basislijn tot dag 50
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijd om functietaken van de bovenste ledematen uit te voeren zoals gemeten door de Jebsen-test
Tijdsspanne: Basislijn en week 6
|
Arm- en handfunctie werden beoordeeld met behulp van de Jebsen-test, een gestandaardiseerde klinische evaluatie van taken die belangrijk zijn voor het dagelijks leven.
De test bestaat uit eenzijdige subtests uitgevoerd met elke hand (de dominante [DOM] hand en de niet-DOM hand): het verplaatsen en stapelen van lichte (250 gram) en zware (500 gram) voorwerpen; kleine, veelvoorkomende voorwerpen oppakken; dammen stapelen; gesimuleerde voeding; gesimuleerd omslaan van pagina's; en schrijven.
De uitvoering van elke taak door de deelnemer werd getimed.
Een langere tijd om de test te voltooien duidt op een slechtere handfunctie.
|
Basislijn en week 6
|
|
Functie van de bovenste ledematen zoals gemeten door de Brooke Functional Rating Scale voor de bovenste ledematen
Tijdsspanne: Basislijn en week 6
|
De functie van de bovenste extremiteit werd beoordeeld met behulp van de Brooke Upper Extremity Functional Rating Scale, volgens gestandaardiseerde procedures.
De Brooke Upper Extremity Functional Rating Scale rangschikte de arm- en schouderfunctie van 1 tot 6, waarbij hogere waarden duiden op minder functie.
Een score van "1" werd gebruikt wanneer de deelnemer zijn armen in een volledige cirkel kon ontvoeren totdat ze boven zijn hoofd raakten, terwijl een score van "6" werd gebruikt wanneer de deelnemer zijn handen niet naar zijn mond kon brengen en had geen bruikbare handfunctie.
|
Basislijn en week 6
|
|
Dagelijkse activiteiten van deelnemers zoals beoordeeld met behulp van de Egen Klassifikation (EK) -schaal
Tijdsspanne: Basislijn en week 6
|
Activiteiten van het dagelijks leven na verlies van ambulantie werden gemeten met behulp van de EK-schaal.
De EK-schaal is een ordinale schaal van 0 tot 30 punten, waarbij 0 staat voor het hoogste niveau van onafhankelijke functie en 30 voor het laagste.
De schaal bestaat uit 10 categorieën (elk met een score van 0 tot 3), waarbij verschillende functionele domeinen betrokken zijn, waaronder 1) vermogen om rolstoel te gebruiken, 2) vermogen om uit rolstoel te stappen, 3) vermogen om te staan, 4) vermogen om in de rolstoel te balanceren, 5 ) vermogen om armen te bewegen, 6) vermogen om handen en armen te gebruiken tijdens het eten, 7) vermogen om te draaien in bed, 8) vermogen om te hoesten, 9) vermogen om te spreken, en 10) lichamelijk welzijn.
De afname van de EK-schaal bestond uit een interview met de deelnemer om vast te leggen hoe hij de taken van het dagelijks leven uitvoert (zoals beschreven door categorieën 1 tot 9) en hoe hij zijn welzijn ervaart (zoals beschreven door categorie 10).
De interviewer observeerde de deelnemer en kende de eindscore toe voor de taken die in de kliniek konden worden waargenomen.
|
Basislijn en week 6
|
|
Passief en actief bewegingsbereik schouder, elleboog en pols zoals gemeten door goniometer
Tijdsspanne: Basislijn en week 6
|
Goniometrie werd uitgevoerd om het actieve en passieve bewegingsbereik (RoM) van de linker (L) en rechter (R) schouder, elleboog en pols te testen volgens gestandaardiseerde procedures.
De waargenomen hoek voor passieve en actieve beweging voor elk gewricht werd gemeten in graden.
Een grotere mate van beweging duidt op een betere respons.
|
Basislijn en week 6
|
|
Kracht uitgeoefend tijdens flexie en extensie van de elleboog, schouderabductie, handgreep, sleutelgreep en vingerknijpen zoals beoordeeld door myometrie van de bovenste extremiteit
Tijdsspanne: Basislijn en week 6
|
Myometrie van de bovenste ledematen werd uitgevoerd met behulp van een handdynamometer volgens gestandaardiseerde procedures.
De gemeten sterkte (piekkracht) werd gerapporteerd in Newton.
Er zijn 0,22 pond (lbs) in 1 Newton en ongeveer 10 Newton (9,80665 Newton) in 1 kilogram (kg).
De drempel/het bereik van de handdynamometer is 0 tot 500 Newton.
Er werden bilaterale beoordelingen uitgevoerd en indien mogelijk werden 3 metingen geregistreerd van elke spiergroep aan elke kant.
Wanneer de metingen in duplo of triplo werden uitgevoerd, werd de beste waarde gebruikt.
Een grotere waarde duidt op een betere meting.
|
Basislijn en week 6
|
|
Tijd om handfijnmotorische coördinatie- en behendigheidstaken te voltooien zoals gemeten door 9-holes pin-test (9HPT)
Tijdsspanne: Basislijn en week 6
|
Hand fijne motorische coördinatie en behendigheid werden beoordeeld met behulp van de 9HPT met behulp van gestandaardiseerde procedures.
De 9HPT is een eenzijdige test waarbij 9 pinnen in een bord werden geplaatst en vervolgens binnen een tijdslimiet van 5 minuten met de dominante en niet-dominante hand werden verwijderd.
De hoeveelheid tijd die nodig was om de pinnen in de gaten te plaatsen en ze er met elke hand weer uit te halen, werd geregistreerd.
Elke test werd tweemaal per hand uitgevoerd.
Een langere tijd om de test te voltooien duidt op een slechtere fijne motorische coördinatie en behendigheid van de hand.
|
Basislijn en week 6
|
|
Geforceerde vitale capaciteit (FVC) zoals gemeten door spirometrie
Tijdsspanne: Basislijn en week 6
|
De longfunctie werd beoordeeld als FVC bij deelnemers door middel van spirometrie met behulp van een studiespecifieke spirometer.
Indien nodig werden meerdere tests uitgevoerd.
|
Basislijn en week 6
|
|
Systolische en diastolische functie zoals gemeten door echocardiografie met weefseldoppler
Tijdsspanne: Week 24 en Week 48
|
De hartfunctie werd beoordeeld door middel van echocardiografie, die standaardparameters omvatte (bijvoorbeeld ejectiefractie, diastolische en systolische dimensies van de linkerventrikel), evenals parameters die Doppler-stroomanalyse integreren met beeldvorming om verstoringen in wandbeweging te evalueren.
Een gestandaardiseerd gegevensverzamelingsproces harmoniseerde de gegevens van alle deelnemende instellingen en maakte gecentraliseerde beoordeling mogelijk.
|
Week 24 en Week 48
|
|
Hartslag zoals beoordeeld door radiale puls
Tijdsspanne: Basislijn en week 6
|
De hartslag werd gemeten met de radiale pols.
Na de Jebsen-test rustte de deelnemer 5 minuten in een zittende positie en de hartslag voor de laatste minuut van deze rustperiode werd verzameld als de rusthartslag.
|
Basislijn en week 6
|
|
Verbaal geheugen en aandacht zoals beoordeeld door de Digit Span-taak
Tijdsspanne: Basislijn en week 6
|
Een reeks cijfers (0-9) werd alleen auditief aan de deelnemer gepresenteerd.
De taak bestond uit 2 delen: in de Forward Condition werd de deelnemer gevraagd om de cijfers terug te herhalen in de volgorde waarin ze werden gepresenteerd, en in de Backward Condition werd hem gevraagd de volgorde van presentatie om te keren.
|
Basislijn en week 6
|
|
HRQL zoals gemeten door de PedsQL Inventory Generic Core Scale
Tijdsspanne: Week 6
|
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQL) werd gemeten met de Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Inventory Generic Core Scale.
De generieke kernmodule bestond uit 23 vragen die het fysieke, emotionele, sociale en schoolfunctioneren evalueerden.
Voorbeelden van items in elk van de generieke kernmoduleschalen waren: "Het is moeilijk voor mij om te rennen"; "Ik voel me verdrietig of somber"; "Ik kan geen dingen doen die andere kinderen van mijn leeftijd kunnen;" en "Het is moeilijk om op te letten in de klas."
Elk van de generieke kernmodule-items werd gescoord op een 5-puntsschaal van 0 (nooit een probleem) tot 4 (bijna altijd een probleem).
De juiste leeftijdsspecifieke versie is voltooid.
PedsQL Inventory Generic Core Scale-gegevens in week 6 worden gepresenteerd.
|
Week 6
|
|
HRQL zoals gemeten door de PedsQL Multidimensional Fatigue Scale
Tijdsspanne: Week 6
|
HRQL werd gemeten met de PedsQL Multidimensional Fatigue Scale.
De vermoeidheidsspecifieke module bestond uit 18 vragen over algemene vermoeidheid, slaap-/rustmoeheid en cognitieve vermoeidheid.
Vermoeidheidspecifieke module verkrijgt informatie met betrekking tot zaken als: "Ik voel me te moe om dingen te doen die ik leuk vind om te doen"; "Ik breng veel tijd in bed door"; en "Ik heb moeite om meer dan één ding tegelijk te onthouden."
Elk van de vermoeidheidsspecifieke module-items werd gescoord op een 5-puntsschaal van 0 (nooit een probleem) tot 4 (bijna altijd een probleem).
De juiste leeftijdsspecifieke versie is voltooid.
PedsQL Multidimensional Fatigue Scale-gegevens in week 6 worden gepresenteerd.
|
Week 6
|
|
HRQL zoals gemeten door de INQoL
Tijdsspanne: Week 24 en Week 48
|
HRQL werd gemeten met de Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL).
De INQoL bestond uit 45 vragen binnen 10 secties.
Vier van de secties evalueren de belangrijkste symptomen van spierziekte (d.w.z. zwakte, blokkering [myotonie], pijn en vermoeidheid), 5 secties evalueren de mate en het belang van de impact van spierziekte op bepaalde gebieden van het leven, en 1 sectie vraagt naar de positieve en negatieve effecten van de behandeling.
Een hogere score duidt op een grotere symptoomimpact of een slechtere KvL, met een bereik van 0-7.
|
Week 24 en Week 48
|
|
Spierfragiliteit zoals bepaald door serumcreatinekinase (CK) -niveaus
Tijdsspanne: Basislijn en week 6
|
Bloedmonsters verzameld voor chemietesten werden gebruikt om serum-CK-concentraties te kwantificeren.
Serum-CK werd beoordeeld als een potentiële biomarker voor spierfragiliteit, waarbij een vermindering van serum-CK als een positief resultaat werd beschouwd.
Het referentiebereik was gebaseerd op de leeftijd van de deelnemer.
|
Basislijn en week 6
|
|
Gastrocnemius-spierdystrofine-expressie zoals bepaald door immunofluorescentie of door Western-blottingtechnieken
Tijdsspanne: Week 36
|
De m. gastrocnemius moest in week 36 worden gebiopteerd van 1 been om de productie van dystrofine te beoordelen.
De productie van dystrofine zou worden gemeten door immunofluorescentiekleuring van het sarcolemmale membraan of door Western-blottingtechnieken met een antilichaam tegen het C-terminale deel van het dystrofine-eiwit (exclusief revertante vezels).
|
Week 36
|
|
Bestudeer de naleving van medicijnen
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 50
|
De naleving van het studiegeneesmiddel werd beoordeeld door het dagelijkse dagboek van de deelnemer en kwantificering van gebruikt en ongebruikt onderzoeksgeneesmiddel.
Naleving werd beoordeeld in termen van de hoeveelheid geneesmiddel die daadwerkelijk werd ingenomen in verhouding tot de hoeveelheid die tijdens het onderzoek had moeten worden ingenomen.
|
Basislijn tot dag 50
|
|
Farmacokinetiek: Blootstelling aan plasma van Ataluren
Tijdsspanne: 0, 2, 3, 6, 8, 9, 12, 14, 15 en 24 uur na de ochtenddosis
|
Bloed voor atalurenconcentraties gedurende een periode van 24 uur moest worden verzameld op dag 2 en 3 van week 6. Analyse van de bloedmonsters moest worden uitgevoerd met behulp van een gevalideerde hogedrukvloeistofchromatografie met tandemmassaspectrometrie (HPLC-MS/MS). methode.
|
0, 2, 3, 6, 8, 9, 12, 14, 15 en 24 uur na de ochtenddosis
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Leone Atkinson, MD, PhD, PTC Therapeutics
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
13 januari 2010
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
23 maart 2010
Studie voltooiing (WERKELIJK)
23 maart 2010
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
5 november 2009
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
5 november 2009
Eerst geplaatst (SCHATTING)
6 november 2009
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
29 juli 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
27 juli 2020
Laatst geverifieerd
1 juli 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PTC124-GD-008-DMD
- 2009-013169-24 (EUDRACT_NUMBER)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .