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Studie zu Ataluren (PTC124) bei nicht gehfähigen Teilnehmern mit durch Nonsense-Mutation vermittelter Duchenne/Becker-Muskeldystrophie (nmDMD/BMD)

27. Juli 2020 aktualisiert von: PTC Therapeutics

Eine Phase-2a-Studie zu Ataluren (PTC124) bei nicht gehfähigen Patienten mit durch Nonsense-Mutation vermittelter Duchenne/Becker-Muskeldystrophie

Duchenne/Becker-Muskeldystrophie (DMD/BMD) ist eine genetische Störung, die bei Jungen auftritt. Sie wird durch eine Mutation im Gen für Dystrophin verursacht, einem Protein, das für die Aufrechterhaltung einer normalen Muskelstruktur und -funktion wichtig ist. Der Verlust von Dystrophin verursacht Muskelbrüchigkeit, die zu Schwäche und Verlust der Gehfähigkeit in der Kindheit und Jugend führt. Eine bestimmte Art von Mutation, die als Nonsense-Mutation (vorzeitiges Stopcodon) bezeichnet wird, ist die Ursache von DMD/BMD bei etwa 10-15 % der Jungen mit dieser Krankheit. Ataluren (PTC124) ist ein oral verabreichtes Prüfpräparat, das das Potenzial hat, die Auswirkungen der Nonsense-Mutation zu überwinden. Diese Studie ist eine Phase-2a-Studie, in die Jungen mit Nonsense-Mutation DMD/BMD aufgenommen wurden, die aufgrund der Krankheit ihre unabhängige Mobilität verloren haben. Diese Studie bewertete die Sicherheit und Verträglichkeit von Ataluren (PTC124) und bewertete auch die Wirksamkeitsergebnisse in dieser Teilnehmerpopulation.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Es war geplant, diese offene Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie der Phase 2a an 5 Standorten in den USA und 1 Standort im Vereinigten Königreich durchzuführen.

In die Studie sollten etwa 30 Jungen mit Nonsense-Mutation DMD/BMD (nmDBMD) aufgenommen werden, die seit mindestens einem Jahr nicht gehfähig sind. Die Aufnahme sollte stratifiziert werden, um eine Bewertung von etwa 15 Teilnehmern sicherzustellen, die eine chronische Kortikosteroidtherapie erhielten, und von etwa 15 Teilnehmern, die keine chronische Kortikosteroidtherapie erhielten. Die Teilnehmer sollten Ataluren dreimal täglich (zum Frühstück, Mittag- und Abendessen) für 48 Wochen (~ 1 Jahr) einnehmen. Studienbewertungen sollten bei Klinikbesuchen während des Screenings, alle 6 Wochen für 2 Besuche und dann alle 12 Wochen bis zum Ende der Studie durchgeführt werden. Zusätzliche sicherheitstechnische Laboruntersuchungen sollten im Verlauf der Studie 4 Mal erforderlich sein; dies hätte am Untersuchungsort, in einem akkreditierten örtlichen Labor oder einer akkreditierten Klinik oder in der Wohnung des Teilnehmers unter Zuhilfenahme eines Pflegedienstes durchgeführt werden können. Als der Blindwert für eine ähnliche Studie (PTC124-GD-007-DMD; NCT00592553) aufgedeckt wurde, deuteten die Ergebnisse auf einen Mangel an Wirksamkeit für die hohe Dosis hin. Obwohl ein unabhängiger Datenüberwachungsausschuss (DMC) zustimmte, dass beide Ataluren-Dosierungen von den Teilnehmern gut vertragen wurden, empfahl der DMC daher, laufende Studien mit Teilnehmern mit nmDBMD, die hochdosiertes Ataluren erhielten, abzubrechen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Davis, California, Vereinigte Staaten, 95616
        • University of California-Davis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University Medical School
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ
        • University of Newcastle

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von DMD oder BMD
  • Vorhandensein einer Nonsense-Mutation im Dystrophin-Gen
  • Aufgrund von DMD/BMD nicht in der Lage, für ≥ 1 Jahr selbstständig zu gehen
  • Vorhandensein einer ausreichenden Schulter- und Ellbogenfunktion zur Durchführung studienbezogener funktioneller Verfahren (z. B. 9-Loch-Peg-Test)
  • Angemessene Leber-, Nieren- und Nebennierenfunktion
  • Fähigkeit, auswertbare Echokardiogramm- und Lungenfunktionsbeurteilungen vor der Behandlung bereitzustellen
  • Bereitschaft und Fähigkeit, geplante Besuche, Arzneimittelverabreichungspläne, Studienverfahren, Labortests und Studienbeschränkungen einzuhalten
  • Fähigkeit zur Erteilung einer schriftlichen Einverständniserklärung (ggf. Einverständniserklärung der Eltern/Erziehungsberechtigten)/Zustimmung (falls <18 Jahre alt)

Ausschlusskriterien:

  • Beginn einer systemischen Kortikosteroidtherapie innerhalb von 6 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung oder Anwendung eines systemischen Aminoglykosid-Antibiotikums innerhalb von 3 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung
  • Verwendung eines intermittierenden systemischen Kortikosteroid-Therapieschemas (z. B. 10 Tage an gefolgt von 10 Tagen Pause, Dosierung am Wochenende, Dosierung jeden zweiten Tag); Beachten Sie, dass die Teilnehmer zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie entweder ein tägliches Dosierungsschema mit Prednison, Prednisolon oder Deflazacort erhalten haben müssen oder keine systemischen Kortikosteroide erhalten haben dürfen
  • Jegliche Änderung der Behandlung der dekompensierten Herzinsuffizienz innerhalb von 3 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung
  • Laufende Warfarin- oder Phenytointherapie
  • Vortherapie mit Ataluren
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Inhaltsstoffe oder Hilfsstoffe von Ataluren (Litesse® UltraTM [raffinierte Polydextrose], Polyethylenglycol 3350, Lutrol® micro F127 [Poloxamer 407], Mannitol 25C, Crospovidon XL10, Hydroxyethylcellulose, Vanille, Cab O Sil® M5P [ kolloidales Siliciumdioxid], Magnesiumstearat).
  • Exposition gegenüber einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 2 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung
  • Vorgeschichte eines größeren chirurgischen Eingriffs innerhalb von 1 Monat vor Beginn der Studienbehandlung oder Erwartung eines größeren chirurgischen Eingriffs (z. B. Skolioseoperation) während des 48-wöchigen Behandlungszeitraums der Studie
  • Laufende immunsuppressive Therapie (außer Kortikosteroiden)
  • Laufende Teilnahme an einer anderen klinischen Studie
  • Bedarf an Beatmungsunterstützung tagsüber
  • Unkontrollierte klinische Symptome und Anzeichen einer dekompensierten Herzinsuffizienz
  • Frühere oder anhaltende Erkrankungen (z. B. Begleiterkrankungen, psychiatrische Erkrankungen, Verhaltensstörungen, Alkoholismus, Drogenmissbrauch), Anamnese, körperliche Befunde, Elektrokardiogramm (EKG)-Befunde oder Laboranomalien, die nach Ansicht des Prüfarztes nachteilige Auswirkungen auf die haben könnten Sicherheit des Teilnehmers, den Abschluss der Behandlung oder Nachsorge unwahrscheinlich macht oder die Bewertung der Studienergebnisse beeinträchtigen könnte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Ataluren
Ataluren wurde als Pulver mit Vanillegeschmack zum Mischen mit Wasser, Apfelsaft oder Milch bereitgestellt. Die Dosierung des Studienmedikaments basierte auf Milligramm des Medikaments pro Kilogramm Körpergewicht. Die Dosis für Ataluren betrug 20 Milligramm/Kilogramm (mg/kg) morgens, 20 mg/kg mittags und 40 mg/kg abends. Es wurde eine Verabreichung innerhalb von 30 Minuten nach einer Mahlzeit empfohlen. Das Studienmedikament wurde bis zu 50 Tage lang eingenommen.
Arzneimittel: Ataluren
Pulver zum Einnehmen
Andere Namen:
  • PTC124
Arzneimittel: Chronische Kortikosteroidtherapie
Die Aufnahme wurde stratifiziert, um sicherzustellen, dass etwa die Hälfte der Teilnehmer eine chronische Kortikosteroidtherapie erhielt und etwa die Hälfte der Teilnehmer keine chronische Kortikosteroidtherapie erhielt. Daher erhielten 3 von 6 Teilnehmern eine chronische Kortikosteroidtherapie. Für die Teilnehmer, die eine chronische Kortikosteroidtherapie erhielten, sollte während der Studie ein stabiles Kortikosteroid-Regime aufrechterhalten werden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Baseline bis Tag 50
Ein TEAE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis oder unerwünschtes Ereignis, das bei einem Teilnehmer auftritt und das nach der Verabreichung des Studienmedikaments oder der Studienbehandlung einsetzt oder sich verschlimmert, unabhängig davon, ob es vom Prüfarzt als mit der Behandlung in Zusammenhang stehend angesehen wird oder nicht. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) war ein unerwünschtes Ereignis (AE), das zu einem der folgenden Ergebnisse führte oder aus einem anderen Grund als signifikant erachtet wurde: Tod, anfänglicher oder verlängerter stationärer Krankenhausaufenthalt, lebensbedrohliche Erfahrung (unmittelbares Sterberisiko) oder anhaltend oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit, die nicht mit nmDBMD zusammenhängt. UEs umfassten sowohl SUEs als auch nicht schwerwiegende UEs. UE wurden gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events Version 3.0 (CTCAE) des National Cancer Institute klassifiziert und unter Verwendung des Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) kodiert. Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden und aller anderen nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, unabhängig von der Kausalität, befindet sich im Modul Gemeldete unerwünschte Ereignisse.
Baseline bis Tag 50

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit zum Abschließen von Funktionsaufgaben der oberen Extremitäten, gemessen mit dem Jebsen-Test
Zeitfenster: Baseline und Woche 6
Die Arm- und Handfunktion wurde mit dem Jebsen-Test bewertet, einer standardisierten klinischen Bewertung von Aufgaben, die für das tägliche Leben wichtig sind. Der Test besteht aus einseitigen Untertests, die mit jeder Hand (der dominanten [DOM]-Hand und der Nicht-DOM-Hand) durchgeführt werden: Bewegen und Stapeln von leichten (250 Gramm) und schweren (500 Gramm) Gegenständen; Aufnehmen kleiner, häufig anzutreffender Gegenstände; Steine ​​stapeln; simulierte Fütterung; simuliertes Umblättern von Seiten; und Schreiben. Die Teilnehmerleistung jeder Aufgabe wurde zeitlich festgelegt. Eine längere Zeit bis zum Abschluss des Tests weist auf eine schlechtere Handfunktion hin.
Baseline und Woche 6
Funktion der oberen Extremitäten, gemessen mit der Brooke Upper Extremity Functional Rating Scale
Zeitfenster: Baseline und Woche 6
Die Funktion der oberen Extremitäten wurde anhand der Brooke Upper Extremity Functional Rating Scale nach standardisierten Verfahren bewertet. Die Brooke Upper Extremity Functional Rating Scale bewertete die Arm- und Schulterfunktion von 1 bis 6, wobei höhere Werte eine geringere Funktion anzeigen. Eine Bewertung von „1“ wurde verwendet, wenn der Teilnehmer seine Arme in einem vollen Kreis abduzieren konnte, bis sie sich über seinem Kopf berührten, wohingegen eine Bewertung von „6“ verwendet wurde, wenn der Teilnehmer seine Hände nicht an seinen Mund heben konnte und hatte keine nützliche Funktion der Hände.
Baseline und Woche 6
Teilnehmeraktivitäten des täglichen Lebens, bewertet mit der Egen Klassifikation (EK)-Skala
Zeitfenster: Baseline und Woche 6
Aktivitäten des täglichen Lebens nach Verlust der Gehfähigkeit wurden mit der EK-Skala gemessen. Die EK-Skala ist eine Ordinalskala, die von 0 bis 30 Punkten reicht, wobei 0 das höchste Maß an unabhängiger Funktion und 30 das niedrigste darstellt. Die Skala besteht aus 10 Kategorien (jede mit 0 bis 3 bewertet), die verschiedene Funktionsbereiche umfassen, darunter 1) Fähigkeit, einen Rollstuhl zu benutzen, 2) Fähigkeit, aus dem Rollstuhl zu wechseln, 3) Fähigkeit zu stehen, 4) Fähigkeit, im Rollstuhl zu balancieren, 5 ) Fähigkeit, Arme zu bewegen, 6) Fähigkeit, Hände und Arme beim Essen zu verwenden, 7) Fähigkeit, sich im Bett umzudrehen, 8) Fähigkeit zu husten, 9) Fähigkeit zu sprechen und 10) körperliches Wohlbefinden. Die Durchführung der EK-Skala bestand aus einem Interview mit dem Teilnehmer, um zu erfassen, wie er die Aufgaben des täglichen Lebens bewältigt (wie in den Kategorien 1 bis 9 beschrieben) und wie er sein Wohlbefinden wahrnimmt (wie in den Kategorien 10 beschrieben). Der Interviewer beobachtete den Teilnehmer und vergab die Endnote für die Aufgaben, die in der Klinik beobachtet werden konnten.
Baseline und Woche 6
Passiver und aktiver Bewegungsumfang von Schulter, Ellbogen und Handgelenk, gemessen durch Goniometrie
Zeitfenster: Baseline und Woche 6
Goniometrie wurde durchgeführt, um den aktiven und passiven Bewegungsbereich (RoM) der linken (L) und rechten (R) Schulter, des Ellbogens und des Handgelenks nach standardisierten Verfahren zu testen. Der beobachtete Winkel für passive und aktive Bewegung für jedes Gelenk wurde in Grad gemessen. Ein größerer Grad an Bewegung zeigt eine bessere Reaktion an.
Baseline und Woche 6
Kraft, die bei Ellbogenbeugung und -streckung, Schulterabduktion, Handgriff, Schlüsselgriff und Fingerkneifen ausgeübt wird, wie durch Myometrie der oberen Extremität bewertet
Zeitfenster: Baseline und Woche 6
Die Myometrie der oberen Extremitäten wurde unter Verwendung eines tragbaren Dynamometers nach standardisierten Verfahren durchgeführt. Die gemessene Kraft (Spitzenkraft) wurde in Newton angegeben. Es gibt 0,22 Pfund (lbs) in 1 Newton und ungefähr 10 Newton (9,80665 Newton) in 1 Kilogramm (kg). Der Schwellenwert/Bereich des Handdynamometers beträgt 0 bis 500 Newton. Bilaterale Bewertungen wurden durchgeführt, und wenn möglich, wurden 3 Messungen von jeder Muskelgruppe auf jeder Seite aufgezeichnet. Wenn die Messungen zweifach oder dreifach durchgeführt wurden, wurde der beste Wert verwendet. Ein größerer Wert zeigt eine bessere Messung an.
Baseline und Woche 6
Zeit zur Durchführung von Handfeinmotorik-Koordinations- und Geschicklichkeitsaufgaben, gemessen durch 9-Loch-Peg-Test (9HPT)
Zeitfenster: Baseline und Woche 6
Handfeinmotorik und Geschicklichkeit wurden mit dem 9HPT unter Verwendung standardisierter Verfahren bewertet. Der 9HPT ist ein einseitiger Test, bei dem 9 Stifte in einem Brett platziert und dann innerhalb von 5 Minuten mit der dominierenden und der nicht dominierenden Hand entfernt werden. Die Zeit, die benötigt wurde, um die Stifte mit jeder Hand in die Löcher zu stecken und wieder zu entfernen, wurde aufgezeichnet. Jeder Test wurde zweimal pro Hand durchgeführt. Eine längere Zeit bis zum Abschluss des Tests weist auf eine schlechtere feinmotorische Koordination und Geschicklichkeit der Hand hin.
Baseline und Woche 6
Forcierte Vitalkapazität (FVC), gemessen durch Spirometrie
Zeitfenster: Baseline und Woche 6
Die Lungenfunktion wurde bei den Teilnehmern mittels Spirometrie unter Verwendung eines studienspezifischen Spirometers als FVC beurteilt. Bei Bedarf wurden mehrere Tests durchgeführt.
Baseline und Woche 6
Systolische und diastolische Funktion gemessen durch Echokardiographie mit Tissue-Doppler
Zeitfenster: Woche 24 und Woche 48
Die Herzfunktion wurde durch Echokardiographie beurteilt, die Standardparameter (z. B. Ejektionsfraktion, diastolische und systolische Dimensionen des linken Ventrikels) sowie Parameter umfasste, die eine Doppler-Flussanalyse mit Bildgebung zur Bewertung von Störungen in der Wandbewegung integrierten. Ein standardisierter Datenerhebungsprozess harmonisierte die Daten aller teilnehmenden Institutionen und ermöglichte eine zentrale Überprüfung.
Woche 24 und Woche 48
Herzfrequenz, gemessen am Radialpuls
Zeitfenster: Baseline und Woche 6
Die Herzfrequenz wurde mit dem Radialpuls gemessen. Nach dem Jebsen-Test ruhte sich der Teilnehmer 5 Minuten lang in einer sitzenden Position aus, und die Herzfrequenz für die letzte Minute dieser Ruheperiode wurde als Ruheherzfrequenz erfasst.
Baseline und Woche 6
Verbales Gedächtnis und Aufmerksamkeit, gemessen durch die Digit Span Task
Zeitfenster: Baseline und Woche 6
Eine Reihe von Ziffern (0–9) wurde dem Teilnehmer nur in einem auditiven Format präsentiert. Die Aufgabe bestand aus zwei Teilen: In der Vorwärtsbedingung wurde der Teilnehmer aufgefordert, die Ziffern in der Reihenfolge, in der sie präsentiert wurden, zu wiederholen, und in der Rückwärtsbedingung wurde er aufgefordert, die Reihenfolge der Präsentation umzukehren.
Baseline und Woche 6
HRQL, gemessen mit der PedsQL Inventory Generic Core Scale
Zeitfenster: Woche 6
Die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQL) wurde mit der Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Inventory Generic Core Scale gemessen. Das generische Kernmodul umfasste 23 Fragen zur Bewertung der körperlichen, emotionalen, sozialen und schulischen Funktionsfähigkeit. Beispiele für Items in jeder der generischen Kernmodulskalen waren: „Es fällt mir schwer zu laufen“; "Ich fühle mich traurig oder traurig"; „Ich kann nicht Dinge tun, die andere Kinder in meinem Alter können;“ und "Es ist schwer, im Unterricht aufzupassen." Jedes der generischen Kernmodul-Items wurde auf einer 5-Punkte-Antwortskala von 0 (nie ein Problem) bis 4 (fast immer ein Problem) bewertet. Die entsprechende altersspezifische Version wurde fertiggestellt. PedsQL Inventory Generic Core Scale-Daten in Woche 6 werden präsentiert.
Woche 6
HRQL gemessen mit der PedsQL Multidimensional Fatigue Scale
Zeitfenster: Woche 6
HRQL wurde mit der PedsQL Multidimensional Fatigue Scale gemessen. Das ermüdungsspezifische Modul umfasste 18 Fragen zur Bewertung der allgemeinen Ermüdung, der Schlaf-/Ruhemüdigkeit und der kognitiven Erschöpfung. Ermüdungsspezifisches Modul erhält Informationen zu Items wie: „Ich fühle mich zu müde, um Dinge zu tun, die ich gerne tue“; „Ich verbringe viel Zeit im Bett“; und "Ich habe Probleme, mich an mehr als eine Sache gleichzeitig zu erinnern." Jeder der ermüdungsspezifischen Modulpunkte wurde auf einer 5-Punkte-Antwortskala von 0 (nie ein Problem) bis 4 (fast immer ein Problem) bewertet. Die entsprechende altersspezifische Version wurde fertiggestellt. PedsQL Multidimensional Fatigue Scale-Daten in Woche 6 werden präsentiert.
Woche 6
HRQL gemessen am INQoL
Zeitfenster: Woche 24 und Woche 48
HRQL wurde mit dem individualisierten neuromuskulären Lebensqualitätsfragebogen (INQoL) gemessen. Das INQoL bestand aus 45 Fragen in 10 Abschnitten. Vier der Abschnitte bewerten die wichtigsten Symptome einer Muskelerkrankung (d. h. Schwäche, Blockierung [Myotonie], Schmerzen und Müdigkeit), fünf Abschnitte bewerten das Ausmaß und die Bedeutung der Auswirkungen von Muskelerkrankungen auf bestimmte Lebensbereiche und ein Abschnitt fragt danach die positiven und negativen Auswirkungen der Behandlung. Eine höhere Punktzahl zeigt eine stärkere Auswirkung auf die Symptome oder eine schlechtere HRQL an, mit einem Bereich von 0-7.
Woche 24 und Woche 48
Muskelbrüchigkeit, bestimmt durch Serum-Kreatinkinase (CK)-Spiegel
Zeitfenster: Baseline und Woche 6
Blutproben, die für chemische Assays gesammelt wurden, wurden verwendet, um die Serum-CK-Konzentrationen zu quantifizieren. Die Serum-CK wurde als potenzieller Biomarker für Muskelzerbrechlichkeit bewertet, wobei eine Verringerung der Serum-CK als positives Ergebnis angesehen wurde. Der Referenzbereich basierte auf dem Alter des Teilnehmers.
Baseline und Woche 6
Gastrocnemius-Muskel-Dystrophin-Expression, bestimmt durch Immunfluoreszenz oder durch Western-Blotting-Techniken
Zeitfenster: Woche 36
Der Gastrocnemius-Muskel sollte an einem Bein biopsiert werden, um die Produktion von Dystrophin in Woche 36 zu beurteilen. Die Produktion von Dystrophin sollte durch Immunfluoreszenz-Färbung der Sarkolemmmembran oder durch Western-Blotting-Techniken mit einem Antikörper gegen den C-terminalen Teil des Dystrophin-Proteins (ausgenommen Revertant-Fasern) gemessen werden.
Woche 36
Studieren Sie die Arzneimittel-Compliance
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 50
Die Compliance der Studienmedikation wurde durch das tägliche Tagebuch der Teilnehmer und die Quantifizierung der verwendeten und nicht verwendeten Studienmedikation bewertet. Die Compliance wurde in Bezug auf die Menge des tatsächlich eingenommenen Medikaments im Verhältnis zu der Menge, die während der Studie hätte eingenommen werden sollen, bewertet.
Ausgangswert bis Tag 50
Pharmakokinetik: Plasmaexposition mit Ataluren
Zeitfenster: 0, 2, 3, 6, 8, 9, 12, 14, 15 und 24 Stunden nach der Morgendosis
An den Tagen 2 und 3 der 6. Woche sollte Blut für Ataluren-Konzentrationen über einen Zeitraum von 24 Stunden entnommen werden. Die Analyse der Blutproben sollte mit einer validierten Hochleistungsflüssigkeitschromatographie mit Tandem-Massenspektrometrie (HPLC-MS/MS) durchgeführt werden. Methode.
0, 2, 3, 6, 8, 9, 12, 14, 15 und 24 Stunden nach der Morgendosis

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

PTC Therapeutics

Mitarbeiter

Genzyme, a Sanofi Company

Ermittler

  • Studienleiter: Leone Atkinson, MD, PhD, PTC Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

13. Januar 2010

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

23. März 2010

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

23. März 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. November 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. November 2009

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

6. November 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

29. Juli 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Juli 2020

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PTC124-GD-008-DMD
  • 2009-013169-24 (EUDRACT_NUMBER)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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