Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Atalurenu (PTC124) u pacjentów niezdolnych do poruszania się z dystrofią mięśniową Duchenne'a/Beckera wywołaną nonsensowną mutacją (nmDMD/BMD)

27 lipca 2020 zaktualizowane przez: PTC Therapeutics

Badanie fazy 2a dotyczące stosowania atalurenu (PTC124) u niechodzących pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a/Beckera spowodowaną mutacjami nonsensownymi

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a/Beckera (DMD/BMD) jest chorobą genetyczną, która rozwija się u chłopców. Jest to spowodowane mutacją w genie dystrofiny, białka, które jest ważne dla utrzymania prawidłowej struktury i funkcji mięśni. Utrata dystrofiny powoduje kruchość mięśni, która prowadzi do osłabienia i utraty zdolności chodzenia w dzieciństwie i młodości. Specyficzny typ mutacji, zwany mutacją nonsensowną (przedwczesny kodon stop), jest przyczyną DMD/BMD u około 10-15% chłopców z tą chorobą. Ataluren (PTC124) to eksperymentalny lek podawany doustnie, który może przezwyciężyć skutki mutacji nonsensownej. To badanie jest badaniem fazy 2a, do którego włączono chłopców z nonsensowną mutacją DMD/BMD, którzy utracili niezależną mobilność z powodu choroby. W badaniu tym oceniano bezpieczeństwo i tolerancję atalurenu (PTC124), a także oceniano wyniki skuteczności w tej populacji uczestników.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zaplanowano, że to otwarte badanie fazy 2a dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności zostanie przeprowadzone w 5 ośrodkach w USA i 1 ośrodku w Wielkiej Brytanii.

Badanie obejmowało około 30 chłopców z nonsensowną mutacją DMD/BMD (nmDBMD), którzy nie poruszają się od co najmniej 1 roku. Rekrutacja miała być podzielona na warstwy, aby zapewnić ocenę około 15 uczestników, którzy otrzymywali przewlekłą terapię kortykosteroidami i około 15 uczestników, którzy nie otrzymywali przewlekłej terapii kortykosteroidami. Uczestnicy mieli przyjmować ataluren 3 razy dziennie (w porze śniadania, obiadu i kolacji) przez 48 tygodni (~1 rok). Oceny badań miały być przeprowadzane podczas wizyt w klinice podczas screeningu, co 6 tygodni przez 2 wizyty, a następnie co 12 tygodni do końca badania. Dodatkowe badania laboratoryjne bezpieczeństwa miały być wymagane 4 razy w trakcie badania; można to było wykonać w ośrodku badawczym, w akredytowanym lokalnym laboratorium lub klinice lub w domu uczestnika, korzystając z usługi pielęgniarskiej. Kiedy ujawniono ślepą próbę dla podobnego badania (PTC124-GD-007-DMD; NCT00592553), wyniki wskazywały na brak skuteczności dla wysokiej dawki. W związku z tym, chociaż niezależny komitet monitorujący dane (DMC) zgodził się, że oba poziomy dawek atalurenu były dobrze tolerowane przez uczestników, DMC zalecił przerwanie trwających badań z udziałem uczestników z nmDBMD otrzymujących duże dawki atalurenu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Davis, California, Stany Zjednoczone, 95616
        • University of California-Davis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University Medical School
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 3BZ
        • University of Newcastle

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza DMD lub BMD
  • Obecność nonsensownej mutacji w genie dystrofiny
  • Niezdolny do samodzielnego poruszania się przez ≥1 rok z powodu DMD/BMD
  • Obecność wystarczającej funkcji barku i łokcia do wykonywania procedur funkcjonalnych związanych z badaniem (na przykład test kołka z 9 dołkami)
  • Odpowiednia czynność wątroby, nerek i nadnerczy
  • Zdolność do wykonania oceny echokardiogramu przed leczeniem i oceny czynności płuc
  • Chęć i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu podawania leków, procedur badawczych, testów laboratoryjnych i ograniczeń badawczych
  • Zdolność do udzielenia pisemnej świadomej zgody (zgoda rodzica/opiekuna, jeśli dotyczy)/zgoda (jeśli <18 lat)

Kryteria wyłączenia:

  • Rozpoczęcie ogólnoustrojowej terapii kortykosteroidami w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem badanego leczenia lub ogólnoustrojowe zastosowanie antybiotyku aminoglikozydowego w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badanego leczenia
  • stosowanie dowolnego schematu przerywanej ogólnoustrojowej terapii kortykosteroidami (na przykład 10 dni stosowania, a następnie 10 dni przerwy, dawkowanie w weekendy, dawkowanie co drugi dzień); należy zauważyć, że uczestnicy musieli albo otrzymywać dzienne dawki prednizonu, prednizolonu lub deflazakortu w momencie włączenia do badania, albo nie mogli otrzymywać żadnych ogólnoustrojowych kortykosteroidów
  • Jakakolwiek zmiana w leczeniu zastoinowej niewydolności serca w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
  • Trwająca terapia warfaryną lub fenytoiną
  • Wcześniejsza terapia atalurenem
  • Znana nadwrażliwość na którykolwiek ze składników lub substancji pomocniczych atalurenu (Litesse® UltraTM [rafinowana polidekstroza], glikol polietylenowy 3350, Lutrol® micro F127 [poloxamer 407], mannitol 25C, krospowidon XL10, hydroksyetyloceluloza, wanilia, Cab O Sil® M5P [ krzemionka koloidalna], stearynian magnezu).
  • Ekspozycja na inny badany lek w ciągu 2 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
  • Historia poważnego zabiegu chirurgicznego w ciągu 1 miesiąca przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania lub przewidywany poważny zabieg chirurgiczny (np. operacja skoliozy) podczas 48-tygodniowego okresu leczenia objętego badaniem
  • Trwająca terapia immunosupresyjna (inna niż kortykosteroidy)
  • Bieżący udział w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym
  • Wymagana pomoc respiratora w ciągu dnia
  • Niekontrolowane objawy kliniczne i podmiotowe zastoinowej niewydolności serca
  • Wcześniejszy lub aktualny stan zdrowia (na przykład współistniejąca choroba, stan psychiczny, zaburzenie zachowania, alkoholizm, nadużywanie narkotyków), historia medyczna, wyniki badań fizykalnych, wyniki elektrokardiogramu (EKG) lub nieprawidłowości laboratoryjne, które zdaniem badacza mogą niekorzystnie wpływać na bezpieczeństwo uczestnika, powoduje, że jest mało prawdopodobne, że przebieg leczenia lub kontynuacja zostanie zakończona, lub może mieć wpływ na ocenę wyników badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Ataluren
Ataluren był dostarczany w postaci proszku o smaku waniliowym do mieszania z wodą, sokiem jabłkowym lub mlekiem. Dawkowanie badanego leku oparto na miligramach leku na kilogram masy ciała. Poziom dawki atalurenu wynosił 20 miligramów/kg (mg/kg) rano, 20 mg/kg w południe i 40 mg/kg wieczorem. Zaleca się podanie w ciągu 30 minut po posiłku. Badany lek przyjmowano przez okres do 50 dni.
Lek: Ataluren
Proszek doustny
Inne nazwy:
  • PTC124
Lek: Przewlekła terapia kortykosteroidami
Rekrutacja została podzielona na warstwy, aby zapewnić ocenę, że około połowa uczestników otrzymywała przewlekłą terapię kortykosteroidami, a około połowa uczestników nie otrzymywała przewlekłej terapii kortykosteroidami. Dlatego 3 z 6 uczestników otrzymywało przewlekłą terapię kortykosteroidami. W przypadku uczestników otrzymujących przewlekłą terapię kortykosteroidami podczas badania utrzymywano stabilny schemat kortykosteroidów.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 50
TEAE to każde niepożądane zdarzenie medyczne lub zdarzenie niepożądane występujące u uczestnika, które rozpoczyna się lub nasila po podaniu badanego leku lub badanego leku, niezależnie od tego, czy Badacz uzna je za związane z leczeniem. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) było zdarzeniem niepożądanym (AE) powodującym którykolwiek z następujących punktów końcowych lub uznanym za istotny z jakiegokolwiek innego powodu: zgon, początkowa lub przedłużona hospitalizacja pacjenta, doświadczenie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu) lub uporczywe lub znaczna niepełnosprawność/niezdolność niezwiązana z nmDBMD. AE obejmowały zarówno SAE, jak i inne niż poważne AE. AE zostały sklasyfikowane zgodnie z Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) National Cancer Institute w wersji 3.0 i zakodowane przy użyciu Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA). Podsumowanie poważnych i wszystkich innych mniej poważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od przyczyny, znajduje się w module Zgłoszone zdarzenia niepożądane.
Linia bazowa do dnia 50

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas potrzebny do ukończenia czynności kończyny górnej mierzony testem Jebsena
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 6
Funkcjonalność ramienia i dłoni oceniano za pomocą testu Jebsena, standardowej klinicznej oceny zadań ważnych w życiu codziennym. Test składa się z jednostronnych podtestów wykonywanych każdą ręką (ręka dominująca [DOM] i ręka nie-DOM): przesuwanie i układanie lekkich (250 gramów) i ciężkich (500 gramów) przedmiotów; podnoszenie małych, powszechnie spotykanych przedmiotów; układanie warcabów; symulowane karmienie; symulowane przewracanie strony; i pisanie. Wykonanie każdego zadania przez uczestników było mierzone czasowo. Dłuższy czas do wykonania testu wskazuje na gorszą funkcję ręki.
Wartość bazowa i tydzień 6
Funkcja kończyny górnej mierzona za pomocą Skali Oceny Funkcjonalności Kończyny Górnej Brooke'a
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 6
Czynność kończyn górnych oceniano za pomocą Skali Oceny Funkcjonalności Kończyn Górnych Brooke'a, zgodnie ze standardowymi procedurami. Brooke Upper Extremity Functional Rating Scale ocenia funkcję ramienia i barku od 1 do 6, przy czym wyższe wartości wskazują na mniejszą funkcję. Ocenę „1” stosowano, gdy uczestnik był w stanie odwodzić ramiona zataczając pełne koło, aż dotknęły go nad głową, natomiast ocenę „6” stosowano, gdy uczestnik nie był w stanie podnieść rąk do ust i nie miał użytecznej funkcji rąk.
Wartość bazowa i tydzień 6
Codzienne czynności uczestników oceniane za pomocą skali Egen Klassifikation (EK).
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 6
Czynności życia codziennego po utracie zdolności poruszania się mierzono za pomocą skali EK. Skala EK jest skalą porządkową od 0 do 30 punktów, gdzie 0 oznacza najwyższy poziom niezależnej funkcji, a 30 najniższy. Skala składa się z 10 kategorii (każda punktowana od 0 do 3), obejmujących różne domeny funkcjonalne, w tym 1) umiejętność korzystania z wózka inwalidzkiego, 2) zdolność przemieszczania się z wózka inwalidzkiego, 3) zdolność stania, 4) zdolność utrzymywania równowagi na wózku inwalidzkim, 5 ) zdolność poruszania rękami, 6) umiejętność używania rąk i ramion podczas jedzenia, 7) zdolność obracania się w łóżku, 8) zdolność kaszlu, 9) zdolność mówienia oraz 10) dobre samopoczucie fizyczne. Administracja skalą EK polegała na przeprowadzeniu wywiadu z uczestnikiem w celu uchwycenia, w jaki sposób wykonuje on codzienne zadania (opisane w kategoriach od 1 do 9) i jak postrzega swoje samopoczucie (opisane w kategorii 10). Ankieter obserwował uczestnika i przypisywał końcową punktację zadaniom, które można było zaobserwować w klinice.
Wartość bazowa i tydzień 6
Pasywny i aktywny zakres ruchu barku, łokcia i nadgarstka mierzony za pomocą goniometrii
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 6
Goniometria została przeprowadzona w celu przetestowania czynnego i biernego zakresu ruchu (RoM) lewego (L) i prawego (R) barku, łokcia i nadgarstka zgodnie ze standardowymi procedurami. Obserwowany kąt ruchu biernego i czynnego dla każdego stawu mierzono w stopniach. Większy stopień ruchu wskazuje na lepszą reakcję.
Wartość bazowa i tydzień 6
Siła wywierana podczas zgięcia i wyprostu łokcia, odwodzenia barku, chwytu dłoni, chwytu klucza i szczypania palców, oceniana na podstawie miometrii kończyny górnej
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 6
Miometrię kończyn górnych wykonano za pomocą ręcznego dynamometru zgodnie ze znormalizowanymi procedurami. Zmierzoną siłę (siłę szczytową) podano w niutonach. W 1 niutonie jest 0,22 funta (funta) i około 10 niutona (9,80665 niutona) w 1 kilogramie (kg). Próg/zakres ręcznego dynamometru wynosi od 0 do 500 niutonów. Dokonano dwustronnych ocen i zarejestrowano 3 pomiary z każdej grupy mięśni po każdej stronie, jeśli to możliwe. Gdy pomiary wykonywano w dwóch lub trzech powtórzeniach, stosowano najlepszą wartość. Większa wartość oznacza lepszy pomiar.
Wartość bazowa i tydzień 6
Czas potrzebny do wykonania zadań związanych z precyzyjną koordynacją ruchową i sprawnością manualną mierzony za pomocą testu kołków z 9 otworami (9HPT)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 6
Precyzyjną koordynację ruchową i zręczność rąk oceniano za pomocą testu 9HPT przy użyciu standardowych procedur. 9HPT to jednostronny test, w którym 9 kołków zostało umieszczonych na planszy, a następnie usuniętych ręką dominującą i niedominującą w ciągu 5 minut. Rejestrowano czas potrzebny do umieszczenia kołków w otworach i ponownego ich wyjęcia każdą ręką. Każdy test przeprowadzono dwa razy na rękę. Dłuższy czas wykonania testu wskazuje na gorszą koordynację ruchową i zręczność rąk.
Wartość bazowa i tydzień 6
Natężona pojemność życiowa (FVC) mierzona spirometrycznie
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 6
Czynność płuc oceniano jako FVC u uczestników za pomocą spirometrii przy użyciu spirometru specyficznego dla badania. W razie potrzeby przeprowadzono wiele testów.
Wartość bazowa i tydzień 6
Funkcja skurczowa i rozkurczowa mierzona za pomocą echokardiografii z tkankowym dopplerem
Ramy czasowe: Tydzień 24 i Tydzień 48
Czynność serca oceniano za pomocą echokardiografii, która obejmowała standardowe parametry (na przykład frakcję wyrzutową, wymiary rozkurczowe i skurczowe lewej komory), a także parametry integrujące analizę przepływu Dopplera z obrazowaniem w celu oceny zaburzeń ruchu ściany. Znormalizowany proces gromadzenia danych zharmonizował dane ze wszystkich uczestniczących instytucji i umożliwił scentralizowany przegląd.
Tydzień 24 i Tydzień 48
Tętno oceniane na podstawie tętna promieniowego
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 6
Tętno mierzono za pomocą tętna promieniowego. Po teście Jebsena, uczestnik odpoczywał przez 5 minut w pozycji siedzącej, a tętno z ostatniej minuty tego okresu odpoczynku zostało zebrane jako tętno spoczynkowe.
Wartość bazowa i tydzień 6
Pamięć werbalna i uwaga oceniane przez zadanie Digit Span
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 6
Seria cyfr (0-9) została przedstawiona uczestnikowi wyłącznie w formacie dźwiękowym. Zadanie składało się z 2 części: w Warunku Forward uczestnik był proszony o powtórzenie cyfr w kolejności, w jakiej były prezentowane, aw Warunku Backward był proszony o odwrócenie kolejności prezentacji.
Wartość bazowa i tydzień 6
HRQL mierzona za pomocą ogólnej skali podstawowej PedsQL Inventory
Ramy czasowe: Tydzień 6
Jakość życia związaną ze zdrowiem (HRQL) mierzono za pomocą Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Inventory Generic Core Scale. Ogólny moduł podstawowy składał się z 23 pytań oceniających funkcjonowanie fizyczne, emocjonalne, społeczne i szkolne. Przykłady pozycji w każdej z ogólnych skal modułu podstawowego obejmowały: „Trudno mi biegać”; „Czuję się smutny lub przygnębiony”; „Nie mogę robić rzeczy, które mogą robić inne dzieci w moim wieku”; i „Trudno jest uważać na lekcjach”. Każdy element ogólnego modułu podstawowego został oceniony na 5-punktowej skali odpowiedzi od 0 (nigdy nie stanowił problemu) do 4 (prawie zawsze stanowił problem). Odpowiednia wersja dla wieku została ukończona. Przedstawiono dane z ogólnej skali podstawowej PedsQL Inventory w tygodniu 6.
Tydzień 6
HRQL mierzona wielowymiarową skalą zmęczenia PedsQL
Ramy czasowe: Tydzień 6
HRQL mierzono za pomocą wielowymiarowej skali zmęczenia PedsQL. Moduł dotyczący zmęczenia składał się z 18 pytań oceniających zmęczenie ogólne, zmęczenie związane ze snem/odpoczynkiem oraz zmęczenie poznawcze. Moduł specyficzny dla zmęczenia uzyskuje informacje dotyczące pozycji, takich jak: „Czuję się zbyt zmęczony, aby robić rzeczy, które lubię robić”; „Spędzam dużo czasu w łóżku”; i „Mam problem z zapamiętywaniem więcej niż jednej rzeczy naraz”. Każdy element modułu dotyczący zmęczenia został oceniony na 5-punktowej skali odpowiedzi od 0 (nigdy nie stanowił problemu) do 4 (prawie zawsze stanowił problem). Odpowiednia wersja dla wieku została ukończona. Przedstawiono dane z wielowymiarowej skali zmęczenia PedsQL w tygodniu 6.
Tydzień 6
HRQL mierzona przez INQoL
Ramy czasowe: Tydzień 24 i Tydzień 48
HRQL mierzono za pomocą Zindywidualizowanego Nerwowo-mięśniowego Kwestionariusza Jakości Życia (INQoL). INQoL składał się z 45 pytań w 10 sekcjach. Cztery sekcje oceniają kluczowe objawy choroby mięśni (tj. osłabienie, zablokowanie [miotonia], ból i zmęczenie), 5 sekcji ocenia stopień i znaczenie wpływu choroby mięśni na poszczególne obszary życia, a 1 sekcja zawiera pytania dotyczące pozytywne i negatywne skutki leczenia. Wyższy wynik wskazuje na większy wpływ objawów lub gorszą HRQL, z zakresem 0-7.
Tydzień 24 i Tydzień 48
Kruchość mięśni określona na podstawie poziomów kinazy kreatynowej (CK) w surowicy
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 6
Próbki krwi pobrane do testów chemicznych wykorzystano do ilościowego określenia stężeń CK w surowicy. CK w surowicy oceniono jako potencjalny biomarker kruchości mięśni, a zmniejszenie CK w surowicy uznano za wynik pozytywny. Zakres referencyjny został oparty na wieku uczestnika.
Wartość bazowa i tydzień 6
Ekspresja dystrofiny mięśnia brzuchatego łydki określona metodą immunofluorescencji lub techniką Western Blotting
Ramy czasowe: Tydzień 36
Mięsień brzuchaty łydki miał zostać poddany biopsji z 1 nogi w celu oceny wytwarzania dystrofiny w 36. tygodniu. Wytwarzanie dystrofiny miało być mierzone przez barwienie immunofluorescencyjne błony sarkolemalnej lub technikami Western blotting z przeciwciałem skierowanym przeciwko C-końcowej części białka dystrofiny (z wyłączeniem włókien rewertantów).
Tydzień 36
Zgodność z badaniami dotyczącymi leków
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 50
Zgodność badanego leku została oceniona na podstawie dziennika uczestnika i ilościowego określenia użytego i niewykorzystanego badanego leku. Zgodność oceniano pod względem ilości leku faktycznie przyjętego w stosunku do ilości, którą należało przyjąć podczas badania.
Linia bazowa do dnia 50
Farmakokinetyka: ekspozycja na ataluren w osoczu
Ramy czasowe: 0, 2, 3, 6, 8, 9, 12, 14, 15 i 24 godziny po dawce porannej
Krew do oznaczania stężeń atalurenu w ciągu 24 godzin miała być pobierana w dniach 2. i 3. tygodnia 6. Analizę próbek krwi należało przeprowadzić przy użyciu zwalidowanej wysokosprawnej chromatografii cieczowej z tandemową spektrometrią mas (HPLC-MS/MS) metoda.
0, 2, 3, 6, 8, 9, 12, 14, 15 i 24 godziny po dawce porannej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Współpracownicy

Genzyme, a Sanofi Company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Leone Atkinson, MD, PhD, PTC Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

13 stycznia 2010

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

23 marca 2010

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

23 marca 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 listopada 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 listopada 2009

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

6 listopada 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

29 lipca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 lipca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PTC124-GD-008-DMD
  • 2009-013169-24 (EUDRACT_NUMBER)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na Ataluren

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Switzerland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj