Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Karbamilált eritropoetin biztonságossági vizsgálata a Friedreich-ataxiában szenvedő neurodegeneratív rendellenességben szenvedő betegek kezelésére

2016. november 7. frissítette: H. Lundbeck A/S

Randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a Lu AA24493-ról Friedreich-ataxiában szenvedő betegeknél a biztonság és a tolerálhatóság értékelésére, valamint a hatékonyság feltárására

A vizsgálat elsődleges célja annak meghatározása, hogy a karbamilált eritropoetin biztonságos kezelés-e a Friedreich-ataxiában szenvedő betegek számára.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Friedreich-ataxia (FRDA) egy örökletes, progresszív neurodegeneratív rendellenesség, amelyet a frataxint kódoló gén mutációi okoznak. A mutáció a mitokondriális fehérje, a frataxin szintjének súlyos csökkenését eredményezi. Úgy gondolják, hogy az FRDA-betegeknél a tünetek elsődleges oka a frataxinszint csökkenése és az ezzel járó következmények. Az FRDA klinikai tünetei közé tartozik a progresszív járás és végtag ataxia, dysarthria, diabetes mellitus és hypertrophiás kardiomiopátia. Az első tünetek általában 5 és 15 éves kor között jelentkeznek. A betegség előrehaladtával a beteg tolószékbe szorul, és a későbbi szakaszokban a betegek egyre inkább cselekvőképtelenné válnak. Jelenleg nincs hatékony kezelés az FRDA számára.

A természetben előforduló hormon, az eritropoetin (EPO) képes megvédeni a különböző idegszöveteket az ischaemiás sérülésektől. A rekombináns humán eritropoetin (EPO) növeli a frataxin expresszióját az FRDA-ban szenvedő betegek limfocitáiban. Az FRDA-betegek EPO-kezelése a frataxin és az oxidatív stressz biomarkereinek szintje alapján is kedvező eredményt hozott a kiindulási értékhez képest. Az EPO-val FRDA-betegeken végzett kísérleti vizsgálatban a kezelést jól tolerálták, eltekintve a várható hematológiai (haematopoietikus) mellékhatásoktól. A Lu AA24493 (CEPO) az EPO módosított (karbamilált) változata, amely neuroprotektív, de hematopoetikus mellékhatások nélkül. A Lu AA24493-at FRDA-ban szenvedő betegek kezelésére fejlesztették ki.

Bár a Lu AA24493 (és az EPO) nem hematológiai hatásainak célpontja jelenleg nem ismert, a Lu AA24493 (CEPO) képes megvédeni a sejteket és a szöveteket a különféle típusú sérülésektől. Ezenkívül az in vitro Lu AA24493 (CEPO) növeli a frataxin szintjét az FRDA-betegek és a kontroll betegek limfocitáiban. Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy értékelje a 2 hetes CEPO-kezelés (6 dózis, heti 3 adag) biztonságosságát FRDA-ban szenvedő betegeknél, valamint hogy feltárja a hatékonyságot neurológiai értékelési skálák, valamint a frataxin és az oxidatív stressz biomarkereinek szintjének feltárásával.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

36

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Innsbruck, Ausztria, 6020
        • AT001
  • Németország
      • Bochum, Németország, 44791
        • DE004
      • Bonn, Németország, 53127
        • DE002
      • Munich, Németország, 80336
        • DE001
      • Tuebingen, Németország, 72026
        • DE003
  • Olaszország
      • Milano, Olaszország, 20133
        • IT001
      • Naples, Olaszország, 80131
        • IT002

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A páciensnél FRDA-t diagnosztizáltak, és genetikai vizsgálaton vették át, amely >400 GAA-nukleotid triplett ismétlődést mutatott ki a két frataxin allél közül a rövidebbiknél.
  • A páciens SARA (állás) részpontszáma <=6
  • A beteg SARA (Gait) alpontszáma <=6
  • Férfi vagy nő, 18 éves vagy idősebb
  • Ha nő, akkor a nőnek bele kell egyeznie abba, hogy a vizsgálat során nem próbál teherbe esni, és megfelelő védelmet/absztinenciát kell alkalmaznia, vagy nem lehet fogamzóképes.

Kizárási kritériumok:

  • Klinikailag jelentős instabil betegségek, mint például máj-, vese-, szív- és gyomorproblémák, amelyek nem kapcsolódnak az FRDA-betegségükhöz
  • Tiltott gyógyszerek
  • Súlyos alapbetegség
  • Klinikailag jelentős kóros életjelek, amelyek nem kapcsolódnak az FRDA alapbetegségéhez
  • Az orvos által klinikailag jelentősnek ítélt kóros laboratóriumi véreredmények, pl. vérszegénység
  • Idebenon kezelés a szűrést megelőző 6 héten belül
  • Eritropoetin kezelés a szűrést megelőző 16 héten belül
  • Klinikailag jelentős kóros EKG
  • Vért kapott vagy adott az előző 3 hónapban
  • Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban az elmúlt 30 napon belül
  • Terhesség vagy szoptatás
  • Gyógyszerallergia vagy túlérzékenység anamnézisében
  • Jelenlegi (vagy az elmúlt 6 hónapon belüli) kábítószer- vagy alkoholfogyasztással kapcsolatos rendellenesség (a DSM-IV-TR meghatározása szerint)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Drog: Placebo
Injekciós injekciós üvegek iv. injekció. A placebót hetente háromszor két héten át.
Kísérleti: Lu AA24493
Drog: Lu AA24493
Injekciós injekciós üvegek iv. injekció. 325 mcg Lu AA24493 heti 3 alkalommal két héten keresztül. Az injekciós üvegeket injekcióra kész koncentrációban szállítjuk.
Más nevek:
  • CEPO

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Friedreich-ataxiában szenvedő betegek 2 hetes Lu AA24493-mal történő kezelésének biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése
Időkeret: 2 hetes kezelési fázis + 4 hetes követési időszak
2 hetes kezelési fázis + 4 hetes követési időszak

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A hatékonyság biomarkereinek feltárása, beleértve a frataxint, 8-OHdG-t és peroxidokat
Időkeret: 2 hetes kezelési fázis + 4 hetes követési időszak
2 hetes kezelési fázis + 4 hetes követési időszak
A hatékonyság feltárása neurológiai értékeléssel (Scale for Assessment and Rating of Ataxia (SARA), Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS))
Időkeret: 2 hetes kezelési fázis + 4 hetes követési időszak
2 hetes kezelési fázis + 4 hetes követési időszak
A hatékonyság feltárása a Clinical Global Impression skálák (CGI-I/S) segítségével
Időkeret: 2 hetes kezelési fázis + 4 hetes követési időszak
2 hetes kezelési fázis + 4 hetes követési időszak
A Lu AA24493 populációs farmakokinetikai paramétereinek feltárása
Időkeret: 2 hetes kezelési fázis + 4 hetes követési időszak
2 hetes kezelési fázis + 4 hetes követési időszak
A Lu AA24493 immunogenitásának értékelése
Időkeret: 2 hetes kezelési fázis + 4 hetes követési időszak
2 hetes kezelési fázis + 4 hetes követési időszak

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

H. Lundbeck A/S

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2009. október 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2011. március 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2011. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. november 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. november 18.

Első közzététel (Becslés)

2009. november 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2016. november 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. november 7.

Utolsó ellenőrzés

2016. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 12631A
  • 2008-003662-25 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tanulmányi adatok/dokumentumok

  1. EMA EudraCT eredmények
    Információs azonosító: 2008-003662-25

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel