Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnostní studie karbamylovaného erytropoetinu k léčbě pacientů s neurodegenerativní poruchou Friedreichova ataxie

7. listopadu 2016 aktualizováno: H. Lundbeck A/S

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie Lu AA24493 u pacientů s Friedreichovou ataxií za účelem vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti a prozkoumání účinnosti

Primárním účelem studie je zjistit, zda je karbamylovaný erytropoetin bezpečnou léčbou pro pacienty, kteří trpí Friedreichovou ataxií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Friedreichova ataxie (FRDA) je dědičné, progresivní neurodegenerativní onemocnění způsobené mutacemi v genu kódujícím frataxin. Mutace vede k závažnému snížení hladin mitochondriálního proteinu frataxinu. Předpokládá se, že pokles hladin frataxinu a jeho související důsledky jsou primární příčinou symptomů u pacientů s FRDA. Klinické příznaky FRDA zahrnují progresivní ataxii chůze a končetin, dysartrii, diabetes mellitus a hypertrofickou kardiomyopatii. První příznaky se obvykle objevují mezi 5. a 15. rokem. Jak nemoc postupuje, pacient je upoután na invalidní vozík a v pozdějších fázích jsou pacienti stále více neschopní. V současné době neexistuje účinná léčba FRDA.

Přirozeně se vyskytující hormon, erytropoetin (EPO), je schopen chránit různé neuronální tkáně před ischemickým poškozením. Rekombinantní lidský erytropoetin (EPO) zvyšuje expresi frataxinu v lymfocytech pacientů s FRDA. Také léčba EPO pacientů s FRDA vedla k příznivému výsledku ve srovnání s výchozí hodnotou, jak bylo hodnoceno podle hladin frataxinu a biomarkerů oxidačního stresu. V pilotní studii s EPO u pacientů s FRDA byla léčba dobře tolerována kromě očekávaných hematologických (hematopoetických) nežádoucích účinků. Lu AA24493 (CEPO) je modifikovaná (karbamylovaná) verze EPO, která je neuroprotektivní, ale bez hematopoetických vedlejších účinků. Lu AA24493 je vyvíjen pro léčbu pacientů s FRDA.

Ačkoli cíl pro nehematologické účinky Lu AA24493 (a EPO) je v současné době neznámý, Lu AA24493 (CEPO) může chránit buňky a tkáně před různými typy poranění. Kromě toho in vitro Lu AA24493 (CEPO) zvyšuje hladiny frataxinu v lymfocytech pacientů s FRDA stejně jako kontrolních pacientů. Tato studie si klade za cíl vyhodnotit bezpečnost 2týdenní léčby (6 dávek, 3 dávky týdně) CEPO u pacientů s FRDA a prozkoumat účinnost pomocí neurologických hodnotících škál a zkoumáním hladin frataxinu a biomarkerů oxidačního stresu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

36

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Milano, Itálie, 20133
        • IT001
      • Naples, Itálie, 80131
        • IT002
  • Německo
      • Bochum, Německo, 44791
        • DE004
      • Bonn, Německo, 53127
        • DE002
      • Munich, Německo, 80336
        • DE001
      • Tuebingen, Německo, 72026
        • DE003
  • Rakousko
      • Innsbruck, Rakousko, 6020
        • AT001

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacientovi byla diagnostikována FRDA a podstoupil genetický test prokazující >400 opakování nukleotidových tripletů GAA na kratší ze dvou alel frataxinu
  • Pacient má dílčí skóre SARA (Stance) <=6
  • Pacient má dílčí skóre SARA (chůze) <=6
  • Muž nebo žena ve věku 18 let a více
  • Pokud je žena, pak by žena měla souhlasit s tím, že se během studie nepokusí otěhotnět, a použije odpovídající ochranu/abstinenci nebo nebude mít potenciál otěhotnět

Kritéria vyloučení:

  • Klinicky významné nestabilní onemocnění, jako jsou játra, ledviny, srdce, žaludeční problémy nesouvisející s jejich onemocněním FRDA
  • Nepovolené léky
  • Závažné základní onemocnění
  • Klinicky významné abnormální vitální znaky nesouvisející se základním onemocněním FRDA
  • Abnormální laboratorní výsledky krve považované lékařem za klinicky významné, např
  • Léčba idebenonem během 6 týdnů před screeningem
  • Léčba erytropoetinem během 16 týdnů před screeningem
  • Klinicky významné abnormální EKG
  • Přijatá nebo darovaná krev během předchozích 3 měsíců
  • Účast v jiném klinickém hodnocení během posledních 30 dnů
  • Těhotenství nebo kojení
  • Alergie nebo přecitlivělost na léky v anamnéze
  • Současná (nebo během posledních 6 měsíců) porucha související se zneužíváním drog nebo alkoholu (jak je definováno DSM-IV-TR)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Lahvičky s roztokem pro i.v. injekce. Placebo podávané 3krát týdně po dobu dvou týdnů.
Experimentální: Lu AA24493
Lék: Lu AA24493
Lahvičky s roztokem pro i.v. injekce. 325 mcg Lu AA24493 dávkované 3krát týdně po dobu dvou týdnů. Lahvičky budou dodávány v koncentracích připravených k injekci.
Ostatní jména:
  • CEPO

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost 2týdenní léčby Lu AA24493 u pacientů s Friedreichovou ataxií
Časové okno: 2týdenní léčebná fáze + 4týdenní období sledování
2týdenní léčebná fáze + 4týdenní období sledování

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Prozkoumat biomarkery účinnosti, včetně frataxinu, 8-OHdG a peroxidů
Časové okno: 2týdenní léčebná fáze + 4týdenní období sledování
2týdenní léčebná fáze + 4týdenní období sledování
Prozkoumat účinnost neurologickým hodnocením (škála pro hodnocení a hodnocení ataxie (SARA), Friedreichova škála hodnocení ataxie (FARS))
Časové okno: 2týdenní léčebná fáze + 4týdenní období sledování
2týdenní léčebná fáze + 4týdenní období sledování
Prozkoumat účinnost pomocí škál klinického globálního dojmu (CGI-I/S)
Časové okno: 2týdenní léčebná fáze + 4týdenní období sledování
2týdenní léčebná fáze + 4týdenní období sledování
Prozkoumat populační farmakokinetické parametry Lu AA24493
Časové okno: 2týdenní léčebná fáze + 4týdenní období sledování
2týdenní léčebná fáze + 4týdenní období sledování
Pro hodnocení imunogenicity Lu AA24493
Časové okno: 2týdenní léčebná fáze + 4týdenní období sledování
2týdenní léčebná fáze + 4týdenní období sledování

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

H. Lundbeck A/S

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. listopadu 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. listopadu 2009

První zveřejněno (Odhad)

19. listopadu 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

8. listopadu 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. listopadu 2016

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 12631A
  • 2008-003662-25 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Studijní data/dokumenty

  1. Výsledky EMA EudraCT
    Identifikátor informace: 2008-003662-25

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Friedreichova Ataxie

Klinické studie na Lu AA24493

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kosovo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit