Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa karbamylowanej erytropoetyny w leczeniu pacjentów z chorobą neurodegeneracyjną Ataksja Friedreicha

7 listopada 2016 zaktualizowane przez: H. Lundbeck A/S

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie Lu AA24493 u pacjentów z ataksją Friedreicha w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji oraz zbadania skuteczności

Głównym celem badania jest ustalenie, czy karbamylowana erytropoetyna jest bezpieczną metodą leczenia pacjentów cierpiących na ataksję Friedreicha.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ataksja Friedreicha (FRDA) jest dziedziczną, postępującą chorobą neurodegeneracyjną spowodowaną mutacjami w genie kodującym frataksynę. Mutacja powoduje poważne obniżenie poziomu białka mitochondrialnego, frataksyny. Uważa się, że spadek poziomu frataksyny i związane z tym konsekwencje są główną przyczyną objawów u pacjentów z FRDA. Objawy kliniczne FRDA obejmują postępującą ataksję chodu i kończyn, dyzartrię, cukrzycę i kardiomiopatię przerostową. Pierwsze objawy pojawiają się zwykle między 5 a 15 rokiem życia. W miarę postępu choroby pacjent zostaje przykuty do wózka inwalidzkiego, aw późniejszych stadiach pacjenci stają się coraz bardziej ubezwłasnowolnieni. Obecnie nie ma skutecznego leczenia FRDA.

Naturalnie występujący hormon, erytropoetyna (EPO), jest w stanie chronić różne tkanki nerwowe przed uszkodzeniem niedokrwiennym. Rekombinowana ludzka erytropoetyna (EPO) zwiększa ekspresję frataksyny w limfocytach pacjentów z FRDA. Również leczenie EPO pacjentów z FRDA przyniosło korzystny wynik w porównaniu z wartością wyjściową, co oceniono na podstawie poziomów frataksyny i biomarkerów stresu oksydacyjnego. W pilotażowym badaniu EPO u pacjentów z FRDA leczenie było dobrze tolerowane, poza spodziewanymi hematologicznymi (hematopoetycznymi) działaniami niepożądanymi. Lu AA24493 (CEPO) to zmodyfikowana (karbamylowana) wersja EPO, która ma działanie neuroprotekcyjne, ale bez skutków ubocznych dla układu krwiotwórczego. Lu AA24493 jest opracowywany do leczenia pacjentów z FRDA.

Chociaż cel niehematologicznych efektów Lu AA24493 (i EPO) jest obecnie nieznany, Lu AA24493 (CEPO) może chronić komórki i tkanki przed różnego rodzaju urazami. Ponadto Lu AA24493 (CEPO) in vitro zwiększa poziomy frataksyny w limfocytach pacjentów z FRDA, jak również pacjentów z grupy kontrolnej. To badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa 2-tygodniowego leczenia (6 dawek, 3 dawki tygodniowo) CEPO u pacjentów z FRDA oraz zbadanie skuteczności przy użyciu neurologicznych skal oceny oraz poprzez zbadanie poziomu frataksyny i biomarkerów stresu oksydacyjnego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

36

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • AT001
  • Niemcy
      • Bochum, Niemcy, 44791
        • DE004
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • DE002
      • Munich, Niemcy, 80336
        • DE001
      • Tuebingen, Niemcy, 72026
        • DE003
  • Włochy
      • Milano, Włochy, 20133
        • IT001
      • Naples, Włochy, 80131
        • IT002

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • U pacjenta zdiagnozowano FRDA i wykonano test genetyczny wykazujący >400 powtórzeń tripletów nukleotydów GAA na krótszym z dwóch alleli frataksyny
  • Pacjent ma wynik cząstkowy SARA (postawa) <=6
  • Pacjent ma wynik cząstkowy SARA (Chód) <=6
  • Mężczyzna lub kobieta, w wieku 18 lat lub więcej
  • W przypadku kobiet kobieta powinna wyrazić zgodę, aby nie próbować zajść w ciążę podczas badania i stosować odpowiednią ochronę/wstrzemięźliwość lub nie być w wieku rozrodczym

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie istotne niestabilne choroby, takie jak problemy z wątrobą, nerkami, sercem, żołądkiem niezwiązane z chorobą FRDA
  • Niedozwolone leki
  • Poważna choroba podstawowa
  • Klinicznie istotne nieprawidłowe parametry życiowe niezwiązane z chorobą podstawową FRDA
  • Nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych krwi uznane przez lekarza za istotne klinicznie, np. niedokrwistość
  • Leczenie idebenonem w ciągu 6 tygodni przed badaniem przesiewowym
  • Leczenie erytropoetyną w ciągu 16 tygodni przed badaniem przesiewowym
  • Klinicznie istotne nieprawidłowe EKG
  • Otrzymana lub oddana krew w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Historia alergii na leki lub nadwrażliwości
  • Obecne (lub w ciągu ostatnich 6 miesięcy) zaburzenie związane z nadużywaniem narkotyków lub alkoholu (zgodnie z definicją DSM-IV-TR)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Fiolki z roztworem do i.v. zastrzyk. Placebo dawkowane 3 razy w tygodniu przez dwa tygodnie.
Eksperymentalny: Lu AA24493
Lek: Lu AA24493
Fiolki z roztworem do i.v. zastrzyk. 325mcg Lu AA24493 dozowane 3 razy w tygodniu przez dwa tygodnie. Fiolki będą dostarczane w stężeniach gotowych do wstrzyknięcia.
Inne nazwy:
  • CEPO

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji 2-tygodniowego leczenia Lu AA24493 u pacjentów z ataksją Friedreicha
Ramy czasowe: 2-tygodniowa faza leczenia + 4-tygodniowy okres obserwacji
2-tygodniowa faza leczenia + 4-tygodniowy okres obserwacji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zbadanie biomarkerów skuteczności, w tym frataksyny, 8-OHdG i nadtlenków
Ramy czasowe: 2-tygodniowa faza leczenia + 4-tygodniowy okres obserwacji
2-tygodniowa faza leczenia + 4-tygodniowy okres obserwacji
Zbadanie skuteczności na podstawie oceny neurologicznej (skala oceny i oceny ataksji (SARA), skala oceny ataksji Friedreicha (FARS))
Ramy czasowe: 2-tygodniowa faza leczenia + 4-tygodniowy okres obserwacji
2-tygodniowa faza leczenia + 4-tygodniowy okres obserwacji
Zbadanie skuteczności za pomocą skal Globalnego Wrażenia Klinicznego (CGI-I/S)
Ramy czasowe: 2-tygodniowa faza leczenia + 4-tygodniowy okres obserwacji
2-tygodniowa faza leczenia + 4-tygodniowy okres obserwacji
Aby zbadać populacyjne parametry farmakokinetyczne Lu AA24493
Ramy czasowe: 2-tygodniowa faza leczenia + 4-tygodniowy okres obserwacji
2-tygodniowa faza leczenia + 4-tygodniowy okres obserwacji
Aby ocenić immunogenność Lu AA24493
Ramy czasowe: 2-tygodniowa faza leczenia + 4-tygodniowy okres obserwacji
2-tygodniowa faza leczenia + 4-tygodniowy okres obserwacji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

H. Lundbeck A/S

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 listopada 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 listopada 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 listopada 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

8 listopada 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 listopada 2016

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 12631A
  • 2008-003662-25 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Badanie danych/dokumentów

  1. Wyniki EMA EudraCT
    Identyfikator informacji: 2008-003662-25

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Lu AA24493

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj