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Studio sulla sicurezza dell'eritropoietina carbamilata per il trattamento di pazienti affetti da atassia di Friedreich, disturbo neurodegenerativo

7 novembre 2016 aggiornato da: H. Lundbeck A/S

Studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su Lu AA24493 in pazienti con atassia di Friedreich per valutare la sicurezza e la tollerabilità e per esplorare l'efficacia

Lo scopo principale dello studio è determinare se l'eritropoietina carbamilata è un trattamento sicuro per i pazienti che soffrono di atassia di Friedreich.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'atassia di Friedreich (FRDA) è una malattia neurodegenerativa ereditaria e progressiva causata da mutazioni nel gene che codifica per la fratassina. La mutazione determina una grave riduzione dei livelli della proteina mitocondriale, la fratassina. Si ritiene che la diminuzione dei livelli di fratassina e le relative conseguenze siano la causa principale dei sintomi nei pazienti affetti da FRDA. I sintomi clinici della FRDA comprendono atassia progressiva dell'andatura e degli arti, disartria, diabete mellito e cardiomiopatia ipertrofica. I primi sintomi di solito compaiono tra i 5 ei 15 anni. Man mano che la malattia progredisce, il paziente viene confinato su una sedia a rotelle e nelle fasi successive i pazienti diventano sempre più inabili. Attualmente non esiste un trattamento efficace per la FRDA.

L'ormone presente in natura, l'eritropoietina (EPO), è in grado di proteggere vari tessuti neuronali dal danno ischemico. L'eritropoietina umana ricombinante (EPO) aumenta l'espressione della fratassina nei linfociti di pazienti con FRDA. Inoltre, il trattamento con EPO dei pazienti affetti da FRDA ha determinato un esito favorevole rispetto al basale, come valutato dai livelli di fratassina e dai biomarcatori dello stress ossidativo. In uno studio pilota con EPO in pazienti con FRDA, il trattamento è stato ben tollerato a parte gli effetti collaterali ematologici (ematopoietici) attesi. Lu AA24493 (CEPO) è una versione modificata (carbamilata) dell'EPO, che è neuroprotettiva ma senza effetti collaterali ematopoietici. Lu AA24493 è stato sviluppato per il trattamento di pazienti con FRDA.

Sebbene l'obiettivo per gli effetti non ematologici di Lu AA24493 (e EPO) sia attualmente sconosciuto, Lu AA24493 (CEPO) può proteggere cellule e tessuti da vari tipi di lesioni. Inoltre, Lu AA24493 (CEPO) in vitro aumenta i livelli di fratassina nei linfociti dei pazienti FRDA e dei pazienti di controllo. Questo studio mira a valutare la sicurezza del trattamento di 2 settimane (6 dosi, 3 dosi a settimana) di CEPO in pazienti con FRDA e ad esplorare l'efficacia utilizzando scale di valutazione neurologiche ed esplorando i livelli di fratassina e biomarcatori dello stress ossidativo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

36

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • AT001
  • Germania
      • Bochum, Germania, 44791
        • DE004
      • Bonn, Germania, 53127
        • DE002
      • Munich, Germania, 80336
        • DE001
      • Tuebingen, Germania, 72026
        • DE003
  • Italia
      • Milano, Italia, 20133
        • IT001
      • Naples, Italia, 80131
        • IT002

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Al paziente è stata diagnosticata la FRDA ed è stato sottoposto a un test genetico che dimostra >400 ripetizioni di triplette nucleotidiche GAA sul più corto dei due alleli della fratassina
  • Il paziente ha un sottopunteggio SARA (Stance) <=6
  • Il paziente ha un sottopunteggio SARA (andatura) <=6
  • Uomo o donna, di età pari o superiore a 18 anni
  • Se femmina, allora la donna dovrebbe accettare di non tentare una gravidanza durante lo studio e utilizzare un'adeguata protezione/astinenza o non essere in età fertile

Criteri di esclusione:

  • Malattie instabili clinicamente significative come problemi al fegato, ai reni, al cuore, allo stomaco non correlati alla loro malattia di FRDA
  • Farmaci vietati
  • Grave malattia di base
  • Segni vitali anormali clinicamente significativi non correlati alla malattia di base della FRDA
  • Risultati anormali del sangue di laboratorio considerati dal medico come clinicamente significativi, ad esempio anemia
  • Trattamento con idebenone entro 6 settimane prima dello screening
  • Trattamento con eritropoietina entro 16 settimane prima dello screening
  • ECG anomalo clinicamente significativo
  • Sangue ricevuto o donato nei 3 mesi precedenti
  • Partecipazione a un altro studio clinico negli ultimi 30 giorni
  • Gravidanza o allattamento
  • Storia di allergie o ipersensibilità ai farmaci
  • Disturbo attuale (o negli ultimi 6 mesi) correlato all'abuso di droghe o alcol (come definito dal DSM-IV-TR)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Fiale con soluzione per e.v. iniezione. Placebo somministrato 3 volte a settimana per due settimane.
Sperimentale: Lu AA24493
Droga: Lu AA24493
Fiale con soluzione per e.v. iniezione. 325mcg Lu AA24493 dosato 3 volte a settimana per due settimane. Le fiale saranno fornite in concentrazioni pronte per l'iniezione.
Altri nomi:
  • CEPO

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento di 2 settimane con Lu AA24493 in pazienti con Atassia di Friedreich
Lasso di tempo: Fase di trattamento di 2 settimane + periodo di follow-up di 4 settimane
Fase di trattamento di 2 settimane + periodo di follow-up di 4 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Esplorare i biomarcatori di efficacia, tra cui fratassina, 8-OHdG e perossidi
Lasso di tempo: Fase di trattamento di 2 settimane + periodo di follow-up di 4 settimane
Fase di trattamento di 2 settimane + periodo di follow-up di 4 settimane
Esplorare l'efficacia mediante valutazione neurologica (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA), Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS))
Lasso di tempo: Fase di trattamento di 2 settimane + periodo di follow-up di 4 settimane
Fase di trattamento di 2 settimane + periodo di follow-up di 4 settimane
Esplorare l'efficacia mediante le scale Clinical Global Impression (CGI-I/S)
Lasso di tempo: Fase di trattamento di 2 settimane + periodo di follow-up di 4 settimane
Fase di trattamento di 2 settimane + periodo di follow-up di 4 settimane
Per esplorare i parametri farmacocinetici della popolazione di Lu AA24493
Lasso di tempo: Fase di trattamento di 2 settimane + periodo di follow-up di 4 settimane
Fase di trattamento di 2 settimane + periodo di follow-up di 4 settimane
Per valutare l'immunogenicità di Lu AA24493
Lasso di tempo: Fase di trattamento di 2 settimane + periodo di follow-up di 4 settimane
Fase di trattamento di 2 settimane + periodo di follow-up di 4 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

H. Lundbeck A/S

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 novembre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 novembre 2009

Primo Inserito (Stima)

19 novembre 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

8 novembre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 novembre 2016

Ultimo verificato

1 novembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 12631A
  • 2008-003662-25 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Dati/documenti di studio

  1. Risultati dell'EMA EudraCT
    Identificatore informazioni: 2008-003662-25

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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