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Estudio de seguridad de la eritropoyetina carbamilada para tratar pacientes con el trastorno neurodegenerativo ataxia de Friedreich

7 de noviembre de 2016 actualizado por: H. Lundbeck A/S

Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de Lu AA24493 en pacientes con ataxia de Friedreich para evaluar la seguridad y tolerabilidad y explorar la eficacia

El objetivo principal del estudio es determinar si la eritropoyetina carbamilada es un tratamiento seguro para los pacientes que padecen Ataxia de Friedreich.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La ataxia de Friedreich (FRDA) es un trastorno neurodegenerativo progresivo y hereditario causado por mutaciones en el gen que codifica la frataxina. La mutación da como resultado una reducción severa en los niveles de la proteína mitocondrial, frataxina. Se cree que una disminución en los niveles de frataxina y sus consecuencias asociadas es la causa principal de los síntomas en los pacientes con FRDA. Los síntomas clínicos de FRDA incluyen marcha progresiva y ataxia de las extremidades, disartria, diabetes mellitus y miocardiopatía hipertrófica. Los primeros síntomas suelen aparecer entre los 5 y los 15 años. A medida que la enfermedad avanza, el paciente queda confinado a una silla de ruedas y, en etapas posteriores, los pacientes se vuelven cada vez más incapacitados. Actualmente no existe un tratamiento eficaz para la FRDA.

La hormona natural, la eritropoyetina (EPO), es capaz de proteger varios tejidos neuronales de la lesión isquémica. La eritropoyetina humana recombinante (EPO) aumenta la expresión de frataxina en linfocitos de pacientes con FRDA. Además, el tratamiento con EPO de pacientes con FRDA resultó en un resultado favorable en comparación con el valor inicial según lo evaluado por los niveles de frataxina y biomarcadores de estrés oxidativo. En un estudio piloto con EPO en pacientes con FRDA, el tratamiento fue bien tolerado aparte de los efectos secundarios hematológicos (hematopoyéticos) esperados. Lu AA24493 (CEPO) es una versión modificada (carbamilada) de EPO, que es neuroprotectora pero sin los efectos secundarios hematopoyéticos. Lu AA24493 se está desarrollando para el tratamiento de pacientes con FRDA.

Aunque actualmente se desconoce el objetivo de los efectos no hematológicos de Lu AA24493 (y EPO), Lu AA24493 (CEPO) puede proteger las células y los tejidos de varios tipos de lesiones. Además, Lu AA24493 (CEPO) in vitro aumenta los niveles de frataxina en linfocitos de pacientes con FRDA y de pacientes de control. Este estudio tiene como objetivo evaluar la seguridad del tratamiento de 2 semanas (6 dosis, 3 dosis por semana) de CEPO en pacientes con FRDA y explorar la eficacia mediante el uso de escalas de calificación neurológica y explorando los niveles de frataxina y biomarcadores de estrés oxidativo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

36

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bochum, Alemania, 44791
        • DE004
      • Bonn, Alemania, 53127
        • DE002
      • Munich, Alemania, 80336
        • DE001
      • Tuebingen, Alemania, 72026
        • DE003
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • AT001
  • Italia
      • Milano, Italia, 20133
        • IT001
      • Naples, Italia, 80131
        • IT002

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Al paciente se le diagnosticó FRDA y se le realizó una prueba genética que demostró >400 repeticiones del triplete de nucleótidos GAA en el más corto de los dos alelos de frataxina
  • El paciente tiene una subpuntuación SARA (Postura) de <=6
  • El paciente tiene una subpuntuación SARA (marcha) de <=6
  • Hombre o mujer, mayor de 18 años
  • Si es mujer, la mujer debe aceptar no intentar quedar embarazada durante el estudio y usar la protección/abstinencia adecuada o no estar en edad fértil.

Criterio de exclusión:

  • Enfermedades inestables clínicamente significativas, como problemas hepáticos, renales, cardíacos y estomacales no relacionados con su enfermedad de FRDA
  • Medicamentos no permitidos
  • Enfermedad subyacente grave
  • Signos vitales anormales clínicamente significativos no relacionados con la enfermedad subyacente de FRDA
  • Resultados de sangre de laboratorio anormales considerados por el médico como clínicamente significativos, por ejemplo, anemia
  • Tratamiento con idebenona en las 6 semanas anteriores a la selección
  • Tratamiento con eritropoyetina en las 16 semanas anteriores a la selección
  • ECG anormal clínicamente significativo
  • Recibió o donó sangre en los últimos 3 meses
  • Participación en otro ensayo clínico en los últimos 30 días
  • Embarazo o lactancia
  • Antecedentes de alergias o hipersensibilidades a medicamentos.
  • Trastorno actual (o en los últimos 6 meses) relacionado con el abuso de drogas o alcohol (como se define en el DSM-IV-TR)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Viales con solución para i.v. inyección. Placebo dosificado 3 veces por semana durante dos semanas.
Experimental: Lu AA24493
Droga: Lu AA24493
Viales con solución para i.v. inyección. 325 mcg de Lu AA24493 administrados 3 veces por semana durante dos semanas. Los viales se suministrarán en concentraciones listas para inyección.
Otros nombres:
  • CEPO

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Evaluar la seguridad y tolerabilidad del tratamiento de 2 semanas con Lu AA24493 en pacientes con Ataxia de Friedreich
Periodo de tiempo: Fase de tratamiento de 2 semanas + período de seguimiento de 4 semanas
Fase de tratamiento de 2 semanas + período de seguimiento de 4 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Explorar biomarcadores de eficacia, incluidos frataxina, 8-OHdG y peróxidos
Periodo de tiempo: Fase de tratamiento de 2 semanas + período de seguimiento de 4 semanas
Fase de tratamiento de 2 semanas + período de seguimiento de 4 semanas
Explorar la eficacia mediante evaluación neurológica (Escala para la evaluación y calificación de la ataxia (SARA), Escala de calificación de la ataxia de Friedreich (FARS))
Periodo de tiempo: Fase de tratamiento de 2 semanas + período de seguimiento de 4 semanas
Fase de tratamiento de 2 semanas + período de seguimiento de 4 semanas
Explorar la eficacia de las escalas de Impresión Clínica Global (CGI-I/S)
Periodo de tiempo: Fase de tratamiento de 2 semanas + período de seguimiento de 4 semanas
Fase de tratamiento de 2 semanas + período de seguimiento de 4 semanas
Explorar parámetros farmacocinéticos poblacionales de Lu AA24493
Periodo de tiempo: Fase de tratamiento de 2 semanas + período de seguimiento de 4 semanas
Fase de tratamiento de 2 semanas + período de seguimiento de 4 semanas
Para evaluar la inmunogenicidad de Lu AA24493
Periodo de tiempo: Fase de tratamiento de 2 semanas + período de seguimiento de 4 semanas
Fase de tratamiento de 2 semanas + período de seguimiento de 4 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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H. Lundbeck A/S

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de octubre de 2009

Finalización primaria (Actual)

1 de marzo de 2011

Finalización del estudio (Actual)

1 de abril de 2011

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de noviembre de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de noviembre de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

19 de noviembre de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

8 de noviembre de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de noviembre de 2016

Última verificación

1 de noviembre de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 12631A
  • 2008-003662-25 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

Datos del estudio/Documentos

  1. Resultados EudraCT de la EMA
    Identificador de información: 2008-003662-25

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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