Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhetsstudie av karbamylerat erytropoietin för att behandla patienter med den neurodegenerativa sjukdomen Friedreichs ataxi

7 november 2016 uppdaterad av: H. Lundbeck A/S

Randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av Lu AA24493 hos patienter med Friedreichs ataxi för att utvärdera säkerhet och tolerabilitet och för att undersöka effektivitet

Det primära syftet med studien är att avgöra om karbamylerat erytropoietin är en säker behandling för patienter som lider av Friedreichs ataxi.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Friedreichs ataxi (FRDA) är en ärftlig, progressiv neurodegenerativ sjukdom som orsakas av mutationer i genen som kodar for frataxin. Mutationen resulterar i en kraftig minskning av nivåerna av mitokondriella proteinet frataxin. En minskning av frataxinnivåerna och dess associerade konsekvenser tros vara den primära orsaken till symtom hos FRDA-patienter. De kliniska symptomen på FRDA inkluderar progressiv gång- och extremitetsataxi, dysartri, diabetes mellitus och hypertrofisk kardiomyopati. De första symtomen uppträder vanligtvis mellan 5 och 15 års ålder. När sjukdomen fortskrider blir patienten begränsad till en rullstol och i senare skeden blir patienterna alltmer oförmögna. Det finns för närvarande ingen effektiv behandling för FRDA.

Det naturligt förekommande hormonet, erytropoietin (EPO), kan skydda olika neuronala vävnader från ischemisk skada. Rekombinant humant erytropoietin (EPO) ökar frataxinuttrycket i lymfocyter från patienter med FRDA. EPO-behandling av FRDA-patienter resulterade också i ett gynnsamt resultat jämfört med baslinjen, bedömd av nivåerna av frataxin och biomarkörer för oxidativ stress. I en pilotstudie med EPO på FRDA-patienter tolererades behandlingen väl bortsett från de förväntade hematologiska (hematopoetiska) biverkningarna. Lu AA24493 (CEPO) är en modifierad (karbamylerad) version av EPO, som är neuroprotektiv men utan de hematopoetiska biverkningarna. Lu AA24493 utvecklas för behandling av patienter med FRDA.

Även om målet för de icke-hematologiska effekterna av Lu AA24493 (och EPO) för närvarande är okänt, kan Lu AA24493 (CEPO) skydda celler och vävnad från olika typer av skador. Dessutom ökar in vitro Lu AA24493 (CEPO) frataxinnivåerna i lymfocyter från FRDA-patienter såväl som från kontrollpatienter. Denna studie syftar till att utvärdera säkerheten av 2 veckors behandling (6 doser, 3 doser per vecka) av CEPO hos patienter med FRDA och att undersöka effektiviteten genom att använda neurologiska betygsskalor och genom att utforska nivåer av frataxin och biomarkörer för oxidativ stress.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

36

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
      • Milano, Italien, 20133
        • IT001
      • Naples, Italien, 80131
        • IT002
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • DE004
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • DE002
      • Munich, Tyskland, 80336
        • DE001
      • Tuebingen, Tyskland, 72026
        • DE003
  • Österrike
      • Innsbruck, Österrike, 6020
        • AT001

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienten har diagnostiserats med FRDA och har genomgått ett genetiskt test som visar >400 GAA-nukleotidtriplettupprepningar på den kortare av de två frataxin-allelerna
  • Patienten har en SARA (Stance) sub-poäng på <=6
  • Patienten har en SARA (Gång) sub-poäng på <=6
  • Man eller kvinna, 18 år eller äldre
  • Om en kvinna ska kvinnan gå med på att inte försöka bli gravid under studien och använda adekvat skydd/abstinens eller inte vara i fertil ålder

Exklusions kriterier:

  • Kliniskt signifikanta instabila sjukdomar som lever, njure, hjärta, magproblem som inte är relaterade till deras sjukdom FRDA
  • Ej tillåtna mediciner
  • Allvarlig underliggande sjukdom
  • Kliniskt signifikanta onormala vitala tecken som inte är relaterade till den underliggande sjukdomen FRDA
  • Onormala laboratorieblodresultat som läkaren anser vara kliniskt signifikanta, t.ex. anemi
  • Behandling med idebenon inom 6 veckor före screening
  • Behandling med erytropoietin inom 16 veckor före screening
  • Kliniskt signifikant onormalt EKG
  • Mottagit eller donerat blod under de senaste 3 månaderna
  • Deltagande i en annan klinisk prövning inom de senaste 30 dagarna
  • Graviditet eller amning
  • Historik med läkemedelsallergier eller överkänslighet
  • Aktuell (eller inom de senaste 6 månaderna) störning relaterad till drog- eller alkoholmissbruk (enligt definitionen DSM-IV-TR)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo
Flaskor med lösning för i.v. injektion. Placebo doserat 3 gånger per vecka i två veckor.
Experimentell: Lu AA24493
Läkemedel: Lu AA24493
Flaskor med lösning för i.v. injektion. 325mcg Lu AA24493 doserat 3 gånger per vecka i två veckor. Flaskor kommer att levereras i koncentrationer redo för injektion.
Andra namn:
  • CEPO

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
För att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av 2 veckors behandling med Lu AA24493 hos patienter med Friedreichs ataxi
Tidsram: 2 veckors behandlingsfas + 4 veckors uppföljningsperiod
2 veckors behandlingsfas + 4 veckors uppföljningsperiod

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Att utforska biomarkörer för effekt, inklusive frataxin, 8-OHdG och peroxider
Tidsram: 2 veckors behandlingsfas + 4 veckors uppföljningsperiod
2 veckors behandlingsfas + 4 veckors uppföljningsperiod
Att utforska effektivitet genom neurologisk bedömning (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA), Friedreichs Ataxia Rating Scale (FARS))
Tidsram: 2 veckors behandlingsfas + 4 veckors uppföljningsperiod
2 veckors behandlingsfas + 4 veckors uppföljningsperiod
För att undersöka effektiviteten genom Clinical Global Impression-skalorna (CGI-I/S)
Tidsram: 2 veckors behandlingsfas + 4 veckors uppföljningsperiod
2 veckors behandlingsfas + 4 veckors uppföljningsperiod
Att utforska populationsfarmakokinetiska parametrar för Lu AA24493
Tidsram: 2 veckors behandlingsfas + 4 veckors uppföljningsperiod
2 veckors behandlingsfas + 4 veckors uppföljningsperiod
För att utvärdera immunogeniciteten hos Lu AA24493
Tidsram: 2 veckors behandlingsfas + 4 veckors uppföljningsperiod
2 veckors behandlingsfas + 4 veckors uppföljningsperiod

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

H. Lundbeck A/S

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2009

Primärt slutförande (Faktisk)

1 mars 2011

Avslutad studie (Faktisk)

1 april 2011

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 november 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 november 2009

Första postat (Uppskatta)

19 november 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

8 november 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 november 2016

Senast verifierad

1 november 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 12631A
  • 2008-003662-25 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Studiedata/dokument

  1. EMA EudraCT-resultat
    Informationsidentifierare: 2008-003662-25

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Friedreichs ataxi

Kliniska prövningar på Lu AA24493

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera