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Estudo de segurança da eritropoietina carbamilada para tratar pacientes com o distúrbio neurodegenerativo Ataxia de Friedreich

7 de novembro de 2016 atualizado por: H. Lundbeck A/S

Estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de Lu AA24493 em pacientes com ataxia de Friedreich para avaliar a segurança e tolerabilidade e explorar a eficácia

O objetivo principal do estudo é determinar se a eritropoietina carbamilada é um tratamento seguro para pacientes que sofrem de Ataxia de Friedreich.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A Ataxia de Friedreich (FRDA) é uma doença neurodegenerativa hereditária e progressiva causada por mutações no gene que codifica a frataxina. A mutação resulta em uma redução severa nos níveis da proteína mitocondrial, frataxina. Acredita-se que um declínio nos níveis de frataxina e suas consequências associadas sejam a principal causa dos sintomas em pacientes com FRDA. Os sintomas clínicos da FRDA incluem marcha progressiva e ataxia dos membros, disartria, diabetes mellitus e cardiomiopatia hipertrófica. Os primeiros sintomas geralmente aparecem entre os 5 e 15 anos de idade. À medida que a doença progride, o paciente fica confinado a uma cadeira de rodas e, em fases posteriores, os pacientes tornam-se cada vez mais incapacitados. Atualmente, não há tratamento eficaz para FRDA.

O hormônio de ocorrência natural, a eritropoetina (EPO), é capaz de proteger vários tecidos neuronais da lesão isquêmica. A eritropoetina humana recombinante (EPO) aumenta a expressão da frataxina em linfócitos de pacientes com FRDA. Além disso, o tratamento com EPO de pacientes com FRDA resultou em um resultado favorável em comparação com a linha de base, conforme avaliado pelos níveis de frataxina e biomarcadores de estresse oxidativo. Em um estudo piloto com EPO em pacientes com FRDA, o tratamento foi bem tolerado, exceto pelos efeitos colaterais hematológicos (hematopoiéticos) esperados. Lu AA24493 (CEPO) é uma versão modificada (carbamilada) da EPO, que é neuroprotetora, mas sem os efeitos colaterais hematopoiéticos. Lu AA24493 está sendo desenvolvido para o tratamento de pacientes com FRDA.

Embora o alvo para os efeitos não hematológicos de Lu AA24493 (e EPO) seja atualmente desconhecido, Lu AA24493 (CEPO) pode proteger células e tecidos de vários tipos de lesões. Além disso, in vitro Lu AA24493 (CEPO) aumenta os níveis de frataxina em linfócitos de pacientes com FRDA, bem como de pacientes de controle. Este estudo tem como objetivo avaliar a segurança do tratamento de 2 semanas (6 doses, 3 doses por semana) de CEPO em pacientes com FRDA e explorar a eficácia usando escalas de classificação neurológica e explorando os níveis de frataxina e biomarcadores de estresse oxidativo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

36

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bochum, Alemanha, 44791
        • DE004
      • Bonn, Alemanha, 53127
        • DE002
      • Munich, Alemanha, 80336
        • DE001
      • Tuebingen, Alemanha, 72026
        • DE003
  • Itália
      • Milano, Itália, 20133
        • IT001
      • Naples, Itália, 80131
        • IT002
  • Áustria
      • Innsbruck, Áustria, 6020
        • AT001

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • O paciente foi diagnosticado com FRDA e fez um teste genético demonstrando >400 repetições triplas de nucleotídeos GAA no mais curto dos dois alelos da frataxina
  • O paciente tem uma subpontuação SARA (Stance) <=6
  • O paciente tem uma subpontuação SARA (Gait) <=6
  • Homem ou mulher, com idade igual ou superior a 18 anos
  • Se for do sexo feminino, a mulher deve concordar em não tentar engravidar durante o estudo e usar proteção/abstinência adequada ou não ter potencial para engravidar

Critério de exclusão:

  • Doenças instáveis ​​clinicamente significativas, como problemas hepáticos, renais, cardíacos e estomacais não relacionados à doença de FRDA
  • Medicamentos proibidos
  • Doença subjacente grave
  • Sinais vitais anormais clinicamente significativos não relacionados à doença subjacente de FRDA
  • Resultados anormais de sangue de laboratório considerados pelo médico como clinicamente significativos, por exemplo, anemia
  • Tratamento com idebenona dentro de 6 semanas antes da triagem
  • Tratamento com eritropoetina dentro de 16 semanas antes da triagem
  • ECG anormal clinicamente significativo
  • Recebeu ou doou sangue nos últimos 3 meses
  • Participação em outro estudo clínico nos últimos 30 dias
  • Gravidez ou amamentação
  • Histórico de alergias ou hipersensibilidade a medicamentos
  • Transtorno atual (ou nos últimos 6 meses) relacionado ao abuso de drogas ou álcool (conforme definido pelo DSM-IV-TR)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Placebo
Frascos com solução para administração i.v. injeção. Placebo administrado 3 vezes por semana durante duas semanas.
Experimental: Lu AA24493
Medicamento: Lu AA24493
Frascos com solução para administração i.v. injeção. 325mcg Lu AA24493 dosado 3 vezes por semana durante duas semanas. Os frascos serão fornecidos em concentrações prontas para injeção.
Outros nomes:
  • CEPO

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Avaliar a segurança e tolerabilidade de 2 semanas de tratamento com Lu AA24493 em pacientes com Ataxia de Friedreich
Prazo: Fase de tratamento de 2 semanas + período de acompanhamento de 4 semanas
Fase de tratamento de 2 semanas + período de acompanhamento de 4 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Explorar biomarcadores de eficácia, incluindo frataxina, 8-OHdG e peróxidos
Prazo: Fase de tratamento de 2 semanas + período de acompanhamento de 4 semanas
Fase de tratamento de 2 semanas + período de acompanhamento de 4 semanas
Para explorar a eficácia por avaliação neurológica (Escala para Avaliação e Avaliação de Ataxia (SARA), Escala de Avaliação de Ataxia de Friedreich (FARS))
Prazo: Fase de tratamento de 2 semanas + período de acompanhamento de 4 semanas
Fase de tratamento de 2 semanas + período de acompanhamento de 4 semanas
Explorar a eficácia pelas escalas de Impressão Clínica Global (CGI-I/S)
Prazo: Fase de tratamento de 2 semanas + período de acompanhamento de 4 semanas
Fase de tratamento de 2 semanas + período de acompanhamento de 4 semanas
Para explorar os parâmetros farmacocinéticos da população de Lu AA24493
Prazo: Fase de tratamento de 2 semanas + período de acompanhamento de 4 semanas
Fase de tratamento de 2 semanas + período de acompanhamento de 4 semanas
Para avaliar a imunogenicidade de Lu AA24493
Prazo: Fase de tratamento de 2 semanas + período de acompanhamento de 4 semanas
Fase de tratamento de 2 semanas + período de acompanhamento de 4 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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H. Lundbeck A/S

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de outubro de 2009

Conclusão Primária (Real)

1 de março de 2011

Conclusão do estudo (Real)

1 de abril de 2011

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de novembro de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de novembro de 2009

Primeira postagem (Estimativa)

19 de novembro de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

8 de novembro de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de novembro de 2016

Última verificação

1 de novembro de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 12631A
  • 2008-003662-25 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Dados/documentos do estudo

  1. Resultados EMA EudraCT
    Identificador de informação: 2008-003662-25

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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