Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse af carbamyleret erythropoietin til behandling af patienter med den neurodegenerative lidelse Friedreichs ataksi

7. november 2016 opdateret af: H. Lundbeck A/S

Randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af Lu AA24493 hos patienter med Friedreichs ataksi for at evaluere sikkerhed og tolerabilitet og for at udforske effektivitet

Det primære formål med undersøgelsen er at afgøre, om carbamyleret erythropoietin er en sikker behandling for patienter, der lider af Friedreichs ataksi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Friedreich's Ataxia (FRDA) er en arvelig, progressiv neurodegenerativ lidelse forårsaget af mutationer i genet, der koder for frataxin. Mutationen resulterer i en alvorlig reduktion i niveauerne af mitokondrieproteinet frataxin. Et fald i frataxinniveauer og dets associerede konsekvenser menes at være den primære årsag til symptomer hos FRDA-patienter. De kliniske symptomer på FRDA omfatter progressiv gang- og lemmerataksi, dysartri, diabetes mellitus og hypertrofisk kardiomyopati. De første symptomer opstår normalt mellem 5 og 15 år. Efterhånden som sygdommen skrider frem, bliver patienten begrænset til en kørestol, og på senere stadier bliver patienterne i stigende grad uarbejdsdygtige. Der er i øjeblikket ingen effektiv behandling for FRDA.

Det naturligt forekommende hormon, erythropoietin (EPO), er i stand til at beskytte forskellige neuronale væv mod iskæmisk skade. Rekombinant humant erythropoietin (EPO) øger frataxinekspression i lymfocytter fra patienter med FRDA. EPO-behandling af FRDA-patienter resulterede også i et gunstigt resultat sammenlignet med baseline vurderet ud fra niveauerne af frataxin og biomarkører for oxidativt stress. I et pilotstudie med EPO i FRDA-patienter blev behandlingen godt tolereret bortset fra de forventede hæmatologiske (hæmatopoietiske) bivirkninger. Lu AA24493 (CEPO) er en modificeret (carbamyleret) version af EPO, som er neurobeskyttende, men uden de hæmatopoietiske bivirkninger. Lu AA24493 udvikles til behandling af patienter med FRDA.

Selvom målet for de ikke-hæmatologiske virkninger af Lu AA24493 (og EPO) i øjeblikket er ukendt, kan Lu AA24493 (CEPO) beskytte celler og væv mod forskellige typer skader. Desuden øger in vitro Lu AA24493 (CEPO) frataxinniveauerne i lymfocytter fra FRDA-patienter såvel som fra kontrolpatienter. Denne undersøgelse har til formål at evaluere sikkerheden ved 2 ugers behandling (6 doser, 3 doser om ugen) af CEPO hos patienter med FRDA og at udforske effektiviteten ved at bruge neurologiske vurderingsskalaer og ved at udforske niveauer af frataxin og biomarkører for oxidativt stress.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

36

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Milano, Italien, 20133
        • IT001
      • Naples, Italien, 80131
        • IT002
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • DE004
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • DE002
      • Munich, Tyskland, 80336
        • DE001
      • Tuebingen, Tyskland, 72026
        • DE003
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig, 6020
        • AT001

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten er blevet diagnosticeret med FRDA og har fået en genetisk test, der viser >400 GAA nukleotidtriplet-gentagelser på den korteste af de to frataxin-alleler
  • Patienten har en SARA (Stance) sub-score på <=6
  • Patienten har en SARA (Gait) sub-score på <=6
  • Mand eller kvinde, 18 år eller derover
  • Hvis kvinden, skal kvinden acceptere ikke at forsøge at blive gravid under undersøgelsen og bruge tilstrækkelig beskyttelse/afholdenhed eller ikke være i den fødedygtige alder

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikante ustabile sygdomme såsom lever, nyre, hjerte, maveproblemer, der ikke er relateret til deres sygdom med FRDA
  • Ikke tilladte medicin
  • Alvorlig underliggende sygdom
  • Klinisk signifikante abnorme vitale tegn, der ikke er relateret til den underliggende sygdom FRDA
  • Unormale laboratorieblodresultater, som lægen betragter som klinisk signifikante, f.eks. anæmi
  • Behandling med idebenone inden for 6 uger før screening
  • Behandling med erythropoietin inden for 16 uger før screening
  • Klinisk signifikant unormalt EKG
  • Modtaget eller doneret blod inden for de foregående 3 måneder
  • Deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for de seneste 30 dage
  • Graviditet eller amning
  • Anamnese med lægemiddelallergi eller overfølsomhed
  • Aktuel (eller inden for de seneste 6 måneder) lidelse relateret til stof- eller alkoholmisbrug (som defineret DSM-IV-TR)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Hætteglas med opløsning til i.v. indsprøjtning. Placebo doseret 3 gange om ugen i to uger.
Eksperimentel: Lu AA24493
Medicin: Lu AA24493
Hætteglas med opløsning til i.v. indsprøjtning. 325mcg Lu AA24493 doseret 3 gange om ugen i to uger. Hætteglas vil blive leveret i koncentrationer klar til injektion.
Andre navne:
  • CEPO

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​2 ugers behandling med Lu AA24493 hos patienter med Friedreichs ataksi
Tidsramme: 2 ugers behandlingsfase + 4 ugers opfølgningsperiode
2 ugers behandlingsfase + 4 ugers opfølgningsperiode

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At udforske biomarkører for effektivitet, herunder frataxin, 8-OHdG og peroxider
Tidsramme: 2 ugers behandlingsfase + 4 ugers opfølgningsperiode
2 ugers behandlingsfase + 4 ugers opfølgningsperiode
At udforske effektivitet ved neurologisk vurdering (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA), Friedreichs Ataxia Rating Scale (FARS))
Tidsramme: 2 ugers behandlingsfase + 4 ugers opfølgningsperiode
2 ugers behandlingsfase + 4 ugers opfølgningsperiode
At udforske effektiviteten ved hjælp af Clinical Global Impression-skalaerne (CGI-I/S)
Tidsramme: 2 ugers behandlingsfase + 4 ugers opfølgningsperiode
2 ugers behandlingsfase + 4 ugers opfølgningsperiode
At udforske populationsfarmakokinetiske parametre for Lu AA24493
Tidsramme: 2 ugers behandlingsfase + 4 ugers opfølgningsperiode
2 ugers behandlingsfase + 4 ugers opfølgningsperiode
For at evaluere immunogeniciteten af ​​Lu AA24493
Tidsramme: 2 ugers behandlingsfase + 4 ugers opfølgningsperiode
2 ugers behandlingsfase + 4 ugers opfølgningsperiode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

H. Lundbeck A/S

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. november 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. november 2009

Først opslået (Skøn)

19. november 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

8. november 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. november 2016

Sidst verificeret

1. november 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 12631A
  • 2008-003662-25 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Studiedata/dokumenter

  1. EMA EudraCT resultater
    Informations-id: 2008-003662-25

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreichs ataksi

Kliniske forsøg med Lu AA24493

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Spain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner