신경퇴행성 장애 프리드라이히 운동실조증 환자 치료를 위한 카르바밀화 에리트로포이에틴의 안전성 연구
안전성과 내약성을 평가하고 효능을 탐색하기 위한 Friedreich 운동 실조증 환자의 Lu AA24493에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
연구 개요
상세 설명
프리드라이히 운동실조증(FRDA)은 프라탁신을 암호화하는 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 유전성 진행성 신경퇴행성 장애입니다. 돌연변이는 미토콘드리아 단백질인 프라탁신의 수준을 심각하게 감소시킵니다. 프라탁신 수치의 감소 및 관련 결과는 FRDA 환자의 증상의 주요 원인으로 여겨집니다. FRDA의 임상 증상에는 진행성 보행 및 사지 운동 실조, 구음 장애, 진성 당뇨병 및 비대성 심근병증이 포함됩니다. 첫 증상은 보통 5세에서 15세 사이에 나타납니다. 질병이 진행됨에 따라 환자는 휠체어에 갇히게 되고 나중 단계에서 환자는 점점 더 무력해집니다. 현재 FRDA에 대한 효과적인 치료법은 없습니다.
자연적으로 발생하는 호르몬인 에리스로포이에틴(EPO)은 허혈성 손상으로부터 다양한 신경 조직을 보호할 수 있습니다. 재조합 인간 에리트로포이에틴(EPO)은 FRDA 환자의 림프구에서 프라탁신 발현을 증가시킵니다. 또한, FRDA 환자의 EPO 치료는 프라탁신 수준과 산화 스트레스의 바이오마커로 평가할 때 기준선과 비교하여 유리한 결과를 가져왔습니다. FRDA 환자를 대상으로 한 EPO 파일럿 연구에서 치료는 예상되는 혈액학적(조혈) 부작용을 제외하고 내약성이 양호했습니다. Lu AA24493(CEPO)은 EPO의 변형된(카르바밀화) 버전으로, 신경 보호 효과가 있지만 조혈 부작용은 없습니다. Lu AA24493은 FRDA 환자 치료용으로 개발되고 있다.
Lu AA24493(및 EPO)의 비혈액학적 효과에 대한 목표는 현재 알려지지 않았지만 Lu AA24493(CEPO)은 다양한 유형의 손상으로부터 세포와 조직을 보호할 수 있습니다. 또한, 시험관 내 Lu AA24493(CEPO)은 대조군 환자뿐만 아니라 FRDA 환자의 림프구에서 프라탁신 수준을 증가시킵니다. 이 연구는 FRDA 환자에서 CEPO의 2주 치료(6회 용량, 주당 3회 용량)의 안전성을 평가하고 신경학적 평가 척도를 사용하고 프라탁신 수준과 산화 스트레스의 바이오마커를 탐색하여 효능을 탐색하는 것을 목표로 합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 환자는 FRDA 진단을 받았으며 두 프라탁신 대립유전자 중 짧은 쪽에서 >400 GAA 뉴클레오티드 삼중항 반복을 나타내는 유전자 검사를 받았습니다.
- 환자는 <=6의 SARA(자세) 하위 점수를 가집니다.
- 환자는 <=6의 SARA(보행) 하위 점수를 가집니다.
- 만 18세 이상 남녀
- 여성인 경우 여성은 연구 중에 임신을 시도하지 않는다는 데 동의해야 하며 적절한 보호/금욕을 사용하거나 가임 가능성이 없어야 합니다.
제외 기준:
- FRDA 질병과 관련이 없는 간, 신장, 심장, 위 문제와 같은 임상적으로 중요한 불안정한 질병
- 허용되지 않는 약물
- 심각한 기저질환
- FRDA의 기저질환과 무관한 임상적으로 유의미한 비정상적인 바이탈 사인
- 의사가 임상적으로 중요한 것으로 간주하는 비정상적인 실험실 혈액 결과(예: 빈혈)
- 스크리닝 전 6주 이내에 이데베논으로 치료
- 스크리닝 전 16주 이내에 에리스로포이에틴으로 치료
- 임상적으로 유의미한 비정상적인 ECG
- 최근 3개월 이내 헌혈 또는 수혈
- 지난 30일 이내에 다른 임상 시험에 참여
- 임신 또는 모유 수유
- 약물 알레르기 또는 과민증의 병력
- 약물 또는 알코올 남용과 관련된 현재(또는 지난 6개월 이내) 장애(DSM-IV-TR로 정의됨)
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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I.v.용 용액이 담긴 바이알
주입.
위약은 2주 동안 주당 3회 투여되었습니다.
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실험적: 루 AA24493
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I.v.용 용액이 담긴 바이알
주입.
325mcg Lu AA24493을 2주 동안 주당 3회 투여했습니다.
바이알은 주사 가능한 농도로 공급됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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프리드라이히 운동실조증 환자에서 Lu AA24493으로 2주 치료의 안전성 및 내약성을 평가하기 위해
기간: 2주 치료 단계 + 4주 추적 기간
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2주 치료 단계 + 4주 추적 기간
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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프라탁신, 8-OHdG 및 과산화물을 포함한 효능의 바이오마커 탐색
기간: 2주 치료 단계 + 4주 추적 기간
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2주 치료 단계 + 4주 추적 기간
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신경학적 평가에 의한 효능 탐색
기간: 2주 치료 단계 + 4주 추적 기간
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2주 치료 단계 + 4주 추적 기간
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Clinical Global Impression scales(CGI-I/S)에 의한 효능 탐색
기간: 2주 치료 단계 + 4주 추적 기간
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2주 치료 단계 + 4주 추적 기간
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Lu AA24493의 집단 약동학 매개변수 탐색
기간: 2주 치료 단계 + 4주 추적 기간
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2주 치료 단계 + 4주 추적 기간
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Lu AA24493의 면역원성을 평가하기 위해
기간: 2주 치료 단계 + 4주 추적 기간
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2주 치료 단계 + 4주 추적 기간
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 12631A
- 2008-003662-25 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
연구 데이터/문서
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EMA EudraCT 결과
정보 식별자: 2008-003662-25
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루 AA24493에 대한 임상 시험
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H. Lundbeck A/S완전한
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H. Lundbeck A/S완전한
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H. Lundbeck A/S종료됨